文章核心观点 公司将在2025年国际多系统萎缩（MSA）大会上展示多项与临床项目相关的口头和海报报告，其主要候选药物ATH434在MSA的2期临床试验中取得积极成果，且已获得美国FDA的快速通道指定 [1][2]。 公司动态 - 公司将在2025年5月9 - 11日于美国波士顿举行的国际MSA大会上展示多项与临床项目相关的口头和海报报告 [1] - 公司CEO表示很高兴在大会上发挥重要作用，期待展示ATH434的双盲2期数据以及与范德比尔特大学医学中心合作的bioMUSE自然史研究 [2] - 公司作为赞助商支持此次活动 [2] 报告信息 口头报告 - 开幕全体会议“迈向MSA的疾病修饰疗法”：5月9日上午9:10，公司CEO将展示“ATH434在多系统萎缩2期研究中减缓疾病进展” [2] - “MSA中的生物标志物：成像”会议：5月10日下午2:55，范德比尔特大学医学中心的Amy Brown将展示“MSA萎缩指数（MSAai）：用于多系统萎缩诊断和监测的定量成像标志物” [2] 海报展示 - 5月10日中午12:00，公司CEO将展示“ATH434在多系统萎缩2期研究中减缓疾病进展”，海报编号为85 [2] - 5月10日中午12:00，范德比尔特大学医学中心的Leah Mann将展示“早期多系统萎缩患者皮肤磷酸化α - 突触核蛋白沉积与自主神经功能的关系”，海报编号为86 [2] 药物信息 ATH434 - 是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性病变相关的病理性蛋白质聚集，临床前研究显示可减少α - 突触核蛋白病理并通过恢复大脑正常铁平衡来保护神经元功能，有望治疗帕金森病和MSA等疾病 [3] - 1期研究表明耐受性良好，在MSA动物模型中达到有效水平的大脑浓度 [3] - 随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验在MSA患者中取得积极结果，显示出强大的临床疗效、对关键生物标志物的靶向作用和良好的安全性 [4] - 针对更晚期MSA患者的2期开放标签生物标志物试验正在进行中 [4] - 已获得美国FDA的快速通道指定以及美国FDA和欧盟委员会的孤儿药指定 [4] ATH434 - 201 2期临床试验 - 是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，对77名MSA患者进行12个月的ATH434治疗，评估其疗效、安全性、药代动力学以及对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响 [5] - 与安慰剂相比，ATH434在改良统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）第一部分上有临床和统计学上的显著改善，其他疗效评估也显示出与UMSARS第一部分积极结果一致的改善 [5] - 可增加门诊患者的活动量，两种剂量水平均能稳定或减少MSA受影响脑区的铁积累，并呈现出保留脑容量的趋势 [5] - 耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相似，且无归因于ATH434的严重不良事件 [5] 研究项目 - bioMUSE是一项自然史研究，旨在跟踪MSA患者的疾病进展，为优化ATH434 - 201 2期临床试验设计提供了丰富数据，已招募约20名临床可能或临床确诊的MSA患者，继续为早期MSA患者提供重要信息 [6] 疾病信息 - 多系统萎缩（MSA）是一种罕见的神经退行性疾病，其特征是自主神经系统衰竭和运动障碍，症状反映了大脑和脊髓中不同类型神经细胞的功能逐渐丧失和死亡，是一种进展迅速的疾病，会导致严重残疾 [7] - 在美国至少影响15,000人，目前虽有药物可治疗部分症状，但尚无能够减缓疾病进展的药物和治愈方法 [7] 公司概况 - 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造另一种未来，最初专注于开发帕金森病及相关疾病的疾病修饰疗法 [8] - 最近公布了主要资产ATH434在MSA 2期临床试验中的积极数据，ATH434也正在晚期MSA的2期临床试验中进行评估 [8] - 拥有广泛的药物发现平台，可生成用于治疗神经系统疾病潜在病理的可专利化合物 [9] - 总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [9]

公司财务表现 - 2025年第一季度现金及现金等价物为980万美元，较2024年第四季度的1220万美元下降[8] - 研发费用从2024年同期的590万美元降至150万美元，主要由于NIH资助的ALS EAP项目第二年度补助金收入抵消[9] - 行政费用从340万美元降至270万美元，主要因公关费用和股权激励减少[10] - 其他收入从180万美元支出转为330万美元收入，主要来自衍生负债公允价值变动收益[11] - 净亏损从1110万美元大幅收窄至80万美元，每股亏损从1.73美元改善至0.09美元[12] CNM-Au8治疗ALS进展 - 在HEALEY ALS平台试验中，CNM-Au8 30mg组相比对照组显示4.1个月生存期改善(95% CI: 3-245天)[4] - 对基线血清NfL>33 pg/mL的严重患者亚组分析显示中位生存期延长11.9个月，死亡风险降低44%(HR: 0.556)[4] - 计划2025年第二季度与FDA会面确定NfL生物标志物数据分析计划(SAP)，第三季度完成分析以支持第四季度加速批准NDA提交[3][6] CNM-Au8治疗MS进展 - 在AAN 2025年会上公布VISIONARY-MS试验数据显示CNM-Au8促进髓鞘再生和神经元修复，MRI DTI和mf-VEP评估证实认知与视觉功能改善[5][7] - 计划2025年第三季度与FDA进行第二阶段结束会议讨论完整试验数据[7] 运营规划 - 当前资金预计可支持运营至2025年第三季度[8] - 正在积极准备2025年第四季度通过加速审批途径提交ALS适应症NDA申请[2][6] - 持续与FDA神经学部门保持沟通，讨论加速审批可能性[2]

