For Immediate ReleaseChicago, IL – December 18, 2025 – Today, Zacks Equity Research Equity areArcutis Biotherapeutics (ARQT) , Amicus Therapeutics (FOLD) , ANI Pharmaceuticals (ANIP) ,Industry: BiotechLink: https://www.zacks.com/commentary/2805501/5-biotech-stocks-to-watch-for-potential-upsideThe volatile biotech industry has put up a strong performance in 2025 despite the uncertain macroeconomic environment. While the tariff saga hit the pharma/biotech industry earlier in the year, the sector held up well, ...

行业整体表现与前景 - 尽管宏观经济环境不确定且年初受到关税影响，但生物技术行业在2025年表现强劲，主要受新药获批和积极的研发管线进展推动 [1] - 对创新医疗方案的持续需求使该行业持续吸引投资者兴趣 [1] - 该行业Zacks行业排名为第89位，位列所有243个Zacks行业的前37%，反映出光明前景 [16] - 过去六个月，该行业股价上涨22.1%，表现优于Zacks医疗板块的12.5%和标普500指数的16.5% [18] 行业主要趋势 - **创新与商业化是关键**：行业焦点在于重磅药物的表现和创新管线开发，大多数公司投入数百万乃至数十亿美元进行研发 [6] - **并购活动活跃**：2025年并购活动激增，大型药企通过收购和合作扩大产品组合和管线，以应对关键药物仿制药竞争加剧的局面 [2][9] - **新药审批加速**：2025年FDA已批准超过40种新药，多数公司旨在实现产品组合多元化 [12] - **人工智能与精准医疗**：AI在药物发现中的应用以及精准医疗是该行业快速发展的领域 [6] 行业估值 - 基于过去12个月市销率，该行业目前交易倍数为2.47倍，低于标普500指数的5.96倍和Zacks医疗板块的2.66倍 [21] - 过去五年，该行业的市销率最高为4.31倍，最低为1.86倍，中位数为2.65倍 [22] 值得关注的生物技术公司 - **Amicus Therapeutics**：主力上市药物Galafold用于治疗法布里病，需求持续 FDA批准Pombiliti + Opfolda治疗庞贝病是产品组合的重要补充 过去六个月股价飙升90.2% 2025年每股收益共识预期在过去90天内上调5美分至0.36美元 [24][25] - **ANI Pharmaceuticals**：罕见病和仿制药是两大重点领域 其基于ACTH的注射剂Cortrophin Gel在2025年前九个月销售额同比增长70%至2.36亿美元 收购Alimera Sciences为其产品组合增加了Iluvien和Yutiq 过去一年股价上涨50.3% 2025年盈利预期在过去60天内上调27美分至7.56美元 [28][29] - **Arcutis Biotherapeutics**：商业阶段公司，拥有治疗三种主要炎症性皮肤病的靶向外用药物组合 主力产品Zoryve乳膏0.3%治疗斑块状银屑病表现良好 过去六个月股价飙升108.7% 2025年每股亏损预期在过去60天内从0.44美元收窄至0.24美元 [32][33] - **Tango Therapeutics**：临床阶段生物技术公司，专注于开发肿瘤精准疗法 正在开发两种MTAP缺失选择性PRMT5抑制剂 2025年10月报告了vopimetostat在I/II期研究的积极数据 过去六个月股价上涨86.7% 2025年每股亏损预期在过去60天内收窄16美分至0.89美元 [36][37] - **Pacira BioSciences**：主力药物Exparel保持增长势头 专利诉讼和解保护其在美国市场的独占期至少至2030年 过去一年股价上涨36.4% 2025年每股收益预期在过去90天内上调5美分至2.90美元 [38][39] 行业面临的挑战 - 管线受挫是关键制约因素，关键试验的不利结果对小型生物技术公司是重大打击 [13] - 许多大型药企/生物技术公司在国外拥有大规模生产设施，关税的征收将增加其成本，从而挤压利润率 [14] - 领先的生物技术公司面临其他不利因素，包括因竞争加剧导致的重磅药物销售额下降 [13]

合作核心 - Illumina与MyOme宣布达成合作并进行投资 旨在结合Illumina的领先测序技术与MyOme的AI集成风险模型 共同推进精准医疗在早期检测和预防领域的应用 [1] - 合作将支持MyOme的战略路线图 包括其名为MyOme Proactive Health的大规模前瞻性试验 该试验旨在证明全基因组测序结合AI风险模型能改善患者预后并实现显著成本节约 [1] 市场潜力与经济效益 - 美国医疗保健年支出约为5万亿美元 健康经济和结果模型显示 广泛采用临床全基因组测序结合MyOme的行业领先风险模型 每年可能节省超过2000亿美元 [2] - 全基因组测序和风险模型的采用能够实现更早的检测和干预 此时治疗成本更低 早期干预还能预防或延缓多种慢性和年龄相关疾病的发生 [2] 技术整合与产品发展 - 合作将结合Illumina的下一代测序技术与MyOme的AI集成风险模型 以推进科学并生成改变疾病检测和管理方式所需的临床证据 [3] - 合作将支持MyOme扩展其商业化产品 包括一系列主动健康和罕见病诊断测试 结合Illumina在大型人群健康领域的领导地位 旨在为患者提供更准确、与 ancestry 相关的风险评估 [3] - MyOme利用全基因组测序、先进生物信息学和AI 提供涵盖药物基因组学见解、超过150个具有可操作偶然发现基因的分析 以及结合多基因风险评分、罕见变异等分析物的综合风险模型 [4] 战略与融资背景 - MyOme的最新融资得到了Natera、红杉资本、The Duquesne Family Office等机构的持续支持 Natera在癌症检测、女性健康等领域带来深厚的临床专业知识 [5]

核心观点 - 诺华公司公布了其乳腺癌药物Kisqali® (ribociclib) 在晚期和早期乳腺癌治疗中的长期疗效数据 结果显示在HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中 四分之一的患者在接受Kisqali联合内分泌疗法一线治疗后 无进展生存期达到或超过4年 中位无进展生存期为6.8年[1][2] - 在早期乳腺癌方面 NATALEE试验的5年亚组分析数据显示 Kisqali联合非甾体芳香化酶抑制剂持续改善患者的无远处转移生存期 疗效在淋巴结阳性及阴性等关键亚组中保持一致[9] 临床疗效数据 - **晚期乳腺癌长期疗效**：对MONALEESA-2, -3, -7试验的一线患者进行汇总探索性分析 25%的患者无进展生存期≥4年 中位无进展生存期为6.8年 总生存期中位数尚未达到[1][2] - **早期乳腺癌持续获益**：NATALEE试验5年亚组分析显示 与单用非甾体芳香化酶抑制剂相比 Kisqali联合疗法持续改善无远处转移生存期 为最广泛的HR+/HER2-早期乳腺癌患者提供了降低复发风险的治疗选择[9] - **总生存期优势**：Kisqali是唯一在所有三项III期MONALEESA试验中均显示出统计学显著总生存期获益的CDK4/6抑制剂[3][7] 患者特征与生物标志物分析 - **长期应答者特征**：在153名长期应答者中 30%的患者有≥3个转移部位 低于非长期应答者的43% 16%的患者有肝脏受累 低于非长期应答者的26% 24%的患者为仅骨转移 略高于非长期应答者的20%[6] - **基因组特征**：长期应答者的平均循环肿瘤DNA分数为0.05 低于非长期应答者的0.13 CCND1基因改变率为2% 