公司概况与战略 * BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 的管理团队在Jefferies伦敦医疗会议上发言 [1] * 公司战略围绕三大支柱重组：现有产品组合的增长、创新（研发管线）和业务发展补充、以及价值承诺（提高盈利能力和现金流）[2] * 公司已确定5亿美元的成本转型目标 其中大部分用于改善现金流和加强资产负债表 同时重新投资于增长驱动因素和研发管线 [2][3] * 公司目前处于战略执行阶段 重点是推动现有产品组合的增长和即将到来的研发管线数据读出 [3] 研发管线进展与关键里程碑 * **BMN 351（杜氏肌营养不良症）**：将在2025年底分享该项目顶线结果 [3] * **Voxogo（伏索利肽）**：针对软骨发育不全症的第四个适应症——软骨发育低下症的3期数据将于2026年初读出 [3] * **4.0.1项目**：作为INNERZYM收购的一部分获得 将有3期数据读出 [4] * **Palynziq（聚乙二醇化苯丙氨酸解氨酶）**：针对青少年患者的补充申请 FDA行动日期为2026年2月28日 [4] * Palynziq今年增长率略高于20% 青少年适应症将为其增加新的增长动力 [4] 业务发展策略 * 公司建立了世界级的业务发展功能 专注于基因定义的疾病领域 认为该领域面临的大型制药公司竞争压力相对较小 [6] * 业务发展的目标是补充中期增长率 而非购买收入 公司没有重大的专利独占权损失事件 [9] * 公司的竞争优势包括：覆盖80个国家的商业化网络、深厚的研究和遗传学能力、开发专长、以及内部生产能力 [10] * 例如 Voxogo的第一个适应症（软骨发育不全症）中 68%的患者位于美国、欧洲、澳大利亚、加拿大和新西兰以外 公司具备服务这些市场的独特能力 [10] 财务状况与盈利目标 * 成本转型计划（5亿美元）已执行约三分之二 [15] * 目标是在明年实现40%的非GAAP营业利润率 这相比2023年的19%的营业利润率翻了一倍多 [16] * 排除今年的在研研发费用后 今年的营业利润率目标为33%-34% [16] * 在股东价值创造和长期盈利目标之间 公司将优先选择创造股东价值 这可能调整长期利润率目标 但公司相信可以平衡盈利能力和业务再投资 [16][17] 核心产品Voxogo（伏索利肽）展望与竞争 * 公司相信Voxogo在未来几年将继续增长 在软骨发育不全症市场仍有增长机会 并且软骨发育低下症的潜在上市（可能在2027年）将提供新的增长来源 [19][21] * 公司为2027年提供了业绩指引范围 其低案例情景假设有两个竞争对手夺取Voxogo的大量市场份额 但公司认为这不是最可能发生的情况 [21] * 在许多成熟市场 Voxogo主要面向发病率人群（新诊断患者） 公司拥有0至2岁患者的适应症 而竞争对手将需要转换现有治疗患者 这并非易事 [24][26] * 公司拥有近10,000患者年的Voxogo数据 包括长期疗效和安全性数据 如胫骨弯曲和椎弓根间距 这些数据对医生和支付方具有价值 [31][32] * 关于完全批准 公司正与监管机构讨论 除了最终成人身高外 还应考虑其他疗效终点的整体数据 [34] 竞争与知识产权保护 * 公司已向FDA提交公民请愿书 强调孤儿药独占权的重要性 并认为其论点有力 [37] * 除了监管途径 公司还在美国国际贸易委员会提起诉讼 并可能在美国和欧洲进行传统的知识产权诉讼 [38] * 公司强调其竞争重点在于满足患者需求、拓展新适应症、利用全球网络 同时进行一系列法律诉讼 [38] 新适应症：软骨发育低下症 * 软骨发育低下症的遗传患病率与软骨发育不全症相似（全球约24,000名患者） 但公司内部将可及市场定为约14,000名患者 因为这些患者通常诊断较晚且病情更严重 [41] * 处方医生群体与软骨发育不全症相同（儿科内分泌专家） 已有确诊患者等待获批药物治疗 因此上市后可能快速放量 [42] * 针对软骨发育低下症的3期研究基于与软骨发育不全症相似的年身高增长速度差值（1.5厘米/年）进行统计效力计算 而早期（Daber）数据显示差值约为1.8厘米/年 [44] 其他研发项目 * **BMN 351（DMD）**：在与其他外显子51跳跃疗法（如Dyne）进行比较时 公司指出其目标是6个月时达到3%-5%的跳跃水平 以预测稳态时达到10%的跳跃水平 [46]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度报告收入为15.8亿美元，考虑临床服务业务剥离和外汇影响，有机收入同比下降2% [26] - 调整后毛利为5.35亿美元，调整后毛利率为33.8%，同比下降20个基点，环比提高40个基点 [28] - 调整后EBITDA为2.7亿美元，利润率为17%，同比提高20个基点，排除临床服务影响提高60个基点 [29] - 调整后每股收益为0.23美元，同比提高0.01美元 [30] - 第一季度产生8200万美元自由现金流，包含约1900万美元成本转型一次性成本，受营运资金时间和年度激励补偿支付影响 [31] - 调整后净杠杆率为3.2倍调整后EBITDA，目标是可持续低于3倍 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 实验室解决方案业务 - 第一季度收入为10.7亿美元，有机基础上同比下降3%，主要因美国高等教育系统资金不确定性、生物制药领域资金疲软和竞争加剧 [33][34] - 调整后营业收入为1.39亿美元，利润率为13.1%，环比持平，同比提高30个基点 [35] 生物科学生产业务 - 第一季度收入为5.16亿美元，有机基础上同比基本持平，生物处理业务约占2/3，实现低个位数增长 [36] - 