文章核心观点 - 生物技术公司Voyager Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务及运营结果，两个针对tau的项目取得进展，现金状况良好有望支撑到2027年年中 [1][2] 第四季度和2024年全年财务结果 - 合作收入：2024年第四季度为630万美元，2023年同期为9010万美元；2024年全年为8000万美元，2023年同期为2.5亿美元，下降主要因Neurocrine和诺华合作协议收入减少 [5] - 净亏损/收入：2024年第四季度净亏损3450万美元，2023年同期净收入5640万美元；2024年全年净亏损6500万美元，2023年同期净收入1.323亿美元，差异主要因合作收入减少 [14] - 研发费用：2024年第四季度为3560万美元，2023年同期为2580万美元；2024年全年为1.274亿美元，2023年同期为9220万美元，增加主要因支持推进管线的项目支出及租赁额外实验室和办公空间的设施成本增加 [14] - 管理费用：2024年第四季度为900万美元，2023年同期为1020万美元；2024年全年为3590万美元，2023年同期为3580万美元，支出稳定反映费用管理严格 [14] - 现金状况：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为3.324亿美元 [14] 第四季度及近期亮点 - 选定tau沉默基因疗法项目VY1706的开发候选药物：在非人类灵长类动物研究中，单次静脉注射1.3E13 vg/kg剂量的VY1706使大脑皮层tau mRNA水平降低50% - 73%，公司预计在2025年4月1 - 5日的国际会议上公布更多数据 [7] - 启动VY7523抗tau抗体治疗阿尔茨海默病的多次递增剂量研究：在健康志愿者的1期单次递增剂量临床试验中，VY7523表现出可接受的安全性、耐受性和免疫原性，脑脊液与血清比例为0.3%，预计2026年下半年获得首次tau正电子发射断层扫描数据 [7] - 因VY9323不再推进，现金跑道延长至2027年年中：公司不再推进VY9323，评估超氧化物歧化酶1肌萎缩侧索硬化症基因治疗项目的替代有效载荷，不包括现有合作潜在里程碑付款 [7] 预期即将到来的里程碑 - 2025年4月：在ADPD会议上公布VY1706 tau沉默基因疗法和VY7523抗tau抗体数据 [7] - 2025年：预计与Neurocrine合作的GBA1帕金森病及其他GBA1介导疾病、弗里德赖希共济失调的基因疗法进行IND申请 [7] - 2025年和2026年：预计多个第三方公布有潜在参考价值的抗tau抗体和tau沉默反义寡核苷酸数据 [7] - 2026年：预计tau沉默基因疗法VY1706针对阿尔茨海默病进行美国IND和加拿大临床试验申请 [7] - 2026年下半年：预计VY7523治疗阿尔茨海默病的多次递增剂量临床试验获得首次tau PET成像数据 [6][7] 财务指引 - 公司致力于维持强大资产负债表，预计现金、现金等价物、有价证券及合作协议开发成本报销和利息收入足以满足运营费用和资本支出需求至2027年年中 [9] GAAP与非GAAP财务指标 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，提供了未按GAAP编制的财务信息，包括净合作收入和净研发费用，管理层用非GAAP指标评估公司运营表现，非GAAP指标应与GAAP财务信息结合考虑 [20] GAAP与非GAAP指标的调节 - 展示了2024年和2023年第四季度及全年GAAP合作收入、净合作收入、GAAP总研发费用、净研发费用等指标的调节情况，以及可报销研发服务费用的相关信息 [21][22]

