业绩总结 - Danyelza™（naxitamab）在高风险神经母细胞瘤患者中的总体反应率（ORR）为78%[18] - Omburtamab（B7-H3抗体）在中枢神经系统转移的神经母细胞瘤患者中，显示出51个月的中位生存期[33] - Naxitamab在前线治疗中的2年无事件生存率为72.1%[21] - 131I-omburtamab在中枢神经系统转移患者中的中位生存期为8.7个月[31] 产品研发与审批 - Naxitamab的BLA提交于2020年3月完成，PDUFA日期为2020年11月[26] - Omburtamab的BLA提交已于2020年8月完成，符合加速审批资格[28] - Omburtamab和Naxitamab均获得突破性疗法认定[64] - GD2-GD3疫苗正在进行的2期研究，针对高风险神经母细胞瘤患者[8] - 177Lu-omburtamab-DTPA的临床试验计划于2020年第四季度启动[40] - Nivatrotamab的第一阶段研究自2019年第一季度开始，计划于2020年第四季度扩展至第二阶段[50] - GD2-SADA技术平台显示出在小细胞肺癌中的有效性，首次观察到完全缓解[57] 财务状况 - 2020年，已为公司融资至2022年底，确保财务稳定[8] - Y-mAbs已成功完成一系列融资，共筹集资金达3.74亿美元[61] - 2019年融资额为1.44亿美元，2018年为1.1亿美元，2017年为9500万美元[62] - 截至2020年6月30日，现金及现金等价物为1.581亿美元[63] - 公司预计融资能力可持续至2022年底[64] 市场扩张 - 公司计划在2020年进行高风险神经母细胞瘤的美国商业化[27] - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中的二次及后续缓解期的研究正在进行，84名患者中无3级或4级毒性反应[42]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净亏损4040万美元，合每股1.01美元（基本和摊薄），而2019年同期净亏损1800万美元，合每股0.53美元（基本和摊薄） [27] - 截至2020年第二季度末现金为1.58亿美元，而2019年末为2.07亿美元 [27] - 2020年上半年经营活动使用的现金从2019年同期的2750万美元增加到4940万美元，主要是由于该期间净亏损增加 [29] - 研发费用从2019年第二季度的1450万美元增加到2020年第二季度的3010万美元，主要归因于人员成本增加180万美元和里程碑及许可费增加1330万美元 [28] - 一般及行政费用从2019年第二季度的410万美元增加到2020年第二季度的1040万美元，主要反映人员成本增加190万美元、与潜在推出两款主打产品相关的商业基础设施建设费用增加350万美元以及商业保险和专业费用增加90万美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 主打产品naxitamab - 3月完成生物制品许可申请（BLA）提交，已获得2020年11月30日的处方药用户付费法案（PDUFA）日期，用于治疗骨和骨髓中复发/难治性高危神经母细胞瘤患者 [13][14] - 基于关键研究201和12 - 230的安全性和有效性结果提交BLA，预计今年晚些时候在合适的场合公布相关数据 [14] - 计划对研究201中的计划患者实现两年无进展生存期的上市后承诺 [14] - 在巴塞罗那和纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）进行一线神经母细胞瘤试验以及难治性神经母细胞瘤患者的化疗联合试验，预计2020年剩余时间内启动一项国际多中心二期试验，用于一线和化疗联合治疗 [14] 主打产品omburtamab - 2月与FDA进行了预BLA会议，6月启动滚动BLA提交，本周早些时候完成了用于治疗神经母细胞瘤中枢神经系统/软脑膜转移患者的BLA提交，比原计划晚了几周 [15] - 希望确认一项上市后承诺，即研究101中32名患者的三年总生存率显著优于历史报告的10%，将于今年10月在国际小儿肿瘤学会（SIOP）上公布神经母细胞瘤中枢神经系统/软脑膜转移关键研究101的初步数据 [16] - 除美国开发计划外，在欧洲进展顺利，计划在未来六个月内提交营销授权申请，有望于2021年在欧洲上市 [16] - 正在MSK进行弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPT）的一期研究，计划2020年开展多中心二期研究；最近在MSK为促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）开启了二期研究 [17] 其他产品 - 镥 - 177标记的omburtamab - DTPA构建体，计划下个月开展小儿髓母细胞瘤的多中心一期/二期研究，今年晚些时候开展针对成人B7 - H3阳性中枢神经系统/软脑膜转移的二期篮子研究 [18] - GD2双特异性抗体计划今年晚些时候启动三项二期研究 [55] - SADA技术平台，4月获得许可，已启动开发多个基于SADA的构建体，包括用于GD2阳性实体瘤的GD2 - SADA、用于结肠癌的GPA33 - SADA和用于乳腺癌的HER2 - SADA，几周前指定用于前列腺癌的B7 - H3 - SADA为首个构建体，计划在未来12个月内提交首个研究性新药申请（IND） [22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于保持在儿科肿瘤学领域的领先地位，满足未满足的医疗需求，同时将产品线和技术平台拓展到成人患者群体 [7] - 计划建立规模合适、一流的商业组织，为naxitamab和omburtamab的潜在获批做好准备，美国市场的商业团队基本到位，计划2020年底开始组建欧洲商业运营团队 [19][20] - 增加对SADA技术产生的构建体以及早期产品线候选产品的关注，包括镥标记的omburtamab和双特异性抗体项目，以及naxitamab和omburtamab的后续适应症 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 持续密切监测COVID - 19对业务的影响，采取了一系列措施保护员工健康和安全，减轻供应链潜在中断的影响，继续进行临床试验和商业活动规划，虽然临床试验站点启动和患者入组受到一些短期影响，但未改变2020年关键临床数据解读的指引 [12][13] - 相信公司有强大的资产负债表支持naxitamab和omburtamab的潜在推出，同时实现研发管线目标，现金状况可维持到2022年底，不考虑任何产品销售或潜在合作收入 [6] - 认为SADA技术平台对公司意义重大，有可能解锁调节性抗体领域的更多潜力，不仅适用于特殊肿瘤适应症，也适用于更大的成人适应症，该平台也可用于分许可，有望在未来几年对改善放射免疫治疗的治疗格局做出重大贡献 [23] 其他重要信息 - 4月与MSK和麻省理工学院达成新的许可协议，以SADA技术扩展抗体平台，该技术代表了一种预靶向放射免疫治疗的新方法，被称为液体辐射，可能提高有效载荷递送的治疗指数，将在一系列成人和儿科肿瘤中应用 [8][10] - 第二季度员工总数增加到89人，由于COVID - 19，与之前季度相比增长较为温和，增长主要来自开发团队和为naxitamab和omburtamab潜在商业推出而扩大的商业团队 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：GD2 - GD3双特异性抗体在复发/难治性神经母细胞瘤和骨肉瘤的首批适应症中，是否有望改善naxitamab的安全性（如三级疼痛），或者鉴于临床前模型中的更高效力，是否也能提高疗效，以及数据发布的时间线 - 希望在秋季公布双特异性抗体一期/二期剂量递增研究的一些初步数据，包括安全性和有效性的初步迹象，由于使用较低剂量，可能会减少疼痛副作用，该抗体最初将为首次或二次复发后未缓解的患者开发，也希望用于早期阶段以让更多患者更长时间缓解；对于骨肉瘤患者，目前一线治疗后没有获批的治疗方法，是未满足的医疗需求，已有三到四名骨肉瘤患者参与研究 [36][37][38] 问题2：考虑到COVID情况，如何在营销naxitamab和omburtamab的方法中纳入延长社交距离和行动不便的可能性，以及在推出准备中如何权衡实地拜访与虚拟互动 - 关注COVID - 19问题，正在准备进行虚拟推出，根据经验，医生对新产品进行虚拟访谈和展示持开放态度，商业团队负责人已为此做好准备 [38] 问题3：请评论Danyelza和Omblastys的获取、定价和报销情况，以及与支付方的沟通，如何传达所谓的最优定价；另外，请详细说明omburtamab在成人中的数据，以及这如何影响正在推进的成人镥产品 - 目前难以提供定价细节，之前讨论过大致价格范围，未遇到价格阻力，只要价格在合理范围内，考虑到omburtamab能治愈50%原本预期会死于该疾病的儿童，很难对定价提出异议；展示了碘化版本omburtamab的一些初步数据，许多参与研究的成人患者病情严重，如一名卵巢癌患者有14个转移灶，使用后存活了1.5年，成人患者在接受诱导化疗、手术和全脑放疗后使用omburtamab镥产品效果最佳，根据经验，许多黑色素瘤患者在没有其他替代方案时才使用该产品 [45][46][47] 问题4：由于同时推进GD2双特异性和GD2 - SADA资产，能否讨论这些资产的潜在重叠，以及在何种情况下更倾向于使用哪种资产，是否认为会相互蚕食收入潜力，特别是在小细胞肺癌（SCLC）方面 - 存在相互蚕食的可能性，但SADA构建体目前处于临床前测试阶段，预计明年第三季度进入临床，而双特异性抗体今年晚些时候将启动三项二期研究；如果SADA技术有效，将是肿瘤学领域30年来最大的变革，可能会完全取代双特异性抗体，SADA构建体仅依赖癌细胞上的受体，即使晚期患者免疫系统受损，只要癌细胞表达靶点，SADA构建体仍能发挥作用，而双特异性抗体依赖T细胞激活，裸抗体如naxitamab依赖NK细胞、巨噬细胞和抗体依赖的细胞介导的细胞毒性（ADCC）激活，但不应因实验室研究中的新事物而放弃即将上市的产品 [55][56][57] 问题5：考虑到Y - mAbs在naxitamab和omburtamab获批后有资格获得优先审评券（PRV），是否已经确定了潜在买家 - 已经联系了一些人以确保获得最佳价格，据了解，之前两次出售PRV用了三到四周时间，一周前有一张PRV以1亿美元出售 [58] 问题6：目前有两项BLA正在进行中，是否与监管机构讨论过如何对两项申请进行设施检查 - 预计naxitamab不会有问题，对于omburtamab，如果FDA明年第一季度无法检查法国的设施，可能会有挑战，但预计届时会有大量疫苗可用，这种情况不太可能发生 [64] 问题7：对于放射性标记产品，如何比较美国市场和欧洲市场在这类疗法的使用和交付方面的情况 - 首个商业交付地点在美国印第安纳州南本德，计划未来12个月内在欧洲开设第二个地点，同时也在推进美国的另一个地点；目前BLA相关的地点在美国，欧洲批准可能要到2021年底，届时欧洲地点应该可以投入使用，并且已经在从美国向欧洲运送产品用于临床试验 [65] 问题8：naxitamab的数据看起来很有前景，在纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）之外遇到了哪些阻力，如何克服 - 认为没有遇到重大阻力，与目前在二线患者中使用的dinutuximab联合化疗相比，naxitamab作为裸抗体疗法在门诊环境中使用且无需化疗，能获得更好的反应；有两项研究显示naxitamab与化疗联合使用也有很好的结果，并且今年很快将启动一项多中心联合化疗研究；在儿科肿瘤学中，家长对治疗方案有很大的发言权，如果医生建议在重症监护室进行八天的联合化疗且有明显副作用，而家长知道有FDA批准的可在门诊使用且副作用较小的产品，他们会询问医生为何不使用naxitamab [70][71][72] 问题9：与患者倡导组织需要做多少工作 - 自五年前开始与Y - mAbs合作以来，一直与患者倡导组织保持对话，他们对治疗情况非常了解，尊重这些组织的独立性，与他们保持密切沟通 [73] 问题10：今年晚些时候在SIOP上的关键101研究数据，应该关注什么 - 计划展示研究101的多中心研究数据以及当时可用的生存数据，还有用于FDA申报的201研究数据和更新数据，101研究上次公布的数据截止日期将近一年前，201研究的数据截止日期是2019年7月1日，目前有超过一年的额外随访数据 [74] 问题11：双特异性抗体原计划在SIOP上公布数据，是否因COVID相关问题延迟 - 决定不停止剂量递增，而提交最新摘要的要求是研究已结束，目前仍在进行剂量递增且未超过第6组，同时正在处理一些观察到的副作用，但预计不会延迟时间表，仍计划进入二期研究，希望达到更高的剂量水平 [76] 问题12：omburtamab滚动提交现已完成，在迈向潜在批准的过程中，与监管机构的下一步关键互动是什么 - FDA有60天时间决定BLA是否完整，若60天内未拒绝提交，通常会在75天左右发出包含PDUFA日期的信件，PDUFA日期为提交BLA后八个月；未来两到三周内，监管机构可能会开始发出信息请求（RFI）；自3月完成naxitamab的滚动BLA提交以来，公司与监管机构进行了多次电话会议和讨论会议，双方保持着持续且建设性的对话，由于有突破性疗法认定，FDA在提交前也提供了很多建设性建议 [80][81] 问题13：用于前列腺癌的B7 - H3的SADA构建体，为何认为它在前列腺癌中有效，是基于自身数据还是同行数据，何时能看到数据 - 有大量文献表明B7 - H3在前列腺癌中高度表达，使用的构建体是omburtamab抗体的人源化修饰版本，预计不会与肝脏组织发生交叉反应；前列腺癌是一个巨大的适应症，SADA技术中的一部分结合DOTA分子，另一部分Proteus技术可携带与DOTA相连的锕，前列腺癌对α发射体非常敏感，Proteus构建体作为α发射体可针对表达B7 - H3的微转移灶，即使只有10%的前列腺癌细胞表达B7 - H3也能发挥作用；不确定何时能看到数据，会尽快公布，关键是要有符合现行药品生产质量管理规范（cGMP）的生产和获批的IND，将产品用于患者 [85][86][87] 问题14：双特异性抗体数据是通过新闻稿发布还是寻找合适的场合公布，是否仍预计在年底公布 - 会确定公布方式后回复，肯定打算在年底前公布数据 [91][92]

业绩总结 - Danyelza™（naxitamab）在高风险神经母细胞瘤患者中的总体反应率（ORR）为78%[18] - Naxitamab在前线治疗中的2年无事件生存率为72.1%[21] - Naxitamab的2年总体生存率为86.3%[22] - Omburtamab在治疗复发/难治性神经母细胞瘤（R/R NB）伴中枢神经系统/脑膜转移（CNS/LM）患者中，显示出中位生存期为51个月[33] - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中的二期研究显示，2年无进展生存率（PFS）约为51%，总生存率（OS）约为90%[43] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1.581亿美元，总融资额达到3.74亿美元[64] 用户数据 - Omburtamab（B7-H3）在扩散性内脏肿瘤（DIPG）中的年发病率为300例，年可接触患者人数为300例[13] - 131I-omburtamab在CNS/LM患者中的中位生存期为8.7个月[31] 新产品和新技术研发 - 公司已获得FDA对Danyelza™的生物制剂许可申请（BLA）接受，PDUFA日期为2020年11月[8] - Omburtamab的BLA提交已于2020年8月完成，符合加速批准资格[28] - Naxitamab的BLA提交已于2020年3月完成，PDUFA日期为2020年11月，针对复发/难治性高风险神经母细胞瘤的二期临床试验正在进行中[37] - 公司正在进行177Lu-omburtamab-DTPA的临床试验，计划于2020年第三季度启动[61] - Nivatrotamab作为首个双特异性抗体产品候选，正在进行一系列的二期研究[51] 市场扩张和并购 - 公司正在为高风险神经母细胞瘤的美国商业化做准备，计划于2020年进行前线研究[27] - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中的多中心2期研究计划于2020年启动[9] 负面信息 - Omburtamab的滚动BLA提交已于2020年8月完成，可能有资格申请针对DIPG和DSRCT的补充生物制剂申请（sBLA）[33] - GD2-GD3疫苗在第二次及后续缓解的高风险神经母细胞瘤患者中，84名患者接受治疗，显示良好耐受性，无3级或4级毒性报告[43] 其他新策略和有价值的信息 - 公司已确保融资至2022年底，展现出财务实力[8] - 公司已获得3项快速突破药物（RPDD）认证，针对其主要化合物[64] - Naxitamab的临床计划正在扩展，包括针对前线高风险神经母细胞瘤的二期研究[37]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38650 Y-mAbs Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (Address of principal executive off ...

