文章核心观点 SCYNEXIS公司因完成FURI、CARES和NATURE临床研究交付最终报告，将获GSK 1000万美元开发里程碑付款，公司业务持续推进且财务状况良好 [1][2][3] 分组1：里程碑付款情况 - 公司将因完成FURI、CARES和NATURE临床研究交付最终报告，获GSK 1000万美元开发里程碑付款，预计2024年第三季度收到 [1][3] - 此前公司根据与GSK的独家许可协议已收到1.15亿美元前期和开发里程碑付款，还有最多3.23亿美元潜在开发、监管和商业里程碑付款，交易总价值达4.48亿美元 [3] - GSK将对ibrexafungerp所有适应症的全部销售额支付中个位数到中两位数的分级特许权使用费 [3] 分组2：公司业务进展 - 难治性侵袭性真菌感染重要研究已完成，公司继续重建ibrexafungerp供应链，期待重启侵袭性念珠菌病的3期MARIO研究 [2] - ibrexafungerp在难治性或耐药性真菌疾病患者（FURI）和耳念珠菌引起的念珠菌病患者（CARES）的开放标签研究结果积极，与此前公布的中期分析一致，预计将在未来科学会议上公布 [2] - NATURE是一项观察性研究，旨在评估使用现有标准护理方案治疗侵袭性念珠菌病患者的结果，作为FURI研究的外部对照策略 [2] - 公司下一代fungerp SCY - 247预计今年晚些时候进入临床 [2] 分组3：公司简介 - 公司是一家生物技术公司，致力于开发创新药物，帮助全球数百万患者克服和预防难以治疗且日益耐药的感染，正在开发专有抗真菌平台“fungerps” [4] - ibrexafungerp是该新型类别首个代表药物，已授权给GSK，美国FDA于2021年6月批准其用于外阴阴道念珠菌病（VVC），2022年11月批准用于降低复发性VVC发病率 [4] - ibrexafungerp治疗住院患者危及生命的侵袭性真菌感染的后期临床研究正在进行，该新型类别其他抗真菌资产处于临床前和发现阶段，包括化合物SCY - 247 [4]

公司财务关键指标数据 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为9420万美元[38] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损为3.548亿美元[38] - 2024年第一季度总营收137.3万美元，较2023年的113万美元增长21.5%，其中产品净收入为0，许可协议收入137.3万美元；2023年产品销售收入113万美元[41] - 2024年第一季度总运营费用1088.1万美元，较2023年的1181.2万美元下降7.9%，研发费用721.2万美元，较2023年增长5.5%；销售、一般和行政费用366.9万美元，较2023年下降24.2%[41] - 2024年第一季度运营亏损950.8万美元，较2023年的1068.2万美元减少11%；税前收入94.2万美元，较2023年亏损3387.6万美元增长102.8%；净利润41.1万美元，较2023年亏损3387.6万美元增长101.2%[41] - 2024年第一季度债务发行成本和折扣摊销40.1万美元，较2023年的25.5万美元增长57.3%；利息收入128万美元，较2023年的58.7万美元增长118.1%；利息支出20.5万美元，较2023年的144.7万美元下降85.8%[41] - 2024年第一季度认股权证负债公允价值调整收益960.8万美元，较2023年的亏损2167.3万美元下降144.3%；衍生负债公允价值调整收益16.8万美元，较2023年的亏损40.6万美元下降141.4%[41] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物和投资为9420万美元，较2023年12月31日的9800万美元有所减少；累计亏损3.548亿美元[42] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量400.7万美元，较2023年的1892.3万美元减少1490万美元，主要因开发成本及应收款项的收支变化[42][44] - 2024年第一季度投资活动提供净现金545.4万美元，包括投资购买250万美元和到期收回800万美元[44] - 2024年第一季度融资活动净现金使用量1.5万美元，主要为递延融资成本4万美元；2023年第一季度融资活动提供净现金2.2万美元[44] 公司产品相关事件 - 2021年6月和2022年12月，美国FDA分别批准BREXAFEMME用于治疗外阴阴道念珠菌病和降低复发性外阴阴道念珠菌病的发病率[36] - 2023年3月，公司与GSK签订许可协议，授予其在大中华区和某些已授权给第三方的国家以外的所有国家开发和商业化ibrexafungerp的独家许可[36] - 2023年9月，FDA同意公司自愿暂停ibrexafungerp的临床研究，并下达临床暂停令[37] - 公司预计在2024年下半年启动SCY - 247的1期研究[36] - 公司预计FDA可能会授予SCY - 247的静脉注射和口服制剂合格传染病产品和快速通道指定[36] 公司法律诉讼情况 - 2023年11月7日，一起证券集体诉讼对公司和某些高管提起，指控公司在2023年3月31日至9月22日期间作出重大虚假和/或误导性陈述[37] - 2024年5月1日，一起股东派生诉讼在新泽西州美国地方法院提起，基于与证券集体诉讼相同的指控[37] 公司合作协议情况 - 公司与多家公司签订了许可和合作协议，包括GSK、默克、豪森等[38][39] 公司资金需求与筹集 - 公司预计未来需大量额外资金，资金需求受产品研发、监管审批、商业化等多因素影响，可能通过股权发行、债务融资等方式筹集[42][44][45][46] 公司票据出售情况 - 公司在2019年3月和2020年4月出售可转换优先票据[47] 公司财务报表编制依据 - 公司编制财务报表依据美国公认会计原则（GAAP）[47] 公司关键估计和判断描述 - 公司关键估计和判断在截至2023年12月31日的10 - K年度报告的第7项中描述[47] 公司章程相关提交情况 - 修订并重述的公司章程于2014年5月12日作为8 - K表格当前报告的附件3.1提交给美国证券交易委员会（SEC）[50] - 公司章程修正案于2019年8月7日作为10 - Q表格的附件3.2提交给SEC [51] - 公司章程修正案于2020年7月16日作为8 - K表格的附件3.1提交给SEC [52] - 公司章程修正案于2022年11月9日作为10 - Q表格的附件3.4提交给SEC [53] 公司细则提交情况 - 修订并重述的细则于2014年2月27日作为S - 1注册声明的附件3.4提交给SEC [54] 公司报告签署情况 - 公司首席执行官和首席财务官于2024年5月7日签署报告[60][61]

GSK许可协议财务情况 - 公司于2023年3月30日与GSK签订许可协议，5月完成交易并获9000万美元预付款，6月达成2500万美元基于绩效的开发里程碑[298] - 修订后的GSK许可协议中，公司有资格获得最高4900万美元的监管批准里程碑付款（原最高7000万美元）、最高5750万美元的商业里程碑付款（原最高1.15亿美元）以及最高1.795/1.6975/1.455亿美元的销售里程碑付款（原最高2.425亿美元）[299][300] - 公司在GSK许可协议下持续进行艾沙芬净临床研究，有望获得最高7235万美元开发里程碑付款（原最高7550万美元），其中2500万美元已支付[301] 艾沙芬净临床研究进展 - 公司召回艾沙芬净片剂并暂停临床研究，FDA于2023年9月同意并下达临床搁置令，影响两项正在进行的临床研究[303][304] - 若艾沙芬净III期MARIO研究恢复入组，约220名患者将入组并随机分组[306] - 艾沙芬净III期FURI研究已入组233名患者，预计2024年上半年向GSK提供topline数据[308] - 艾沙芬净III期CARES研究达到30名患者的目标入组人数，topline数据呈阳性且与之前的中期分析结果一致[308] - 艾沙芬净与伏立康唑联用的II期SCYNERGIA研究已完成22名患者的入组，数据分析正在进行中，预计2024年上半年向GSK提供topline数据[309] - 艾沙芬净IIIb期VANQUISH试验已完成150名复杂性外阴阴道念珠菌病患者的入组，预计2024年上半年向GSK提供topline数据[310] 贷款协议还款情况 - 公司于2021年5月13日签订3500万美元贷款协议，2023年5月因GSK许可协议提前还款约3540万美元，并支付26.25万美元预付费用和138.25万美元最终付款[311] 公司整体财务关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为9800万美元，较2022年12月31日的7350万美元有所增加[315][336] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损为3.552亿美元，预计未来几年将继续亏损，需要额外资金支持运营[316][337] - 2023年和2022年公司总收入分别为1.40141亿美元和509.1万美元，同比增长2652.7%，主要因2023年5月GSK许可协议转让确认1.301亿美元及绑定谅解备忘录确认440万美元许可协议收入[325] - 2023年和2022年产品净收入分别为104.4万美元和498.8万美元，同比下降79.1%[325] - 2023年和2022年产品收入成本分别为1562.4万美元和62.8万美元，同比增长2387.9%，2023年主要包括1450万美元减值费用[325][326] - 2023年和2022年研发费用分别为3092.8万美元和2725.9万美元，同比增长13.5%，主要因临床开发、临床前、化学制造和控制及薪资费用增加[325][327] - 2023年和2022年销售、一般和行政费用分别为2092万美元和6296.1万美元，同比下降66.8%，主要因商业、薪资、医疗事务、遣散费和信息技术费用减少，部分被专业费用增加抵消[325][329] - 2023年和2022年净收入（亏损）分别为6704.1万美元和 - 6280.9万美元，同比增长206.7%[325] - 2023年和2022年所得税（费用）收益分别为 - 13.8万美元和470万美元，同比下降102.9%[325] - 2023年和2022年现金、现金等价物和受限现金年末余额分别为3459.3万美元和4603.2万美元[338] 公司现金流情况 - 2023年经营活动提供的净现金较2022年增加1.4亿美元，主要因GSK许可协议获得9000万美元预付款和2500万美元基于绩效的开发里程碑付款[339] - 2023年经营活动提供净现金6020万美元，主要由6700万美元净收入调整非现金费用构成，经营资产和负债净不利变化3060万美元[340] - 2022年经营活动使用净现金7990万美元，主要由6280万美元净亏损调整非现金费用构成，经营资产和负债净有利变化80万美元[341] - 2023年投资活动使用净现金3490万美元，包括8550万美元投资购买和5060万美元投资到期[342] - 2022年投资活动使用净现金2740万美元，用于购买短期投资[342] - 2023年融资活动使用净现金3670万美元，主要是2023年5月全额偿还与Hercules和SVBB的贷款协议[343] - 2022年融资活动提供净现金4860万美元，主要来自2022年4月公开发行的4500万美元、ATM和普通股购买协议发行普通股的220万美元以及贷款协议的500万美元，部分被360万美元发行成本和承销折扣佣金抵消[344] 公司资金需求与融资风险 - 