公司现金状况 - 2024年公司从合作项目获得约8000万美元非摊薄资金，现金状况良好，预计可支撑至2027年年中[2] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为3.324亿美元[8] 财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度合作收入为630万美元，2023年同期为9010万美元；2024年全年为8000万美元，2023年同期为2.5亿美元[8] - 2024年第四季度净亏损3450万美元，2023年同期净收入5640万美元；2024年全年净亏损6500万美元，2023年同期净收入1.323亿美元[8] - 2024年第四季度研发费用为3560万美元，2023年同期为2580万美元；2024年全年为1.274亿美元，2023年同期为9220万美元[8] - 2024年第四季度一般及行政费用为900万美元，2023年同期为1020万美元；2024年全年为3590万美元，2023年同期为3580万美元[8] - 2024年和2023年第四季度GAAP合作收入分别为627.8万美元和9006.1万美元[22] - 2024年和2023年全年GAAP合作收入分别为8000.1万美元和2.50008亿美元[22] - 2024年和2023年第四季度研发服务报销收入分别为189.3万美元和305.2万美元[22] - 2024年和2023年全年研发服务报销收入分别为846.3万美元和1009.5万美元[22] - 2024年和2023年第四季度净合作收入分别为438.5万美元和8700.9万美元[22] - 2024年和2023年全年净合作收入分别为7153.8万美元和2.39913亿美元[22] - 2024年和2023年第四季度GAAP研发总费用分别为3558.3万美元和2575.6万美元[22] - 2024年和2023年全年GAAP研发总费用分别为1.27368亿美元和9217.2万美元[22] - 2024年和2023年第四季度净研发费用分别为3369万美元和2270.4万美元[22] - 2024年和2023年全年净研发费用分别为1.18905亿美元和8207.7万美元[22] 业务线数据关键指标变化 - 2024年第四季度，tau沉默基因疗法VY1706单剂量1.3E13 vg/kg静脉注射使大脑皮层tau mRNA水平降低50% - 73%[3] - 2024年第四季度，VY7523抗tau抗体在健康志愿者一期试验中脑脊液与血清比例为0.3%，无严重不良事件[3] 业务线未来计划 - 预计2025年4月在ADPD会议公布VY1706和VY7523数据[8] - 预计2026年提交tau沉默基因疗法VY1706的美国IND和加拿大CTA申请[8]

公司财务与会议安排 - 公司将于2025年3月11日收盘后公布2024年第四季度财务和运营结果 [1] - 公司将在美东时间下午4:30举行电话会议和网络直播 [1] - 电话会议直播可在公司网站投资者板块观看，重播约在会议结束两小时后提供，至少保留30天 [2] 公司概况 - 公司是一家致力于利用人类遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司 [3] - 公司管线包括阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病等中枢神经系统疾病项目 [3] - 公司部分项目源自TRACER™ AAV衣壳发现平台，可实现静脉给药后基因药物高脑渗透率 [3] - 公司部分项目为自有，部分与Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药、Neurocrine Biosciences等合作推进 [3] 公司商标 - Voyager Therapeutics是公司注册商标，TRACER™是公司商标 [4] 公司联系方式 - 联系人Trista Morrison，邮箱tmorrison@vygr.com [5] - 媒体联系人Brooke Shenkin，邮箱brooke@scientpr.com [5]

文章核心观点 - 公司公布VY7523单剂量递增试验积极数据，已启动多剂量递增试验，预计2026年下半年产生初始tau PET成像数据 [1][6] 公司情况 - 公司是致力于利用人类遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司，管线涵盖阿尔茨海默病等多种疾病项目，部分项目与合作伙伴共同推进 [6][7] - 公司TRACER™ AAV衣壳发现平台可生成新型衣壳并识别相关受体，有望使基因药物静脉给药后实现高脑穿透性 [7] 产品情况 VY7523 - 是静脉注射的重组人源化IgG4单克隆抗体，可抑制病理性tau蛋白扩散，对病理性tau蛋白及其特定C端表位具有选择性 [4] - 临床前体内研究显示，其小鼠版本可抑制病理性tau蛋白的播种和扩散约70% [2][4] - 单剂量递增试验数据显示具有安全性、耐受性和剂量比例药代动力学特征，各剂量组均耐受良好，无严重不良事件等报告，血清浓度呈剂量比例增加，脑脊液与血清比例为0.3% [1][2][4] - 多剂量递增试验已在早期阿尔茨海默病患者中启动，预计2026年下半年产生初始tau PET成像数据，主要终点为安全性和耐受性，关键次要终点包括阻止病理性tau蛋白扩散能力等 [1][3][4] 其他产品 - 公司推进两种针对tau蛋白的治疗方法，除抗tau抗体VY7523外，还有tau沉默基因疗法 [2] 行业情况 - 阿尔茨海默病是进行性神经退行性疾病，美国约700万人、全球多达4.16亿人受影响，会导致记忆力减退等多种症状，2023年美国护理相关总成本估计达3450亿美元 [5]

