Xenon Reports First Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update VANCOUVER, BC and BOSTON, MA, May 12, 2025 – Xenon Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: XENE), a neuroscience- focused biopharmaceutical company dedicated to discovering, developing, and delivering life-changing therapeutics for patients in need, today reported financial results for the first quarter ended March 31, 2025, and provided a business update. "We continue to make steady progress across our Phase 3 epilepsy program, with pati ...

核心观点 - 公司专注于神经科学领域，致力于发现、开发和提供改变生命的治疗方法，目前正在推进多个晚期和早期阶段的临床开发项目 [1][17] - 公司最先进的临床项目azetukalner（一种新型、高效、选择性的Kv7钾通道开放剂）在癫痫和神经精神疾病（如重度抑郁症和双相抑郁症）的多个适应症中显示出潜力 [4][15][16] - 公司预计将在2025年提交多个IND申请，并计划在2026年初公布azetukalner在癫痫中的关键3期临床试验的顶线数据 [1][8] - 公司现金储备充足，预计可以支持运营至2027年 [13] 业务亮点和预期里程碑 Azetukalner临床开发 - 3期癫痫项目X-TOLE2的患者招募预计将在未来几个月内完成，顶线数据预计在2026年初公布 [1][2][8] - 3期X-ACKT临床研究正在招募患者，旨在支持在原发性全身强直阵挛发作（PGTCS）这一额外癫痫适应症中的潜在监管提交 [8] - 3期MDD项目X-NOVA2正在招募患者，X-NOVA3和首个双相抑郁症（BPD）研究预计将在年中启动 [7][12] - 已完成的一项由研究者发起的MDD概念验证研究未达到其主要神经影像学终点，但在MADRS和SHAPS评分上显示出与安慰剂相比的数值改善 [12] 早期阶段管道 - 首个后续Kv7候选药物XEN1120的1期研究已在健康志愿者中启动，预计将研究其在疼痛中的应用 [7][12] - 领先的Nav1.7候选药物XEN1701预计将在2025年第三季度提交IND申请并启动1期研究 [7][12] - Nav1.1项目的领先候选药物预计将在2025年进入IND支持研究 [12] - 公司计划在今年夏天举办多场研发网络研讨会，重点介绍某些早期阶段管道项目 [12] 合作项目 - 与Neurocrine Biosciences合作的项目NBI-921355（一种选择性电压门控钠通道Nav1.2和Nav1.6抑制剂）的1期研究正在进行中，用于潜在治疗某些类型的癫痫 [10] 财务业绩 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物和有价证券为6.911亿美元，较2024年12月31日的7.544亿美元有所下降 [13] - 2025年第一季度收入为750万美元，而2024年同期为零，增长主要来自与Neurocrine合作的里程碑付款 [13] - 2025年第一季度的研发费用为6120万美元，较2024年同期的4430万美元增加1700万美元，主要由于azetukalner 3期癫痫临床试验和3期X-NOVA2 MDD临床试验的持续招募 [13] - 2025年第一季度的净亏损为6500万美元，较2024年同期的4790万美元有所增加 [19]

公司财务与业务更新 - 公司将于2025年5月12日美国金融市场收盘后公布2025年第一季度财务业绩并提供业务更新 [1] - 电话会议/网络直播定于美国东部时间2025年5月12日下午4:30（太平洋时间下午1:30）举行 拨入号码为(800) 715-9871（免费）或(646) 307-1963（国际） 会议ID为5532604 [2] - 公司演示的网络直播将在官网“投资者”板块提供 并保留回放功能 [2] 公司业务与产品管线 - 公司专注于神经科学领域的生物制药 致力于发现、开发和提供改变生命的疗法 [3] - 公司正在推进离子通道产品组合 以解决癫痫和抑郁症等高未满足医疗需求的领域 [3] - Azetukalner是一种新型、高效、选择性Kv7钾通道开放剂 是晚期临床开发中最先进的钾通道调节剂 针对多种适应症 [3] 公司标识与联系方式 - “Xenon”及公司标志是Xenon Pharmaceuticals Inc在多个司法管辖区的注册商标或商标 [4] - 投资者关系联系人：Chad Fugere 电话(857) 675-7275 邮箱investors@xenon-pharma.com [4] - 媒体联系人：Colleen Alabiso 电话(617) 671-9238 邮箱media@xenon-pharma.com [4]

