公司调查事件 - 律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP宣布对Sarepta Therapeutics Inc展开证券法潜在违规调查 [1] - 调查涉及公司可能违反联邦证券法 鼓励投资者访问指定链接获取更多信息 [1][4] 产品安全风险 - Sarepta核心产品Elevidys用于治疗杜氏肌营养不良症 但该疗法在某些患者中引发致命性急性肝衰竭 [2] - 公司在相关期间反复向投资者强调疗法安全性并称益处大于风险 但实际情况与陈述存在差异 [2] 股价波动情况 - 2025年3月18日公布首例患者因急性肝衰竭死亡后 股价从101.35美元暴跌27.81美元至73.54美元 单日跌幅超27% [3] - 2025年6月15日公布第二例死亡病例后 股价从36.18美元重挫15.24美元至20.94美元 单日跌幅超42% [3] - 尽管发生首例死亡事件 公司仍在3月18日当天向投资者保证"ELEVIDYS的获益风险比仍为正值" [3] 公司应对措施 - 第二例死亡事件发生后 公司宣布暂停部分Elevidys发货并中止该疗法正在进行的临床试验给药 [3] 律师事务所背景 - Bleichmar Fonti & Auld LLP专业代表证券集体诉讼中的原告方 2023年被ISS SCAS评为前五大原告律师事务所 [5] - 该律所近期成功案例包括从特斯拉董事会追回超过9亿美元赔偿 以及从Teva制药追回4.2亿美元赔偿 [5]

FDA对Elevidys的肝衰竭风险调查 - FDA正在调查Sarepta Therapeutics的Elevidys治疗可能导致急性肝衰竭并引发严重后果（包括住院和死亡）的风险 同时评估是否需要采取进一步监管措施 [1] - 自Elevidys获批以来 FDA已收到2例非行走型杜氏肌营养不良症（DMD）男性儿科患者在接受该基因治疗后发生致命性急性肝衰竭的报告 这两例死亡病例似乎与Elevidys治疗相关 数据来源包括临床试验和上市后监测 [2] - 在这两例病例中 患者均出现转氨酶升高 并在接受Elevidys治疗后不到两个月内住院 [3] 分析师观点与市场反应 - HC Wainwright维持对Sarepta的卖出评级 目标价10美元 分析师Mitchell Kapoor认为FDA极有可能要求更新美国处方信息（USPI）以注明肝衰竭或死亡风险 [4] - 分析师指出最坏情况是FDA最终要求公司从美国市场撤回Elevidys 如果发生这种情况 公司剩余的内在价值将非常有限 [5] - Sarepta股价周三下跌9.96%至17.09美元 [6] 监管环境与潜在阻力 - FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad此前已对Peter Marks最初批准Elevidys表示强烈反对 这种既有的怀疑态度表明其可能不愿支持Sarepta继续销售Elevidys [5][6]

公司调查 - 领先证券律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP宣布对Sarepta Therapeutics Inc（NASDAQ: SRPT）涉嫌违反联邦证券法展开调查 [1] - 调查涉及该公司核心产品Elevidys的安全性信息披露问题 该药物用于治疗杜氏肌营养不良症 但实际可能导致患者急性肝衰竭死亡 [2] 股价波动 - 2025年3月18日 因首例Elevidys治疗相关死亡病例披露 公司股价单日暴跌27.81美元（-27%） 从101.35美元跌至73.54美元 [3] - 2025年6月15日 第二例死亡病例导致公司暂停部分药物发货及临床试验 股价再跌15.24美元（-42%） 从36.18美元跌至20.94美元 [3] 产品风险 - Elevidys在关键宣传中强调收益大于风险 但实际存在致命性肝衰竭副作用 两例死亡病例均与该副作用直接相关 [2][3] - 公司仍坚持声明"Elevidys的收益风险比保持正面" 但已采取暂停发货和临床试验等风险控制措施 [3] 律所背景 - 代理此案的Bleichmar Fonti & Auld LLP曾为特斯拉董事会案件追回9亿美元 并为Teva制药案件追回4.2亿美元 [5] - 该律所被ISS SCAS评为2023年全美前五大原告律所 其律师多次获得法律行业权威奖项 [5]

