NEW YORK, Dec. 18, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Anavex Life Sciences Corp. (“Anavex” or the “Company”) (Nasdaq: AVXL), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing innovative treatments for Alzheimer's disease, Parkinson's disease, schizophrenia, neurodevelopmental, neurodegenerative, and rare diseases, including Rett syndrome, and other central nervous system (CNS) disorders, today announced that it has requested the European Medicines Agency (“EMA”) to re-examine its opinion on blarcamesin ...

公司核心事件更新 - 公司就其在研药物blarcamesine（ANAVEX®2-73）治疗早期阿尔茨海默病在欧盟的监管审查情况提供了最新进展 [1] - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会在11月口头审查后给出了负面趋势投票意见 并最终对blarcamesine的上市许可申请采纳了否定意见 [2] - 公司计划请求对CHMP的意见进行重新审查 根据EMA程序 重新审查将由另一组独立于首次意见的审评人员进行 [2] 公司管理层表态 - 公司总裁兼首席执行官Christopher U Missling博士表示 已开展的对话强化了双方共同致力于解决阿尔茨海默病领域紧迫未满足需求的承诺 [3] - 公司团队致力于继续与监管机构合作 以推动科学发展 为患者及其家庭提供潜在的新口服治疗方案 [3] 疾病背景与市场机会 - 阿尔茨海默病是痴呆症最常见的原因 占全球所有痴呆症病例的60-80% [4] - 该疾病存在显著的未满足医疗需求 需要能够减缓疾病进展并减轻患者与社会整体负担的新治疗方案 [4] 公司及核心产品介绍 - 公司是一家专注于开发神经退行性、神经发育性和神经精神疾病新疗法的上市生物制药公司 涉及疾病包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、Rett综合征等 [5] - 公司主要候选药物ANAVEX®2-73（blarcamesine）已完成阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验 帕金森病痴呆的概念验证2期研究 以及针对成人和儿科Rett综合征患者的2期、3期和2/3期研究 [5] - ANAVEX®2-73是一种口服候选药物 旨在通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体来恢复细胞稳态 临床前研究显示其具有阻止和/或逆转阿尔茨海默病病程的潜力 [5] - 另一候选药物ANAVEX®3-71靶向SIGMAR1和M1毒蕈碱受体 在临床前转基因小鼠模型中显示出针对阿尔茨海默病主要特征（包括认知缺陷、淀粉样蛋白和tau蛋白病变）的疾病修饰活性 [5] - 迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会曾授予公司研究资助 全额资助了开发ANAVEX®2-73治疗帕金森病的临床前研究 [5]

事件概述 - 谢尔律师事务所宣布正在代表Anavex Life Sciences Corp的投资者进行调查 指控公司可能违反了证券法 [1] - 调查重点在于公司是否发布了虚假和/或误导性声明 和/或未能向投资者披露重要信息 [1] 核心事件与市场反应 - Anavex公司于2025年11月14日宣布 其从欧洲药品管理局人用药品委员会获悉 关于blarcamesine的上市许可申请收到了负面趋势投票结果 [1] - 基于此消息 Anavex公司股价在当日下跌超过35.9% [1] 涉事主体与产品 - 涉事公司为Anavex Life Sciences Corp 在纳斯达克交易 代码为AVXL [1] - 涉及的产品是blarcamesine 其向欧洲药品管理局提交的上市许可申请收到了CHMP的负面趋势投票 [1]

