– On track for first FDA Biologics License Application (BLA) approved cell therapy in orphan indication relapsed/refractory AL Amyloidosis – Los Angeles, CA, Sept. 18, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Immix Biopharma, Inc. (“ImmixBio”, “Company”, “We” or “Us” or ”IMMX”), a clinical-stage biopharmaceutical company developing cell therapies for AL Amyloidosis and other serious diseases, today announced that 50% enrollment milestone has already been surpassed in NEXICART-2, its relapsed/refractory AL Amyloidosis clini ...

公司动态 - 公司首席执行官Ying Huang博士将于2025年9月9日参加摩根士丹利全球医疗健康会议炉边谈话[1] - 活动将通过公司官网投资者关系栏目进行直播 直播回放将于48小时后提供[2] 公司概况 - 公司是全球最大独立细胞疗法企业 拥有超过2800名员工[3] - 总部位于美国 专注于CAR-T细胞疗法领域[3] - 与强生合作开发并商业化CARVYKTI疗法 用于复发或难治性多发性骨髓瘤的一次性治疗[3] 发展战略 - 致力于构建端到端细胞治疗平台 扩大CARVYKTI的患者可及性和治疗潜力[3] - 基于现有平台推动细胞治疗模式管线的未来创新[3]

核心人事任命 - 传奇生物任命Carlos Santos为新任首席财务官 立即生效 接替自2025年1月起担任临时首席财务官的Jessie Yeung [1] 新任高管专业背景 - Carlos Santos为资深财务高管 拥有制药与科技行业跨美国、拉美、欧洲、中东及非洲地区的财务管理经验 [2] - 加入传奇生物前担任阿斯利康美国肿瘤业务首席财务官 在阿斯利康十年任职期间曾兼任拉美地区代理副总裁及区域首席财务官 [3] - 曾在诺华旗下爱尔康工作6年 担任欧洲市场及巴西首席财务官 另在英特尔公司欧洲与拉美地区担任近十年财务领导职务 [3] - 持有英国布里斯托大学公司金融方向MBA学位 [4] 公司战略方向 - 新任首席财务官将负责强化资产负债表 推动实现并维持盈利能力 [2] - 公司计划通过扩大领导团队最大化CARVYKTI的患者可及性与治疗潜力 构建端到端细胞治疗企业 [5] - 以CAR-T平台为基础 推动尖端细胞治疗模式研发管线的未来创新 [5] 核心产品与业务 - 公司核心产品为CAR-T细胞疗法CARVYKTI 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤 与强生合作开发及商业化 [5] - 公司为全球最大独立细胞治疗企业 拥有超过2800名员工 [5] - 首席执行官表示将继续推动CARVYKTI商业化成功 目标在2026年实现公司整体盈利 [3] 行业地位 - 公司被认定为细胞治疗领域全球领导者 处于CAR-T细胞疗法革命前沿 [5]

核心观点 - CARVYKTI在复发难治性多发性骨髓瘤治疗中展现出突破性五年生存数据 三分之一患者保持无进展生存 标志着该疗法在改变标准治疗方案方面的潜力[2] - 公司2025年第二季度CARVYKTI净销售额达到创纪录的4.39亿美元 成为CAR-T疗法领域迄今最强的单季度销售表现[2][6] - 现金及现金等价物和定期存款总额为10亿美元 预计可支持运营至2026年 并有望在该年度实现营业利润[2][6][7] 临床数据与研发进展 - CARTITUDE-1研究显示 三分之一复发难治性多发性骨髓瘤患者在接受CARVYKTI治疗后保持无进展生存时间≥5年[2][6][7] - 在2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了CARTITUDE-4研究亚组分析结果 中位随访33.6个月时显示与标准疗法相比具有持续的无进展生存和总生存获益[7] - LB2102(DLL3靶向CAR-T)在复发难治小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌患者的1期剂量递增研究中未出现剂量限制性毒性 并在四个剂量水平观察到初步疗效信号[7] - LB1908(Claudin 18.2靶向CAR-T)在晚期胃腺癌、胃食管结合部腺癌和食管腺癌患者的首次人体1期研究中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性及可控的安全性[7] - 截至2025年6月30日 CARVYKTI已治疗超过7500名临床和商业患者[6][7] 监管更新 - 美国FDA取消了包括CARVYKTI在内的BCMA和CD19导向自体CAR-T细胞免疫疗法的风险评估与缓解策略(REMS)要求[3] - 产品标签更新包括减少CARVYKTI患者的某些监测要求[3] 财务表现 - 2025年第二季度总收入2.55亿美元 较2024年同期的1.87亿美元增长36%[11][14] - 合作收入2.20亿美元 较2024年同期的9320万美元大幅增长136%[11] - 许可收入3530万美元 较2024年同期的9080万美元下降61% 主要因2024年同期实现了7510万美元的里程碑付款[11] - 研发费用9830万美元 较2024年同期的1.13亿美元下降13% 主要因比利时两个设施的临床生产规模缩减[11] - 销售和分销费用4810万美元 较2024年同期的3010万美元增长60% 主要因CARVYKTI销售增长带来的商业活动扩张[11] - 调整后净利润1010万美元 较2024年同期的调整后净亏损250万美元实现扭亏为盈[11][26] 现金状况与资产负债表 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物和定期存款总额为10亿美元[6][7][11] - 总资产16.90亿美元 总负债6.54亿美元 股东权益10.36亿美元[16][17] - 当期资产12.50亿美元 当期负债2.65亿美元[16][17] 业务发展 - CARVYKTI在多个新市场推出 扩大了患者可及性[2] - 公司拥有2800多名员工 是全球最大的独立细胞治疗公司[10] - 与强生合作开发和商业化CARVYKTI[10]

