An unheralded New York–listed biotech is chasing one of neurology’s biggest goals: a pill that not only tamps down the inflammatory flares of multiple sclerosis but also directly protects the brain from the slow, steady damage that leaves many patients disabled. Immunic Inc (NASDAQ:IMUX) is developing vidofludimus calcium, an oral medicine it says is “first-in-class” because it combines two mechanisms: one to reduce relapses and magnetic resonance imaging (MRI) lesions, and another aimed at shielding neuron ...

ARTIOS Phase IIIb, open-label, single-arm, prospective study showed a substantial reduction in disease activity in people with relapsing multiple sclerosis (RMS) following switch to Kesimpta after breakthrough disease* on fingolimod or fumarate-based therapies1Following switch to Kesimpta, over 90% of people with RMS showed no evidence of disease activity (NEDA-3) and low annualized relapse rates (ARR) were observed1In the separate ALITHIOS open-label extension study, more than 90% of patients receiving fir ...

ARTIOS Phase IIIb, open-label, single-arm, prospective study showed a substantial reduction in disease activity in people with relapsing multiple sclerosis (RMS) following switch to Kesimpta after breakthrough disease* on fingolimod or fumarate-based therapies1Following switch to Kesimpta, over 90% of people with RMS showed no evidence of disease activity (NEDA-3) and low annualized relapse rates (ARR) were observed1In the separate ALITHIOS open-label extension study, more than 90% of patients receiving fir ...

OCREVUS subcutaneous maintains consistent benefit-risk profile after two years New late-breaking data confirms OCREVUS significantly reduces disability progression in adults with advanced PPMSOne-year data reinforce that majority of infants potentially exposed to OCREVUS during pregnancy or breastfeeding exhibit antibody responsesFenebrutinib two-year Phase II data demonstrate near-complete suppression of disease activity at 96 weeks Basel, 24 September 2025 - Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) presents new ...

NEW YORK, Sept. 10, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- TG Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TGTX), today announced the upcoming schedule of presentations highlighting BRIUMVI® (ublituximab-xiiy) data in patients with relapsing forms of multiple sclerosis (RMS), at the 2025 European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) annual meeting, being held September 24 - 26, 2025 in Barcelona, Spain. Abstracts are now available online and can be accessed on the ECTRIMS meeting website or at the followin ...

业绩总结 - Immunic截至2025年6月30日的现金余额为5530万美元[5] - Vidofludimus calcium在多发性硬化症（MS）中的峰值销售潜力预计为30亿至70亿美元[5] - 2024年全球多发性硬化症治疗市场预计将达到200亿美元，年增长率为4%[100] 用户数据 - 在新诊断的多发性硬化症患者中，约有90万名患者符合Vidofludimus Calcium的适应症[108] - CALLIPER试验的患者中，467名患者中302名（64.7%）为女性，年龄中位数为51岁[79] - CALLIPER试验的患者中，EDSS评分在基线时的中位数为5.5[79] 临床试验结果 - Vidofludimus calcium在复发性多发性硬化症（RRMS）中的EMPhASIS试验成功完成，显示出显著减少残疾恶化的效果[6] - 在EMPhASIS试验中，268名患者在四个欧洲国家的36个中心进行了随机分组，主要和关键次要终点均达到高统计显著性[40] - Vidofludimus calcium在减少MRI病变活动方面表现出强劲的活性，降低了血清神经丝轻链（NfL）浓度[40] - 经过24周治疗，45 mg组的累计Gd+病灶减少了76%，30 mg组减少了71%[44] - 24周内，vidofludimus calcium治疗组的确认残疾恶化事件（CDW）发生率为1.6%，而安慰剂组为3.7%[46] - 在144周的开放标签延续治疗中，92.3%的患者保持无12周CDW事件[52] - Vidofludimus calcium在所有活性剂量下均显示出显著降低神经丝轻链（NfL）水平，与安慰剂相比，10 mg组减少了18%，30 mg组减少了26%，45 mg组减少了9%[55] - Vidofludimus calcium的安全性与安慰剂相似，未观察到一般安全信号，停药率显著低于安慰剂[40] - 试验的主要和关键次要MRI终点均以高统计显著性达成，显示出快速、稳健和持续的CUA病灶减少[63] 未来展望 - 预计ENSURE试验的顶线数据将在2026年底前公布[6] - 预计ENSURE-1和ENSURE-2试验的顶线数据将在2026年底公布[70] - 预计到2032年，口服治疗在全球市场的份额将超过三分之一[106] - 预计2026年底完成Phase 3临床试验[108] - 预计到2032年，口服药物在全球市场的份额将增至42%[104] 新产品和技术研发 - Immunic的临床管线包括多个处于不同开发阶段的项目，显示出良好的差异化[6] - Vidofludimus calcium在临床试验中显示出对神经保护的潜在作用，能够提高神经元存活率[27][32] - Vidofludimus calcium在临床试验中显示出对脑损伤的显著减少，鼓励继续进行后续试验[6] 市场扩张 - Ocrevus®在2024年的全球销售额预计为76亿美元，Kesimpta®为32亿美元[100] - 42%的患者偏好口服药物[106] - 在没有基线炎症病变的患者中，24wCDW的风险降低显著，达到34%[83]