低于非长期应答者的10% TP53基因改变率为3% 低于非长期应答者的12% Luminal A亚型占比为38% 高于非长期应答者的25%[8] - **人口学特征**：长期应答者与非长期应答者的中位年龄(59.3岁 vs 58.0岁) 绝经后状态比例(78% vs 78%) 以及新发疾病比例(43% vs 40%)均相似[6] 产品地位与监管认可 - **市场批准**：Kisqali已在全球超过100个国家获得监管批准 包括美国FDA和欧盟委员会 近期还获得了中国国家药品监督管理局对早期乳腺癌适应症的批准[12][13] - **指南推荐**：在早期乳腺癌中 Kisqali是美国国家综合癌症网络指南中唯一被列为1类优先推荐的CDK4/6抑制剂 适用于所有淋巴结阳性疾病以及具有高风险特征的无淋巴结受累患者[13] - **临床获益评分**：Kisqali在欧洲肿瘤内科学会临床获益量表上获得了最高评分(A) 在早期乳腺癌中评分最高 在HR+/HER2-晚期乳腺癌一线治疗的绝经前患者中评分为4分(满分5分) 在绝经后患者中联合来曲唑或氟维司群也获得了4分 这在CDK4/6抑制剂中是独有的[14] 公司研发背景 - **研发合作**：Kisqali由诺华公司与Astex制药公司通过研究合作开发[15] - **行业地位**：诺华公司拥有最全面的乳腺癌产品组合和研发管线之一 在HR+/HER2-乳腺癌(该疾病最常见形式)的新疗法和组合发现方面处于行业领先地位[10]

核心观点 - 总部位于纽约的对冲基金Commodore Capital在第三季度大幅增持Relay Therapeutics (RLAY) 近365万股，使其总持股达到1700万股，价值约8870万美元，此次增持导致其净持仓价值变动约4260万美元 [1][2][7] - 此次增持使Relay Therapeutics占该基金美国股票资产管理规模(AUM)的4.3%，成为其投资组合中具有意义的一部分，尽管相对于其顶级持仓（如Merus和Nuvalent）规模较小 [3][7][9] - Relay Therapeutics的股价在过去一年中上涨了60%，大幅跑赢同期上涨13%的标普500指数，但其股价仍比2021年的高点低近90%，凸显了早期疗法公司股价的高波动性 [3][9] 公司财务与运营状况 - 公司目前市值为13亿美元，过去12个月营收为840万美元，净亏损为2.976亿美元 [4] - 公司在2025年控制了开支，将季度净亏损从上年同期的8810万美元缩减至7410万美元 [6] - 公司拥有5.96亿美元的现金储备，预计足以支持其运营至2029年 [6] 公司业务与研发管线 - Relay Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，利用计算和结构生物学来加速精准药物的开发 [5] - 公司主要开发精准小分子疗法，其领先候选药物针对FGFR2基因变异的肿瘤、突变PI3Kα以及SHP2驱动的癌症 [5] - 研发管线包括多个处于临床试验阶段的候选药物，针对高价值的肿瘤学和遗传疾病适应症 [5] - 公司在乳腺癌和血管畸形领域的RLY-2608三项试验中取得了进展 [6] 投资背景与市场表现 - Commodore Capital增持后，Relay Therapeutics成为其美国股票投资组合中占比4.3%的持仓，在其前五大持仓（Merus、Nuvalent、Xenon Pharmaceuticals、Cogent Biosciences、Enliven Therapeutics）之后，属于中等但具有意义的仓位 [3][7][8][9] - 尽管公司仍处于临床阶段且未盈利，但机构兴趣因公司改善的现金流状况和研发进展而重燃 [6][9]

