Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ________________________________________________ (Mark One) FORM 10-Q ________________________________________________ ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 000-30171 ______ ...

业绩总结 - 公司2020财年总收入为2.22亿美元，较2019财年的1.88亿美元增长了18%[78] - 2020年第四季度非GAAP运营支出为5500万美元，较2019年第四季度的10200万美元下降了46%[78] - 2020财年GAAP总运营支出为2.48亿美元，较2019财年的2.08亿美元增长了19%[79] 现金流与支出 - 截至2020年12月31日，公司现金储备为6.92亿美元[14] - 预计2021年非GAAP运营支出将在2.55亿至2.75亿美元之间[80] - 公司预计2021年GAAP运营支出将在2.85亿至3.05亿美元之间，包括预计的股票补偿费用约为3000万美元[79] 临床试验与研发 - 公司预计在2021年完成制造设施的建设，以提高生产速度和能力[15] - 在2021年，预计将启动TX200和ST-920的1/2期临床试验[15] - 公司与Pfizer的合作项目giroctocogene fitelparvovec（SB-525 / PF-07055480）已进入3期临床试验，预计2022年将获得关键数据[36] - TX200的STEADFAST研究预计将在2021年下半年启动，旨在评估其在肾脏移植中的安全性和作用机制[31] - 公司在Fabry病的ST-920项目中，初步目标是评估其安全性和耐受性[25] - 公司与Kite的合作项目KITE-037预计将在2021年上半年提交IND申请，并启动临床试验[47] - 2021年将发布Fabry疾病（ST-920）的初步1/2期数据，预计在2021年第四季度[82] - 2021年下半年将启动固体器官移植（TX200）的1/2期试验[82] - 2021年将提供血友病A的2年1/2期数据[82] - 在1/2期Alta研究中，giroctocogene fitelparvovec的FVIII活性在第9周达到稳定状态，12个月内的中位数为56.9%[40] - Sanofi正在进行BIVV003（镰状细胞病）和ST-400（β地中海贫血）的1/2期临床试验，预计2021年将获得初步数据[44] 未来展望 - 公司在2020年获得了约8.15亿美元的现金收入，并有潜在的70亿美元里程碑付款[16]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度净亏损为4070万美元，每股亏损0.29美元，而2019年同期净利润为450万美元，每股收益0.04美元 [19] - 2020年第四季度总收入为2580万美元，较2019年同期的5490万美元下降 [19] - 2020年全年净亏损为1.211亿美元，每股亏损0.90美元，而2019年净亏损为9540万美元，每股亏损0.85美元 [21] - 2020年全年收入为1.182亿美元，较2019年的1.024亿美元有所增长 [21] - 2020年底现金、现金等价物及有价证券余额为6.92亿美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司启动了针对Fabry病的全资产品候选药物的1/2期研究，并与辉瑞合作启动了针对血友病A的产品候选药物的3期试验 [8] - 公司与Biogen和Novartis达成了神经科学领域的合作，专注于阿尔茨海默病、帕金森病和自闭症谱系障碍等疾病 [8] - 公司在2020年启动了针对镰状细胞病和β地中海贫血的1/2期研究，预计2021年底将公布初步数据 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在2020年启动了针对Fabry病的1/2期研究，并计划在2021年继续招募患者，预计在2021年底公布初步数据 [10] - 公司与辉瑞合作的3期血友病A试验预计将在2022年公布关键数据 [10] - 公司与Kite合作的抗CD19 CAR-T细胞疗法预计将在2021年底启动临床研究 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年继续推进其全资项目，包括Fabry病研究和肾脏移植排斥反应的1/2期研究 [10] - 公司计划在2021年底前将其细胞疗法制造设施投入使用，以增强内部制造能力 [10] - 公司认为内部制造能力可以提供竞争优势，具有更大的灵活性和质量控制 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2020年的进展表示满意，尽管面临疫情挑战，公司仍成功推进了临床试验和制造基础设施的建设 [7][9] - 管理层预计2021年将继续推进临床执行，并期待在多个项目中取得重要里程碑 [10][11] - 管理层对公司2021年的前景表示乐观，认为公司处于有利位置，能够实现多个重要里程碑 [25] 其他重要信息 - 公司在2020年通过合作获得了8500万美元的前期和里程碑付款，并有可能通过合作获得70亿美元的里程碑付款和特许权使用费 [89] - 公司预计2021年非GAAP运营费用将在2.55亿至2.75亿美元之间 [23] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于ST-920和Fabry病患者的背景信息 - 公司表示目前不会透露患者的详细信息，直到研究结束 [29][30] 问题: Kite 037和TX-200细胞疗法项目的协同效应 - 公司表示Kite和TX-200项目都在推进中，Kite预计很快将进入临床阶段，而TX-200项目预计将在2021年下半年开始患者给药 [31][32] - 公司表示在CAR-T和TREG制造方面存在协同效应，特别是在局部位点工程和ZFN平台的使用方面 [33] 问题: TREG技术从自体到异体的转变 - 公司表示从自体到异体的转变涉及复杂的工程和生物学问题，特别是如何避免异体细胞的排斥反应 [39] - 公司表示异体TREG技术可以应用于更大规模的人群疾病，如多发性硬化症和炎症性肠病 [40] 问题: 关于Fabry病项目的剂量选择和数据收集频率 - 公司表示Fabry病研究的剂量选择具有灵活性，具体剂量将由安全监测委员会决定 [53] - 公司表示将定期收集α-Gal A和底物水平的数据，并计划在研究结束时公布综合数据 [53] 问题: 关于TX-200项目的制造过程和TREG纯度 - 公司表示TREG的纯化过程非常关键，公司对TREG的纯度和功能测定非常有信心 [61] - 公司表示TREG在患者体内会扩增，并发挥其免疫调节和抑制功能 [82] 问题: 关于Fabry病项目的剂量递增和治疗时间 - 公司表示每个剂量组需要至少两名患者的数据才能进入下一个剂量组，预计在2021年底公布剂量递增数据 [59] - 公司表示已经预筛选了患者，并计划在2021年底前完成剂量递增并进入扩展队列 [72] 问题: 关于TX-200项目的剂量和疗效预期 - 公司表示TX-200的首次剂量将根据患者的具体情况决定，预计TREG会在患者体内扩增并发挥功能 [80][82] 问题: 关于Fabry病项目的市场定位和竞争 - 公司认为基于AAV的基因疗法在Fabry病市场中具有优势，特别是其一次性静脉注射和无预处理方案 [67] 问题: 关于Zinc Finger技术在CNS适应症中的应用 - 公司表示Zinc Finger技术可以精确定位基因组中的特定位置，并通过附加的核酸酶、转录增强剂等实现多种功能 [69] 问题: 关于Fabry病项目的剂量递增和治疗时间 - 公司表示每个剂量组需要至少两名患者的数据才能进入下一个剂量组，预计在2021年底公布剂量递增数据 [59] - 公司表示已经预筛选了患者，并计划在2021年底前完成剂量递增并进入扩展队列 [72] 问题: 关于Fabry病项目的患者类型 - 公司表示Fabry病患者有多种类型，具体选择哪种类型的患者进行研究是公司的重要策略 [94] 问题: 关于Fabry病项目的类固醇使用 - 公司表示从血友病项目中学习了关于肝功能测试和类固醇使用的经验，并将其应用于Fabry病项目 [96]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 _______________________________________________________________________________________________ Form 10-K _______________________________________________________________________________________________ ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the trans ...

业绩总结 - 截至2020年9月30日，公司现金储备为6.95亿美元[14] - 公司与合作伙伴的现金收入约为8.15亿美元，潜在里程碑支付总额约为70亿美元[16] 临床研究与产品开发 - 预计在2021年启动TX200的STEADFAST研究，评估其在肾脏移植中的安全性和作用机制[31] - ST-920在法布里病的临床试验中，预计到2021年底将获得初步数据[26] - BIVV003针对镰状细胞病的临床试验预计在2021年获得首批数据[43] - KITE-037的IND申请预计在2021年上半年提交，并计划在2021年启动临床试验[46] - 2021年，针对血友病A的Phase 3研究预计将于2022年获得关键数据[36] - ST-400针对依赖输血的β地中海贫血的Thales研究中，已对五名受试者进行了给药[44] - ST-920的目标是通过一次静脉注射实现α-Gal A的长期表达，可能改善肾功能和减少心脏病发病率[28] - 公司在2021年临床候选项目中包括β地中海贫血（ST-400）和法布里病（ST-920）[64] - 公司在2021年进行的临床项目中，血友病A（giroctocogene fitelparvovec）处于第三阶段[64] 生产能力与市场扩张 - 公司预计在2021年完成制造设施的建设，以提高生产速度和能力[15] - 公司在美国布里斯班和法国瓦尔博讷拥有内部cGMP设施，以提高生产过程的控制和灵活性[67] - 公司与CDMO Thermo Fisher合作，专门获得高达2000升生物反应器规模的AAV生产能力[67] - 公司在制造方面的投资旨在提供更大的产能和灵活性[67] 新技术与战略方向 - 公司在神经疾病领域的基因治疗管道中，针对阿尔茨海默病的ST-501项目正在进行中[61] - 公司在临床阶段的管道中，针对多发性硬化症（MS）和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的项目正在推进[61] - 公司正在开发针对罕见和大规模适应症的优先候选药物组合[69] - 公司在基因组医学领域的执行力强，正在推进临床阶段的管道[69]