核心观点 - Immunic Inc 在第二季度取得重要临床进展 重点关注多发性硬化症(MS)项目 其中vidofludimus calcium的2期CALLIPER试验显示显著疗效 [1][2] - 公司完成3期ENSURE试验患者招募 涉及2200名患者 预计明年公布结果 [4] - 2期EMPhASIS试验长期随访数据显示超过90%患者在144周治疗后未出现残疾进展 [5][6] - 公司通过两轮融资强化资产负债表 为推进临床试验提供资金保障 [7][8] 临床进展 CALLIPER试验 - vidofludimus calcium在2期试验中实现全研究人群残疾进展减少24% 其中原发性进展型MS患者减少超过30% [1][2] - 数据证实药物作用机制 显示其延缓MS患者病情进展的能力 对原发性 继发性和复发型MS均有重要意义 [3] ENSURE试验 - 3期试验完成患者招募 两项研究分别纳入1100名和1121名复发型MS患者 总计2200名患者 [4] - 试验结果预计明年公布 有望满足MS治疗领域重大未满足需求 [4] EMPhASIS试验 - 长期随访数据显示 患者接受30mg剂量治疗超过5年后 144周时超过90%未出现残疾进展 [5][6] - 药物耐受性良好 停药率极低 反映患者对治疗方案的认可 [6] 财务状况 - 公司成功完成两轮融资 在艰难市场环境下获得投资者支持 为推进3期试验提供资金保障 [7][8] - 融资使公司能够独立或通过合作伙伴完成复发型MS的3期研究 [8]