SOMERSET, N.J., July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), a global leader in cell therapy, will host a conference call for investors at 8:00 am ET on Monday, August 11, 2025, to review second-quarter 2025 results. During the webcast and conference call, senior leaders will provide an overview of Legend Biotech's performance for the quarter. Investors and other interested parties may join the live audio webcast of the call via this weblink. INVESTOR CONTACT ...

公司进展 - Arcellx Inc (NASDAQ: ACLX) 在主要CAR-T细胞疗法anitocabtagene Autoleucel (anito-cel)的研发上取得显著进展 该疗法用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(r/r MM)患者 目前处于评估阶段 [2] 作者背景 - 文章作者Terry Chrisomalis运营Biotech Analysis Central医药研究服务 提供对多家医药公司的深度分析 [1] - 该作者已撰写600多篇生物科技投资文章 并管理一个包含10多只中小盘股票的投资组合 提供实时讨论和各类分析报告 [2] 订阅服务 - Biotech Analysis Central服务的月度订阅价格为49美元 年度订阅可享受33.5%折扣 年费为399美元 [1] - 目前为新用户提供两周免费试用期 [1]

临床试验进展 - 第四队列剂量为每公斤体重300万CAR阳性细胞 较第一队列剂量提高30倍 [1][2] - 第三队列未观察到剂量限制性毒性 使得试验得以推进至第四剂量队列 [2] - 首次人体试验(NCT05316129)招募至少接受过两种既往治疗后病情进展的复发性卵巢癌成年女性患者 [3] 技术平台特点 - FSHR介导的CAR-T技术靶向卵泡刺激素受体(FSHR) 该受体仅表达于卵巢细胞、肿瘤血管系统和特定癌细胞 [3] - 采用嵌合内分泌受体-T细胞(CER-T)技术 通过FSH配体与肿瘤细胞FSHR受体结合 区别于传统抗体片段结合方式 [4] - 技术平台与Moffitt癌症中心合作开发 该中心在CAR-T和肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)等下一代细胞疗法领域处于全球领先地位 [4] 公司研发管线 - 治疗性产品组合包含与Moffitt癌症中心合作开发的卵巢癌免疫治疗项目 [4] - 疫苗产品组合包括与克利夫兰诊所合作开发的乳腺癌和卵巢癌治疗及预防疫苗 [4] - 疫苗技术针对"退役"蛋白进行免疫 这些蛋白在肺癌、结肠癌和前列腺癌等高发恶性肿瘤中特定表达 [4]

文章核心观点 公司在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布NXC - 201细胞疗法在NEXICART - 2临床试验的中期结果，达到主要终点，有望加速生物制品许可申请以获FDA批准 [1][3] 公司进展 - 公司在ASCO会议上公布NXC - 201细胞疗法在NEXICART - 2临床试验中达到完全缓解率的主要终点 [1] - 公司计划提交生物制品许可申请（BLA）以获FDA批准 [1] - 公司将在6月3日下午3点举办关键意见领袖（KOL）活动讨论结果 [2][6] 临床试验结果 - 治疗前患者中位治疗线数为4（范围2 - 12），均有基线复发/难治性AL淀粉样变性器官受累 [4] - 治疗后所有患者病理疾病标志物恢复正常，70%（7/10）患者完全缓解，其余3例骨髓微小残留病阴性，有望未来达完全缓解 [4] - 完全缓解后有下游临床改善，包括心脏和肾脏器官反应，至今无复发记录，未发现安全信号，未观察到神经毒性，仅观察到低级细胞因子释放综合征 [4] 临床试验介绍 - NEXICART - 2是美国多中心、单臂1/2期临床试验，预计招募40名心功能保留、未接受过BCMA靶向治疗的患者，1期主要终点是安全性，2期是有效性 [7][8] 产品介绍 - NXC - 201是具有“数字过滤器”的空间优化BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，美国外NEXICART - 1研究已显示高完全缓解率，美国1/2期NEXICART - 2研究正在进行 [9] - NXC - 201获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定（ODD） [9] 疾病介绍 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在器官中积累导致进行性和广泛器官损伤，死亡率高 [10] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性患病率预计每年增长12%，2024年约33277例 [11] 行业规模 - 淀粉样变性市场2017年为36亿美元，预计2025年达60亿美元 [11]

