公司核心进展 - 美国FDA完全支持公司Azer-cel的1B期研究数据 并验证了其提出的给药方案、淋巴细胞清除方案和制造工艺[1] - FDA的书面反馈为推进关键性研究设计开了绿灯 并认可了其在疗效、安全性和工艺标准方面的数据[2] - 公司表示FDA未要求提供更多数据或调整剂量 这在研发阶段是罕见的结果 首席执行官称获得FDA批准的绝对剂量方案“如同黄金”[2][7] 临床数据与试验设计 - 公司报告其1B期试验的总体缓解率为82.00%[4] - FDA的肯定意味着关键性研究的方案已基本确定 避免了通常需要数年时间的额外数据请求或剂量对比研究[8] - 公司正在继续对CAR-T初治队列进行给药 该适应症目前尚无获批的CAR-T疗法 这被视为快速获得数据并与监管机构接洽的路径[3][9] 后续开发与战略 - 公司将在新的一年继续收集临床数据 并开始规划关键性生产的步骤[3] - 开发策略包括继续在弥漫性大B细胞淋巴瘤和CAR-T初治队列中收集数据 这是一条快速推向市场的路径[10] - Azer-cel的研究数据正在美国血液学会年会这一重要的血液学会议上进行展示[3][9]