核心观点 - 一家顶级生物科技基金在Celcuity股价接近历史高位时大举建仓 表明其对公司临床进展和商业化前景抱有强烈信心 这并非市场炒作 而是基于真实的临床数据推动[1][7][11] 基金持仓动态 - Tang Capital Management在第三季度新建仓Celcuity 购入近120万股 价值约5680万美元[1][2] - 此次建仓使Celcuity占该基金约26亿美元可报告美股持仓的2.2% 成为其第六大重仓股[2][9] 公司股价表现 - 截至新闻发布当周周二 Celcuity股价为97.50美元[3][4] - 过去一年内 公司股价飙升672% 大幅跑赢同期上涨13%的标普500指数[3] 公司财务与业务概况 - 公司市值为45亿美元 过去十二个月营收为0 净亏损为1.627亿美元[4] - 公司是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发靶向癌症疗法和伴随诊断[6] - 核心产品管线为Gedatolisib 并拥有专有的CELsignia诊断平台 主要针对乳腺癌和卵巢癌的未满足需求[6][8] - 公司与辉瑞就Gedatolisib签订了许可协议[8] 近期关键进展 - 公司报告了其主导候选药物Gedatolisib可能“改变临床实践”的三期试验结果 并预计在年底前完成向FDA的提交[10] - 为支持上市准备 第三季度运营费用增加 净亏损扩大至4380万美元[10] - 公司拥有4.55亿美元流动性 管理层认为资金足以支撑运营至2027年[10]

公司：Lantern Pharma (纳斯达克: LTRN) 及在研药物LP-184 核心观点与论据 **1 药物机制与靶点** * LP-184是一种靶向治疗药物，其作用机制依赖于合成致死效应[7] * 药物活性需要两个关键条件：肿瘤细胞高表达PTGR1基因以及存在DNA损伤修复通路缺陷[9][13] * PTGR1是激活LP-184前药的关键酶，其表达水平与药物敏感性呈强正相关[9] 敲除PTGR1会完全消除LP-184的细胞毒性[11] * DNA损伤修复缺陷包括核苷酸切除修复缺陷和同源重组缺陷等通路，携带相关基因突变的肿瘤对LP-184高度敏感[13][14] **2 临床前数据亮点** * 在PARP抑制剂敏感和耐药的三阴性乳腺癌患者来源异种移植模型中，LP-184单药均能导致肿瘤完全消退[21] * LP-184与PARP抑制剂在临床前研究中显示出协同作用，而非简单相加[23] 联合使用亚治疗剂量的LP-184和奥拉帕利能完全清除肿瘤[23] * 在胰腺癌PDX模型中，LP-184的效力比标准护理药物吉西他滨高20-400倍[24] * 药物具有穿透血脑屏障的潜力，可能在预防或治疗脑转移方面具有优势[57] **3 一期临床试验结果** * 已完成首次人体IA期研究，达到了主要安全性和耐受性目标[25][31] 未出现前代药物irofulven相关的视觉或眼部毒性[32] * 安全性良好，不良事件主要为1-2级，最常见的是可控的恶心和呕吐[31] 剂量限制性毒性为可逆的转氨酶升高[32] * 药代动力学数据显示，从剂量水平7开始，血药浓度即可达到并超过预计的治疗浓度范围[33] * 在63名入组患者中，观察到持久的疾病稳定，4名患者疾病稳定超过6个月[34] 在推荐二期剂量水平，疾病控制率达到44%[35] * 特别值得注意的是，三名携带不同DNA损伤修复基因突变的晚期癌症患者在接受LP-184单药治疗后，持续治疗时间分别达到17、19和34个周期，并获得临床获益[37][38][39] * 在可获取样本的患者中，约87.5%到90%的患者其肿瘤PTGR1表达水平高于LP-184生物活化所需的阈值[40] **4 未来开发计划与市场潜力** * 公司计划开展多项IB/II期临床试验，重点针对同源重组缺陷的三阴性乳腺癌、KEAP1/STK11突变非小细胞肺癌以及与奥拉帕利联合疗法[26][42][45] * 正在丹麦开展一项由研究者发起的针对PTGR1阳性或NER缺陷膀胱癌患者的生物标志物驱动试验[26][46] * 药物已获得三项孤儿药认定和两项快速通道认定[3] * 市场潜力巨大，约有四分之一到五分之一的癌症存在某种DNA损伤修复缺陷，适应症可能涵盖TNBC、GBM、膀胱癌、胰腺癌等[3] 全球相关病例数超过40万[4] 其他重要内容 **1 药物特性与优势** * LP-184为全合成分子，拥有超过10项已授权或申请中的专利，保护期至2040年代初[5] * 