财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度净亏损2328.3万美元，同比减少21%（614.8万美元）[113][122] - 2025年上半年净亏损5014.7万美元，同比减少19%（1151.2万美元）[123][128] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用为1737万美元，同比下降23%（5.279百万美元）[113][117] - 2025年第二季度行政管理费用为671.2万美元，同比下降18%（1.462百万美元）[113][120] - 2025年上半年研发费用为3844.6万美元，同比下降19%（925.8万美元）[123][125] - 2025年上半年行政管理费用为1317.4万美元，同比下降22%（370.7万美元）[123][126] 财务数据关键指标变化（现金流） - 2025年上半年经营活动净现金流出为3870万美元，主要由5010万美元净亏损和240万美元营运资产及负债变动导致，部分被1330万美元非现金费用抵消[142] - 2025年上半年投资活动净现金流入为4729万美元，主要来自3690万美元有价证券到期和1100万美元有价证券出售[145] - 2025年上半年融资活动净现金流入为4978万美元，主要来自2025年3月后续发行的4880万美元净收益[147] - 2025年上半年现金及受限现金净增加额为5834.8万美元，2024年同期为1219万美元[141] 财务数据关键指标变化（现金及投资） - 截至2025年6月30日，公司现金及投资余额为7170万美元，累计亏损5.646亿美元[129] - 公司现有现金、现金等价物及有价证券投资，加上与SVB的贷款协议中可用的750万美元资金，预计足以满足未来12个月的营运资金和资本支出需求[138] 业务线表现（TN-201基因疗法） - TN-201基因疗法在MyPEAK-1试验中显示心脏DNA持续存在，剂量为3E13 vg/kg时检测到0.8至1.4 vg/dg[98] - TN-201的RNA表达在Week 8至Week 52间增长高达13倍，MyBP-C蛋白水平适度增加[98] - TN-201治疗使两名患者的心肌损伤标志物（心脏肌钙蛋白）下降超过60%至正常或接近正常水平[99] - TN-201获得FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，以及欧盟孤儿药资格[101] - MyPEAK-1试验计划在2025年第四季度公布Cohort 2初始数据及Cohort 1患者更新[97] 业务线表现（TN-401基因疗法） - TN-401基因疗法获得加州再生医学研究所800万美元临床资助，用于RIDGE-1试验[104] - TN-401在RIDGE-1试验中完成3E13 vg/kg剂量组（Cohort 1）患者给药，并启动6E13 vg/kg剂量组（Cohort 2）[103] - TN-401获得FDA孤儿药和快速通道认定，以及欧盟孤儿药资格[106] - 2025年2月获得CIRM 800万美元资助用于RIDGE-1项目，截至6月已收到60万美元[130][132] 业务线表现（TN-301小分子HDAC6抑制剂） - TN-301小分子HDAC6抑制剂在健康受试者试验中显示剂量比例药代动力学，支持每日一次给药[108] 公司运营与融资 - 公司拥有GMP认证的基因药物生产中心，自主完成TN-201和TN-401临床试验材料生产[112] - 2025年3月完成7500万单位增发，每股0.7美元，净融资4880万美元[134] - 公司可通过ATM发行计划额外融资6980万美元[136] - 公司作为新兴成长企业，需在年收入超过12.35亿美元或非关联方持股市值超7亿美元等条件下终止该身份[152] - 公司目前为小型报告企业，最近财年收入低于1亿美元且非关联方持股市值不足7亿美元[155]