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公司近期股价表现与趋势 - 公司股价近期处于下行螺旋，面临显著的抛售压力，在过去四周内下跌了50.7% [1] - 股价目前处于超卖区域，为趋势逆转做好了准备 [1] 技术指标分析 - 使用相对强弱指数来衡量股价是否超卖，RSI在0到100之间波动，读数低于30通常被视为超卖 [2] - 公司当前的RSI读数为28.38，表明抛售可能正在耗尽，股价趋势可能很快逆转，以恢复供需平衡 [5] - RSI有助于快速识别股价是否达到反转点，但像所有投资工具一样有其局限性，不应单独用于投资决策 [3][4] 基本面与市场预期 - 华尔街分析师普遍认为公司将报告比先前预测更好的收益 [1] - 过去30天内，卖方分析师对该公司当年盈利预期的强烈共识，使一致每股收益预期上调了6.1% [7] - 盈利预期修正的上行趋势通常会在短期内转化为股价上涨 [7] 投资评级与排名 - 公司目前拥有Zacks排名第2级（买入），这意味着其在基于盈利预期修正和每股收益惊喜趋势进行排名的4000多只股票中位列前20% [8] - 该排名是股票近期潜在转向的更明确指标 [8]

公司概况与核心产品 - 公司为临床阶段生物制药公司，专注于开发中枢神经系统疾病治疗方法 [1] - 核心药物blarcamesine针对阿尔茨海默病，致力于为市场带来创新解决方案 [1] 分析师评级与股价表现 - H C Wainwright于2025年11月28日重申“买入”评级，当时股价为3 86美元 [2] - 股价出现显著上涨，涨幅达11 56%，上涨0 40美元，反映积极市场情绪 [2] - 股票日内波动区间为3 46美元至3 90美元，市值约为3 4488亿美元 [5] - 过去一年中股价波动剧烈，最高达14 44美元，最低至2 86美元 [5] 重要临床进展与会议 - 公司将在第18届阿尔茨海默病临床试验会议上公布blarcamesine的重要发现 [3] - 展示内容涵盖IIb/III期试验结果，显示该药物可改善早期患者临床结局和生活质量 [3] - 药物作用机制涉及恢复自噬过程，这对细胞健康至关重要，可能通过激活大脑回收过程来应对阿尔茨海默病 [4] 关键人物与药物潜力 - 由Marwan Noel Sabbagh博士和Audrey Gabelle博士主导会议报告，突显blarcamesine的治疗潜力 [4]

公司动态 - 临床阶段生物制药公司Anavex Life Sciences Corp (Nasdaq: AVXL) 宣布将在2025年12月1日至4日于美国圣地亚哥举行的第18届阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）上进行一项口头最新突破性通讯报告和两项海报展示，重点介绍其药物blarcamesine [1] - 三项展示的编号分别为LB11、P076和P084 [2] 药物数据与机制 - 药物blarcamesine为口服、每日一次用药，其上游作用机制可恢复自噬功能，这是恢复细胞稳态的关键驱动力，可能通过激活大脑中在阿尔茨海默病中受损的回收过程来治疗该疾病 [3] - 在早期阿尔茨海默病患者的IIb/III期项目中，blarcamesine显示出减缓认知能力下降的临床意义效果，并具有充足的安全性特征（未出现ARIA） [3] - 公司主要候选药物ANAVEX2-73（blarcamesine）旨在通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体来恢复细胞稳态，临床前研究显示其具有阻止和/或逆转阿尔茨海默病病程的潜力 [9] 会议展示详情 - 口头报告标题为“口服Blarcamesine IIb/III期试验确认已识别的精准医学患者群体——为早期阿尔茨海默病患者带来显著的广泛临床和生活质量改善”，报告人为Marwan Noel Sabbagh博士，时间为2025年12月2日太平洋时间下午4:35至4:50 [5] - 海报展示标题为“口服Blarcamesine与正常认知老化对比：在精准医学患者群体IIb/III期试验中显示与早发性认知老化轨迹一致——针对早期阿尔茨海默病患者”，报告人为Audrey Gabelle博士，展示时间为2025年12月1日太平洋时间下午3:00至12月2日下午5:30 [5] - 