与传统的细胞毒性化疗不同，LP-184显示出可长期给药的潜力，患者可持续治疗直至疾病进展，且未观察到累积毒性[29][39][58] * 尽管PTGR1在肝细胞中表达，但临床研究中未出现显著的肝毒性，这进一步验证了其双重作用机制带来的肿瘤选择性[58][59][60] **2 开发策略** * 临床开发采用贝叶斯适应性设计，以加速试验进程[28] * 二期临床试验计划采用Simon II阶段设计，以便在早期获得有效性信号后能够快速决策或调整[43] * 公司正与FDA沟通，并考虑Project Optimus的指导，探索不同剂量水平[42]

公司活动安排 - 公司总裁兼首席执行官Barbara Weber博士计划参加2025年11月19日Jefferies全球医疗健康大会的炉边谈话环节，时间为格林威治时间下午4:30-4:55或美国东部时间上午11:30-11:55 [1] 信息获取渠道 - 活动当天的现场网络直播将在公司官网投资者页面的“活动与演示”栏目中提供 [2] - 网络直播的回放将在演示结束后于公司官网存档90天 [2] 公司业务概览 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现新的药物靶点，并为癌症治疗提供下一代精准药物 [3] - 公司采用以患者为中心的研究方法，利用合成致死性这一遗传学原理来发现和开发针对癌症关键靶点的疗法 [3]

**公司概况与财务状况** * Oculis Holding 是一家生物制药公司 在纳斯达克上市两年半 拥有两个主要业务领域 神经眼科和眼科[4] * 公司拥有三个处于三期临床阶段的候选药物 预计在2026年第二季度至2028年间将有多个里程碑数据读出[4] * 公司财务状况强劲 近期融资超过1亿美元 现金可支撑运营至2029年 足以完成所有六项三期临床试验[4][99] **核心资产：Privo sector (神经保护药物)** * Privo sector 是一种新型神经保护药物 通过高通量筛选超过5000种肽类分子发现 其作用机制是激活SJK2蛋白 进而激活FOXO3 以促进神经元和少突胶质细胞的存活[5][6][47] * 在临床前动物模型（青光眼、急性视神经炎、多发性硬化症）中 consistently 显示能保护视网膜神经节细胞[6][7] * 核心适应症为急性视神经炎（AON） 这是多发性硬化症（MS）的典型复发症状 目前尚无获批疗法 85%至90%的AON患者为MS患者[8][9][18] * 二期临床试验（EQUITY）数据显示优异疗效和安全性[11]： * 主要终点（低对比度视力，LCVA）改善超过3行（18个字母）[15] * 视网膜神经节细胞层（GCIPL）厚度保留超过40%[16] * 神经丝轻链（神经轴突损伤生物标志物）水平显著降低[16] * 三期临床计划（PIONEER 1 & 2）已与FDA完全达成一致 每个试验入组约180-200名患者 治疗为5天静脉输注 主要终点为3个月时LCVA的平均变化和应答者分析 预计招募期为12个月 数据读出在2026年[24][25][31][32] * 市场潜力巨大 美国AON及其相关疾病NAON患者约6-7万人/年 作为孤儿药 定价范围在10万至40万美元 对应市场规模基线 scenario 为60亿至70亿美元 且零竞争[18][36][37][38] **其他重要资产与进展** * **OCS-01 (糖尿病黄斑水肿，DME)**： * 首个用于视网膜疾病的眼药水 在四项临床试验中 consistently 显示能改善视网膜厚度（CMT）和视力（BCVA）[87] * 两项三期临床试验（DIAMOND 1 & 2）正在进行 各入组400名患者 预计2026年第二季度读出数据[88][89] * 目标市场为早期干预和对抗VEGF治疗应答不佳的患者 潜力大于当前治疗市场[90][91] * **Lecamilab (干眼病，DED)**： * 一种TNF抑制剂 但采用精准医疗策略 针对携带TNF受体1特定基因型（SNP）的患者 约占干眼病患者的20%[59][61] * 