公司里程碑事件 - Viridian Therapeutics公司于10月下旬成功向美国FDA提交了其治疗甲状腺眼病的研究性疗法veligrotug的生物制品许可申请[1] - BLA提交是在与FDA进行有益沟通后完成的，尽管面临持续的政府停摆[2] - 此次提交标志着公司向完全整合的商业化组织转型的关键转折点[2] 监管审批进展 - FDA预计在提交后60天内决定是否受理该BLA申请[1] - veligrotug此前已被授予突破性疗法认定，这支持其获得潜在优先审评的资格[1] - BLA中包含了优先审评的请求，若获批准可能加速审评时间表，为veligrotug在2026年中期商业化上市铺平道路[3] 临床数据支持 - BLA提交得到两项关键III期临床试验THRIVE和THRIVE-2的数据支持，这两项试验分别评估了veligrotug在活动性和慢性TED患者中的疗效和安全性[2] - 两项试验均达到了所有主要和次要终点，veligrotug表现出良好的耐受性[2][5] - veligrotug在两项试验中均显示出临床获益的快速起效，并对多个复视终点产生了统计学显著且具有临床意义的影响[2][5] - 这是全球慢性TED III期临床试验中首个显示统计学显著复视应答和缓解的数据集[5] 产品特征 - veligrotug是一种静脉给药的、抗胰岛素样生长因子-1受体全人源单克隆抗体[1][4] - 该疗法有潜力成为活动性和慢性TED患者的静脉治疗首选方案[4] - 基于迄今的临床数据，veligrotug已显示出强大的临床活性和良好的耐受性[4][5] 公司研发管线 - 公司专注于发现、开发和商业化针对严重和罕见疾病的潜在最佳疗法[1][6] - 除veligrotug外，公司还在推进VRDN-003作为潜在最佳皮下疗法用于TED治疗，包括两项正在进行的全球III期关键临床试验REVEAL-1和REVEAL-2[7] - 公司还正在推进新型新生儿Fc受体抑制剂组合，包括VRDN-006和VRDN-008，这些产品有潜力在多种自身免疫性疾病中开发[8]

核心观点 - 招银国际维持康方生物买入评级和目标价182.12港元 基于HARMONi试验显示积极OS趋势和一线适应症潜力信心增强 [1] HARMONi试验设计及背景 - Summit公布HARMONi全球临床试验最新数据 评估AK112联合化疗对比单独化疗在二线三代EGFR-TKI耐药NSCLC患者中的疗效 [1] - 二线EGFR突变NSCLC治疗仅占AK112长期销售潜力不到5% 主要价值在一线适应症 [1] 无进展生存期(PFS)结果分析 - 主要PFS分析中位随访22.3个月 AK112联合化疗组中位PFS为6.8个月 对比单独化疗组4.4个月 HR=0.52(p<0.001) [2] - 更长期随访29.7个月 PFS HR恶化至0.57 因西方人群数据成熟度提高 [2] - 北美和欧洲患者PFS HR为0.67 中国患者为0.55 [2] 总生存期(OS)结果分析 - 最终OS分析中位随访29.7个月 AK112联合化疗组中位OS为16.8个月 对比单独化疗组14.0个月 HR=0.79(p=0.0570) [3] - 更长期随访32.7个月 OS HR改善至0.78(p=0.0332) [3] - 西方患者OS HR为0.84 中国患者为0.76 [4] 区域患者表现差异 - 西方患者PFS和OS HR均逊于中国患者 可能因随访时间较短(欧洲患者中位随访9.2个月) [1][3] - 北美患者OS HR为0.70 表现强劲但置信区间较宽(0.38–1.30) [4] 后续数据公布计划 - HARMONi-6中国一线研究结果预计2025年ESMO大会公布 [1] - HARMONi-2研究进一步OS数据将在未来六个月内更新 [1]