公司预计未来继续开展研发活动需大量额外资金，融资方式可能稀释股权或限制公司行动[345][347] 公司收入确认原则 - 公司依据ASC Topic 606确认产品收入，考虑GTN调整，依据ASC 606和ASC 808处理许可协议收入[350][353] 公司费用处理方式 - 公司为产品召回建立储备，估计研发费用以匹配服务和努力发生的期间[358][359] 公司股票薪酬与期权情况 - 2023年研发和销售、一般及行政的股票薪酬费用分别为87.3万美元和175.1万美元，总计262.4万美元；2022年分别为107.6万美元和243.6万美元，总计351.2万美元[362] - 2023年12月31日，购买公司普通股的未行使期权的总内在价值为20万美元[362] - 2023年员工股票期权加权平均无风险利率为3.98%，2022年为2.45%[364] - 2023年和2022年员工股票期权加权平均预期期限均为6.04年[364] - 2023年员工股票期权加权平均预期波动率为74.77%，2022年为73.80%[364] - 2023年非员工股票期权加权平均无风险利率为3.89%，2022年为3.18%[364] - 2023年非员工股票期权加权平均预期期限为5.50年，2022年为5.63年[364] - 2023年非员工股票期权加权平均预期波动率为80.12%，2022年为74.20%[364]

财务数据关键指标变化 - 2023年全年许可协议收入为1.39亿美元，2022年为10.3万美元；BREXAFEMME净产品收入为100万美元，2022年为500万美元[8] - 2023年全年产品收入成本为1560万美元，2022年为60万美元，增长主要因原材料库存减值损失1460万美元[9] - 2023年全年研发费用增至3090万美元，2022年为2730万美元，增长370万美元，增幅14% [10] - 2023年全年SG&A费用降至2090万美元，2022年为6300万美元，减少4200万美元，降幅67% [11] - 2023年全年总其他费用为550万美元，2022年为收入1820万美元 [12] - 2023年全年净收入为6700万美元，每股基本收入1.40美元，2022年净亏损6280万美元，每股基本亏损1.47美元 [13] - 2023年12月31日现金、现金等价物和投资总计9800万美元，2022年12月31日为7350万美元，公司认为现有资金可支撑超两年运营 [14] - 截至2023年12月31日，公司总资产为128,412美元，较2022年12月31日的87,810美元增长约46.24%[23] - 2023年12月31日，公司总负债为55,450美元，较2022年12月31日的84,577美元下降约34.44%[23] - 2023年12月31日，公司股东权益为72,962美元，较2022年12月31日的3,233美元增长约2156.79%[23] - 2023年12月31日，公司现金及现金等价物为34,050美元，较2022年12月31日的45,814美元下降约25.68%[23] - 2023年12月31日，公司短期投资为40,312美元，较2022年12月31日的27,689美元增长约45.60%[23] - 2023年12月31日，公司应付账款为7,149美元，较2022年12月31日的5,937美元增长约20.41%[23] - 2023年12月31日，公司应计费用为7,495美元，较2022年12月31日的5,628美元增长约33.17%[23] - 2023年12月31日，公司递延收入为2,727美元，2022年12月31日为0美元[23] - 2023年12月31日，公司已发行和流通的普通股为37,207,799股，2022年12月31日为32,682,342股[23] - 2023年12月31日，公司累计亏损为355,247美元，较2022年12月31日的422,288美元减少约15.87%[23] 业务合作相关数据关键指标变化 - 与GSK的许可协议总潜在价值4.48亿美元加特许权使用费（原5.93亿美元加特许权使用费），公司已收到预付款9000万美元和开发里程碑款2500万美元 [6] - 预计2024年上半年向GSK交付FURI、CARES等研究报告，触发1000万美元开发里程碑付款 [5][6] 项目进展相关数据关键指标变化 - SCY - 247的I期启用活动持续推进，预计2024年下半年启动I期临床研究 [4][5]

许可协议相关 - 公司于2023年3月30日与GSK签订许可协议，5月完成交易并获9000万美元预付款，6月达成2500万美元基于绩效的开发里程碑[107] - 公司与GSK、Merck、Hansoh等多家公司签订许可和合作协议，涉及ibrexafungerp等产品的开发、制造和商业化[119] - 2023年5月与GSK的许可协议带来90.0百万美元预付款，其中约37.0百万美元用于偿还贷款协议款项[151] 贷款协议相关 - 公司与Hercules Capital和SVB的贷款协议借款3500万美元，因许可协议需偿还约3540万美元本金及利息、26.25万美元预付费用、138.25万美元最终付款等[108] 财务状况关键指标 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为1.052亿美元，可通过与Cantor和Ladenburg的市价发行机制发行至多4620万美元普通股[116] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损3.357亿美元，预计将继续产生大量研发和销售、一般及行政费用，需额外资金支持运营[118] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物和投资为105.2百万美元，较2022年12月31日的73.5百万美元增加，累计亏损335.7百万美元[150] 产品业务线相关 - 