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度净亏损2620万美元，合每股0.66美元（基本和摊薄），而2019年第一季度净亏损1590万美元，合每股0.47美元（基本和摊薄） [39] - 截至2020年第一季度末现金头寸为1.858亿美元，而2019年末现金头寸为2.07亿美元 [40] - 2020年第一季度研发费用从2019年同期的1250万美元增加610万美元至1860万美元 [42] - 2020年第一季度总务和行政费用从2019年同期的370万美元增加440万美元至810万美元 [44] - 2020年第一季度经营活动现金流的现金消耗从2019年同期的1350万美元增加830万美元至2180万美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 纳昔他单抗（naxitamab） - 3月完成纳昔他单抗生物制品许可申请（BLA）向FDA的提交，正等待FDA的潜在处方药用户收费法（PDUFA）日期 [15] - BLA基于关键II期研究201和12 - 230的安全性和有效性结果，预计今年晚些时候在合适场合公布 [16] - 除BLA外，在纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）和巴塞罗那有一线神经母细胞瘤试验以及难治性神经母细胞瘤患者的化疗联合试验，预计2020年剩余时间启动国际II期多中心一线和化疗联合治疗试验 [17] 奥姆布他单抗（omburtamab） - 2月与FDA进行了预BLA会议，计划下个月完成滚动BLA提交，用于治疗神经母细胞瘤中枢神经系统/软脑膜转移患者，比原计划晚几周 [18] - 12月欧洲药品管理局（EMA）同意了奥姆布他单抗的儿科调查计划（PIP），计划今年11月在欧洲提交上市许可申请（MAA），有望2021年在欧洲上市 [20] - 在MSK进行弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）的I期研究，计划2020年开展多中心II期研究；近期在MSK开启了促纤维增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）的II期研究 [23] 其他业务 - 镥 - 177放射性标记的奥姆布他单抗 - DTPA构建体于2019年12月提交了研究性新药申请（IND），预计今年晚些时候开启两项多中心I/II期研究，一项针对儿科神经母细胞瘤，另一项是针对成人B7 - H3阳性中枢神经系统/软脑膜转移的篮子试验 [24] - GD2 - GD3疫苗将从单中心试验扩展到全球多中心试验 [5] - Y - BICLONE双特异性平台的首个人类化GD2 - CD3双特异性抗体正在单中心I期剂量递增试验中招募患者，有望在2020年10月的国际小儿肿瘤学会（SIOP）会议上公布数据 [5] - 正在研发该平台的第二个双特异性构建体人类化CD33 - CD3，计划2021年开展多中心儿科急性髓系白血病（AML）试验 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约有800例高危神经母细胞瘤患者被诊断，约70%即560例是一线使用迪努图昔单抗（dinutuximab）治疗的标准患者，迪努图昔单抗每年约提供600例几乎完整的患者治疗，且开始在二线与化疗联合使用 [94] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进纳昔他单抗和奥姆布他单抗的上市进程，同时加大对SADA技术和早期产品候选药物的关注 [38] - 计划建立规模合适、一流的商业化组织，以同时推出纳昔他单抗和奥姆布他单抗 [25] - 打算开发一系列基于SADA的构建体，包括用于GD2阳性实体瘤的GD2 SADA、用于结肠癌的GPA33 SADA和用于乳腺癌及其他HER2阳性癌症的HER2 