财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度末现金、现金等价物及有价证券约为3.64亿美元，预计足以支持公司平台和项目的持续执行 [35] - 2022年全年非GAAP运营费用预计在2.8亿至3.1亿美元之间，不包括约4000万美元的非现金股票薪酬费用 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 - Fabry病基因疗法STAAR研究进入扩展阶段，计划在5e13剂量水平下进行扩展，预计将在第三季度为两名患者给药 [9][17] - BIVV003（原SAR445136）镰状细胞病治疗项目已完全由公司控制，预计第三季度将在Phase I/II研究中为下一名患者给药 [10][20] - TX200 CAR-Tregs细胞疗法在HLA-A2不匹配肾移植中的Phase I/II研究进展顺利，第二名患者已完成制造并计划在第三季度给药 [11][23] 各个市场数据和关键指标变化 - Fabry病研究已在加拿大、意大利和澳大利亚开设16个研究中心，招募患者进展顺利 [18] - TX200获得欧洲药品管理局孤儿药资格认定，用于实体器官移植治疗 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过创新的基因组工程技术开发变革性药物，特别是在未满足医疗需求的领域 [8][14] - 公司正在推进多个临床前项目，包括CAR-Tregs和中枢神经系统（CNS）基因组工程治疗 [26][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管市场环境艰难，公司财务状况良好，并有多种融资选择，能够继续开发新药并为股东创造长期价值 [14][36] - 公司预计在2022年下半年将实现多个关键里程碑，包括Fabry病研究的Phase I/II数据更新、镰状细胞病研究的患者给药以及TX200 CAR-Tregs研究的进展 [43] 其他重要信息 - 公司在ASGCT年会上展示了八项海报和演讲，展示了早期科学研究的创新成果 [13][30] - 公司正在开发新型AAV衣壳，以提高基因组工程工具的治疗性递送效率 [31] 问答环节所有的提问和回答 问题: TX200项目的下一步更新计划 - 公司计划在2022年完成第一个剂量队列，并在有足够数据后提供进一步更新 [46] 问题: 公司基础编辑器与CRISPR技术的比较 - 公司的基础编辑器具有紧凑的架构，能够通过AAV递送，适用于多种基因工程需求 [50] 问题: Fabry病研究剂量升级的原因 - 公司计划将剂量提升至5e13，以完成剂量探索，并将在今年晚些时候的医学会议上展示更多数据 [54] 问题: TX200的安全性监测 - 目前未观察到与治疗相关的不良事件，但公司正在监测潜在的细胞因子释放反应 [56] 问题: Fabry病研究的市场机会和商业化计划 - 公司正在全球范围内扩展Fabry病研究，并计划在适当时候公布商业化计划 [62][64] 问题: 合作伙伴项目的进展 - 公司持续与合作伙伴探讨基因工程和衣壳开发的机会，并已从合作伙伴处获得约1.15亿美元的收入 [66][67] 问题: TX200的活检数据预期 - 公司将通过活检数据观察Tregs是否在肾脏中定位并对局部微环境产生影响 [71] 问题: Fabry病研究中停止ERT的标准 - 停止ERT的标准由研究者和患者共同决定，目前第五名患者正在讨论停止ERT [107] 问题: Fabry病研究的扩展阶段计划 - 扩展阶段计划招募约30名患者，包括男性和女性患者，重点关注心脏和肾脏受累的患者 [91] 问题: 镰状细胞病项目的未来合作计划 - 公司将在完成Phase I研究后评估是否寻求合作伙伴，以加速全球商业化 [120][121] 问题: 镰状细胞病项目的差异化数据 - 公司将在更多患者数据公布后评估其与竞争对手的差异化 [125] 问题: 镰状细胞病项目中的VOC数据 - 目前四名患者中有三名未出现VOC，一名患者出现两次VOC但已恢复 [128]

