文章核心观点 - 公司公布TN - 201在MyPEAK - 1 1b/2期临床试验的中期数据，显示出积极信号，有望改变MYBPC3相关肥厚型心肌病治疗格局 [1][2] 分组1：TN - 201临床试验中期数据 - TN - 201在3E13 vg/kg剂量下耐受性良好，治疗相关不良事件多为轻度、可管理或可逆 [2] - 连续活检显示心脏中TN - 201 DNA持续存在，RNA表达强劲且随时间增加，MyBP - C蛋白水平上升 [2] - 心肌损伤生物标志物心肌肌钙蛋白在部分患者中降低超60%，心脏应变生物标志物NT - proBNP在停用免疫抑制剂后恢复基线 [2] - 两名患者心脏肥大关键指标改善，左心室后壁厚度最多降低40%，一名患者左心室质量改善10% [2][3] - 队列1三名患者入组时病情严重，现均达到纽约心脏协会I级，身体活动无限制 [3] 分组2：临床试验安排 - MyPEAK - 1 1b/2期临床试验为多中心、开放标签、剂量递增研究，测试3E13 vg/kg和6E13 vg/kg两个剂量，每组三名患者，可能在计划的剂量扩展队列中招募多达24名患者 [9] - 独立数据和安全监测委员会评估后批准扩大入选标准并启动高剂量队列，预计2025年上半年完成队列2前三名患者入组，下半年公布队列2初始数据和队列1更多随访数据 [8] 分组3：MYBPC3相关肥厚型心肌病情况 - MYBPC3基因变异是肥厚型心肌病最常见遗传原因，在美国约占HCM患者总数20%即120,000人，患者易出现严重临床症状，目前无针对潜在遗传病因的获批疗法 [12] - 携带致病/可能致病MYBPC3突变患者面临严重临床后果风险，年轻患者进展更快，40岁前确诊的成年患者约50%在50岁前经历严重心脏事件 [11] 分组4：TN - 201及公司介绍 - TN - 201是基于腺相关病毒血清型9的基因疗法，旨在增加MyBP - C蛋白水平，解决MYBPC3相关HCM根本原因，获美国FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科药物指定以及欧盟委员会孤儿药产品指定 [13] - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗心脏病的潜在疗法，管线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301等项目 [14]

文章核心观点 - 公司公布TN - 201基因疗法治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）的积极临床前数据，该疗法有潜力改变治疗范式 [1][3] 分组1：TN - 201疗法介绍 - TN - 201是基于腺相关病毒血清型9（AAV9）的基因疗法，通过单次静脉输注将正常MYBPC3基因导入心肌细胞，增加MyBP - C蛋白水平，以解决MYBPC3相关HCM的根本原因 [2] - TN - 201目前正在MyPEAK™ - 1 1b/2期临床试验中，以3x10 vg/kg和6x10 vg/kg的剂量评估治疗MYBPC3相关HCM的效果 [2] 分组2：临床前研究结果 - 研究在人诱导多能干细胞衍生的心肌细胞（iPSC - CMs）中进行，确定TN - 201最终设计，其包含全长MYBPC3基因和对心脏细胞有高特异性的专有心脏启动子 [6] - 在人iPSC衍生的心肌细胞中，3x10vg/kg剂量下，每二倍体基因组1个载体基因组（vg/dg）的转导可使MYBPC3 RNA和MyBP - C蛋白接近野生型水平，且RNA过表达不会导致蛋白过表达，显示出良好安全性 [7] - 在模拟人类严重疾病的纯合Mybpc3缺陷小鼠模型中，mTN - 201治疗使Mybpc3 RNA和MYBPC3蛋白表达持续增加，效果呈剂量依赖性，3x10 vg/kg剂量接近最大疗效，且持续至治疗后20个月 [8][9] - 在模拟MYBPC3相关HCM高收缩性的人工程心脏组织模型实验中，mTN - 201治疗带来心脏纤维化和心力衰竭相关生物标志物降低、心脏功能改善、心脏重塑、生存期延长、钙处理异常解决和舒张活动增强等效果 [15] 分组3：MYBPC3相关HCM疾病情况 - MYBPC3基因变异是HCM最常见的遗传原因，在美国约占HCM患者总数的20%，即12万患者 [10] - MYBPC3相关HCM是严重的进行性疾病，影响各年龄段人群，患者心脏收缩过度、左心室增厚，有胸痛、气短等症状，且比非遗传型HCM患者更早发病，严重后果发生率高，目前无获批治疗药物解决其潜在遗传病因 [10] 分组4：MyPEAK - 1临床试验情况 - MyPEAK - 1 1b/2期临床试验是多中心、开放标签、剂量递增研究，旨在评估TN - 201基因替代疗法单次静脉输注的安全性、耐受性和临床疗效 [11] - 试验招募有症状（纽约心脏协会II或III级）的MYBPC3相关HCM成年患者，目前在两个队列中分别测试3E13 vg/kg和6E13 vg/kg剂量，每个队列3名患者，计划剂量扩展队列最多可招募24名患者 [11] 分组5：公司情况 - Tenaya Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于发现、开发和提供治疗心脏病潜在病因的潜在治愈疗法 [1][13] - 公司拥有一系列内部能力，其产品线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301等多种疗法及多个临床前早期项目 [13]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Tenaya Therapeutics宣布将在2025年3月29 - 31日美国心脏病学会年会上展示其MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）项目的新临床和疾病负担数据 [1] 公司介绍 - Tenaya Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于发现、开发和提供治疗心脏病潜在病因的潜在治愈疗法，利用专有核心能力推进针对罕见遗传性心血管疾病和常见心脏病的新型疗法管线，其最先进候选药物包括TN - 201、TN - 401和TN - 301，还有多个早期项目处于临床前开发阶段 [5] 会议展示内容 3月30日 - 海报展示将详细介绍SHaRe（肌节性人类心肌病登记处）的研究结果，描述MYBPC3突变导致的HCM成年患者疾病负担差异 [3] 3月31日 - 作为最新临床和研究进展环节一部分，将展示MyPEAK - 1 1b/2期临床试验首批成年患者队列数据，包括2024年12月分享的早期数据基础上，首批接受TN - 201基因疗法的两名患者一年评估结果，以及3E13 vg/kg队列第三名患者的基线活检和六个月评估结果 [2] 会议信息 - 查看完整活动日程可访问ACC.25网站，会议结束后，Tenaya的展示内容将在公司网站“Our Science”部分提供 [4] 联系方式 - 公司企业传播和投资者关系副总裁为Michelle Corral，投资者联系AnneMarie Fields（AnneMarie.Fields@SternIR.com），媒体联系Wendy Ryan（wendy@tenbridgecommunications.com） [6][7] 展示详情 海报展示 - 标题为“Differences in Patient Characteristics and Burden of Disease in Adults with MYBPC3 - Associated HCM”，展示作者为Whit Tingley，时间为30日10:30 am – 11:30 am CT，地点在South Hall [6] 报告展示 - 标题为“First Report of Phase Ib/2a Study Evaluating Safety and Early Efficacy of TN - 201, an Adeno - Associated Virus Serotype 9 Gene Replacement Therapy, in Adults with MYBPC3 - Associated Hypertrophic Cardiomyopathy”，展示作者为Milind Desai，时间为31日9:00 am – 10:00 am CT，地点在S100B [6]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Tenaya Therapeutics宣布将在2025年3月29 - 31日美国心脏病学会年会上展示其MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）项目的新临床和疾病负担数据 [1] 公司信息 - Tenaya Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于发现、开发和提供治疗心脏病潜在病因的潜在治愈疗法，利用专有核心能力推进针对罕见遗传性心血管疾病和常见心脏病的新型疗法管线，其最先进候选药物包括TN - 201、TN - 401和TN - 301，还有多个早期项目处于临床前开发阶段 [5] 会议展示信息 3月30日 - 海报展示将详细介绍SHaRe（肌节性人类心肌病登记处）的研究结果，描述MYBPC3突变导致的HCM成年患者疾病负担差异 [3] 3月31日 - 作为最新临床和研究前沿会议的一部分，将展示MyPEAK - 1 1b/2期临床试验首批成年患者队列的数据，包括接受TN - 201基因治疗的前两名患者的一年评估结果，以及3E13 vg/kg队列中第三名患者的基线活检和六个月评估结果 [2] 会议相关信息 - 可访问ACC.25网站查看完整活动日程，会议结束后，Tenaya的展示内容将在公司网站的“Our Science”部分提供 [4] 联系方式 - 公司企业传播和投资者关系副总裁为Michelle Corral，投资者联系AnneMarie Fields（AnneMarie.Fields@SternIR.com），媒体联系Wendy Ryan（wendy@tenbridgecommunications.com） [6][7] 展示详情 海报展示 - 标题为“Differences in Patient Characteristics and Burden of Disease in Adults with MYBPC3 - Associated HCM”，展示作者为Whit Tingley，时间为10:30 am – 11:30 am CT，地点在South Hall [6] 报告展示 - 标题为“First Report of Phase Ib/2a Study Evaluating Safety and Early Efficacy of TN - 201, an Adeno - Associated Virus Serotype 9 Gene Replacement Therapy, in Adults with MYBPC3 - Associated Hypertrophic Cardiomyopathy”，展示作者为Milind Desai，时间为9:00 am – 10:00 am CT，地点在S100B [6]