股价表现与目标价 - Xenon Pharmaceuticals (XENE) 最新收盘价为38 28美元 过去四周涨幅达30 2% 华尔街分析师给出的平均目标价为56 71美元 隐含48 2%上行空间 [1] - 14位分析师的目标价区间为42至65美元 标准差为6 73美元 最低目标价隐含9 7%涨幅 最高目标价隐含69 8%涨幅 标准差较小显示分析师意见较集中 [2] 目标价的可信度分析 - 分析师目标价常因商业利益被高估 尤其当覆盖公司与投行存在业务关系时 目标价可能被夸大以吸引投资者兴趣 [8] - 全球多所大学研究表明 分析师目标价误导投资者的频率高于指导作用 实证显示目标价很少能准确预测股价走势 [7] 盈利预测修正信号 - 分析师近期普遍上调XENE的EPS预测 Zacks一致预期过去一个月上调0 3% 且无负面修正 显示盈利前景改善 [12] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 当前EPS预测上调形成股价上行支撑 [11] 评级与综合评估 - XENE当前获Zacks Rank 2(买入)评级 位列4000多只股票前20% 基于四项盈利相关因子的优异表现 该评级具有较高参考价值 [13] - 尽管目标价本身可靠性存疑 但分析师对股价方向的共识(低标准差)仍可作为基本面研究的起点 [9]

文章核心观点 公司宣布向四名新非管理人员授予股权奖励，包括78,600份股票期权和1,800份绩效股票单位 [1] 股权奖励授予情况 - 授予对象为四名新非管理人员 [1] - 授予内容包括78,600份股票期权和1,800份绩效股票单位 [1] - 授予经公司董事会薪酬委员会批准，生效日期为2025年5月2日，依据纳斯达克上市规则5635(c)(4)作为员工入职诱因授予 [1] 股票期权情况 - 行使价格为每股38.28美元，与2025年5月2日授予日公司普通股收盘价相同 [2] - 分四年归属，员工入职一周年时归属25%，之后每月最后一天归属剩余期权的1/36，需员工持续为公司服务 [2] - 每份期权有效期10年，受股票期权协议和公司2025年诱因股权奖励计划条款约束 [2] 绩效股票单位情况 - 基于约三年绩效期内达成预定里程碑目标归属（若有），需员工持续为公司服务 [2] - 每份授予受绩效股票单位奖励协议和公司2025年诱因股权奖励计划条款约束 [2] 公司简介 - 是专注神经科学的生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的疗法 [3] - 推进离子通道产品组合，以满足癫痫和抑郁症等未满足的医疗需求 [3] - 新型、高效、选择性Kv7钾通道开放剂Azetukalner是针对多种适应症处于后期临床开发的最先进、经临床验证的钾通道调节剂 [3] 联系方式 - 投资者联系：副总裁Chad Fugere，电话(857) 675-7275，邮箱investors@xenon-pharma.com [5] - 媒体联系：高级副总裁Colleen Alabiso，电话(617) 671-9238，邮箱media@xenon-pharma.com [5]

Analyst’s Disclosure: I/we have a beneficial long position in the shares of XENE either through stock ownership, options, or other derivatives. I wrote this article myself, and it expresses my own opinions. I am not receiving compensation for it (other than from Seeking Alpha). I have no business relationship with any company whose stock is mentioned in this article. This article is not a recommendation to buy or sell any security. I am not a financial advisor. Facts contained within should not be relied up ...

I covered Xenon Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: XENE ) in August. Then, I noted that lead asset azetukalner (XEN1101) was running phase 3 clinical trials targeting two forms of epilepsy, focal onset seizure (FOS’) and Primary Generalized Tonic-Clonic Seizures (PGTCS), and a phase 3 trial called X-NOVA2About the TPT ServiceThanks for reading. At the Total Pharma Tracker, we offer the following:-Our Android app and website features a set of tools for DIY investors, including a work-in-progress software where yo ...