临床试验进展 - Fabry疾病的基因治疗候选药物isaralgagene civaparvovec（ST-920）在1/2期临床试验中，九名患者在四个剂量组中接受了治疗，剂量递增已完成[22] - 针对镰状细胞疾病的细胞治疗候选药物BIVV003在1/2期临床试验中，五名患者已接受治疗，计划将该项目从Sanofi转回Sangamo[18] - 针对血友病A的giroctocogene fitelparvovec在3期临床试验中，超过50%的患者已入组，预计将在2022年第三季度恢复给药[18] - Fabry疾病的ST-920在52周时，α-Gal A活性显示出15倍的增加，且安全性和耐受性良好[22] - 四名患者成功停止酶替代治疗（ERT），目前没有迹象表明需要恢复ERT[25] - BIVV003在治疗镰状细胞病的初步数据中，4名接受治疗的患者在移植后均未需要输血[34] - 所有4名患者的总血红蛋白（Hb）在第26周稳定，HbF水平从筛查时的0.1%-11%增加到第26周的14%-39%[35] - 在最高剂量3e13 vg/kg组中，5名患者的平均因子VIII（FVIII）活性在104周时为25.4%[42] - 在最高剂量组中，第一年内未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0.0[42] - BIVV003在91周的随访中，HbF水平在最长治疗患者中达到了38%[35] - AFFINE研究已超过50%入组，预计2022年第三季度恢复给药[47] - TX200在肾移植中的单次输注预计将帮助促进免疫耐受，减少移植物损失[58] - TX200项目的第一位患者于2022年3月接受治疗，第二位患者已接受肾脏移植[61] - 预计在2022年第三季度进行第二位患者的给药，第一组患者的给药将在2022年底前完成[61] 财务状况 - 公司拥有强大的财务状况，以支持即将到来的关键催化剂[12] - Sangamo已收到约8.15亿美元的现金，潜在里程碑支付为67亿美元[82] - 2022年第二季度的非GAAP运营支出指导为2.94亿至3.1亿美元，GAAP总运营支出为7510万美元[92] - Sangamo在2022年第二季度的现金和可交易证券余额为3.637亿美元[86] - Sangamo的财务状况强劲，支持其在关键催化剂即将到来的进展[98] 研发与合作 - 公司在基因治疗和细胞治疗方面的第一代产品候选药物正在或即将进入晚期临床开发[10] - 公司与五家技术验证的蓝筹生物制药合作伙伴合作，提供领域专业知识、预付款和潜在里程碑付款的路径[12] - 公司在内部拥有cGMP制造设施，能够控制质量、供应、时间表、成本和知识产权[12] - Sangamo在2021年开设了新的GMP设施，具备2000升生物反应器规模的AAV生产能力[75] - Sangamo的知识产权组合包括约200个专利系列和商业秘密[77] 其他信息 - Isaralgagene civaparvovec (ST-920) 在截至2021年11月9日的安全性数据中，5名受试者的治疗相关不良事件总数为11例[27] - 在3个剂量组中，0.5e13 vg/kg组和1.0e13 vg/kg组各有1例治疗相关不良事件，3.0e13 vg/kg组有6例[27] - 5名患者中有4名因肝酶（ALT/AST）升高接受了皮质类固醇治疗，所有升高均完全恢复[44] - Sangamo的总部获得LEED认证，符合美国绿色建筑委员会的绿色建筑要求[79] - Sangamo的董事会中29%为女性，14%来自于代表性不足的社区[80]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ________________________________________________ FORM 10-Q ________________________________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 000-30171 _______ ...

业绩总结 - 公司在2022年第一季度的非GAAP运营支出指导为2.82亿至3.1亿美元，GAAP总运营支出为7350万美元[92] - Sangamo的财务状况强劲，现金及可流动证券余额为4.003亿美元[86] 临床试验进展 - Fabry疾病的基因治疗产品ST-920在1/2期临床试验中已完成9名患者的给药，计划在2022年下半年更新临床数据[21] - Hemophilia A的giroctocogene fitelparvovec在3期临床试验中，超过50%的患者已入组，当前试验自愿暂停，但FDA已解除暂停[18] - Sickle Cell Disease的SAR445136项目计划于2022年6月转为公司全资项目，当前处于1/2期临床试验中，已完成5名患者的给药[19] 治疗效果 - ST-920的α-Gal A活性在第52周时显示出15倍的增加，且在第25周时显示出10倍的增加，表明治疗的有效性[21] - 目前有2名患者成功停止酶替代治疗（ERT），且没有迹象表明需要恢复ERT[24] - 在最高剂量组（3.0e13 vg/kg）中，5名患者的年化出血率（ABR）在首次输注后的第一年为0.0，整个随访期间为1.4[35] - 