核心观点 - Vertex制药公司针对1型糖尿病的干细胞疗法VX-880已进入3期临床试验阶段 标志着该疗法距离最终上市仅一步之遥 为全球数百万1型糖尿病患者带来治愈希望[4] - VX-880疗法若最终获批 不仅将解决胰岛细胞移植的供应瓶颈 更有望推动自身免疫疾病治疗领域的突破性进展[5] 疗法疗效数据 - 首例患者64岁的布莱恩·谢尔顿接受VX-880治疗后90天 胰岛素用量从34单位骤降至3单位 HbA1c从8.6%降至7.2% 低血糖彻底消失[8] - 治疗后180天 HbA1c进一步降至6.9%[9] - 治疗后270天 HbA1c达到健康人水平的5.2% 血糖达标时间高达99.9% 完全停用胰岛素[10] - 6名接受VX-880治疗的患者中 3人已完全脱离胰岛素[10] 临床试验风险事件 - 2024年初两名受试者死亡 FDA紧急叫停试验[12] - 调查显示一例死亡源于隐球菌性脑膜炎 风险源于免疫抑制剂而非干细胞本身[12] - 试验虽恢复 但为疗法敲响警钟[12] 技术挑战与突破 - VX-880的本质是用实验室培育的胰岛细胞替代患者被破坏的β细胞 干细胞来源可无限增殖 理论上能解决供体短缺[13] - 移植免疫排斥迫使患者终身服用免疫抑制剂 导致感染和癌症风险激增 这仅是"实验性治愈" 远非理想方案[13] - Vertex公司正从两个方向攻克免疫难题：VX-264封装技术无需免疫抑制 2025年公布初步数据[15]；基因编辑细胞改造细胞使其隐身于免疫系统 彻底摆脱药物依赖[16]