SADA，目标是明年提交首个SADA构建体的IND并尽快治疗患者 [33] 行业竞争 - 与迪努图昔单抗相比，纳昔他单抗具有输注时间短、副作用少、无需使用IL - 2等优势，在二线治疗中裸抗体的缓解率超过迪努图昔单抗与两种化疗药物联合使用的情况 [97][99] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司密切关注COVID - 19对业务的影响，采取了一系列措施保护员工健康和安全，同时推进运营，虽预计COVID - 19会对临床试验启动和患者招募产生短期影响，但未改变2020年关键临床试验数据读出的主要指导方针 [13] - 公司认为自身财务状况良好，手头现金加上二次发行的净收益可覆盖到2022年第四季度的运营活动和资本支出，且未考虑纳昔他单抗和奥姆布他单抗商业化的潜在收入或未来潜在合作伙伴关系的收益 [46] 其他重要信息 - 4月15日公司与MSK和麻省理工学院（MIT）达成新的许可协议，获得SADA技术以扩展抗体平台，该技术在动物模型中获得的肿瘤与血液比率前所未见，有望改善肿瘤治疗格局 [8] - 第一季度公司员工总数从65人增加约30%至85人，主要是开发团队和为纳昔他单抗和奥姆布他单抗潜在上市做准备的商业团队人员增加 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：FDA审查时间线及COVID对临床研究的影响 - 回答：FDA仍非常开放和协作，虽目前不进行预批准检查（PLI）至本月底，但纳昔他单抗有5月、8月和10月的批次生产计划，FDA可在8月或10月进行PLI，也可进行虚拟PLI；对于奥姆布他单抗和纳昔他单抗的监管批准，临床研究活动减少未产生影响，但新临床试验启动会受影响，部分试验可能比预期晚开始，数据收集等将按计划进行 [52][54] 问题2：GD2在不同组织中的表达程度及靶向非神经母细胞瘤组织中GD2的障碍 - 回答：神经母细胞瘤中GD2表达平均比其他肿瘤如小细胞肺癌和肉瘤高5 - 10倍；对于裸抗体，在神经母细胞瘤和骨肉瘤之外发挥活性可能较困难，但双特异性抗体如GD2 - CD3在体外试验中活性更强，对于此类构建体或GD2 - SADA构建体，较低的表达水平可能影响不大 [57] 问题3：奥姆布他单抗延迟原因、与FDA后续互动及首个SADA构建体IND情况 - 回答：奥姆布他单抗延迟主要是外部供应商提供BLA所需报告的交付时间延长；与FDA在滚动BLA提交时进行了告知和计划沟通；首个可能进入临床的SADA构建体是GD2 - SADA，预计明年准备好IND并希望尽快用于患者 [60][62] 问题4：双特异性抗体剂量递增更新及后续II期计划 - 回答：即使剂量递增未结束，目前剂量水平也适合开展II期研究，会按计划推进 [67] 问题5：美国除MSK外的一级处方医生数量、纳昔他单抗获批后渗透速度及ASCO数据更新情况 - 回答：MSK约治疗15%的神经母细胞瘤患者，美国约80%的患者在不到80个治疗点接受治疗，公司约有10名销售代表和4 - 5名医学销售联络员，预计产品上市后前六个月可覆盖所有治疗点；ASCO数据将是关键研究12 - 230的研究者评估信息及Dr. Mora研究的更新，数据完整后会尽快发布 [72][74] 问题6：FDA对纳昔他单抗一线数据的看法及时间线、医生是否会自行调整用药、SADA技术是否会取代奥姆布他单抗放射性标记技术 - 回答：计划在FDA批准纳昔他单抗二线治疗后，请求进行B类预BLA或策略咨询会议，提交西班牙Dr. Mora研究、MSK单中心研究数据及正在准备的多中心研究方案，预计最早明年第一季度进行讨论；MSK从未使用过迪努图昔单抗，且纳昔他单抗优势明显，医生可能会自行选择；SADA技术不太可能取代奥姆布他单抗在首个适应症中的使用，因为需要在患者中进行研究，且新产品获批需要时间，公司不会放弃正在进行的项目 [79][84][87] 