在SAR445136治疗的4名患者中，所有患者在输注后均未需要输血[44] - SAR445136治疗后，所有4名患者的总血红蛋白（Hb）在第26周稳定，HbF水平从筛查时的0.1-11%增加到第26周的14-39%[45] 研发与合作 - 公司在基因治疗和细胞治疗方面的第一代产品候选者正在推进至晚期临床开发，提供了对第二代项目的见解[10] - 公司与五家技术验证的蓝筹生物制药合作伙伴合作，提供领域专业知识、预付款和潜在里程碑付款的路径[12] - Sangamo在2021年开设了新的GMP设施，具备高达2000升生物反应器规模的AAV生产能力[75] 未来展望 - 预计2022年下半年将更新Fabry病的1/2期数据，并计划进行3期研究[84] - 2022年第三季度预计完成镰状细胞病的1/2期研究的给药[84] - TX200的第一位患者于2022年3月接受治疗，第二位患者预计在2022年中期接受治疗[61] 负面信息 - Isaralgagene civaparvovec (ST-920) 在截至2021年11月9日的安全性数据中，5名受试者中共报告了11例治疗相关的不良事件[28] - 在最高剂量组中，4名患者因肝酶（ALT/AST）升高接受了皮质类固醇治疗，所有升高均完全恢复[37] 多样性与包容性 - Sangamo的董事会中33%为女性，22%来自于代表性不足的社区，体现了公司在多样性和包容性方面的承诺[80]

临床试验进展 - Fabry疾病的基因治疗产品isaralgagene civaparvovec（ST-920）在1/2期临床试验中已完成剂量递增，预计在2022年下半年更新临床数据[18] - 血友病A的giroctocogene fitelparvovec在3期临床试验中超过50%的患者已入组，目前该试验自愿暂停，但FDA已解除暂停[18] - 针对镰状细胞疾病的SAR445136项目，计划于2022年6月转为全资项目，当前在1/2期临床试验中已完成第五名患者的给药[18][19] - Fabry疾病的ST-920在临床试验中，α-Gal A活性在第52周时显示出15倍的增加，且有两名患者成功停止酶替代治疗（ERT）[21][24] - 在最高剂量组（3.0e13 vg/kg）中，5名患者的年化出血率（ABR）在首次输注后的第一年为0.0，整个随访期间为1.4[35] - 在SAR445136治疗的4名患者中，所有患者的总血红蛋白（Hb）在第26周稳定，HbF水平从筛查时的0.1-11%增加到第26周的14-39%[45] - 在SAR445136治疗后，所有4名患者的F细胞百分比在第26周增加到48-94%，在随访91周的患者中持续达到99%[45] - AFFINE研究已超过50%入组，预计2022年第三季度恢复给药，关键数据预计在2023年下半年发布[40] 财务状况 - 公司拥有强大的财务状况，以支持即将到来的关键催化剂[12] - Sangamo已收到约8.15亿美元的现金，潜在里程碑支付为67亿美元[82] - 2022年第一季度的非GAAP运营支出指导为2.82亿至3.1亿美元，GAAP总运营支出为7350万美元[92] - Sangamo的财务状况强劲，现金及可流动证券余额为4.003亿美元[86] 研发与合作 - 公司在基因治疗和细胞治疗方面的第一代产品候选者正在或已进入晚期临床开发，提供了对第二代项目的见解[10] - 公司与五家技术验证的蓝筹生物制药合作伙伴合作，提供领域专业知识、预付款和潜在里程碑付款的路径[12] - 公司正在利用其在锌指和CAR-Tregs方面的专业知识，扩展其广泛的基因工程平台的应用[9] - Sangamo在2021年开设了新的GMP设施，具备高达2000升生物反应器规模的AAV生产能力[75] - Sangamo的知识产权组合包括约200个专利系列，支持其技术平台的能力[77] 新产品与市场扩张 - TX200的第一位患者于2022年3月接受治疗，第二位患者预计在2022年中期进行剂量给药[61] - TX200旨在帮助肾脏移植受者接受捐赠的肾脏，减少对系统性免疫抑制治疗的需求[61] - Sangamo的目标是通过细胞治疗和基因组工程的创新候选药物，扩展到自身免疫性疾病和中枢神经系统领域[63] 负面信息 - Isaralgagene civaparvovec (ST-920) 在截至2021年11月9日的安全性数据中，5名受试者中共报告了11例治疗相关的不良事件[28] - 在最高剂量组中，1名患者报告了与治疗相关的严重不良事件，包括低血压（3级）和发热（2级）[37] - 在最高剂量组中，4名患者因肝酶（ALT/AST）升高接受了皮质类固醇治疗，所有升高均完全恢复[37] - 在SAR445136治疗后，4名患者中无不良事件被评估为与治疗相关[47]