公司业务基本情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，无获批产品和营收，有TN - 201、TN - 401、TN - 301等主要候选产品[474][475][476] 产品临床试验进展 - MyPEAK - 1试验Cohort 1已完成3×10¹³ vg/kg剂量给药，Cohort 2已给2名患者6×10¹³ vg/kg剂量，预计2025年上半年完成Cohort 2入组[478] - 2024年12月公布MyPEAK - 1试验Cohort 1早期安全和活检数据，TN - 201在起始剂量3×10¹³ vg/kg时耐受性良好[479] - RIDGE - 1试验已给2名患者使用TN - 401，预计2025年上半年完成首批患者3×10¹³ vg/kg剂量入组，首批患者初始临床数据预计2025年下半年公布[483] - 2023年TN - 301在健康参与者1期临床试验数据积极，支持其作为HFpEF潜在疗法继续开发[486] 公司资金支持情况 - 2025年2月公司获CIRM 800万美元临床赠款，用于TN - 401的RIDGE - 1临床试验[483] - 2025年2月，公司获CIRM 800万美元赠款用于支持RIDGE - 1临床试验[500] - 2025年3月5日，公司完成7500万股发售，净收益约4890万美元[502] 财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年总运营费用分别为1.15948亿美元和1.31193亿美元，减少1524.5万美元，降幅12%[490] - 2024年和2023年研发费用分别为8674.2万美元和9803.8万美元，减少1129.6万美元，降幅12%[490][493] - 2024年和2023年净亏损分别为1.11129亿美元和1.24084亿美元，减少1295.5万美元，降幅10%[490] - 2024年和2023年净亏损分别为1.111亿美元和1.241亿美元[498] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为2920万美元和3320万美元，减少390万美元，降幅12%[495] - 2024年和2023年利息收入分别为470万美元和710万美元，同比减少230万美元[497] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券投资为6140万美元，累计亏损为5.144亿美元[499] - 2024年和2023年经营活动净现金使用量分别为9050万美元和1.021亿美元[509] - 2024年和2023年投资活动净现金流入分别为110万美元和4870万美元[509] - 2024年和2023年融资活动净现金流入分别为4770万美元和400万美元[509] 研发费用细分变化 - 研发费用中，2024年临床费用较2023年增加259.8万美元，增幅11%；制造（商业前）费用减少671万美元，降幅22%；研究费用减少570.8万美元，降幅21%；其他费用减少147.6万美元，降幅8%[493] 未来租金支出预计 - 2025年公司预计为南旧金山和联合市租赁物业分别支付租金约250万美元和130万美元[515] 公司类型及相关规定 - 公司作为新兴成长型公司，直到满足以下最早发生的条件之一才不再是：财年最后一天年收入超12.35亿美元；符合“大型加速申报公司”标准，非关联方持有的股权证券至少7亿美元；前三年发行超10亿美元非可转换债务证券；2026年12月31日[528] - 公司选择使用JOBS法案规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，财务报表可能与按上市公司生效日期遵守准则的公司不可比[529] - 公司是较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近完成财年的年收入低于1亿美元[530] - 若公司在不再是新兴成长型公司时仍是较小报告公司，可继续依赖较小报告公司可享有的某些披露要求豁免[531] - 较小报告公司可选择仅在10 - K年度报告中列报最近两个财年的经审计财务报表，且在高管薪酬方面披露义务减少[531] 股权及费用会计处理 - 授予员工和非员工的股票期权估计公允价值使用Black - Scholes期权定价模型确定，需使用高度主观假设[525] - 收购许可、产品或权利的前期付款或与未来里程碑付款相关的付款，若权利无其他研发项目的替代未来用途，在监管批准前确认为研发费用[523] - 监管批准时支付的里程碑付款资本化，并在相关产品剩余使用寿命内摊销[523] - 基于授予日估计公允价值计量和记录授予员工和非员工的所有股权奖励相关费用，服务条件满足的股票奖励按直线法在必要服务期确认费用[524] - 公司普通股授予日公允价值按纳斯达克全球精选市场报告的每股收盘价确定[531]

财务数据关键指标变化 - 2024年底现金、现金等价物和有价证券投资为6140万美元，较2023年底的1.046亿美元减少[9] - 2025年3月公开发行预计净收益4890万美元，资金可支持公司运营至2026年年中[9][12] - 2024年第四季度研发费用为1870万美元，全年为8670万美元，较2023年同期的2290万美元和9800万美元有所下降[16] - 2024年第四季度管理费用为600万美元，全年为2920万美元，较2023年同期的860万美元和3320万美元有所下降[16] - 2024年第四季度净亏损2380万美元，合每股0.28美元；全年净亏损1.111亿美元，合每股1.31美元[16] - 2024年12月31日现金、现金等价物和有价证券为61,446美元，2023年为104,642美元[21] - 2024年12月31日总资产为119,940美元，2023年为170,515美元[21] - 2024年12月31日总负债为27,086美元，2023年为31,091美元[21] - 2024年12月31日总负债和股东权益为119,940美元，2023年为170,515美元[21] 各条业务线数据关键指标变化 - MyPEAK - 1试验队列1数据被美国心脏病学会会议接受为后期报告展示内容[1][4] - 预计2025年下半年公布TN - 401的RIDGE - 1一期1b临床试验首批患者初始数据[1][10] - 2025年2月公司获得加州再生医学研究所800万美元临床赠款[10] - 2025年1月美国专利商标局授予公司治疗射血分数保留的心力衰竭的专利，预计2040年前不会到期[11] - 2025年上半年MyPEAK - 1试验队列2预计完成入组，已有两名参与者接受6E13 vg/kg剂量的TN - 201 [10]