另一海报展示标题为“推进阿尔茨海默病护理：口服Blarcamesine为患者及家庭带来便利”，报告人为Marwan Noel Sabbagh博士，展示时间同上 [5] 会议背景 - 第18届阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）是阿尔茨海默病临床研究领域的基石性活动，旨在为研究人员提供实质性的、以临床研究为重点的对话与协作平台 [4] - CTAD25会议将延续往年势头，反映阿尔茨海默病诊断和治疗领域的快速进展，会议还设有发人深省的圆桌讨论和研讨会，探讨该研究领域的最新进展 [6][7] - CTAD科学项目基于严格的同行评审摘要遴选过程，确保展示推动该领域前进的高质量研究 [8]

财务数据关键指标变化：成本和费用（同比） - 公司2025财年总运营费用降至5140万美元，较2024财年的5290万美元减少150万美元[345] - 2025财年研发费用为3759.2万美元，较2024财年的4183.8万美元下降424.6万美元（约10.1%）[345] - 外部服务提供商成本从2024财年的2197.4万美元降至2025财年的1634.8万美元，减少562.6万美元（约25.6%）[345] - 主要候选药物ANAVEX2-73的外部服务成本从2024财年的1757.2万美元降至2025财年的1029.2万美元，减少728万美元（约41.4%）[345] - 2025财年一般及行政费用为1380万美元，较2024财年的1100万美元增加280万美元（约25.5%）[347] 财务数据关键指标变化：收入和利润（同比） - 2025财年其他净收入为500万美元，较2024财年的990万美元下降490万美元（约49.5%）[348] - 公司2025财年净亏损为4640万美元，每股亏损0.54美元，而2024财年净亏损为4300万美元，每股亏损0.52美元[350] 财务数据关键指标变化：现金流和资本 - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为1.026亿美元，较2024年同期的1.322亿美元减少2960万美元（约22.4%）[351] - 2025财年经营活动所用现金为3904.4万美元，较2024财年增加822万美元[354][355] - 公司于2025年7月25日签订销售协议，可发行普通股筹集最多1.5亿美元，截至2025年9月30日未使用额度为1.404亿美元[358][361] - 截至2025年9月30日财年，公司平均投资额为1.093亿美元（最高：1.27亿美元；最低：9060万美元），平均回报率为4.28%[381] 财务风险管理 - 利率发生100个基点的假设变化将影响公司净亏损约110万美元[381] - 截至2025年9月30日，公司持有以澳元计价的净资产190万美元（290万澳元）[384] - 澳元汇率发生10%的假设变化将导致报告的净资产变化为±19万美元[384] - 公司未对现金及现金等价物计提任何信用损失准备金[381] - 公司未使用任何远期外汇合约来对冲外汇风险[382] 会计政策与估值方法 - 研发费用包括公司自有研发、临床前研究、临床试验、制造费用、员工薪酬福利以及股份补偿费用[373] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型计算股份购买期权和认股权证的公允价值[379] - 公司费用化向第三方支付的里程碑款项[373] - 公司费用化收购的专利和商标[375]

财务数据和关键指标变化 - 截至9月30日现金头寸为1026亿美元 无债务 [15] - 本季度运营活动使用的现金及现金等价物为86亿美元 [16] - 当前现金余额超过12亿美元 按当前现金消耗率计算 现金跑道超过三年 [16] - 本季度研发费用为73亿美元 去年同期为116亿美元 [16] - 本季度一般及行政费用为35亿美元 去年同期为27亿美元 [16] - 本季度净亏损98亿美元 每股亏损011美元 [17] - 运营费用同比下降 主要原因是Blarcamesine大型生产活动完成以及开放标签扩展研究和ANAVEX 3-71精神分裂症二期研究完成导致临床试验活动减少 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - Blarcamesine在早期阿尔茨海默病精准医学人群AbClear 3中显示出几乎无法检测到的认知衰退 与痴呆前衰老人群的最小可感知衰退相当 [8] - 在48周时 