问题7：儿科神经母细胞瘤患者使用Unituxin的比例、竞争对手营销策略及纳昔他单抗一线讨论进展 - 回答：Unituxin每年约提供600例几乎完整的患者治疗，美国每年约800例高危神经母细胞瘤患者被诊断，约70%是一线使用迪努图昔单抗治疗的标准患者，且开始在二线与化疗联合使用；不清楚竞争对手策略，纳昔他单抗优势明显；目前未与FDA讨论一线问题，计划在FDA批准二线治疗后，提交相关数据和研究方案进行讨论，最早明年第一季度 [94][102] 问题8：DIPG和DSRCT的数据流程节奏、今年是否有额外数据及提交所需数据范围 - 回答：DIPG不确定今年能否公布额外数据，计划下半年启动多中心研究，在FDA批准奥姆布他单抗治疗神经母细胞瘤中枢神经系统/软脑膜转移后，提交MSK单中心研究数据和多中心研究方案与FDA讨论补充BLA，预计明年上半年进行会议；DSRCT将采取类似方法，已有约50例患者的研究数据，刚开启II期研究 [107][110] 问题9：10月双特异性抗体数据可能情况、是否能看到缓解率、商业化可靶向中心数量及销售和管理费用（SG&A）考虑 - 回答：将在SIOP会议上公布双特异性抗体的安全性数据，希望能公布潜在抗肿瘤活性数据，但目前不清楚具体情况；希望能看到患者有缓解反应；通过分析迪努图昔单抗销售情况，确定重点关注50 - 80个治疗点，预计有10名销售人员，奥姆布他单抗最初在美国不到20个治疗点使用，后续会扩展 [114][115][117] 问题10：奥姆布他单抗镥DTPA开启试验和招募患者时间更新、SADA技术放射性同位素剂量和成本问题 - 回答：奥姆布他单抗镥 - 177构建体预计下季度开始招募儿科髓母细胞瘤患者，成人试验可能在第四季度开始招募，虽开启试验和进行启动访问可能会有延迟，但预计无重大延误；SADA技术中放射性物质耐受性好，可多次给药，与传统放射性同位素给药方式不同，目前不确定最终剂量情况 [124][125] 问题11：奥姆布他单抗BLA提交是否包含其他肿瘤中枢神经系统转移患者数据、更换标记物后疗效和安全性改善情况、纳昔他单抗在欧盟获得PIP所需工作 - 回答：奥姆布他单抗BLA提交包含成人患者的安全性数据，但未包含疗效数据；碘 - 131和镥 - 177标记物安全性无重大差异，成人篮子试验会对镥构建体进行剂量递增研究；计划未来三个月与EMA讨论PIP，达成协议后会披露，预计未来三到六个月开始欧洲申报所需的研究，需要用纳昔他单抗与化疗联合治疗更多患者 [133][134][137] 问题12：双特异性抗体年底数据范围、目标医学会议、GD2 - GD3疫苗扩展试验是否需另一个IND及双特异性抗体扩展试验计划 - 回答：计划在10月SIOP会议上公布双特异性抗体现有数据，仍计划推进三线神经母细胞瘤、进展性骨肉瘤和小细胞肺癌的三项II期研究；GD2 - GD3疫苗多中心研究需提交单独IND，计划今年下半年进行；神经母细胞瘤和骨肉瘤的II期研究今年启动，小细胞肺癌的方案和IND申请今年完成，患者招募预计明年第一季度开始 [144][145][146]

业绩总结 - Naxitamab在高风险神经母细胞瘤的研究中，78%的客观反应率(ORR)和50%的两年无进展生存率(PFS)被观察到[19] - Omburtamab在CNS/LM患者中的中位生存期为51个月，历史中位生存期约为6个月[35] - Naxitamab的两年总生存率为86.3%，而dinutuximab的总生存率为84%[24] - 131I-omburtamab在CNS/LM患者中的研究显示，接受该治疗的患者中位生存期为8.7个月[33] - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中的二年无进展生存率为约51%，总生存率为约90%[48] 用户数据 - 截至2020年3月31日，现金及现金等价物为1.858亿美元[80] - Y-mAbs已成功完成一系列融资，共筹集资金达3.74亿美元[78] - 