文章核心观点 - 传奇生物公布CARVYKTI治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的长期数据，显示出显著疗效和安全性，有望改变治疗模式，同时还介绍了其他研究进展 [1][6] 分组1：CARVYKTI治疗RRMM的CARTITUDE - 1研究结果 - 单剂CARVYKTI治疗后33%（32/97）患者5年以上无进展 [1] - 中位随访61.3个月，患者中位总生存期60.7个月 [4] - 12例患者连续微小残留病评估显示≥5年无进展、MRD阴性且PET/CT扫描无疾病 [3] - 安全性与已知获益/风险安全概况一致，报告两例新的第二原发性恶性肿瘤 [5] 分组2：CARTITUDE - 4研究结果 - 意向治疗高危亚组数据显示CARVYKTI对比标准疗法改善无进展生存期和总生存期 [7] - 该研究评估CARVYKTI对比两种标准疗法治疗复发、来那度胺难治性多发性骨髓瘤 [7] 分组3：实体瘤管线研究结果 - LB1908治疗胃食管癌初步结果显示安全性可控和抗肿瘤活性 [11] - LB2102治疗肺癌初步结果显示有前景的安全性和耐受性 [13] 分组4：CARVYKTI重要信息 - 是BCMA导向的基因修饰自体T细胞免疫疗法，已获多个地区批准 [63][64] - 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤有显著疗效，有望改变治疗模式 [6] 分组5：疾病相关信息 - 多发性骨髓瘤是不可治愈的血癌，2024年美国预计超3.5万人诊断、超1.2万人死亡 [71] - 胃、食管和胰腺癌常晚期诊断，5年生存率分别为32%、20%和11.5% [72] - 小细胞肺癌是最具侵袭性的肺癌，占美国肺癌病例10 - 15% [73] 分组6：公司相关信息 - 传奇生物是最大的独立细胞疗法公司，与强生合作开发和销售CARVYKTI [74] - 公司计划推动前沿细胞疗法创新 [74]

核心观点 - CARsgen Therapeutics宣布其Claudin18 2特异性CAR T细胞疗法satri-cel（CT041）在中国关键II期临床试验（CT041-ST-01）的结果发表于《柳叶刀》并在2025年ASCO年会上进行口头报告 [1][3] - satri-cel在治疗至少接受过两种前期治疗的Claudin18 2阳性晚期胃癌/胃食管结合部癌患者中显示出突破性疗效，显著改善无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和肿瘤缓解率 [4] - 该试验是全球首个针对实体瘤的CAR-T细胞疗法的随机对照临床研究 [4] - satri-cel已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的突破性疗法认定和优先审评资格，并计划本月提交新药申请（NDA） [4][6] 临床试验结果 - CT041-ST-01试验结果显示satri-cel在晚期胃癌/胃食管结合部癌患者中具有显著临床获益 [1][4] - 试验结果发表于《柳叶刀》，标题为“Claudin-18 isoform 2-specific CAR T-cell therapy (satri-cel) versus treatment of physician's choice for previously treated advanced gastric or gastro-oesophageal junction cancer (CT041-ST-01): a randomised, open-label, phase 2 trial” [2] - 2025年ASCO年会的口头报告标题为“Claudin18 2-specific CAR T cells (Satri-cel) versus treatment of physician's choice (TPC) for previously treated advanced gastric or gastroesophageal junction cancer (G/GEJC): Primary results from a randomized, open-label, phase II trial (CT041-ST-01)” [3] satri-cel的研发进展 - satri-cel是一种针对Claudin18 2蛋白的自体CAR T细胞疗法，有望成为全球首创 [5] - 主要适应症为Claudin18 2阳性实体瘤，包括胃癌/胃食管结合部腺癌（G/GEJA）和胰腺癌（PC） [5] - 正在进行的临床试验包括： - 中国晚期G/GEJA的II期确证性临床试验（CT041-ST-01） [5] - 中国胰腺癌辅助治疗的Ib期临床试验（CT041-ST-05） [5] - 北美晚期胃癌或胰腺癌的Ib/II期临床试验（CT041-ST-02） [5] 监管进展 - 2025年5月，satri-cel获得中国CDE的优先审评资格，用于治疗至少接受过两种前期治疗的Claudin18 2阳性晚期G/GEJA患者 [6] - 2025年3月，satri-cel获得中国CDE的突破性疗法认定 [6] - 2022年1月，satri-cel获得美国FDA的再生医学先进疗法认定（RMAT），用于治疗Claudin18 2阳性晚期G/GEJA [6] - 2020年9月，satri-cel获得美国FDA的孤儿药资格，用于治疗G/GEJA [6] 公司背景 - CARsgen Therapeutics是一家专注于开发创新CAR T细胞疗法的生物制药公司，覆盖血液系统恶性肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病等领域 [7] - 公司建立了从靶点发现、临床前研究、产品临床开发到商业化生产的端到端CAR T细胞研发能力 [7] - 公司拥有自主知识产权的技术和全球权益的产品管线，致力于解决现有CAR T细胞疗法在安全性、实体瘤疗效和治疗成本等方面的挑战 [7]