Roivant Sciences (NasdaqGS:ROIV) Update / Briefing September 17, 2025 08:00 AM ET Company ParticipantsStephanie Lee Griffin - COOMatt Gline - CEO & DirectorBenjamin Zimmer - CEOCorinne Johnson - Vice PresidentPrakhar Agrawal - Managing DirectorEmma Gutstein - Equity Research AssociateConference Call ParticipantsDennis Ding - VP - Equity Research AnalystBrian Cheng - Senior Biotech AnalystYaron Werber - MD & Senior Biotechnology AnalystSam Slutsky - MD & Senior Research AnalystSamantha Semenkow - VP - SMid B ...

Roivant and partner Priovant Therapeutics said on Wednesday that their experimental drug for a rare disease affecting both skin and muscle health has shown promising results in a late-stage clinical t... ...

业绩总结 - Brepocitinib 30 mg在52周时的平均总改善评分（TIS）为46.5，相较于安慰剂组的31.2，差值超过15分，p值为0.0006[18] - 241名参与者中，Brepocitinib 30 mg组的治疗完成率为93%，显著高于安慰剂组的82%[32] - 30 mg组中仅有15%的患者接受了救援药物，而安慰剂组则有30%[32] - Brepocitinib 30 mg组在第52周的CDASI-A（皮肤病活动评分）变化为-11.7，相较于安慰剂组的-7.0，P值为0.0006[61] - 30 mg组中，72%的患者在MMT-8（肌肉力量评分）中实现了7分的提升，而安慰剂组为54%[56] 用户数据 - 超过三分之二的Brepocitinib 30 mg患者经历至少中度反应（TIS40），近一半患者经历重大反应（TIS60）[18] - 在第52周，Brepocitinib 30 mg组中68%的患者达到了中度TIS反应（TIS40），而安慰剂组为44.3%，P值为0.0040[61] - 30 mg组中，42%的患者在第48-52周完全停用类固醇，而安慰剂组为23%[35] - 30 mg组中，36%的患者在第52周达到了中度TIS反应（TIS40）且每日口服类固醇≤2.5 mg，而安慰剂组为20%[44] - 30 mg组中，46.1%的患者在第52周达到了主要TIS反应（TIS60），而安慰剂组为26.4%，P值为0.0126[61] 新产品和新技术研发 - Brepocitinib的临床试验显示出快速、深度和广泛的反应，且在第4周即显著改善[18] - Brepocitinib 30 mg的安全性与之前的临床研究一致，FDA计划在2026年上半年提交申请[18] - VALOR研究是针对皮肌炎的首个成功注册试验，且是首个成功的52周安慰剂对照试验[25] 未来展望 - 目前皮肌炎的标准治疗方法自1980年代以来基本未变，患者对现代靶向治疗的需求极高[22] - Brepocitinib在所有10个预设终点上均取得统计学显著性[27] 负面信息 - 参与者的平均年龄为50.4岁，女性占比为80%[30] 其他新策略 - Priovant自2021年成立以来，由Benjamin Zimmer担任首席执行官[74] - Benjamin Zimmer在Roivant担任过首席运营官和Roivant Health总裁，负责多个项目的孵化和推出[74] - Benjamin Zimmer曾在麦肯锡担任顾问，并创办了一个专注于公共政策的非营利组织[74]

Once-daily oral brepocitinib 30 mg demonstrated clinically meaningful and statistically significant improvement compared to placebo on the primary endpoint and all nine key secondary endpoints, including measurements of skin disease, muscle disease, steroid-sparing effect, and rapidity of onsetOn the primary endpoint, brepocitinib 30 mg achieved a week 52 mean Total Improvement Score (TIS) of 46.5 compared to 31.2 for placebo (p=0.0006​), even with nearly twice as many patients coming off background steroid ...

