据了解，血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀型 细胞贫血病。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因，每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋 白病。其中，镰刀型细胞贫血病是由于β-珠蛋白基因突变使红细胞呈镰刀状的遗传性疾病，临床表现为 慢性溶血性贫血、再发性疼痛危象、易感染、慢性局部缺血导致器官组织损害等，严重时可危及生命。 目前，全球约有3.5%的人口携带镰刀型细胞贫血病突变基因，每年约有30万婴儿出生时患有此病，在 非洲、地中海沿岸、中东和东南亚等地区发病率较高。 （文章来源：新华财经） 新华财经上海8月26日电 26日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣 布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对镰刀型细胞贫血病（SCD）的碱基编辑药物CS-101注 射液的研究者发起的临床研究成功治愈首位患者。这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血 病的成功案例。 据介绍，患者在治疗后胎儿血红蛋白（HbF）水平显著且持续上升，镰状血红蛋白（HbS）水平显著且 持续降低，治疗后6个月起HbF与HbS比例稳定在6.5:3.5，总血红蛋白浓 ...