文章核心观点 - 公司公布VY7523单剂量递增试验积极数据，已启动多剂量递增试验，预计2026年下半年产生初始tau PET成像数据 [1][3] 公司情况 - 公司是致力于利用人类遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司，管线涵盖阿尔茨海默病等多种疾病项目，部分项目与合作伙伴共同推进 [6][7] - 公司有TRACER™ AAV衣壳发现平台，可生成新型衣壳并识别相关受体，使基因药物静脉给药后实现高脑穿透性 [7] 产品情况 VY7523 - 是静脉注射的重组人源化IgG4单克隆抗体，可抑制病理性tau蛋白扩散，对病理性tau蛋白和特定C末端表位有选择性 [4] - 临床前体内研究中，其小鼠版本可抑制病理性tau蛋白的播种和扩散约70% [4] - 单剂量递增试验数据显示具有安全性、耐受性和剂量比例药代动力学特征，多剂量递增试验已启动，预计2026年下半年产生初始tau PET成像数据 [1][3][4] 单剂量递增试验（SAD） - 是随机、双盲、安慰剂对照试验，在48名健康志愿者中评估单次静脉注射VY7523的安全性、耐受性和药代动力学 [2] - VY7523在所有六个递增剂量组中耐受性良好，无严重不良事件、严重不良反应或输液反应报告，达到试验主要目标，次要目标也达成 [2] - 血清浓度呈剂量比例增加，脑脊液与血清比例为0.3%，与其他获批治疗AD的单克隆抗体一致，公司预计在即将召开的科学会议上公布更多数据 [2] 多剂量递增试验（MAD） - 是随机、双盲、安慰剂对照试验，在52名早期AD患者中评估VY7523，主要终点是安全性和耐受性 [3] - 关键次要终点包括VY7523通过tau PET成像测量预防病理性tau蛋白扩散的能力，预计2026年下半年产生初始tau PET成像数据，其他次要终点包括免疫原性和药代动力学参数 [3] 行业情况 - 阿尔茨海默病是进行性神经退行性疾病，美国约700万人、全球多达4.16亿人受影响 [5] - 该疾病会导致记忆力减退，还可能引发独立性下降、沟通困难、行为障碍和身体控制能力丧失等问题，2023年美国照顾阿尔茨海默病及其他痴呆症患者的总成本估计达3450亿美元 [5]

文章核心观点 Schall Law Firm宣布代表Voyager Therapeutics投资者调查该公司是否违反证券法 [1] 调查相关情况 - 调查聚焦公司是否发布虚假或误导性声明，以及是否未披露投资者相关信息 [2] - 2025年2月11日公司发布新闻稿，决定评估超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）基因疗法项目的替代有效载荷 [2] - 新兴临床前数据显示VY9323的siRNA有效载荷成分因脱靶效应导致治疗窗口变窄，未达高标准 [2] - 公司不再预计在2025年年中为VY9323提交新药研究申请（IND） [2] - 消息传出当日，Voyager股价下跌20% [2] 投资者参与方式 - 受损股东可点击指定链接参与 [3] - 可联系Schall Law Firm的Brian Schall免费讨论权益，联系电话310 - 301 - 3335 [3] - 可通过公司网站www.schallfirm.com或邮箱[email protected]联系 [3]

文章核心观点 - 律所Kirby McInerney LLP调查Voyager Therapeutics公司及其部分高管是否违反联邦证券法及存在其他非法商业行为 [1] 调查相关事件 - 2025年2月11日Voyager发布新闻稿称决定评估超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）基因疗法项目的替代有效载荷 [3] - 新兴临床前数据显示VY9323的siRNA有效载荷组件因脱靶效应导致治疗窗口变窄未达高标准 [3] - 公司不再预计在2025年年中提交VY9323的新药研究申请（IND） [3] - 消息传出后Voyager股价从2025年2月10日的每股5.32美元降至2月11日收盘价每股4.41美元，每股下跌1.11美元，跌幅约20% [3] 律所信息 - Kirby McInerney LLP是一家总部位于纽约的原告律师事务所专注于证券、反垄断、举报人及消费者诉讼 [6] - 该律所代表股东进行证券诉讼已为股东追回数十亿美元 [6] 联系方式 - 若购买或获得Voyager证券、有相关信息或想了解调查详情可通过邮箱investigations@kmllp.com联系Thomas W. Elrod或填写表格免费咨询相关权益 [4]