2023年第三季度和前九个月的产品收入净额来自BREXAFEMME的销售[120] - 产品收入成本主要包括BREXAFEMME的分销、运费、应付给Merck的特许权使用费和其他制造成本[121] 研发业务线相关 - 研发费用主要包括执行临床前和临床试验的成本、研发人员的薪资和人事相关成本等，ibrexafungerp是主要研发项目[122][124] - 公司因ibrexafungerp生产设备可能存在交叉污染问题，召回BREXAFEMME并暂停相关临床研究，FDA已下达临床暂停令[111][112] - 公司预计在2024年下半年为SCY - 247提交研究性新药申请（IND）[115] 营收关键指标变化 - 2023年第三季度总营收176.1万美元，较2022年的155.7万美元增长13.1%，其中产品（亏损）收入为-61.4万美元，许可协议收入为237.5万美元[129] - 2023年前三季度总营收1.34344亿美元，较2022年的356.7万美元增长3666.3%，主要因2023年5月与GSK的许可协议转让确认1.301亿美元收入[140] 运营费用关键指标变化 - 2023年第三季度总运营费用1185.9万美元，较2022年的2335.8万美元下降49.2%，其中销售、一般和行政费用降至501.4万美元，降幅70% [129] - 2023年前三季度总运营费用3861万美元，较2022年的6684.3万美元下降42.2%，其中销售、一般和行政费用降至1732.8万美元，降幅63% [140] 利润关键指标变化 - 2023年第三季度净亏损175.7万美元，较2022年的2958.4万美元减少94.1% [129] - 2023年前三季度净利润8662.7万美元，较2022年的净亏损4838万美元增加279.1% [140] 研发费用关键指标变化 - 2023年第三季度研发费用增至646.6万美元，较2022年的643万美元增加0.6%，主要因临床费用和医疗事务薪资增加[129][132] - 2023年前三季度研发费用增至2034.2万美元，较2022年的1941万美元增加4.8%，主要因医疗事务薪资和临床开发费用增加[140][142] 利息收入关键指标变化 - 2023年第三季度利息收入为126.3万美元，较2022年的53.1万美元增加137.9%，主要因货币市场基金利率上升[129][136] - 2023年前三季度利息收入为259万美元，较2022年的72.4万美元增加257.7%，主要因货币市场基金利率上升[140][146] 其他财务指标变化 - 2023年前9个月衍生负债公允价值调整损失0.2百万美元，2022年同期收益1.1百万美元[148] - 2022年前9个月所得税收益4.7百万美元，与出售部分净运营亏损和研发抵免有关[149] 现金流量关键指标变化 - 2023年前9个月经营活动提供净现金67.9百万美元，2022年同期使用净现金57.1百万美元[152] - 2023年前9个月投资活动使用净现金32.7百万美元，2022年同期使用27.4百万美元[156] - 2023年前9个月融资活动使用净现金36.6百万美元，2022年同期提供48.6百万美元[152] - 2023年前9个月经营活动净现金较2022年同期增加125.0百万美元，主要因与GSK许可协议的90.0百万美元预付款[153] 未来展望相关 - 公司预计产品销售将减少，未来运营需要大量额外资金[159] - 公司未来资本需求取决于与GSK许可协议进展、产品临床开发等多因素[160][165]

财务数据关键指标变化 - 2023年Q2产品净收入46.8万美元，较2022年Q2的132.3万美元下降64.6%；2023年上半年产品净收入159.8万美元，较2022年上半年的201万美元下降20.5%[47][49] - 2023年Q2许可协议收入1.30986亿美元，2022年Q2无此项收入；2023年上半年许可协议收入同样为1.30986亿美元，2022年上半年无此项收入[47][49] - 2023年Q2产品收入成本42.6万美元，较2022年Q2的14.4万美元增长195.8%；2023年上半年产品收入成本56.2万美元，较2022年上半年的24.3万美元增长131.3%[47][49] - 2023年Q2研发费用704万美元，较2022年Q2的713.1万美元下降1.3%；2023年上半年研发费用1387.5万美元，较2022年上半年的1298万美元增长6.9%[47][49] - 2023年Q2销售、一般及行政费用747.4万美元，较2022年Q2的1578.6万美元下降52.7%；2023年上半年该费用为1231.4万美元，较2022年上半年的3026.2万美元下降59.3%[47][49] - 2023年Q2债务发行成本和折价摊销为199.8万美元，较2022年Q2的42.1万美元增长374.6%；2023年上半年为225.6万美元，较2022年上半年的79.9万美元增长182.4%[47][49] - 2023年Q2利息收入为73.7万美元，较2022年Q2的18.1万美元增长307.2%；2023年上半年为132.5万美元，较2022年上半年的19.3万美元增长586.5%[47][49] - 2023年Q2和2022年Q2利息费用均为124.9万美元和123.1万美元，增长1.5%；2023年上半年为269.5万美元，较2022年上半年的229.1万美元增长17.6%[47][49] - 2023年Q2认股权证负债公允价值调整收益为821.4万美元，较2022年Q2的968.2万美元下降15.2%；2023年上半年为1345.9万美元，较2022年上半年的 - 1971.2万美元下降168.3%[47][49] - 2023年Q2衍生负债公允价值调整收益为4.2万美元，较2022年Q2的18.2万美元下降76.9%；2023年上半年为36.4万美元，较2022年上半年的 - 116.2万美元下降131.3%[47][49] - 