公司调查事件 - 领先证券律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP宣布对Sarepta Therapeutics Inc（NASDAQ: SRPT）涉嫌违反联邦证券法展开调查 [1] - 调查涉及公司核心产品Elevidys的安全性信息披露问题 该药物用于治疗杜氏肌营养不良症 但实际可能导致患者急性肝衰竭死亡 [2] 股价波动 - 2025年3月18日 因首例Elevidys用药后死亡病例披露 公司股价单日下跌27.81美元（跌幅27%） 从101.35美元跌至73.54美元 [3] - 2025年6月15日 第二例死亡病例公布后 公司暂停部分药物发货及临床试验给药 股价单日下跌15.24美元（跌幅42%） 从36.18美元跌至20.94美元 [3] 公司应对措施 - 在首例死亡事件后仍向投资者强调"Elevidys的获益风险比保持积极" [3] - 第二例死亡事件后采取暂停部分药物分销和临床试验给药等风险控制措施 [3] 律师事务所背景 - Bleichmar Fonti & Auld LLP在2023年被ISS SCAS评为全美前五大原告律师事务所 曾为特斯拉董事会案件追回9亿美元 为Teva制药案件追回4.2亿美元 [5]

公司动态 - Sarepta Therapeutics提供了关于Elevidys（目前唯一获批用于杜氏肌营养不良患者的基因疗法）的安全更新 公司正在采取措施加强非行走患者的安全性 这些措施是在报告第二例急性肝衰竭（ALF）死亡病例后采取的 [1] 分析师观点 - William Blair指出 投资者犹豫的一个关键因素是不清楚有多少额外的非行走患者已经接受治疗 并且仍处于可能发生急性肝衰竭的时间范围内 这增加了近期再次发生死亡事件的不确定性 [2] - 分析师Sami Corwin将Sarepta的评级从"跑赢大盘"下调至"与大盘持平" [2] - Corwin认为 非行走患者群体的显著渗透是之前峰值收入估计的关键考虑因素 但未来这一亚组的渗透率可能不会那么强劲 [3] 市场竞争 - 如果其他用于杜氏肌营养不良的AAV基因疗法最快在2027年上市 峰值收入估计可能会进一步下降 [3] - 早期临床数据表明 一些疗法（如Solid Biosciences的SGT-003）可能具有更安全的特点 肝脏相关副作用较少 [3] 投资前景 - William Blair认为 尽管商业行走患者对Elevidys仍有强烈兴趣 并且基于分部总和分析 较高的股价是合理的 但峰值收入机会的减少和不确定变量的增加将对投资者形成阻碍 [4] - Sarepta Therapeutics股价在周五下跌3.18% 报20.11美元 [4]

核心观点 - 律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP正在调查Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ: SRPT)可能违反联邦证券法的行为 [1] - 调查涉及Sarepta公司对其产品Elevidys安全性的不当陈述 [2] - Elevidys是一种治疗杜氏肌营养不良症的药物 [2] 调查原因 - Sarepta公司反复强调Elevidys的安全性，并向投资者表示该治疗的益处大于风险 [2] - 实际上Elevidys会导致部分患者出现致命的急性肝衰竭 [2] 股价影响 - 2025年3月18日，Sarepta宣布一名接受Elevidys治疗的患者因急性肝衰竭死亡，股价从101.35美元下跌27.81美元至73.54美元，跌幅超过27% [3] - 2025年6月15日，Sarepta宣布第二名接受Elevidys治疗的患者因急性肝衰竭死亡，股价从36.18美元下跌15.24美元至20.94美元，跌幅超过42% [3] 公司应对措施 - 在2025年3月18日股价下跌后，Sarepta仍向投资者保证"Elevidys的获益风险比仍为正值" [3] - 在2025年6月15日第二名患者死亡后，公司暂停了部分Elevidys的发货，并暂停了一项正在进行中的临床试验的给药 [3]