Blarcamesine组与ADNI对照组在ADAS-Cog13总分平均变化上存在显著且具临床意义的差异 为-268分 [9] - 在96周开放标签扩展研究中 两组差异进一步扩大 ADAS-Cog13总分平均变化差异为-641分 [9] - 在144周时 组间差异继续增加 ADAS-Cog13总分差异达到-1278分 [9] - 口服Blarcamesine相比ADNI对照组观察到的衰退 可为患者节省178个月的时间 延长患者独立生活时间约15年以上 [10] - ANAVEX®3-71在治疗成人精神分裂症的二期临床研究中达到主要安全性终点 安全且耐受性良好 [11] - ANAVEX®3-71研究显示GFAP和YKL-40神经炎症标志物减少 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进口服Blarcamesine和口服ANAVEX®3-71 [3] - 未来几个月重点将放在推进临床试验和监管行动上 同时旨在扩大合作倡议和战略伙伴关系活动 [3] - 将请求对CHMP意见进行重新审查 基于CHMP EMA和阿尔茨海默病社区的反馈和持续指导 [4] - 已成功通过EMA对试验数据的全面GCP检查 生产包也已通过EMA审查 [4] - 已与美国当局就阿尔茨海默病项目进行初步接触 并将提供与FDA互动的进一步更新 [5] - 将提供Blarcamesine在其他适应症如帕金森病 Rett综合征和脆性X染色体综合征方面的监管和临床试验更新 [6] - ANAVEX®3-71代表神经精神药物开发的变革性机会 利用其独特的双重Sigma-1激动剂M1-PAM机制 通过统一的神经炎症生物标志物平台解决多个高价值适应症 [11] - 公司正专注于扩大企业开发合作伙伴关系活动 [37] - 将在1月初于旧金山举行的重要会议上进行展示 以促进更有意义的业务发展讨论 [38] - 行业中存在巨大的未满足需求 近期大型制药公司管线失败凸显了阿尔茨海默病生物学的复杂性 [23] - 2020年至2030年间 大型制药公司面临超过3000亿美元的收入风险 即使考虑内部管线贡献 仍存在约900亿美元的增长缺口 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 近期semaglutide等药物的挫折凸显了阿尔茨海默病的复杂性以及期望仅通过代谢途径有意义地改变神经退行过程的挑战 [23] - 口服每日一次Blarcamesine具有上游作用机制 可恢复自噬 并在早期阿尔茨海默病患者中显示出显著减缓认知衰退的临床意义疗效 在某些情况下超过50% 且具有可接受的安全性 无ARIA [23] - 公司对与美国监管机构的初步讨论感到兴奋 [24] - 正在探索其他监管管辖区以推进解决未决问题 [25] - 患者和研究者鼓励公司继续与全球监管机构合作以推进科学和潜在的新治疗选择 [4] - 公司专注于继续推进其精准医学化合物 为患者提供可扩展的治疗替代方案以及口服给药的便利性 [18] - 口服每日一次Blarcamesine有潜力解决早期阿尔茨海默病患者的高度未满足医疗需求 其减缓认知衰退超过30%的临床意义疗效谱 在某些人群中甚至更高 并且具有可接受的安全性 [73] 其他重要信息 - 近期有多篇科学和医学出版物发表 包括在《Neuroscience Letters》上关于Blarcamesine在阿尔茨海默病模型中预防记忆障碍和海马体损伤的同行评议文章 [7] - 在《iScience》上发表了关于通过Blarcamesine激活精确Sigma-1受体自噬机制的文章 [7] - 口服Blarcamesine 2B/3期试验确认了精准医学患者群体 对早期阿尔茨海默病患者有显著的广泛临床和生活质量改善 该文章已作为预印本在线发布并提交给同行评议医学期刊 [7] - 公司将在即将举行的会议和出版物中展示更多数据 包括Blarcamesine与认知功能和减少脑区萎缩的直接关系 新发现的精准医学基因Collagen 24A1等 [10] - 新发现的精准医学基因Collagen 24A1患病率超过70% 确立了Blarcamesine对早期阿尔茨海默病的有效治疗 [10] - Collagen 24A1是细胞外基质的关键成分 该基因的突变会影响对Blarcamesine的反应 [41] - 具有Collagen 24A1野生型基因的患者对Blarcamesine反应极好 ADAS-Cog13改善达-47分 CDR-SB改善达-14分 [42] - 在试验中 