BASEL, Switzerland and LONDON and NEW YORK, Sept. 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Great Place To Work® and Fortune magazine have selected Roivant (Nasdaq: ROIV) for the 2025 Fortune Best Workplaces in BioPharma™ List. This is Roivant’s first time being named to this prestigious list, coming in at 28th place in the small & medium category. Earning a spot means that Roivant is one of the best companies to work for in the country. The Best Workplaces in BioPharma award is based on analysis of survey responses fro ...

公司业务与战略 - 临床阶段生物制药公司 专注于通过子公司网络加速药物和技术开发 [2] - 专门从大型制药公司授权引进有前景的候选药物并推动商业化 [2] - 战略重点集中于罕见病和免疫介导疾病领域 [4] 产品管线进展 - 主要候选药物包括治疗间质性肺病相关肺动脉高压的mosliciguat、治疗炎症性疾病的brepocitinib以及针对自身免疫性疾病的单克隆抗体IMVT-1402 [2] - mosliciguat是从拜耳获得许可的吸入式可溶性鸟苷酸环化酶激活剂 已获得日本厚生劳动省授予的孤儿药资格认定 [3] - brepocitinib项目正推进关键三期数据读取 [4] 市场地位与竞争优势 - Pulmovant子公司成为治疗选择有限的肺动脉高压适应症领域重要参与者 [3] - 孤儿药资格认定带来监管 benefits 和潜在市场独占权 [3] - 被列为当前值得购买的7支热门医疗股之一 [1][4]

会议开场 - 摩根士丹利投资银行董事总经理Albert Wong主持本次会议 [1] - 会议处于当天接近结束时段 后续还有2天议程 [1] - 披露信息参考摩根士丹利研究披露网站www.morganstanley.com/researchdisclosures [1] 会议流程 - 主持人要求参会者Matt进行简短自我介绍 [2] - 后续将进入问答环节 [2]

核心观点 - 日本厚生劳动省授予Pulmovant公司药物mosliciguat孤儿药资格认定 用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压[1] - 该认定基于日本药品和医疗器械局推荐 提供包括优先审评 费用减免和最长10年市场独占期等关键监管激励[2] - Mosliciguat是一种潜在首创 每日一次吸入式sGC激活剂 具有差异化作用机制 目前正在进行全球II期PHocus临床研究[3][5] 药物研发进展 - Mosliciguat正在II期PHocus研究中进行评估 这是一项随机 双盲 安慰剂对照全球试验 纳入约120名PH-ILD成年患者[3] - 研究进展海报将于2025年9月28日在欧洲呼吸学会国际大会上展示[3][6] - Ib期ATMOS研究显示 单剂量吸入mosliciguat耐受性良好 平均肺动脉血管阻力峰值降低达38%[5] 疾病背景 - PH-ILD是WHO分类第3组肺动脉高压亚型 由间质性肺病引起 欧美患者人数高达20万[4] - 该疾病呈进行性发展 预后差 治疗选择有限或缺乏[1][4] - 主要症状包括呼吸短促 疲劳 胸痛和头晕[4] 公司信息 - Pulmovant是Roivant（纳斯达克：ROIV）旗下临床阶段生物技术公司 专注于肺部疾病治疗[1][7] - Roivant管线还包括brepocitinib（TYK2/JAK1抑制剂）和IMVT-1402/batoclimab（FcRn单抗）等候选药物[8]