业绩总结 - 针对非步态患者的ELEVIDYS，报告显示有一例因急性肝衰竭去世的肝损伤病例[6] - 公司承诺在非步态患者中持续监测肝酶升高情况，保持治疗协议不变[23] 用户数据 - Sirolimus被证明能够有效抑制T细胞，减轻可能导致急性肝损伤的炎症反应[8] - 预临床结果显示，Sirolimus有效降低肝酶升高，AST和ALT水平在不同时间点的变化被监测[17] 新产品和新技术研发 - 公司计划与多学科临床专家和监管机构协商，开发增强的免疫抑制方案[6] - 在临床设置中，继续在ELEVIDYS输注前后施用皮质类固醇[23] - 公司将对ENVISION研究的协议修订进行评估，以引入Sirolimus作为免疫抑制方案的一部分[23] 市场扩张和并购 - ENVISION研究暂停，等待协议修订以纳入额外的免疫抑制措施[6] - 在增强方案获得批准之前，暂停对非步态患者的ELEVIDYS商业发货[6] 负面信息 - 针对非步态患者的ELEVIDYS，报告显示有一例因急性肝衰竭去世的肝损伤病例[6]

公司事件调查 - 律师事务所Pomerantz LLP正在调查Sarepta Therapeutics公司及其部分高管是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - 调查涉及投资者权益保护 投资者可联系指定律师进行咨询 [1] 药品安全事件 - 2025年3月18日 Sarepta披露首例杜氏肌营养不良症患者在使用ELEVIDYS药物后因急性肝衰竭死亡 导致股价单日下跌27.81美元(跌幅27.44%)至73.54美元 [3] - 2025年6月16日 公司再次披露第二例ELEVIDYS用药后急性肝衰竭死亡病例 随即暂停该药物的临床试验并对丧失行走能力患者群体暂停分发 股价单日暴跌15.24美元(跌幅42.12%)至20.94美元 [4] 市场反应 - 两次药品安全事件导致Sarepta股价累计下跌81.41美元 较事件前价格累计跌幅达77.3% [3][4]

Sarepta Therapeutics事件影响 - 公司DMD基因疗法ELEVIDYS出现第二例急性肝衰竭致死病例 导致股价单日暴跌42% [1][2][4] - 暂停向非行走患者发货并撤销营收指引 该疗法占公司上季度总营收61%（3.73亿美元）且贡献180%销售增长 [5][6] - 非行走患者仅占用药人群15%（2025年占比30%） 公司仍可向行走患者销售并保持盈利 [6][7] - 分析师平均目标价70.76美元隐含231%上涨空间 但FDA审批增强方案时间不确定 [5][8] Solid Biosciences市场机遇 - 竞品STG-003临床试验显示最高微肌营养不良蛋白表达水平 且肝脏安全性优于ELEVIDYS [10][11] - 公司股价事件当日上涨11% 分析师平均目标价14.9美元对应209%潜在涨幅 [2][10] - 计划2025年Q4与FDA讨论加速审批路径 若成功将缩短上市时间 [12][13] DMD治疗领域竞争格局 - ELEVIDYS安全性问题引发市场对基因疗法质疑 可能重塑行业领导地位 [3][12] - Solid Biosciences凭借差异化安全性数据获得竞争优势 但尚未完成审批流程 [10][11] - 两家公司均存在高风险特性 行业未来走向取决于监管审批进展及临床数据 [12][13]

公司调查事件 - 领先证券律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP宣布对Sarepta Therapeutics Inc（NASDAQ: SRPT）涉嫌违反联邦证券法展开调查 [1] - 调查涉及该公司核心产品Elevidys的安全性信息披露问题 该药物用于治疗杜氏肌营养不良症 但可能导致患者急性肝衰竭死亡 [2] 股价波动 - 2025年3月18日 因首例Elevidys治疗患者肝衰竭死亡事件 公司股价单日暴跌27.81美元（跌幅27%）从101.35美元跌至73.54美元 [3] - 2025年6月15日 第二例死亡病例曝光后 公司暂停部分Elevidys发货及临床试验给药 股价再跌15.24美元（跌幅42%）从36.18美元跌至20.94美元 [3] 产品风险披露 - 公司此前向投资者强调Elevidys的收益风险比为正值 但实际存在致命性肝衰竭风险 [2] - 尽管首例死亡后公司仍声明"Elevidys的收益风险比保持积极" 但第二例死亡导致供应链和临床试验中断 [3] 律师事务所背景 - 代理此案的Bleichmar Fonti & Auld LLP曾为特斯拉董事会案件追回9亿美元 并为Teva制药案追回4.2亿美元 [5] - 该律所2023年被ISS SCAS评为全美前五大原告律师事务所 其律师获评Law360"原告律师界泰斗"称号 [5]