文章核心观点 Pomerantz LLP代表Voyager Therapeutics投资者展开调查，关注公司及部分高管是否存在证券欺诈或非法商业行为 [1] 调查相关 - Pomerantz LLP调查Voyager Therapeutics及部分高管是否有证券欺诈或非法商业行为 [1] - 投资者可联系Danielle Peyton，邮箱[email protected]，电话646 - 581 - 9980，分机7980 [1] 事件背景 - 2025年2月11日Voyager宣布评估超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）基因疗法项目的替代有效载荷 [2] - 新兴临床前数据显示VY9323的siRNA有效载荷组件因脱靶效应导致治疗窗口变窄，未达高标准 [2] - Voyager不再预计在2025年年中为VY9323提交新药研究申请（IND） [2] - 消息传出后，2月11日Voyager股价每股下跌1.11美元，跌幅20.86%，收于每股4.21美元 [2] 律所介绍 - Pomerantz LLP在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办事处，是企业、证券和反垄断集体诉讼领域的顶级律所之一 [3] - 该律所由已故的Abraham L. Pomerantz创立，开创了证券集体诉讼领域，85多年来一直为证券欺诈、违反信托义务和企业不当行为受害者维权 [3] - 律所代表集体成员追回了数百万美元的损害赔偿 [3]

文章核心观点 - 公司决定评估超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）基因疗法项目的替代有效载荷，预计现金储备可维持到2027年年中，其他项目按计划推进 [1] 公司业务进展 - 公司决定评估SOD1 ALS基因疗法项目VY9323的替代有效载荷，新兴的三个月非人类灵长类动物（NHP）数据表明需替代有效载荷以实现理想产品特性，且不计划改变新型衣壳组件 [1] - 公司不再预计在2025年年中为VY9323提交研究性新药（IND）申请，将在适当时候更新SOD1 ALS项目的预期时间 [1][2] - 公司预计2025年为GBA1和弗里德赖希共济失调（FA）项目的基因疗法候选药物提交IND申请，2026年为VY1706提交IND申请 [1][2] 公司情况介绍 - 公司是一家致力于利用人类遗传学力量改善并最终治愈神经系统疾病的生物技术公司，其产品线包括阿尔茨海默病、ALS、帕金森病等中枢神经系统疾病的治疗项目 [3] - 公司部分项目完全自主拥有，部分与Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药、Neurocrine Biosciences等合作伙伴共同推进 [3] 公司相关声明 - 公司今日下午2点40分在Oppenheimer第25届年度医疗保健生命科学会议上展示更多数据，展示材料可在公司网站查看至少90天 [2] 联系方式 - 联系人Trista Morrison，邮箱tmorrison@vygr.com [10] - 投资者联系Michael Hencke，邮箱mhencke@kendallir.com [10] - 媒体联系Brooke Shenkin，邮箱brooke@scientpr.com [10]

公司活动 - 公司将于2025年2月11日下午2:40参加Oppenheimer第25届年度医疗保健生命科学会议的炉边谈话 [1] - 演讲将进行网络直播，可从公司网站投资者板块访问，重播将在公司网站存档至少30天 [2] 公司介绍 - 公司是一家致力于利用人类遗传学治疗和治愈神经系统疾病的生物技术公司 [3] - 公司管线包括阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病等中枢神经系统疾病项目 [3] - 许多项目源自TRACER™ AAV衣壳发现平台，部分项目由公司全资拥有，部分与Alexion等公司合作推进 [3] 联系方式 - 联系人Trista Morrison，邮箱tmorrison@vygr.com [5] - 投资者联系Mike Hencke，邮箱mhencke@kendallir.com [5] - 媒体联系Brooke Shenkin，邮箱brooke@scientpr.com [5]