**公司及行业** * 公司为Immunovant（可能为Roivant Sciences子公司）专注于自身免疫疾病治疗 其核心产品为抗FcRn抗体batoclimab（IMVT-1402）用于治疗格雷夫斯病（Graves' disease）[1][3][30] * 行业聚焦于自身免疫疾病治疗领域 特别是甲状腺相关抗体介导的疾病 存在高度未满足的医疗需求[7][9][13] **核心数据结果** * 在24周治疗期结束时 80%（20/25）的患者达到应答（甲状腺激素水平正常化且ATD剂量不高于基线）[18] * 停药6个月后（第48周） 80.95%（17/21）的患者仍维持应答 显示疾病修饰潜力[5][20] * 47.06%（8/17）的应答者在停药6个月后实现完全缓解（停用所有抗甲状腺药物且甲状腺功能正常）[7][20][21] * 29.41%（5/17）的应答者仅需最低剂量ATD（2.5mg） 仅23.53%（4/17）需要更高剂量ATD[21] * 停药后总IgG水平恢复至基线 但甲状腺刺激性抗体（TRAB）仍维持低水平 表明免疫调节机制持续生效[22][25][26] **安全性及耐受性** * batoclimab在试验中耐受性良好 未发现新的安全性信号 与既往抗FcRn抗体安全性特征一致[27] **临床开发进展** * 两项关键性III期研究正在进行中 其中一项包含52周高剂量治疗组（600mg）以评估长期疗效[28][29][30] * III期研究采用更优化的给药方案（持续高剂量而非阶梯降剂量） 预期比II期获得更高应答率和缓解率[28][29][51] * 研究预计2027年获得数据[32] **竞争格局与市场机会** * 美国约有33万例难治性格雷夫斯病患者（占患者总数25%-30%） 当前缺乏有效的二线治疗或疾病修饰疗法[10][13] * 格雷夫斯病伴随严重并发症：心血管疾病风险增加2.5倍 先兆子痫风险增加4倍 甲状腺癌风险增加7倍[11][12] * 公司认为其抗FcRn机制可能通过打破抗体产生的反馈循环实现持续缓解 该特性可能优于其他竞争机制（如抗TSHR抗体）[26][59][125] **商业策略与医生反馈** * 长期治疗策略将个体化：部分患者可能需要慢性治疗 部分可能通过有限疗程实现缓解[61][62] * 医生和患者对 remission 数据表现出高度热情 预计将加速III期研究入组[45] * III期研究设计包含安慰剂对照组和长期随访（超52周）以充分验证缓解持久性 满足支付方和医生需求[70][83][92] **未明确数据及竞争信息保护** * 公司未披露TRAB阴性患者的具体比例及停药期间动力学数据 原因包括竞争性考虑[36][76] * III期研究中"TRAB应答者"的具体定义未公开[80][82]

核心观点 - Immunovant公布batoclimab治疗格雷夫斯病的六个月停药数据 显示80%患者维持正常甲状腺功能 50%患者实现无抗甲状腺药物缓解 数据将在美国甲状腺协会2025年年会上展示[1][6][7] 临床数据结果 - 21名进入六个月停药随访期的患者中 约80%(17/21)在随访期结束时表现出甲状腺功能正常(T3和T4低于正常上限)[6][7] - 17名应答患者中 约50%(8/17)在batoclimab治疗结束后六个月实现无抗甲状腺药物缓解 另有约30%(5/17)患者服用2.5毫克/天低剂量抗甲状腺药物[6][7] - 安全性和耐受性与既往batoclimab研究一致[7] 研究设计 - 概念验证研究采用24周治疗期(0-12周680毫克每周皮下注射 12-24周340毫克每周皮下注射)和24周停药随访期[3] - 研究纳入活动性格雷夫斯病患者 这些患者存在促甲状腺激素受体自身抗体升高且抗甲状腺药物治疗后仍甲状腺功能亢进[3] - 主要终点为第24周时游离三碘甲状腺原氨酸(T3)和游离甲状腺素(T4)正常化或低于正常下限的患者比例 且抗甲状腺药物剂量未从基线增加[3] 研发进展 - 两项IMVT-1402治疗格雷夫斯病的潜在注册试验正在招募患者 采用600毫克剂量持续52周且无剂量递减 顶线结果预计2027年公布[4][5][6] - IMVT-1402为Immunovant新一代全人源抗FcRn单克隆抗体[4] 公司背景 - Immunovant为临床阶段免疫学公司 专注于为自身免疫性疾病患者开发抗FcRn技术[9] - Roivant为Immunovant母公司 致力于加速重要药物的开发和商业化[11][12]