Three epilepsy posters to be presented in scientific sessions at the American Academy of Neurology meetingLong-term 36-month data from the ongoing X-TOLE OLE study of azetukalner in focal onset seizures (FOS)Exploratory analysis of efficacy of azetukalner in FOS seizure sub-typesPatient survey findings on mental health and comorbidity burdens of FOS VANCOUVER, British Columbia and BOSTON, April 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Xenon Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:XENE), a neuroscience-focused biopharmaceutical co ...

文章核心观点 - 2024年第四季度和全年赛诺制药亏损收窄 公司无上市产品 主要依赖合作收入 多个在研项目有进展 目前现金余额可支持运营至2027年 公司当前评级为持有 同时推荐了其他排名较好的股票 [1][8][7][17] 第四季度业绩详情 - 2024年第四季度每股亏损84美分 小于扎克斯普遍预期的89美分 上年同期每股亏损64美分 [1] - 本季度无营收 因无上市产品 仅从与Neurocrine Biosciences的合作中获得周期性合作收入 上年同期也无营收 [2] - 研发费用同比增长45%至5950万美元 主要因癫痫研究和抑郁症研究费用增加 [5] - 一般及行政费用同比增长43%至1800万美元 因人员成本 股票薪酬和专业咨询费用增加 [6] - 截至2024年12月31日 现金 现金等价物和有价证券为7.544亿美元 低于9月30日的8.033亿美元 现有现金余额预计可支持当前运营计划至2027年 [7] - 过去三个月 公司股价下跌10.1% 行业下跌2% [5] 全年业绩情况 - 2024年无营收 每股亏损3.01美元 小于扎克斯普遍预期的3.10美元 2023年每股亏损2.73美元 [8] 产品线更新 - 公司暂无获批产品 重点在管线开发 [9] - 阿泽图卡尔纳用于治疗局灶性发作癫痫的III期研究中 X - TOLE2和X - TOLE3正在评估15mg或25mg剂量 预计X - TOLE2研究的首批顶线数据将于2025年下半年公布 [10] - 阿泽图卡尔纳用于治疗原发性全面性强直 - 阵挛发作的III期X - ACKT研究正在招募患者 旨在支持该适应症的潜在监管申报 [12] - 阿泽图卡尔纳用于治疗重度抑郁症的II期概念验证研究X - NOVA已完成 基于此 本季度启动了三项III期研究中的第一项X - NOVA2 预计X - NOVA3将于2025年年中左右启动 [13] - 公司宣布了双相抑郁症晚期项目计划 两项临床研究中的第一项将于年中开始 该计划有科学依据 旨在满足未满足的医疗需求 [14] - 公司与西奈山伊坎医学院合作的阿泽图卡尔纳治疗重度抑郁症的II期概念验证研究已完成患者招募 预计2025年上半年公布顶线结果 [15] - 公司正在评估多个针对Kv7、Nav1.7和Nav1.1的临床前治疗候选药物 目标是在2025年推进至临床开发 [16] 合作项目进展 - NBI - 921352是选择性Nav1.6钠通道抑制剂 Neurocrine正在进行II期研究 用于治疗2 - 21岁SCN8A发育性和癫痫性脑病患者 公司可获得里程碑付款和销售特许权使用费 [3] - NBI - 921355是Nav1.2/1.6抑制剂 已进入健康成人I期临床研究 公司获得750万美元里程碑付款 [4] 扎克斯评级及相关股票 - 赛诺制药目前扎克斯评级为3（持有） [17] - 吉利德科学和BioMarin Pharmaceutical评级为2（买入） [17] - 过去30天 吉利德科学2025年和2026年每股收益预期均有提高 过去三个月股价上涨21% 过去四个季度盈利均超预期 平均惊喜率19.47% [18] - 过去30天 BioMarin Pharmaceutical 2025年每股收益预期提高 2026年略有下降 过去三个月股价上涨4.7% 过去四个季度盈利均超预期 平均惊喜率32.36% [19]