核心观点 - Vidofludimus Calcium在2期CALLIPER试验中显著减少24周确认残疾恶化(24wCDW)，在整体进行性多发性硬化症(PMS)研究人群及各亚型中均显示出神经保护潜力及延缓疾病进展的能力 [1][2] - 3期ENSURE试验(针对复发型多发性硬化症RMS)已完成患者招募，预计2026年底公布顶线数据 [1][2] - 2期EMPhASIS试验长期开放标签扩展(OLE)数据显示，144周时92.3%患者无12周确认残疾恶化(12wCDW)，92.7%无24wCDW [2][7] - 公司通过两次融资共筹集7010万美元以强化资产负债表 [1][7] 临床进展 Vidofludimus Calcium - 2期CALLIPER试验显示：整体PMS人群24wCDW风险降低23.8%，原发性PMS(PPMS)亚型降低31.3%，非活动性继发PMS(naSPMS)降低19.2% [2][7] - 基线无钆增强病灶患者中：整体PMS人群24wCDW风险降低33.7%，PPMS亚型降低34.4%，naSPMS降低29.8% [2][7] - 3期ENSURE试验共招募2221例RMS患者(ENSURE-1:1121例，ENSURE-2:1100例)，覆盖15个国家100多个研究中心 [7] IMU-856 - 针对SIRT6的口服小分子调节剂，在胃肠道疾病和体重管理领域显示潜力 [3][4] - 1b期试验事后分析显示，空腹乳糜泻患者GLP-1水平较安慰剂最高增加250% [4] - 公司正筹备进一步临床测试，并探索融资、许可或合作机会 [4][7] 财务数据 - 2025年第二季度研发支出2140万美元，同比增长300万美元，主要因Vidofludimus Calcium项目外部开发成本增加260万美元 [6][8] - 2025年上半年研发支出4290万美元，同比增长580万美元 [6][8] - 2025年第二季度净亏损2700万美元(每股0.20美元)，上年同期为2140万美元(每股0.21美元) [9] - 截至2025年6月30日，现金及等价物为5530万美元，不足以支撑未来12个月运营 [9] 市场潜力 - Vidofludimus Calcium针对PPMS的60亿美元未满足需求市场，目前该领域仅有一种获批疗法 [2] - 该药物兼具神经保护(Nurr1激活)、抗炎(DHODH抑制)和抗病毒三重机制 [11] - 5篇摘要被选入2025年9月欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会(ECTRIMS)第41届大会，含1场口头报告和1份最新突破海报 [2]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总营收达1亿4110万美元 其中美国净产品收入1亿3880万美元 同比增长91% 环比增长16% [21][22] - 营业支出总计7100万美元 同比增加但环比减少1000万美元 主要由于皮下制剂研发投入波动 [22][23] - GAAP净利润2820万美元 摊薄每股收益0.17美元 同比显著提升 [23] - 期末现金及等价物2亿7900万美元 与上季度基本持平 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 旗舰产品BREONVY季度销售额1亿3900万美元 超内部预期 占抗CD20疗法新患者处方量的三分之一 [6][7][14][15] - 皮下制剂BREONVY研发进展顺利 计划2026年完成III期入组 2027年提交BLA 2028年上市 [8][9] - ENHANCE试验启动单次600mg输注方案研究 目标2026年获得关键数据 2027年更新标签 [10] - CD19 CAR-T疗法azurecel完成首例进行性多发性硬化患者给药 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国抗CD20疗法市场规模超80亿美元且持续增长 BREONVY市场份额稳步提升 [15][16] - 皮下制剂潜在市场占抗CD20疗法35%-40% 目前仅有一种自给药选择 [8] - 医院渠道增长最快 但导致340B折扣增加 本季度净销售比率接近70% [63][64] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 通过IV+皮下双剂型组合打造抗CD20疗法领导地位 [8][9] - 全国电视广告投放提升品牌认知度 患者主动询问量增加 [16][17] - 销售团队效能获行业调查高度评价 推动处方量持续增长 [18] - 竞品ZENOVO OCREVIUS市场反响平淡 未对BREONVY形成冲击 [42][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 上调2025全年BREONVY净收入指引至5亿7500万美元 [19] - 