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金、现金等价物及有价证券约为4亿美元 [32] - 2022年全年非GAAP运营费用预计在2.8亿至3.1亿美元之间，不包括约4000万美元的非现金股票补偿费用 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - Fabry病基因治疗项目STAAR研究中，已完成9名患者的剂量递增部分，预计2022年下半年公布更新数据 [7][13] - 镰状细胞病PRECIZN-1研究中，第五名患者已接受改进制造方法的产品，预计2022年第三季度完成剩余患者给药 [15][17] - 血友病A基因治疗试验AFFINE研究中，FDA已解除临床暂停，预计2022年第三季度恢复试验 [8][18] - TX200 CAR-Tregs细胞疗法STEADFAST研究中，首名患者已接受治疗，预计2022年年中为第二名患者给药 [9][22] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在Fabry病基因治疗领域处于领先地位 [7] - 镰状细胞病项目预计在2022年下半年转移回公司后增加投资 [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过创新技术为患者创造变革性基因组药物 [6] - 公司拥有AAV和细胞治疗制造设施，支持研发能力 [11] - 公司计划在2022年实现多个关键里程碑，包括Fabry病STAAR研究数据公布、镰状细胞病PRECIZN-1研究数据公布、TX200 STEADFAST研究患者给药等 [36][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2022年的发展势头感到满意，认为第一季度进展为患者带来希望，并为公司创造长期可持续价值 [35] - 公司领导团队和全体员工致力于为患者创造新的变革性基因组药物 [36] 其他重要信息 - 公司将在2022年ASGCT年会上展示8篇摘要，涵盖基因组工程平台、AAV Capsida工程计划和CAR-Tregs细胞治疗平台等领域 [30][31] 问答环节所有的提问和回答 问题: Fabry病项目中患者停止ERT的持续时间和重启标准 - 两名患者已停止ERT，第一名患者已停止数月，第二名患者最近停止 [42] - 重启ERT的标准包括生物标志物和临床情况，目前没有迹象表明需要重启ERT [42][44] 问题: 基础编辑器项目的进展 - 公司将在ASGCT年会上展示基础编辑器项目，利用锌指技术构建紧凑的基础编辑器，可通过AAV载体传递 [48][49] 问题: STEADFAST项目的监管延迟和美国站点计划 - 公司已与欧洲监管机构定期互动，预计不会出现临床暂停 [57] - 目前剂量递增阶段将在欧洲站点进行 [59] 问题: Fabry病项目中肾脏活检计划 - 公司已开始对第4队列患者进行肾脏活检，预计2023年初分享活检数据 [65][104] 问题: 镰状细胞病项目改进制造方法的具体内容 - 改进的制造方法增加了长期祖细胞的数量，但未详细说明具体改进内容 [79] 问题: 镰状细胞病项目的未来决策因素 - 公司将根据PRECIZN-1研究结果决定是否自行推进或寻找合作伙伴 [82] 问题: 基础编辑器项目中探索的DMAs域数量和编辑范围 - 公司探索了超过20个DMAs域，并确定了一个特别活跃和有效的域 [89] 问题: TX200患者的状况和免疫抑制剂减少的决策过程 - 首名患者状况良好，预计2023年初分享数据 [93][96] 问题: Fabry病项目第4队列是否作为扩展队列 - 第4队列是剂量递增阶段的最终队列，预计2022年第三季度召开安全监测委员会会议，决定扩展队列 [101] 问题: CAR-Tregs平台在IBD和MS项目中的进展 - 公司正在积极开发针对IBD和MS的CAR-Tregs项目，尚未确定IND时间 [113][115]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ________________________________________________ FORM 10-Q ________________________________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR For the transition period from to Commission file number 000-30171 ________________________________________________ SANGAMO THERAPEUTICS, INC. (Exact name of regist ...