调整后营业收入为1.23亿美元，利润率为23.9%，同比下降，受运费和吸收逆风影响 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 教育和政府市场，美国高等教育市场情绪转向谨慎，资金不确定性导致资本支出减少和实验室活动放缓，影响耗材需求，该市场约占公司总收入5% [10][33] - 生物制药市场，基准阶段生物技术公司资金在本季度下降约40%，导致该重要客户群体需求疲软 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 实验室业务，任命Corey Walker为实验室解决方案总裁，对业务进行深入评估，采取多项措施推动增长，包括交付卓越计划、加速数字平台增强、优化定价策略和扩展产品组合 [12][13][14] - 成本转型，多年度成本转型计划持续推进，预计到2026年底实现3亿美元运行率成本节约目标，现扩大计划，预计到2027年底实现约4亿美元运行率毛节约 [18][47][48] 行业竞争 - 实验室解决方案业务面临竞争加剧，部分客户订单量下降，但公司也赢得了一些新合同和现有合同续约 [20][34][72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 经营环境，宏观和政策相关逆风持续，教育和政府客户支出谨慎，市场消化关税潜在影响，公司约2%的销货成本与中国有关，是主要关税风险 [10][22][23] - 未来前景，尽管面临挑战，但公司对自身平台实力和韧性有信心，将采取积极行动推动增长，预计全年有机收入增长在 - 1%至1%之间，调整后EBITDA利润率为17.5%至18.5% [24][39][50] 其他重要信息 - 首席执行官过渡，董事会启动寻找下一任首席执行官的流程，现任首席执行官Michael Stubblefield计划在继任者到位并完成平稳过渡后卸任 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第二季度指引增长的驱动因素是什么 - 第二季度通常是公司的强劲季度，当前环境的延续以及业务的发展势头支撑了指引，第一季度的表现是个异常情况，公司认为全年指引是合理且谨慎的 [57][58] 问题2: 新财年指引中对关税的考虑以及如何应对 - 全年指引中考虑了中国市场因双边关税导致的适度需求下降，除2%的销货成本与中国有关的主要关税风险外，没有其他重大关税假设纳入指引，公司有多种应对措施，如区域内替代供应商、调整价格等 [60][61][62] 问题3: 生物处理业务中受控环境消耗品客户谨慎的原因以及对第二季度增长的信心来源 - 客户在第一季度因宏观逆风（包括通胀）寻找优化使用的方法，公司采取了增加商业强度和账户层面活动等措施，订单趋势显示这些行动正在产生预期效果，生物处理业务订单簿的强劲势头也增强了对前景的信心 [69][70] 问题4: 实验室解决方案业务中学术和政府客户设备和耗材的下降情况以及全年假设 - 实验室平台第一季度下降约3%，美国高等教育市场在国立卫生研究院资金行动宣布后情绪更加谨慎，客户在设备、仪器采购和新科学家招聘、新项目启动方面都更加谨慎，公司在更新的指引中考虑了这些当前趋势的持续影响 [78][79] 问题5: 公司在当前环境下的定价能力以及指引中对定价的假设，2%的中国销货成本是否纳入指引 - 定价在合同客户方面基本符合预期，但新业务竞争导致利润率略低，公司正在采取措施加强定价能力，2%的中国销货成本未明确纳入指引，公司将尽力抵消其影响 [85][87][89] 问题6: 生物处理订单簿的需求趋势、终端市场组合以及受控环境消耗品业务规模和扭转措施 - 订单簿强劲且广泛，涵盖各种产品和终端市场，包括大型制药公司、生物技术公司和合同研发生产组织，受控环境消耗品业务包含在生物处理业务的2/3收入中，公司通过增加商业活动看到了积极效果 [93][94][97] 问题7: 关税影响的假设以及美国销售中境外采购的比例 - 公司未假设关税影响，中国的关税风险是主要部分，公司将尽力抵消影响，当前环境动态变化，难以准确估计，2%的中国销货成本对应不到1亿美元的风险敞口，公司有多种应对措施 [101][102][103] 问题8: 实验室业务中高等教育业务情况、基准阶段生物技术业务规模和前景，以及实验室分销市场竞争情况 - 高等教育业务在企业层面下降中个位数，美国部分下降两位数，生物技术资金疲软，在实验室业务中约占10%，当前指引假设这些逆风持续，市场高度分散，公司在应对挑战的同时采取行动推动业务增长 [109][110][111] 问题9: 生物处理业务降低预期的原因以及公司恢复正常增长时的利润率扩张情况 - 指引反映了第一季度的低个位数增长并将其纳入全年，订单簿和趋势显示业务在改善，指引是谨慎的，当业务恢复增长时，生物科学生产业务的增量利润率可观，但需要合适的增长水平，实验室业务缺乏增长影响利润率，公司希望在合适的需求环境下实现更高利润率 [120][121][122] 问题10: 实验室科学业务转型的改进措施以及成本节约1亿美元的具体做法和平衡风险 - 公司采取多种措施加强实验室业务，包括加强商业团队、提升服务水平、优化定价、推动创新等，成本节约计划执行至今未造成干扰，公司将平衡快速行动和长期举措，以实现对业务的积极影响 [127][128][134] 问题11: 有机增长降低200个基点的原因解析 - 主要由政策环境和生物技术资金问题导致，主要影响实验室解决方案业务，受控环境消耗品和中国销售的影响较小，全年指引更新基本基于第一季度的增长情况 [137][138] 问题12: 公司在关税环境下能否获得市场份额以及客户是否选择直接采购 - 公司凭借全球供应链、广泛产品组合和灵活性，有机会在当前环境下支持客户并获得市场份额，未观察到客户绕过中间商直接采购的趋势 [142][143][144]