2023年和2022年上半年债务发行成本和折价摊销分别为230万美元和80万美元，增长150万美元，增幅182%[50] - 2023年和2022年上半年利息收入分别为130万美元和20万美元，增长主要因货币市场基金利率上升[50] - 2023年和2022年上半年利息支出分别为270万美元和230万美元，主要与贷款协议相关[50] - 2023年和2022年上半年认股权证负债公允价值调整分别亏损1350万美元和盈利1970万美元，主要因股价变动[50] - 2023年和2022年上半年衍生负债公允价值调整分别亏损40万美元和盈利120万美元，主要因股价变动[50] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和投资为9190万美元，较2022年12月31日的7350万美元增加[50] - 2023年上半年经营活动提供净现金5550万美元，主要因与GSK的许可协议预收9000万美元[51] - 2023年上半年投资活动使用净现金640万美元，主要是短期投资的买卖[51] - 2023年上半年融资活动使用净现金3640万美元，主要是5月全额偿还贷款协议[51] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损3.339亿美元[45][50] 业务合作相关 - 公司与GSK达成许可协议，5月收到9000万美元预付款，6月达成2500万美元基于绩效的开发里程碑[41] - 2023年3月30日，公司与GSK签订许可协议，授予其在除大中华区和部分已授权第三方国家外的所有国家开发、制造和商业化ibrexafungerp的独家许可[41] - 公司与多家公司签订许可和合作协议，包括GSK、默克、翰森等[46] 研究进展相关 - MARIO研究预计招募约220名患者，预计2024年下半年公布topline结果[42] - 公司在FURI研究中实现200名患者的目标入组，CARES研究实现30名患者的目标入组，预计2024年上半年完成数据审查和公布topline数据[43][44] - 公司预计2024年下半年为SCY - 247开启研究性新药申请（IND）[44] 债务偿还相关 - 公司偿还贷款协议欠款，包括约3540万美元本金及利息、26.25万美元预付费用、138.25万美元最终付款等[42] 财务报告内部控制相关 - 截至2023年6月30日，公司管理层评估披露控制和程序在合理保证水平上有效[55] - 2023年第二季度，公司财务报告内部控制无重大变化[55] 风险相关 - 公司运营和财务结果受多种风险和不确定性影响，包括2022年年报中所述风险[55] 公司文件提交相关 - 修订和重述公司章程修正案证书于2022年11月9日提交给SEC[60] - 修订和重述的细则于2014年2月27日提交给SEC[61] - 与Hercules Capital的还款函日期为2023年5月25日[61] - 2014年员工股票购买计划于2023年7月18日提交给SEC[62] - 首席执行官和首席财务官的认证日期为2023年8月13日[67] - 修订和重述公司章程于2014年5月12日提交给SEC[57] - 公司章程修正案证书于2019年8月7日提交给SEC[58] 市场数据相关 - 念珠菌和曲霉菌属真菌约占美国和欧洲所有侵袭性真菌感染的85%[41]

许可协议相关 - 公司与GSK达成许可协议，将获9000万美元预付款，还有最高7000万美元的监管批准里程碑付款、最高1.15亿美元的商业里程碑付款和最高2.425亿美元的销售里程碑付款[42][43] - 2023年3月公司与GSK签订许可协议，需向贷款方支付约3540万美元本金及利息、26.25万美元提前还款费和138.25万美元最终付款[56][57] - 许可协议下9000万美元预付款到账后一个工作日、2023年6月1日或许可协议终止时，公司需支付上述款项[57] - 2023年3月30日，公司与GSK签订独家许可协议[67] 贷款相关 - 公司需向贷款人支付约3540万美元本金及利息、26.25万美元预付费用和138.25万美元最终付款，付款在收到9000万美元预付款后一个工作日、6月1日或协议终止时最早发生时到期[44][48] - 2021年公司从贷款协议中获得3000万美元，2022年获得500万美元[47] - 2023年3月30日，公司与Hercules Capital和硅谷银行签订贷款和担保协议的第一修正案和同意书[68] - 公司2021年获贷款3000万美元，2022年获贷款500万美元[56] 研究进展相关 - MARIO研究预计招募约220名患者，预计2024年上半年出topline结果，2024年底可能获批[45] - FURI研究已招募200名患者，预计2023年上半年完成研究活动，2024年上半年进行数据审查委员会审查和出topline数据[45][46] - CARES研究已招募30名患者，完成和报告时间与FURI研究相似[46] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计5480万美元，可通过与Cantor和Ladenburg的at - the - market设施发行最高4620万美元的普通股[47] - 公司自成立以来一直亏损，截至2023年3月31日，累计亏损4.562亿美元[48] - 2023年第一季度产品净收入为113万美元，较2022年同期的68.7万美元增长64.5%[52] - 2023年第一季度研发费用增至680万美元，较2022年同期的570万美元增长19.2%，主要因临床开发和医疗事务费用各增加60万美元[52][53] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用降至480万美元，较2022年同期的1460万美元减少66.8%，主要因商业费用、薪资相关费用等减少[52][53] - 