70%的患者生活质量在一年后比试验开始时更好 这意味着患者生活质量的负面轨迹发生了逆转 [32] 问答环节所有提问和回答 问题: semaglutide失败对Blarcamesine在阿尔茨海默病前景的可能商业影响是什么 [20] - 近期挫折凸显了疾病的复杂性和近期缺乏可用于解决此未满足需求的化合物 口服Blarcamesine具有上游作用机制 可恢复自噬 并已证明具有临床意义疗效和可接受的安全性 这使得情况更加清晰 [23] 问题: 下一次与FDA关于Blarcamesine的正式讨论安排在何时 [20] - 公司将按照所述提供与美国监管机构初步讨论的后续更新 并在收到更新时提供信息 公司对这些讨论的启动感到非常兴奋 [24] 问题: Anavex计划近期在欧盟和美国以外地区寻求Blarcamesine批准方面采取哪些举措 [20] - 公司将继续探索其他监管管辖区 并在认为合适的地方推进以解决未决问题 [25] 问题: CHMP似乎就需要的额外信息提供了指导 例如生物标志物 能否详细说明这包括哪些内容 [27] - 重新审查的讨论包括所有可用数据 可能涉及提供关于客观生物标志物的额外相关性或信息 这些生物标志物不受影响 可能有助于证明获益大于风险 特别是作为神经退行客观标志的脑萎缩生物标志物 [28] 问题: AbClear数据非常引人注目 由于公布较晚 CHMP是否未予考虑 重新审查时能否纳入 [31] - 公司希望强调在AbClear 2和3人群中看到的认知和功能方面清晰有益的临床意义信号 以及所有其他终点的显著改善 同时70%的患者生活质量负面轨迹发生逆转 这些都是很好的数据集 可以提交 [32] 问题: 如果最终获得EMA批准 假设可能是附条件的 进行附条件试验是否有经验法则或需要多长时间 [34] - 很难推测 但公司动机在于存在对这些特性药物的巨大未满足需求 并指出近期管线失败 同时大型制药公司面临收入风险和增长缺口 [35] 问题: 在探索获批后选择方面进展如何 例如利用大型制药公司销售组织将Blarcamesine推向市场 [36] - 公司正专注于扩大企业开发合作伙伴关系活动 并将在1月初的重要会议上进行展示 以促进业务发展讨论 [37] 问题: Collagen 24A1的作用机制是什么 [41] - Collagen 24A1是细胞外基质的关键成分 该基因突变会损害对Blarcamesine的反应 因为自噬通量恢复受损 具有该基因野生型的患者反应极好 效果显著 [42] 问题: 考虑到CHMP审查仍在进行且最终决定尚未做出 是否可以说无法讨论CHMP负面趋势的原因或重新评估策略的细节 [49] - 这是准确的 [50] 问题: 能否进一步评论11月14日新闻稿中关于提供相关生物标志物数据的声明 以及计划发表的关于脑萎缩与认知直接相关的论文是否部分将提交给EMA的数据 [51] - 生物标志物的优势在于其客观且不受影响 公司希望强调脑萎缩这一客观生物标志物 Blarcamesine治疗显示脑萎缩减少 并且脑萎缩与大脑特定区域活动改善相关 这进一步证实了药物的真实效果 [52] 问题: 能否进一步说明AbClear 1 2 3 特别是它们是预先指定的还是探索性的 以及监管机构如何看待这些亚群 [57] - AbClear 1基于Sigma-1野生型基因 在之前的2a期研究中已识别 并在2b/3期研究中预先指定了分析 结果得到确认 AbClear 2是试验中预先计划的全基因组外显子分析的结果 意外发现了Collagen 24A1基因 AbClear 3则是基于此的进一步分析 Collagen野生型基因的发现是预先计划的分析结果 但非预先指定 [58] 问题: Leqembi和Kisunla是否都是在CHMP重新审查后获批 其亚群数据是否通过赋予更理想的安全性疗效轴来丰富其申报资料 这是否与Anavex当前处境相关 [63] - 正确 这两款药物都经历了相同的重新审查过程并获得了批准 但每项审查都很复杂 无法预期结果 关键在于获益是否大于风险的评估 公司药物安全性好 无ARIA 且具有讨论过的疗效 但无法预期监管审查的结果 [64] 问题: 是否会立即向EMA提交重新评估申请 Leqembi和Kisunla的下一次意见分别用了大约三个半到四个月 是否预计在4月左右能看到结果 [65] - 正确 公司将尽快请求重新审查 虽然从未有确定性 但公司对科学和数据仍感到非常兴奋 [66] 问题: 作为小公司 Anavex是否有类似欧洲阿尔茨海默病联盟等组织的支持 是否有任何组织 KOL或试验患者试图说服CHMP重新考虑 [67] - 这并非由公司推动 社区知晓公司的药物 公司只能指出数据 这是一个过程 公司致力于以合作伙伴关系的形式进行公开讨论 并获得推进所需的反馈 [68]