业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司现金及可市场证券余额为4.647亿美元[90] - 公司至今已从合作伙伴处获得现金收入约为8.15亿美元[90] - 2021年第四季度的收入为2800万美元，非GAAP运营支出为5980万美元[90] - 公司预计2022年GAAP运营支出将在3.2亿至3.5亿美元之间，包括约4000万美元的股票补偿费用[90] - 公司在潜在里程碑支付方面的总额为67亿美元[90] 用户数据 - Fabry疾病的初步Phase 1/2数据显示，α-Gal A活性在第52周时增加了15倍[25] - 在最高剂量组中，5名患者的平均因子VIII（FVIII）活性为25.4%，年化出血率（ABR）在首次输注后的第一年为0.0，整个随访期间为1.4[35] - 在Sickle Cell Disease的PRECIZN-1研究中，4名接受治疗的患者在移植后均未需要输血，所有患者的总血红蛋白（Hb）和胎儿血红蛋白（HbF）均有所增加[43] - 在SAR445136输注后，所有4名患者的总Hb在第26周稳定，HbF水平从筛查时的0.1-11%增加到第26周的14-39%[44] - 在SAR445136治疗后，4名患者的F细胞百分比在第26周增加至48-94%，在随访91周的患者中持续为99%[44] 未来展望 - 公司计划在2022年下半年更新Fabry疾病的临床数据[30] - 公司预计在2022年第三季度完成镰状细胞病1/2期研究的全部给药[88] - TX200项目的首名患者已在肾移植的概念验证研究中入组，预计2022年中期将有前两名患者接受治疗[60] 新产品和新技术研发 - 公司在Fabry和Hemophilia A的第一代产品候选药物正在或即将进入晚期临床开发[12] - 公司在2021年启动了CAR-Treg TX200研究，并在肾移植拒绝反应的研究中招募了首位患者[11] - Sangamo的锌指基因组工程平台具备高活性和特异性，能够访问中枢神经系统中的数百个基因组靶点[65] - Sangamo的CAR-TREG细胞治疗平台在自体细胞工程方面具有丰富经验，支持向异体治疗的潜在演变[73] 市场扩张和合作 - 公司与五家大型生物制药合作伙伴建立了合作关系，提供前期付款和潜在里程碑付款的路径[12] - 公司与大型制药公司合作，验证其平台能力并提供显著的非稀释资本[86] - 公司在美国和欧盟拥有2个专用的内部制造基地，支持基因治疗候选药物的优化和交付[73] - 公司在美国和欧盟设有生产基地，增强了供应链的韧性[83] 负面信息 - Hemophilia A的Phase 1/2研究目前已超过50%患者入组，但目前处于临床暂停状态[22] - 最高剂量组中，4名患者因肝酶（ALT/AST）升高接受了皮质类固醇治疗，所有升高均在口服皮质类固醇治疗后完全恢复[37]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度及全年财务数据未在电话会议中详细披露，但公司提到2021年是重要的一年，执行了多项战略并推进了多个项目 [35] - 2021年底，公司拥有约4.65亿美元的现金、现金等价物及有价证券，财务状况良好 [35] - 2022年全年非GAAP运营费用预计在2.8亿至3.1亿美元之间，不包括约4000万美元的非现金股票补偿费用 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - **Fabry病项目**：Phase 1/2临床试验数据显示，ST-920基因疗法在5名患者中表现出良好的安全性和有效性，α-Gal A活性显著提升，部分患者报告了临床改善，如出汗能力增强 [12][13][27] - **镰状细胞病项目**：Phase 1/2临床试验数据显示，4名患者治疗后血红蛋白和胎儿血红蛋白水平显著提升，且未出现治疗相关的不良事件 [14][30] - **血友病A项目**：与辉瑞合作的Phase 1/2临床试验数据显示，高剂量组患者在基因治疗后两年内持续保持出血控制 [15][16] 各个市场数据和关键指标变化 - **Fabry病竞争格局**：随着竞争对手的变化，公司认为其在Fabry病领域处于领先地位，并计划在2022年下半年公布更多Phase 1/2数据，同时积极筹备Phase 3试验 [13] - **镰状细胞病市场**：公司计划在2022年第三季度完成新制造方法下的患者给药，并预计在2022年下半年完成从赛诺菲到公司的项目转移 [14][32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过创新的基因组医学技术推进多个治疗领域的药物开发，特别是在未满足需求的适应症上 [9][10] - 公司正在推进第二代技术平台，包括用于自身免疫性疾病的CAR Treg和用于神经系统疾病的锌指转录因子 [17][20] - 公司继续与合作伙伴合作，推进临床项目，并通过合作伙伴的资本支持内部管线的开发 