财务数据和关键指标变化 - 2024年底公司现金、现金等价物和有价证券为7.544亿美元，而2023年12月31日为9.309亿美元 [44] - 基于当前运营计划，公司预计有足够现金支持运营至2027年 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 癫痫业务线 - 晚期癫痫项目包括针对局灶性发作癫痫（FOS）的3期X - TOLE研究和针对原发性全面性强直 - 阵挛发作的X - ACKT研究，预计今年下半年公布首个FOS顶线数据 [27] - 正在进行的X - TOLE开放标签扩展研究的最新中期数据显示，在第36个月时癫痫发作频率持续显著降低约85%，约三分之一服用至少36个月的患者实现100%癫痫发作减少或一年以上无癫痫发作 [28] 双相抑郁业务线 - 计划在年中启动针对双相1型和双相2型抑郁的两项阿泽图卡尔纳（azetukalner）临床研究的第一项，以开展双相抑郁3期项目 [30] 重度抑郁症（MDD）业务线 - 评估阿泽图卡尔纳治疗MDD的三项3期临床试验中的第一项X - NOVA2正在招募患者，第二项X - NOVA3预计年中启动 [34][35] - 西奈山伊坎医学院和贝勒医学院牵头的阿泽图卡尔纳治疗MDD的2期概念验证研究患者招募已完成，预计2025年上半年公布顶线结果 [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 截至2019年，全球约有4000万人受双相情感障碍影响，在美国约有600万成年人受影响，占美国人口约2.6% [30][31] - Xcopri 2024年销售额超过3.2亿美元，较2023年增长60%，2025年指导范围为4亿多美元，有望在本十年末达到10亿美元销售额 [91] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司的三个关键战略优先事项为推动阿泽图卡尔纳在美国局灶性发作癫痫的3期数据、新药申请（NDA）提交和商业化；拓宽阿泽图卡尔纳在其他癫痫和神经精神疾病适应症的机会；通过推进有前景的早期离子通道项目扩大产品组合 [9] - 计划今年开展投资者网络研讨会，展示公司早期项目，包括机制、人类遗传学、临床前和其他支持数据，以及未满足的医疗需求和商业机会 [19] 行业竞争 - 癫痫治疗领域存在对新的有效且耐受性良好疗法的大量需求，尤其是对于服用多种抗癫痫药物仍有发作的患者 [10] - 双相抑郁治疗领域有效治疗方法有限，许多患者因不耐受和副作用而不依从治疗，存在对安全有效疗法的重大未满足医疗需求 [32] - 与Xcopri、Brivaracetam等竞争对手相比，阿泽图卡尔纳具有新颖机制、快速起效、无需滴定、耐受性良好和潜在情绪益处等优势，公司认为其应成为首选品牌药物 [93][94] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 未来12 - 24个月将是公司的催化剂丰富期，随着推进晚期和早期项目，预计有多个重要里程碑，尤其是阿泽图卡尔纳局灶性发作癫痫的首个3期顶线数据预计在2025年下半年公布，这将是公司从临床阶段向商业阶段转变的重大转折点 [21] - 公司在钾和钠通道治疗药物开发方面拥有丰富的发现知识和专业知识，早期项目取得显著进展，预计2025年有多个监管申报，以支持多个靶点的首次人体试验 [16][17] 其他重要信息 - 公司首席财务官Sherry Aulin因个人原因将于今年晚些时候卸任，她将任职至6月30日，以确保顺利过渡 [45][46] - 与Neurocrine Biosciences合作，公司实验室发现的一种有前景的钠通道Nav1.2%和Nav1.6%选择性抑制剂已进入1期研究，并触发了一笔里程碑付款 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 癫痫3期研究的招募进度及数据公布时间，以及其他Kv7在双相情感障碍中的结果对公司双相抑郁项目的影响 - 公司对今年下半年公布癫痫3期数据的指引不变，随着时间临近会缩小时间范围 [57] - 公司专注于双相抑郁，认为其科学依据更强，其他Kv7在双相躁狂的结果不会改变公司对双相抑郁项目的信心 [58][59] 问题2: X - TOLE2的招募是否完成，以及双相抑郁3期研究的设计细节 - 公司目前仅承诺谈论下半年的顶线数据，未具体评论招募完成情况，后续会公布相关信息 [68] - 双相抑郁3期研究的详细试验设计将在后续季度披露，两项研究都将包含双相1型和双相2型患者 [69][71] 问题3: 阿泽图卡尔纳达到同类最佳状态的最低疗效阈值，以及西奈山2期MDD研究的次要指标数据颗粒度和疗效动力学 - 癫痫3期项目成功的标准是显示统计学意义以支持NDA提交和药物更广泛应用，具体数据需在揭盲后进一步讨论 [78][80] - 西奈山2期MDD研究预计会公布关键次要终点数据，公司正与合作方制定沟通策略，计划在上半年公开相关信息 [82][83] 问题4: Xcopri的市场表现，阿泽图卡尔纳在治疗范式中的定位，以及与Xcopri和其他竞争对手相比的销售预期 - Xcopri 2024年销售表现良好，超出指导上限，2025年指导强劲，表明该领域存在未满足医疗需求和商业机会 [91] - 阿泽图卡尔纳具有多种优势，公司认为其应成为首选品牌药物，患者在尝试一两种仿制药后，医生会选择阿泽图卡尔纳 [93][94] 问题5: NAV 1.7%调节剂的初始适应症目标，以及是否会使用新批准药物作为活性对照 - 公司计划今年举办投资者网络研讨会分享更多数据，目前尚未确定初始适应症目标和研究设计，所有选项都在考虑中，希望开展广泛的开发项目 [106][107][108] 问题6: 双相抑郁项目中药物是否作为锂或丙戊酸盐的辅助用药，以及第二代Kv7的重点是新适应症还是优于阿泽图卡尔纳 - 双相抑郁试验设计的具体细节将在年中研究启动前披露 [114] - 目前阿泽图卡尔纳表现良好，第二代Kv7分子在临床前与阿泽图卡尔纳相似，治疗方向包括在已有数据的适应症继续开发以及拓展新适应症 [115][116][118] 问题7: 双相抑郁研究是否会看到对躁狂的益处，以及临床前NAV 1.1%项目是否仅针对Dravet综合征及该领域治疗前景 - 双相抑郁研究中患者处于抑郁阶段，不太可能显示对躁狂的改善，同理躁狂研究也不太可能显示对抑郁的改善 [129][130][131] - NAV 1.1%项目初始重点是Dravet综合征，有潜在更广泛应用，该领域需要从癫痫控制转向疾病修饰，公司的口服小分子药物有价值 [125][126][128] 问题8: 阿泽图卡尔纳推出时的早期采用者类型 - 需要看到3期研究的整体数据才能更好回答，患者既希望改善癫痫发作控制，也希望解决精神共病如情绪问题 [136][137][138] - 处方模式很大程度上由医生决定，早期采用者可能更多来自医生 [140][141] 问题9: 双相抑郁研究设计决策的原因，以及PGTCs研究的招募情况 - 希望在双相抑郁研究开展时已有两项MDD研究结果为阳性，根据新的FDA指导，双相抑郁一项或两项阳性研究获批门槛可能降低 [150][151] - FOS患者更普遍且易招募，PGTCs研究患者较少、发作不频繁但严重，部分患者因医生希望立即干预而不符合研究条件，该研究将耗时较长 [146][147][148] 问题10: 局灶性癫痫研究中情绪益处的评估终点及是否可能出现在标签上，以及研发支出情况 - 目前谈论情绪益处是否出现在标签上还为时过早，研究有探索性终点评估情绪，但未针对此进行分层和设定入组标准，会关注有抑郁或焦虑升高的亚组 [159][160][161] - 研究通过GAD - 7量表评估焦虑，通过贝克抑郁量表评估抑郁 [163] - 公司预计2025 - 2026年研发支出将显著增加，主要因多项3期研究开展和临床前项目进展，但现金跑道仍可支持到2027年，同时管理和行政费用也会增加 [165][166][167]