财务数据和关键指标变化 - 截至9月30日现金头寸为1.026亿美元，无债务 [15] - 本季度运营活动使用的现金及现金等价物为860万美元 [16] - 当前现金余额超过1.2亿美元，按当前现金消耗率计算现金跑道超过三年 [16] - 本季度研发费用为730万美元，去年同期为1160万美元 [16] - 本季度一般及行政费用为350万美元，去年同期为270万美元 [16] - 本季度净亏损980万美元，每股亏损0.11美元 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - Blarcamesine在早期阿尔茨海默病精准医学人群（ABCLEAR3）中显示出几乎无法检测到的认知衰退 [8] - 与ADNI对照组相比，Blarcamesine治疗组在48周时ADAS-Cog13总分平均变化有显著差异（-2.68分） [9] - 在96周开放标签扩展研究中，两组差异进一步扩大至ADAS-Cog13总分平均变化-6.41分 [9] - 在144周时，组间差异继续增加至ADAS-Cog13总分差异-12.78分 [9] - ANAVEX3-71治疗精神分裂症的II期临床研究达到主要安全终点，安全性与之前研究一致 [11] - ANAVEX3-71显示出GFAP和YKL-40神经炎症标志物减少的趋势 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进口服Blarcamesine和口服ANAVEX3-71的研发 [3] - 未来几个月将专注于推进临床试验和监管行动，同时扩大合作倡议和战略伙伴关系活动 [3] - 将请求对CHMP意见进行重新审查，基于CHMP、EMA和阿尔茨海默病社区的反馈和持续指导 [4] - 已与美国当局就阿尔茨海默病项目进行初步接触，并将提供与FDA互动的进一步更新 [5][6] - 将提供Blarcamesine在其他适应症（如帕金森病、Rett综合征和脆性X染色体综合征）的监管和临床试验更新 [6] - 近期行业挫折（如semaglutide的Evoke研究）凸显了阿尔茨海默病生物学的复杂性和未满足的医疗需求 [23] - 公司指出2020年至2030年间大型制药公司将有超过3000亿美元收入因专利到期而面临风险，创造约900亿美元的增长缺口 [35] - 公司正在扩大企业开发合作伙伴关系活动，并将在1月初于旧金山举行的重要会议上进行展示 [37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司完全致力于为患者带来口服Blarcamesine和口服ANAVEX3-71 [3] - 专家顾问、研究人员以及患者和护理人员鼓励公司继续与全球监管机构合作以推进科学和潜在的新治疗选择 [4] - 口服每日一次Blarcamesine具有上游作用机制，可恢复自噬，并在早期阿尔茨海默病患者中显示出临床意义显著的疗效，在某些情况下认知衰退减缓超过50%，且具有可接受的安全性，无ARIA [24] - ANAVEX3-71利用其独特的双重sigma-1激动剂M1-PAM机制，通过统一的神经炎症生物标志物平台解决多个高价值适应症，代表了神经精神药物开发的变革性机会 [11][14] - 公司对科学的进展和数据感到高度兴奋，并指出监管审查过程复杂，无法预测结果，但致力于以合作伙伴关系的方式推进 [63][65][67] 其他重要信息 - 公司已成功通过EMA对试验数据的全面GCP检查，制造方案也已通过EMA审查 [4] - 最近季度宣布了几项新的科学和医学出版物，包括在《Neuroscience Letters》上发表的关于Blarcamesine在阿尔茨海默病模型中预防记忆障碍和海马体损伤的同行评审论文 [7] - 公司将在于1月初在旧金山举行的重要会议上展示额外数据和科学发现，包括Blarcamesine与认知功能及脑区萎缩减少的直接关系等 [10] - 公司发现新的精准医学基因Collagen 24A1，在超过70%的患病率中建立Blarcamesine对早期阿尔茨海默病的有效治疗，相关机制将在主要同行评审论文中很快发表 [10][41][42][59][60] 问答环节所有提问和回答 问题: semaglutide失败对Blarcamesine在阿尔茨海默病前景的可能商业影响 - 