文章核心观点 公司将于2025年5月13日发布第二财季财务结果，并于同日上午8:30举行电话会议回顾财务结果并更新增长战略执行情况 [1][2] 分组1：财务结果与会议安排 - 公司将于2025年5月13日发布第二财季财务结果 [1] - 管理层将于5月13日上午8:30举行电话会议回顾财务结果并更新增长战略执行情况，之后有问答环节 [2] - 电话会议直播可在公司网站www.anavex.com观看，美国参与者可拨打1 929 205 6099，使用会议ID 856 5033 5285和参考密码014 352接入，回放将在网站保留30天 [3] 分组2：公司简介 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发神经退行性、神经发育和神经精神疾病等的新型疗法 [4] - 公司领先候选药物ANAVEX2 - 73已完成多项临床试验，可靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体，有治疗多种中枢神经系统疾病的潜力 [4] - 公司认为ANAVEX3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在临床前试验中对线粒体功能障碍和神经炎症有有益作用 [4] 分组3：联系方式 - 研究与业务发展联系电话1 - 844 - 689 - 3939，邮箱info@anavex.com [6] - 投资者联系Andrew J. Barwicki，电话516 - 662 - 9461，邮箱andrew@barwicki.com [7]

文章核心观点 - 2025财年第三季度是奥尔特里治疗公司迄今最成功的时期之一，ATH434在多系统萎缩（MSA）2期双盲试验中结果出色，有望成为治疗MSA的疾病修正疗法，公司还完成了晚期MSA的开放标签2期试验，同时加强了资产负债表并获得资金用于加速研发 [3][8][11] 运营活动 - ATH434 - 201：2025年1月30日公司宣布MSA随机双盲安慰剂对照2期临床试验积极顶线结果，4月10日在会议上公布额外数据，研究结果支持ATH434继续推进MSA治疗开发 [5] - 该试验招募77名MSA患者，71名患者参与临床分析，50mg剂量52周时相对治疗效果48%（p = 0.02），75mg剂量相对治疗效果30%（p = 0.16），其他疗效评估也有改善，且ATH434耐受性良好，无严重不良事件，在神经影像学上也有积极表现 [6][7][9] - ATH434 - 202：2025年3月27日公司宣布该晚期MSA开放标签2期试验最后一名患者完成研究，预计年中公布顶线数据，此研究可评估ATH434对晚期MSA患者的治疗效果 [10] 公司活动 - 本季度公司通过融资交易筹集约1500万澳元，季度结束后又筹集2710万澳元，还获得澳大利亚税务局165万美元退款 [11] - 公司预计用这些资金加速ATH434监管和开发活动，继续研究新化合物用于帕金森病等其他适应症 [12] 公司简介 - 奥尔特里治疗公司是临床阶段生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发疾病修正疗法，专注帕金森病及相关疾病，其主要资产ATH434在MSA 2期临床试验有积极数据，还有广泛药物发现平台 [13]

文章核心观点 Anavex Life Sciences公司将在2025年5月7 - 8日于纽约举行的The Citizens Life Sciences Conference上进行展示，公司总裁兼首席执行官Christopher U Missling将于5月7日下午3:30（美国东部时间）进行公司介绍 [1] 公司介绍 - Anavex是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发神经退行性、神经发育和神经精神疾病的新型疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、雷特综合征等中枢神经系统疾病、疼痛和各类癌症 [2] 公司药物进展 - 公司领先候选药物ANAVEX2 - 73已完成阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验、帕金森病痴呆的2期概念验证研究，以及成人雷特综合征患者的2期和3期研究和儿科患者的2/3期研究 [2] - ANAVEX2 - 73是一种口服药物，可通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体恢复细胞稳态，临床前研究显示其有潜力阻止和/或逆转阿尔茨海默病进程，在动物模型中还表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性 [2] - 公司认为ANAVEX3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在转基因小鼠中对阿尔茨海默病主要特征表现出疾病修饰活性，临床前试验显示其对线粒体功能障碍和神经炎症有益 [2] 联系方式 - 研究与业务发展：免费电话1 - 844 - 689 - 3939，邮箱info@anavex.com [4] - 投资者联系：Andrew J. Barwicki，电话516 - 662 - 9461，邮箱andrew@barwicki.com [4]