财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度净亏损2330万美元（每股亏损0.14美元），同比收窄21%（2024年同期净亏损2940万美元）[14] - 2025年第二季度研发费用为1740万美元，同比下降23%（2024年同期为2260万美元）[14] - 2025年第二季度管理费用为670万美元，同比下降18%（2024年同期为820万美元）[14] 现金及负债情况 - 公司现金及等价物和可交易证券为7170万美元，预计资金可支持运营至2026年下半年[14] - 公司未动用硅谷银行信贷额度，总负债从2024年底2709万美元降至2025年6月底2232万美元[20] TN-201基因疗法进展 - TN-201基因疗法MyPEAK-1试验中，6E13 vg/kg剂量组（Cohort 2）完成3名患者入组和给药[5] - TN-201在3E13 vg/kg剂量组中，3名基线病情严重的患者均达到NYHA Class I，2名患者心肌肥厚指标改善[6] TN-401基因疗法进展 - TN-401基因疗法RIDGE-1试验中，3E13 vg/kg剂量组（Cohort 1）完成3名患者入组，6E13 vg/kg剂量组（Cohort 2）已开始给药[9] 自然史研究表现 - MyClimb自然史研究全球29个中心入组超200名MYBPC3相关HCM儿科患者[9] - RIDGE自然史研究显示83%的PKP2相关ARVC患者每日室性早搏超500次，49%有室性心动过速病史[9]