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2021年的进展表示满意，尽管面临疫情挑战，公司仍取得了多项重要成就 [9][10] - 公司对未来充满信心，预计2022年将公布更多Fabry病和镰状细胞病的临床数据，并推进Phase 3试验 [38] - 管理层强调，公司拥有强大的财务状况和领导团队，能够应对未来的挑战并推动长期价值创造 [24] 其他重要信息 - 公司已完成并启用了位于布里斯班和瓦尔邦的细胞治疗制造设施，具备内部AV和细胞治疗生产能力 [23] - 公司正在推进多个内部项目，包括与Biogen、诺华、武田和辉瑞的合作项目 [20] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于基因疗法的安全性问题 - 公司强调安全性是首要考虑，所有项目都以安全性为主要终点，目前所有项目均表现出良好的安全性 [43] 问题2: CAR Treg平台是否需要“kill switch” - 公司表示目前未收到监管机构要求加入“kill switch”的指示，且对TX200项目的安全性和有效性充满信心 [44][45] 问题3: Fabry病项目的长期随访数据 - 公司计划在2022年下半年公布更多Fabry病项目的长期随访数据，包括α-Gal A表达和其他生物标志物的累积数据 [52][54] 问题4: 镰状细胞病项目的制造工艺改进 - 公司对新的制造工艺充满信心，预计将提高祖细胞数量，并有望带来更好的临床结果 [73][74] 问题5: 镰状细胞病项目的竞争格局 - 公司认为镰状细胞病市场仍有巨大需求，即使有竞争对手进入市场，公司仍有机会通过差异化产品获得市场份额 [105] 问题6: 基础编辑器的IP问题 - 公司表示其基础编辑器项目具有独特的架构，并且在知识产权方面拥有自由操作权 [106]

业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司现金和可市场证券余额为4.647亿美元[90] - 2021年第四季度的收入为2800万美元[90] - 公司至今已从合作伙伴处获得8.15亿美元现金[90] - 2022财年的非GAAP运营支出指导范围为3.2亿至3.5亿美元[90] - 公司潜在的里程碑付款总额为67亿美元[90] 临床研究进展 - Fabry疾病的初步Phase 1/2数据显示，α-Gal A活性在第52周时显示出15倍的增加[25] - Hemophilia A的Phase 1/2研究目前已超过50%患者入组，但目前处于临床暂停状态[22] - Sickle Cell Disease的初步概念验证Phase 1/2数据已在ASH 2021上展示[23] - Fabry疾病的ST-920在安全性和耐受性方面表现良好，未出现需要类固醇治疗的肝酶升高[31] - Hemophilia A的giroctocogene fitelparvovec项目正在进行Phase 3试验的规划[20] - 在最高剂量组中，5名患者的平均因子VIII（FVIII）活性为25.4%，年化出血率（ABR）在首次输注后的第一年为0.0，整个随访期间为1.4[35] - 在Sickle Cell Disease的PRECIZN-1研究中，4名接受治疗的患者在移植后均未需要输血，且总血红蛋白（Hb）在第26周稳定[43] - 所有4名患者的HbF水平在第26周从0.1-11%增加至14-39%，在最长随访的患者中，第91周达到38%[44] - 在SAR445136治疗后，4名患者的F细胞百分比在第26周增加至48-94%，在最长随访的患者中持续达到99%[44] - 在最高剂量组中，未报告确认的FVIII抑制剂发展和血栓事件[38] - AFFINE研究已超过50%入组，辉瑞计划在2022年上半年恢复试验并重新开放试验地点[40] - TX200项目的首名患者已入组，旨在评估其在肾移植中的安全性和耐受性[60] - TX200的主要目标是促进免疫耐受，帮助维持移植肾功能，减少对全身免疫抑制治疗的需求[58] 研发与合作 - 公司在2021年完成了cGMP的内部制造，确保了产品质量和供应链控制[11] - 公司与五家大型生物制药合作伙伴建立了合作关系，提供了前期付款和潜在里程碑付款的路径[12] - 公司在布里斯班和瓦尔博讷建立了cGMP制造设施，以支持其产品开发[11] - 公司在基因治疗和细胞治疗方面的第一代产品候选者正在向晚期临床开发推进[12] - 公司与大型制药公司合作，验证了其第二代机制方法的能力，并提供了非稀释性资本以推进管道[86] - 公司拥有约200个专利系列和专有技术的深厚知识产权组合[83] - 公司在美国和欧盟的地理多样性增强了供应链的韧性[83] 未来展望 - 公司计划在2022年下半年更新Fabry疾病的临床数据[30] - 公司预计在2022年中期对TX200的前两名患者进行STEADFAST 1/2期研究的给药[88]