2023年第一季度利息收入为60万美元，较2022年同期的1.3万美元增长4415.4%，主要因货币市场基金利率上升[52][54] - 2023年第一季度认股权证负债公允价值调整损失为2170万美元，2022年同期为收益1000万美元，主要因股价变动[52][54] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为5480万美元，较2022年12月31日的7350万美元减少，主要因研发成本和费用支付[54] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为1890万美元，较2022年同期增加290万美元，主要因研发成本增加[54][55] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为9000美元，仅为无形资产购买[54][55] - 2023年第一季度融资活动净现金流入为2.2万美元，主要为回购股份和员工股票购买计划所得[54][55] 业务产品相关 - 念珠菌和曲霉菌属真菌约占美国和欧洲所有侵袭性真菌感染的85%[42] - 公司的BREXAFEMME产品于2021年6月和2022年12月分别获FDA批准用于治疗外阴阴道念珠菌病和降低复发性外阴阴道念珠菌病的发病率[41] 公司运营风险相关 - 若无法与GSK达成许可协议，公司可能在可预见未来继续亏损，预计需额外资金支持运营[54][55] 公司内部控制相关 - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[60] - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[60] 公司风险因素相关 - 公司运营和财务结果受多种风险和不确定性影响，与2022年年报中所述风险因素一致[60] 公司协议签订相关 - 2022年10月20日，公司与Christine Coyne签订离职协议[68] - 2023年1月1日，公司与David Angulo签订雇佣协议[69] - 就业协议日期为2023年1月1日，签约方为SCYNEXIS公司和David Angulo[69] 公司认证及报告相关 - 首席执行官和首席财务官依据《交易法》相关规则进行认证[69][70] - 公司提交多种Inline XBRL相关文档[71] - 报告由首席执行官David Angulo和首席财务官Ivor Macleod于2023年5月9日签署[74][75]

公司合作与资金收入 - 公司与GSK签订许可协议，将获9000万美元预付款，还有最多7000万美元监管批准里程碑付款、最多1.15亿美元商业里程碑付款和最多2.425亿美元销售里程碑付款[156] - 2022年全年，公司通过股权销售获得净收益，其中ATM机制下出售137,610股普通股获0.7百万美元，与Aspire Capital协议下出售425,000股普通股获160万美元，2022年2月出售部分未使用税收抵免获470万美元[167] 公司贷款与还款 - 公司与贷款方达成协议，需支付约3540万美元未偿本金及利息、26.25万美元提前还款费和138.25万美元最终付款[157] - 2021年和2022年，公司分别从与Hercules和硅谷银行的贷款协议中获得3000万美元和500万美元[160] - 公司2021年和2022年分别从贷款协议获得3000万美元和500万美元，2023年3月需支付约3540万美元及相关费用[168] 产品获批与销售潜力 - BREXAFEMME获FDA批准用于治疗VVC和降低RVVC发病率，美国VVC和RVVC治疗的潜在峰值销售额超4亿美元[157] 临床研究进展 - MARIO研究预计招募约220名患者，预计2024年上半年出topline结果，年底可能获批[158] - Phase 3 FURI研究已招募200名患者，预计2023年上半年完成研究活动，2024年上半年出topline数据[159] - Phase 3 CARES研究已招募30名患者，完成和报告时间与FURI研究相似[159] - 公司完成64名健康受试者的ibrexafungerp脂质体静脉制剂的Phase 1研究[159] - VANQUISH研究预计招募约150名复杂VVC患者，预计2024年上半年出数据[159] 研究相关资助 - 凯斯西储大学研究人员获美国国立卫生研究院300万美元赠款，用于研究公司的第二代fungerp（SCY - 247）[159] 公司流动性与资金来源 - 截至2022年12月31日，公司流动性主要来源现金、现金等价物和短期投资共计7350万美元，可通过与Cantor Fitzgerald & Co.和Ladenburg Thalmann & Co. Inc.的市场发售机制发行至多4620万美元普通股[160] 公司亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司累计亏损4.223亿美元，预计将继续产生大量研发和销售、一般及行政费用[161] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损4.223亿美元，预计未来几年将继续亏损[167] 公司营收及费用变化 - 2022年和2021年，公司总营收分别为509.1万美元和1316.3万美元，同比下降61.3%[165] - 2022年和2021年，公司研发费用分别为2725.9万美元和2377.3万美元，同比增长14.7%[165] - 2022年和2021年，公司销售、一般及行政费用分别为6296.1万美元和4991.6万美元，同比增长26.1%[165] - 2022年和2021年，公司利息收入分别为141.5万美元和2.4万美元，同比增长5795.8%[165] - 2022年和2021年，公司利息费用分别为519.8万美元和266万美元，同比增长95.4%[165] - 