MoonLake Immunotherapeutics (NasdaqCM:MLTX) 2025 R&D Day September 29, 2025 08:00 AM ET Company ParticipantsMatthias Bodenstedt - CFOJorge Santos da Silva - Founder, CEO & DirectorKristian Reich - Founder & Chief Scientific OfficerAlexandra Kimball - Professor - DermatologyMatthias BodenstedtWelcome, everyone. Good morning, good afternoon. Thank you for joining today's webcast. My name is Matthias Bornstedt. I'm the Chief Financial Officer of MoonLake Immunotherapeutics. As usual, I'm joined here by our Co- ...

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度净产品收入为1810万美元 上半年总收入为3550万美元 均略高于去年同期[4] - 2025年第二季度非GAAP运营费用为4780万美元 同比增长8% 主要由于研发成本增加[28] - 2025年第二季度GAAP净亏损5660万美元 每股亏损050美元 同比增加主要由于一次性重组费用和研发支出[29] - 截至2025年6月30日 现金及等价物为2646亿美元 较上季度增加主要由于1亿美元私募融资[30] 各条业务线数据和关键指标变化 - ZYNLONTA单药治疗三线及以上DLBCL患者显示快速 深度和持久的疗效 安全性可控[9] - LOTUS-seven试验中ZENLANTA联合glufetamab在30名可评估患者中显示933%总体缓解率和867%完全缓解率[5] - LOTUS-five试验初步数据显示ZENLANTA联合rituximab总体缓解率80% 完全缓解率50%[16] - 边际区淋巴瘤II期试验显示85%总体缓解率和69%完全缓解率[7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于ZENLANTA商业化机会和PSMA靶向ADC临床前项目 已终止其他实体瘤早期项目[8] - 预计通过关闭英国设施和裁员30% 显著降低运营费用 现金跑道延长至2028年[8][9] - 在DLBCL治疗领域 公司认为ZENLANTA有潜力成为二线及以上治疗的基础疗法[14] - 预计ZENLANTA在DLBCL领域峰值收入可达5-8亿美元 在惰性淋巴瘤领域可达1-2亿美元[10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对LOTUS-seven和LOTUS-five数据表示乐观 认为有潜力改变淋巴瘤治疗模式[15][27] - 预计2025年底前获得LOTUS-five无进展生存期数据 2026年上半年提交补充生物制剂许可申请[31] - 计划2025年底完成PSMA靶向ADC的IND准备工作[31] - 认为当前现金状况足以支持公司到2028年的运营[32] 问答环节所有提问和回答 问题: Roche的CRL对DLBCL市场和公司合作的影响 - 公司认为DLBCL二线治疗领域仍存在未满足需求 LOTUS-five和LOTUS-seven试验设计不同 仍具竞争力[38][39] - LOTUS-five试验设计为420名患者 1:1随机 90%把握度 预计显示6个月PFS差异[40] 问题: LOTUS-seven和LOTUS-five试验的持久性数据 - 完全缓解率是持久性的良好预测指标 目前25/26例CR患者仍保持缓解 最长超过1年[48][49] - 将关注6个月和12个月时的CR持久性数据 未来更新中将提供更多成熟数据[50] 问题: LOTUS-seven与FDA的讨论计划 - 计划与FDA讨论潜在注册路径 包括二线或一线治疗的可能性[55][56] - 讨论将包括如何快速使有效方案惠及患者 以及未来更大规模研究计划[57] 问题: 惰性淋巴瘤领域的开发策略 - 边际区淋巴瘤II期试验计划入组50例患者 认为足以支持NCCN指南收录[63] - 当前完全缓解率显著高于标准治疗的29% 认为40%以上将具有显著优势[64] - 在惰性淋巴瘤领域倾向于单药治疗 因安全性特征更适合长期治疗[65] 问题: 销售团队扩张和与Roche的合作 - 当前商业团队已覆盖90%DLBCL潜力市场 将增加营销和医学事务资源[70] - 目前无与Roche的商业或医学合作计划 LOTUS-seven数据将通过MSL渠道传播[71]

公司动态 - Biohaven(BHVN)股价在周五暴跌超过15% 成为生物科技行业跌幅最大的股票之一 而当天标普500指数上涨0.6% [1] - 欧洲药品管理局(EMA)披露 Biohaven子公司于3月24日主动撤回了治疗药物Dazluma(活性成分troriluzole)的上市授权申请 [2] - Dazluma针对的适应症是罕见遗传性神经疾病脊髓小脑性共济失调3型 公司最初于2023年底提交该药物的上市申请 [3] 监管进展 - EMA在评估Dazluma时发现多个可能影响批准的问题 并向公司提出了一系列疑问 [3] - Biohaven在致EMA的信函中表示 计划生成更多数据以支持该药物获得新活性物质地位 并将在数据完备后重新提交申请 [4] - 监管申请的撤回对投资者信心造成重大打击 欧盟作为全球最大患者群体市场之一 其审批进展至关重要 [4] 药物研发 - Dazluma是Biohaven处于临床阶段的重要在研药物 此次撤回申请将延缓该药物在欧洲市场的商业化进程 [2][3] - 公司采取的策略是先补充数据再重新申请 而非直接放弃该药物的开发 [4]