预计Q3因季节性因素增速放缓 Q4将显著回升 [20][27] - 皮下制剂有望开辟新增长曲线 长期目标使BREONVY成为复发型MS首选疗法 [7][9] 其他重要信息 - 患者坚持治疗率超预期 48周持续用药表现优于同类竞品 [55] - 采用成熟自动注射器技术 注射体积控制在2ml以内 技术风险可控 [36][37] 问答环节所有提问和回答 问题: 下半年增长驱动因素 - 夏季季节性影响已纳入指引 Q3-Q4增速将加快 患者新增和留存率超预期是上调主因 [26][27] 问题: 皮下制剂市场竞争格局 - IV疗法市场公司占新患者1/3份额 剩余由竞品瓜分 暂未发现支付方推动皮下替代IV的趋势 [29][31][32] 问题: 皮下制剂开发细节 - 采用经市场验证的自动注射器 先完成小瓶注射生物等效性研究 再桥接自动注射器 [36][37] 问题: 抗CD20 IV市场趋势 - IV与皮下疗法比例稳定在60:40 整体市场未见萎缩迹象 [44] 问题: CAR-T疗法数据预期 - 早期临床数据不会改变现有开发路径 进行性MS治疗需长期观察 [45][46] 问题: 季度增长构成 - 16%环比增长主要来自销量提升 价格因素影响较小 [65] 问题: 产品依从性表现 - 24周和48周坚持治疗率均超预期 优于已公开竞品数据 [55] 问题: 皮下制剂给药频率 - I期数据显示每月/双月/季度给药均可行 具体数据暂未披露 [59][60]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入达1.411亿美元，同比增长91%，环比增长16% [21][22] - 美国净产品收入为1.388亿美元，同比增长91%，环比增长16% [21][22] - 营业支出为7100万美元，同比增加2410万美元，环比减少1000万美元 [22][23] - GAAP净利润为2820万美元，摊薄每股收益0.17美元，去年同期为690万美元 [23] - 期末现金及等价物为2.79亿美元，与第一季度持平 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 旗舰产品BREONVY在抗CD20疗法新患者处方中占比近三分之一 [6][15] - 皮下注射版BREONVY开发进展顺利，预计2027年提交BLA申请，2028年上市 [7][9] - 首次在渐进性多发性硬化症患者中使用实验性CD19 CAR-T疗法azurecel [11] - ENHANCE试验开始评估将第一天和第15天的输注合并为单次600毫克输注的方案 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 抗CD20类产品在美国多发性硬化症市场的年销售额超过80亿美元 [15] - 目前IV和皮下注射产品的市场份额比例约为60:40 [43] - 医院渠道增长最快，但导致政府强制折扣增加，影响毛利率 [63] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 目标是使BREONVY成为复发型多发性硬化症最常用的抗CD20疗法 [6] - 开发皮下注射版BREONVY以覆盖偏好自我给药的患者群体（占35-40%） [7] - 通过提供IV和皮下两种给药方式，简化患者和医生的治疗选择 [8] - 首个全国电视广告活动启动，品牌知名度显著提升 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对BREONVY成为复发型多发性硬化症领域的重磅产品充满信心 [19] - 预计2025年全年BREONVY净收入为5.75亿美元 [19] - 皮下注射产品开发按计划进行，预计2028年上市 [9] - 整体营业支出预计全年约为3亿美元，与之前指引一致 [23] 其他重要信息 - 患者对BREONVY的持续使用率和重复处方率高于预期 [14][56] - 商业团队在MS领域获得同行评价最高分 [18] - 使用成熟的自动注射器技术开发皮下产品，预计不会遇到技术挑战 [36] 问答环节所有的提问和回答 关于下半年收入指引 - 考虑到夏季季节性因素，预计Q3到Q4的增长将强于Q2到Q3 [27] 关于市场份额和皮下产品 - 在IV细分市场中占有约三分之一份额 [31] - 尚未看到支付方推动家庭治疗的明显趋势，但正在开发皮下产品应对潜在变化 [32] 关于皮下产品开发 - 将使用成熟的自动注射器技术，预计不会遇到技术挑战 [36] - 注射体积接近2毫升上限，计划直接开发自动注射器版本 [60] 关于市场动态 - 抗CD20 IV市场目前稳定在60:40的比例 [43] - 对竞争对手产品ZENOVO OCREVIUS的市场影响有限 [42] 关于财务细节 - 毛利率指引维持在70-75%，本季度接近70% [63] - 16%的环比增长主要来自销量增长 [64] 关于产品依从性 - 患者在24周和48周的持续使用率高于预期 [56]