在该特定人群中 疗效比普通人群强5-7倍 且起效更快[64] * 三期临床PREDICT研究将于2025年下半年启动 预计2026年下半年读出数据 试验规模较小（约160名患者）[67][78][79] **商业策略与合作伙伴计划** * 公司优先发展Privo sector 视其为增长引擎[82][83] * 商业策略聚焦美国市场 计划为美国以外的市场寻求合作伙伴[96] * 公司计划在获得首个三期临床数据（DME数据）后 再评估商业化选项 以增强谈判地位[97] **可能被忽略的细节** * 约20%的AON患者会在12个月内经历第二次发作 可能需要重复治疗 这增加了市场潜力[42][44] * Privo sector在NAON适应症中的治疗持续时间预计将长于AON 且主要终点将改为最佳矫正视力（BCVA）[51][52] * OCS-01在最近一项试验中显示的视力改善为7.6个字母 与抗VEGF药物在相同时间点的效果相当[92][93]

核心观点 - 公司进入眼科和神经眼科领域发展的关键阶段，其差异化的创新产品组合是核心驱动力 [2] - 公司近期融资及强劲的资产负债表为三项关键试验提供了资源，预计利用现有资金可获得6项关键试验结果 [2] - 公司管线进展显著，包括Privosegtor进入PIONEER关键项目、OCS-01 III期试验按计划推进、Licaminlimab注册试验即将启动 [2][3][4] 临床进展与里程碑 - **Privosegtor (OCS-02)**: 在与FDA进行积极讨论后，启动PIONEER关键项目，旨在加速开发以解决关键未满足医疗需求 [2][4] - PIONEER项目包括三项关键试验，用于支持Privosegtor在急性视神经炎（AON）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的注册计划 [5] - PIONEER-1试验预计于2025年第四季度启动，PIONEER-2计划于2026年上半年启动，PIONEER-3预计于2026年中期启动 [5] - 同时进行PIONEER试验有望产生运营协同效应、成本效益并加快开发时间线 [5] - 在AON患者中进行的ACUITY II期试验结果积极，显示视觉功能改善和视网膜结构保护 [5] - **OCS-01**: 针对糖尿病黄斑水肿（DME）的DIAMOND III期试验已全面入组，两项试验共入组超过800名患者，预计在2026年第二季度获得顶线结果，并计划在2026年下半年向FDA提交新药申请（NDA）[3][4][6] - DME影响全球约3700万人，市场机会约50亿美元，在早期干预和对标准治疗反应不足的患者中存在高度未满足的医疗需求 [6] - **Licaminlimab**: 与FDA就基于基因型的开发计划达成一致，以推动干眼病（DED）的精准医疗 [4][6] - PREDICT-1注册试验是首个基于基因型的DED试验，预计于2025年第四季度启动 [2][4][6] 财务状况 - 截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物和短期投资1.822亿美元，加上2025年10月融资1.1亿美元，使现金储备接近3亿美元（扣除发行费用前），现金跑道预计可支撑至2029年 [4][7] - 2025年第三季度研发费用为1760万美元，较2024年同期的1500万美元有所增加，主要由于产品开发活动及相关人员费用增加 [7] - 2025年第三季度一般及行政费用为800万美元，较2024年同期的620万美元有所增加，主要由于股份支付费用和外部专业服务成本增加 [7] - 2025年前九个月净亏损为8970万美元，较2024年同期的6480万美元有所增加，主要由于临床开发项目（特别是DIAMOND III期试验）的推进以及认股权负债公允价值调整增加820万美元 [7] - 截至2025年9月30日，总资产为1.678亿瑞士法郎，股东权益为1.306亿瑞士法郎，较2024年12月31日的7338万瑞士法郎显著增加 [8][9]