近期挫折（如诺和诺德的两项Evoke研究及其他大型制药公司的抗Tau注射剂）凸显了未满足的医疗需求和阿尔茨海默病生物学的复杂性，表明仅代谢途径可能无法有意义地改变神经退行性过程 [23] - 口服每日一次Blarcamesine具有上游作用机制，可恢复自噬，并在早期阿尔茨海默病患者中显示出临床意义显著的疗效，在某些情况下认知衰退减缓超过50%，且具有可接受的安全性，无ARIA，这使得Blarcamesine在这一复杂疾病和缺乏近期可用化合物的情况下更具前景 [24] 问题: 下一次与FDA就Blarcamesine进行正式讨论的时间安排 - 公司将根据与美国监管机构初步讨论的进展提供更新，公司对这些讨论的启动感到非常兴奋 [24] 问题: 公司在欧盟和美国以外地区寻求Blarcamesine批准的近期计划 - 公司正在继续探索其他监管地域，并在适合的情况下推进以解决未决问题 [25] 问题: CHMP要求额外信息（如生物标志物）的具体内容 - 重新审查的目的是向CHMP证明药物的益处大于风险，讨论包括所有可用数据，可能涉及客观生物标志物的额外相关性或信息 [27] - 公司拥有非常强的病理学生物标志物，即脑萎缩（类比肿瘤测量），并证明Blarcamesine可显著减缓或甚至阻止脑萎缩，而安慰剂组脑萎缩持续，这是阿尔茨海默病病理学的明确定义 [28][29] - 公司希望包括脑萎缩数据，并指出脑萎缩与临床改善（如ADAS-Cog13子领域）的相关性分析将进一步证实药物的真实效果 [51][52][53] 问题: ABCLEAR数据是否可在重新审查中被考虑 - ABCLEAR数据显示出清晰有益的认知和临床意义显著的效应，包括认知、功能、CGI、生活质量、PIQ、MMSE、ADAS-Cog13、CDR-Sum of Boxes、ADCS-ADL等所有终点的一致和显著改善，是良好的数据集 [31][32] - 公司指出70%的患者在试验中生活质量负面轨迹发生逆转，生活质量在一年后优于试验开始时，这对个体患者非常有影响 [32][33] 问题: 如果EMA批准（可能为有条件批准）后进行条件试验所需的时间 - 公司难以推测具体时间，但动机在于存在对这些药物特征的巨大未满足医疗需求，并指出近期管道失败和大型制药公司收入风险及增长缺口 [34][35] 问题: 公司在获得批准后探索大型制药销售组织等选项的进展 - 公司正在扩大企业开发合作伙伴关系活动，并将在1月初于旧金山举行的重要会议上进行展示，这允许更有意义的讨论，是该会议业务发展活动的热点 [37][38] 问题: Collagen 24A1的作用机制 - Collagen 24A1是细胞外基质的关键成分，如果该基因突变，则对Blarcamesine的反应受损，因为自噬通量（神经元回收机制）受损 [41] - 野生型Collagen基因患者对Blarcamesine反应极好，ADAS-Cog13改善达-4.7分，CDR-Sum of Boxes改善达-1.4分，这些是非常前所未有的益处效应 [42] - 这一发现与Blarcamesine的作用机制一致，相关科学将在主要同行评审论文中很快发表 [43] 问题: ABCLEAR1、ABCLEAR2和ABCLEAR3的子人群是预先指定还是探索性的，以及监管机构可能如何看待 - ABCLEAR1（sigma-1野生型基因）基于2020年发表的IIa期研究结果预先指定，证实70%人群反应更好 [56][57][58] - ABCLEAR2是试验中预先计划的全基因组外显子分析的结果，发现Collagen 24A1基因是疗效的极强驱动因素，这一发现是预先计划但非预先指定的 [59][60][61] - ABCLEAR3数据显示出有效的功能性治愈，但监管机构如何看待这些子人群取决于具体数据和分析 [55][56] 问题: Leqembi和Kisunla在CHMP重新审查后批准是否相关于Anavex的现状 - Leqembi和Donanemab由大型制药公司运营，经历了类似的重新审查过程并获得批准，但每个审查复杂，公司无法预测结果，关键在于益处是否大于风险的评估 [62][63] 问题: 公司是否会立即提交EMA重新评估申请，以及时间线是否可能 around April - 公司将尽快请求重新审查，但无法确定获得监管批准，公司对科学和数据高度兴奋 [65] 问题: 公司是否有社区支持（如组织、KOLs、患者）说服CHMP重新考虑 - 社区了解公司的药物，但公司不主动推动，而是专注于数据，过程是与监管机构的合作伙伴关系，以获得反馈并推进以帮助患者 [67]