Dosing Initiated in Cohort 2 of the MyPEAK™-1 Phase 1b/2 Clinical Trial of TN-201 for Treatment of MYBPC3-Associated Hypertrophic Cardiomyopathy MyPEAK-1 Cohort 1 Data Accepted for Late-Breaker Presentation at the American College of Cardiology Meeting Initial Data from RIDGE™-1 Phase 1b Clinical Trial of TN-401 for PKP2-Associated Arrhythmogenic Right Ventricular Cardiomyopathy Expected in 2H25 Recent $48.9 Million Financing Extends Cash Runway into mid-2026 SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., March 10, 2025 (GLO ...

公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于发现、开发和交付治疗心脏病潜在病因的疗法 [1][8] - 公司拥有一系列内部能力，有针对罕见遗传疾病和常见心脏病的基因药物组合 [8] - 公司管线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301等产品及多个临床前早期项目 [8] 公开发行情况 - 公司宣布承销公开发行7500万股，总收益约5250万美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用前 [1] - 发行由7500万个单位组成，每个单位0.7美元，含一股普通股、一份A类认股权证和一份B类认股权证 [3] - A类认股权证可立即行使，行使价0.8美元/股，发行日起五年到期；B类认股权证可立即行使，行使价0.7美元/股，2026年6月30日到期 [3] 资金用途 - 公司拟用发行所得净资金资助临床和早期候选产品开发，特别是TN - 201和TN - 401，以及用于营运资金和其他一般公司用途 [2] 发行安排 - 所有证券由公司出售，发行预计3月5日左右完成，需满足惯例成交条件 [4] - Leerink Partners和Piper Sandler担任联合簿记管理人 [4] - 公司已依据S - 3表格注册声明发行证券，已向SEC提交初步招股说明书补充文件和招股说明书，最终文件也将提交 [5] - 最终招股说明书补充文件和招股说明书可通过SEC网站免费获取，也可向Leerink Partners或Piper Sandler获取 [5][6]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Tenaya Therapeutics宣布拟发售由普通股、A类认股权证和B类认股权证组成的单位，也可能向特定投资者发售预融资单位，发售受市场等条件限制 [1] 公司业务 - Tenaya Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于发现、开发和提供治疗心脏病潜在病因的潜在治愈疗法，拥有一系列内部能力，其管线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301等疗法及多个临床前早期项目 [5] 发售安排 - 发售由Leerink Partners和Piper Sandler担任联席账簿管理人，单位和预融资单位依据先前提交并获SEC生效的S - 3表格注册声明发售，公司将向SEC提交初步招股说明书补充文件 [2] - 初步招股说明书补充文件和随附招股说明书可从Leerink Partners或Piper Sandler处获取，提供了联系方式 [3] 联系方式 - 投资者关系和企业传播副总裁为Michelle Corral，邮箱为IR@tenayathera.com；投资者联系Anne - Marie Fields，邮箱为annemarie.fields@precisionaq.com；媒体联系Wendy Ryan，邮箱为wendy@tenbridgecommunications.com [7][8]

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., March 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ:TNYA), a clinical-stage biotechnology company with a mission to discover, develop and deliver potentially curative therapies that address the underlying causes of heart disease, today announced that Faraz Ali, Tenaya's Chief Executive Officer, will participate in TD Cowen's 45th Annual Health Care Conference and the Leerink Partners Global Healthcare Conference 2025. Details are as follows: TD Cowen 45th Annual ...