2019年融资额为1.44亿美元，2018年为1.1亿美元，2017年为9500万美元[79] 未来展望 - Naxitamab的前线研究正在进行中，预计2020年在美国进行商业化[28] - 177Lu-omburtamab-DTPA的I/II期研究预计于2020年第二季度启动[8] - Y-mAbs的首个双特异性抗体产品候选GD2xCD3正在进行1/2期临床试验[81] - 2020年将启动针对高风险神经母细胞瘤的前线研究[48] - 2020年将启动针对复发性骨肉瘤的2期研究[41] 新产品和新技术研发 - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中的多中心二期研究预计于2020年启动[9] - GD2-SADA技术平台显示出在小细胞肺癌中的有效性，首次观察到完全反应[73] 负面信息 - 公司已获得孤儿药资格(ODD)、突破性疗法认定(BTD)和优先审评药物认定(RPDD)[28]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38650 Y-mAbs Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of (I ...

业绩总结 - Naxitamab的滚动BLA提交于2019年11月启动，预计在2020年3月底完成[8] - Omburtamab的滚动BLA提交于2020年5月完成[8] - Naxitamab在2019年SIOP会议中显示出78%的客观反应率(ORR)和50%的两年无进展生存率(PFS)[14] - Naxitamab在计划的BLA申请中，预计24名患者的ORR超过70%[14] - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中的两年生存率约为90%[30] - 131I-omburtamab在CNS/LM患者中的中位生存期为51个月，历史中位生存期约为6个月[54][52] 用户数据 - Naxitamab在神经母细胞瘤的市场潜力为800名患者，其中450名为可接触患者[11] - B7-H3 omburtamab针对扩散性内脏脑干胶质瘤的市场潜力为300名患者[11] 未来展望 - Naxitamab针对前线高风险神经母细胞瘤的研究正在进行中，预计在2020年启动[15] - 177Lu-omburtamab的临床试验预计在2020年第二季度开始[8] - 公司计划在2020年进行多项临床试验，以扩展治疗适应症和治疗线[75] 融资与财务状况 - 公司已确保融资至2022年底，显示出财务实力[8] - Y-mAbs至今已成功融资3.74亿美元，现金及现金等价物为2.07亿美元（截至2020年1月1日）[74] - 2017年融资9500万美元，2018年融资1.1亿美元，2019年融资1.44亿美元[73] 新产品与技术研发 - naxitamab和omburtamab为两款关键阶段候选药物，均获得突破性疗法认定（BTD）[75] - 针对GD2-GD3疫苗的二期研究正在进行中，针对高风险神经母细胞瘤患者[75] 商业策略 - 公司致力于建立高效的商业组织，以支持神经母细胞瘤的上市和推广[68]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019. OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001‑38650 Y-mAbs Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47‑4619612 (State ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38650 Y-mAbs Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction o ...