2022年和2021年，公司认股权证负债公允价值调整收益分别为2230万美元和3036.5万美元，同比下降26.6%[165] - 2022年和2021年，公司所得税收益分别为470万美元和308.8万美元，同比增长52.2%[165] 公司现金情况变化 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为7350万美元，较2021年12月31日的1.045亿美元有所减少[167] - 2022年和2021年经营活动净现金使用分别为7990万美元和5460万美元，2022年较2021年增加2530万美元[167] - 2022年和2021年投资活动净现金使用分别为2740万美元和120万美元，2022年主要为短期投资购买，2021年为无形资产购买[168] - 2022年和2021年融资活动净现金提供分别为4860万美元和6710万美元，2022年主要来自公开发行和贷款协议，2021年来自权证行使和贷款协议[168] 公司资金需求与来源 - 公司产品销售至今收入极少，预计未来需大量额外资金，资金来源包括股权发行、债务融资等[168] 公司收入确认与调整 - 公司根据ASC Topic 606确认收入，交易价格会因GTN调整减少，包括患者援助计划、批发商费用等[170] - 公司估计GTN调整和库存使用外部信息，存在估计局限性和信息滞后问题[170] - 公司与商业付款方签订合同并提供回扣，会减少产品收入[174] 公司股份支付费用 - 2022年和2021年研发的股份支付费用分别为1076千美元和631千美元，销售、一般和行政的股份支付费用分别为2436千美元和1457千美元，总计分别为3512千美元和2088千美元[179] 公司股票相关数据 - 2022年12月31日，公司普通股收盘价为每股1.56美元，当时购买普通股的未行使期权的总内在价值为零[179] - 2022年和2021年员工股票期权加权平均无风险利率分别为2.45%和0.64%，加权平均预期期限分别为6.04年和5.15年，加权平均预期波动率分别为73.80%和62.10%[180] - 2022年和2021年非员工股票期权加权平均无风险利率分别为3.18%和0.74%，加权平均预期期限分别为5.63年和5.79年，加权平均预期波动率分别为74.20%和69.56%[180] 公司会计准则适用与核算 - 公司会判断涉及知识产权出售或许可等安排适用的会计准则，并识别合同中的履约义务[176] - 对于临床研究，公司根据试验进展核算费用；对于临床前开发服务，通过财务模型确定应计费用估计[177][178] 公司估值模型使用 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型计算股份支付安排的公允价值，需使用主观假设[179] - 公司将未行使认股权证作为负债按公允价值计量，使用Black - Scholes估值模型确定其公允价值[180] - 公司将可转换票据的嵌入式转换期权作为长期衍生负债核算，使用二项式格子模型重新计量[181] 疾病相关数据 - 美国每年约3.5万例IC病例由对唑类耐药的念珠菌分离株引起[158]

财务数据和关键指标变化 - BREXAFEMME净产品收入在2022年第三季度约增长23%，从第二季度的130万美元增至160万美元 [30] - 2022年第三季度研发费用为640万美元，2021年同期为440万美元，增加200万美元，主要因MARIO和VANQUISH研究的临床开发费用及IV脂质体配方的临床前费用增加 [31] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为1670万美元，2021年第三季度为1540万美元，增加130万美元，约9%，主要因支持BREXAFEMME商业化的成本增加 [32] - 2022年第三季度总其他费用为780万美元，2021年第三季度总其他收入为1880万美元，2022年第三季度和2021年第三季度分别确认了650万美元的非现金损失和1880万美元的非现金收益，来自认股权证负债的公允价值调整 [33] - 第三季度末现金、现金等价物和短期投资总额为9610万美元，2021年9月30日为1.001亿美元，2021年12月31日现金和现金等价物为1.045亿美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - BREXAFEMME业务方面，Q3约2500名医疗保健专业人员（HCP）开具了该药物处方，较上一季度增长11%，重复处方者增长超30%；2022年第三季度产生近5800份处方，较2022年第二季度增长30%，但预计第四季度因结束与Amplity Health的面对面推广会有销售趋势中断 [15][16] - 医院项目方面，FURI研究已达到200名受试者的目标入组人数，预计明年上半年完成所有病例的随访，2024年初报告最终数据；CARES研究将遵循类似时间表；SCYNERGIA研究即将结束入组，计划2023年上半年结束研究并分析数据；MARIO研究正在积极入组，计划全球开设约70个站点，预计明年年底完成研究，2024年初获得数据 [21][22][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 签署与主要国家药房福利管理机构（PBM）的合同后，BREXAFEMME获得了1.3亿商业保险人群的覆盖，占商业市场的70% [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将资源重新集中于口服和静脉注射脂质体剂型的ibrexafungerp用于严重医院适应症的临床开发，同时积极为美国的BREXAFEMME和美国以外的ibrexafungerp寻找合适的商业化合作伙伴 [11] - 公司在逐步将美国的BREXAFEMME进行授权许可的同时，会继续将该产品留在美国市场，为患者提供服务，并减少对其主动推广的资源分配，以将资金转向更多医院适应症的开发 [12] - 行业方面，抗真菌领域参与者和治疗选择较少，当患者对一两种药物产生耐药性或不耐受时，治疗选择极为有限，公司认为这为ibrexafungerp在医院市场实现商业价值最大化提供了独特机会 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为世界卫生组织（WHO）发布的优先致命真菌病原体清单进一步验证了公司的战略，即专注于危及生命的侵袭性真菌感染，同时将BREXAFEMME在外阴阴道念珠菌病领域货币化 [10] - 公司对BREXAFEMME用于复发性外阴阴道念珠菌病（VVC）在11月30日获得批准持乐观态度，若获批，将是美国首个且唯一获批用于治疗VVC和预防复发性VVC的疗法，有望吸引商业化合作伙伴并扩大患者对创新治疗的可及性 [13] - 公司认为其医院项目不仅有可能在美国每年产生3 - 4亿美元的净销售额，而且至少到2025年都将提供可观的收入 [38] 其他重要信息 - 公司补充新药申请（sNDA）用于复发性VVC的审批进度正常，处方药用户付费法案（PDUFA）决定日期为2022年11月30日 [13] - 公司计划在2023年将ibrexafungerp的静脉注射剂型推进到2期试验，预计2024年获得结果，该数据将为3期研究设计提供信息，使静脉注射剂型能够上市，拓宽ibrexafungerp作为综合抗真菌解决方案的临床应用 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 何时能看到BREXAFEMME的授权许可或合作伙伴？如何评估这个机会的价值？今年获批后有可能吗？还是2023年更有可能？ - 公司正在积极与潜在合作伙伴进行沟通，但无法给出具体承诺，预计复发性VVC的批准将在本月底到来，这有望继续吸引潜在合作伙伴；公司认为该产品会被潜在合作伙伴重视，因其希望合作伙伴有更大的业务覆盖范围、女性医疗保健方面的专业知识，以及有协同产品帮助充分发挥BREXAFEMME的价值 [44][45] 问题2: 公司如何在医院市场取得成功，而其他公司却失败了？ - 公司认为ibrexafungerp是属于新类别的独特产品，能满足重大未满足的医疗需求；公司有合适的开发计划，专注于严重危及生命的适应症，并能获得有利的产品标签，从而在市场中占据主导地位；抗真菌领域参与者和治疗选择有限，为ibrexafungerp在医院市场实现价值最大化提供了机会 [46][47][48] 问题3: 第四季度销售是否会因中断而下降？在新业务战略下，如何看待第四季度和2023年的运营费用（OpEx）？ - 公司目前持保守态度，由于终止与Amplity的合作停止了实地主动推广，预计未来销售可能不会增长，但产品仍有销售，且新的PBM覆盖可能会平衡推广停止的影响，最终销售情况需看季度末表现；关于运营费用，公司未提供具体指导，可参考2019 - 2020年公司商业化前的费用范围，预计新战略下的运营费用会在该范围内 [49][50][51] 问题4: ibrexafungerp被列入优先病原体清单是否会提高获得非稀释性资金或全球合作伙伴的机会？ - 该清单明确了真菌疾病的优先事项，公司的开发计划与清单重点高度契合，这强化了公司的愿景；WHO的认可，加上过去CDC等组织的认可，表明这些真菌病原体代表了重大未满足的医疗需求，有望转化为有利于公司产品商业化的政策条件；从非稀释性资金角度看，BARDA以往在抗感染领域的资助重点在抗菌方面，WHO强调真菌感染的重要性可能会改变其资助方式；同时，对真菌感染全球威胁的认识提高，有助于推动相关立法，如PASTEUR法案或DISARM法案 [53][54][55] 问题5: 请更新MARIO研究的站点数量和入组情况？ - 计划的站点数量未变，目前处于研究启动阶段，通常不会实时披露入组情况，但研究在站点启动、不同国家审批等方面的进展符合预期，预计明年年底完成入组；目前正在与各国监管机构沟通，已收到积极反馈，部分站点已开放 [57][58] 问题6: 在11月30日PDUFA之前与FDA的沟通有何反馈？ - 此次补充新药申请不需要与FDA进行后期沟通，公司处于正常审批流程中，正在了解FDA对产品标签的意见，目前所有迹象都表明有望在PDUFA日期获得批准 [59] 问题7: FURI研究入组增加是否会影响资金，因增加成本？如何利用额外入组的患者数据？ - 入组增加的增量成本极小，因为临床试验成本主要与基础设施相关，而非特定入组人数；公司决定维持与研究人员的沟通和信任，让受试者入组至年底；所有入组患者的数据将由数据审查委员会进行分析，与CARES研究的受试者数据一起，与外部对照组进行对比，预计这些数据将支持挽救疗法适应症 [65][66][68] 问题8: FURI研究包含多种适应症，是否有一两种适应症反应更好？ - 葡聚糖合酶抑制剂是治疗念珠菌感染的金标准，预计FURI研究中大多数患者为念珠菌感染，这可能是ibrexafungerp最大的机会；同时，该方案也允许治疗霉菌感染，或使用ibrexafungerp联合疗法治疗如毛霉菌病或曲霉病等难治性霉菌感染，最终结果将为医生提供更多治疗选择 [69][70][71] 问题9: SCYNERGIA研究的时间线是怎样的？ - 计划今年结束入组，并在明年上半年报告数据 [72]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended SEPTEMBER 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period to Commission File Number 001-36365 SCYNEXIS, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 56-2181648 (State or other jurisdiction of i ...