财务状况 - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物为2.88亿美元，较2023年12月31日的2.41亿美元有所增加[15] - 公司2024年6月30日的流动资产总额为5.92亿美元，较2023年12月31日的6.52亿美元有所下降[15] - 公司2024年6月30日的普通股股数为4869.4569万股，较2023年12月31日的4783.383万股有所增加[15] - 公司2024年6月30日的股东权益为9710.7万美元，较2023年12月31日的2.08亿美元有所下降[15] - 公司2024年6月30日的长期债务为1.03亿美元，较2023年12月31日的1.02亿美元有所增加[15] - 公司2024年6月30日的从权利金融资协议产生的负债为4.16亿美元，较2023年12月31日的3.94亿美元有所增加[15] - 公司在2023年6月30日的普通股股数为47,702,331股[24] - 公司在2023年6月30日的累计亏损为727,632千美元[24] - 公司在2023年6月30日的其他综合收益为52,440千美元[24] - 公司在2023年6月30日的总股东权益为353,320千美元[24] - 公司在2024年6月30日的普通股股数为48,694,569股[25] - 公司在2024年6月30日的累计亏损为1,012,326千美元[25] - 公司在2024年6月30日的其他综合收益为56,320千美元[25] - 公司在2024年6月30日的总股东权益为97,107千美元[25] - 公司于2024年6月29日与Genezen Holdings Inc.及其子公司Genezen MA, Inc.签订协议,出售位于马萨诸塞州莱克星顿的商业制造设施[39] - 公司于2024年7月19日提前偿还了1亿美元贷款中的5,000万美元[46] - 公司在2024年6月30日将与莱克星顿设施相关的资产和负债划分为持有待售[46][47][48] - 公司或有对价于2024年6月30日的余额为4013.8万美元,较2023年12月31日的4300.6万美元有所下降[77] - 公司将4013.8万美元中的2810万美元划分为流动负债,余额为非流动负债[78] - 2023年5月12日,公司与HemB SPV, L.P.签订了版税融资协议,获得3.75亿美元的预付款[85] - 公司预计将在2032年6月30日前偿还版税融资协议下的全部款项,预计实际利率在12.0%-13.5%之间[87] - 公司于2024年6月增加了140万股普通股的授权发行数量,用于2014股权激励计划[89] 经营业绩 - 公司2024年上半年的总收入为1.96亿美元,其中许可收入为307.1万美元,合作收入为1.04亿美元,合同制造收入为611.4万美元[17] - 公司2024年上半年的研发费用为7.43亿美元,销售及管理费用为2.97亿美元,较2023年上半年有所下降[17] - 公司2024年上半年的净亏损为1.22亿美元,较2023年上半年的1.46亿美元有所减少[17] - 公司2024年上半年的基本和稀释每股亏损为2.51美元,较2023年上半年的3.06美元有所改善[18] - 公司2024年上半年的经营活动现金流出为93,286千美元[27] - 公司在2024年上半年确认了310万美元的HEMGENIX®销售版税收入,较2023年同期增长287.5%[52] - 公司在2024年上半年确认了1,040万美元的与CSL Behring合作的收入,较2023年同期增长1,385.7%[53] - 2024年第二季度总收入为11.126百万美元，较2023年同期增加8.704百万美元[169] - 2024年第二季度许可收入为1.869百万美元，较2023年同期增加1.076百万美元[170] - 2024年第二季度合同制造收入为2.124百万美元，较2023年同期增加814千美元[171] - 2024年第二季度合作收入为7.133百万美元，较2023年同期增加6.814百万美元[172,173,174] - 2024年第二季度合同制造成本为7.2百万美元，较2023年同期增加5.9百万美元[175] - 2024年第二季度研发费用为33.655百万美元，较2023年同期减少12.381百万美元[176,177,178,179,180,181,182,183,184,185] - 2024年第二季度销售、一般及管理费用为15.8百万美元，较2023年同期减少5.4百万美元[187,188,189] - 2024年第二季度利息收入为5.8百万美元，较2023年同期增加2.6百万美元[193] - 2024年第二季度利息费用为16.2百万美元，较2023年同期增加9.3百万美元[194] - 2024年上半年总收入为19.611百万美元，较2023年同期增加11.864百万美元[197] - 公司在2024年上半年实现总收入1961.1万美元，较2023年同期增长11,864万美元[201] - 2024年上半年许可收入为307.1万美元，较2023年同期增加227.8万美元[202] - 2024年上半年合作收入为1042.6万美元，较2023年同期增加971.9万美元[205] - 2024年上半年合同制造成本为1630万美元，较2023年同期增加1250万美元[206] - 2024年上半年研发费用为7430万美元，较2023年同期减少3250万美元[207] 业务发展 - 公司与Genezen签订了为期3年的商业供应协议,要求Genezen为HEMGENIX®提供最低43.3百万美元的商业供应[43] - 公司还与Genezen签订了3年期的开发和其他制造服务协议,要求公司支付至少1,400万美元的服务费用[45] - 公司将AMT-260项目进入

文章核心观点 公司在多个业务目标上取得显著进展，包括推进临床管线和采取措施降低资本需求，组织重组和资产出售预计减少人员和现金消耗，现有资金预计支持运营至2027年底，有望实现关键里程碑和为股东创造价值 [1][2] 近期公司更新 推进AMT - 130治疗亨廷顿病 - 2024年6月，美国FDA授予AMT - 130再生医学先进疗法（RMAT）指定，为首个获该指定的亨廷顿病治疗候选药物 [2] - 2024年7月，公布AMT - 130治疗早期亨廷顿病美欧I/II期研究积极中期数据，高剂量组患者疾病进展有统计学显著的剂量依赖性减缓，脑脊液中神经丝轻链（NfL）水平有统计学显著降低，且耐受性良好 [3][4] - 公司预计2024年下半年与FDA举行B类多学科RMAT会议，确定AMT - 130未来临床和监管路径 [4] - 第三队列最多12名患者正在给药，预计2024年下半年完成入组，以进一步评估AMT - 130两剂量与围手术期免疫抑制方案联用的安全性和耐受性 [5] - 预计2025年年中提供AMT - 130正在进行的I/II期临床试验额外中期更新，包括前两队列所有患者随访数据 [6] 启动新的I/II期临床研究 - AMT - 260治疗难治性内侧颞叶癫痫（mTLE）：已启动I/II期临床研究患者筛查，预计2024年第三季度开始入组，美国多中心开放标签试验第一部分预计包括两个剂量组最多12名患者 [6] - AMT - 191治疗法布里病：已启动I/II期临床研究患者筛查，预计2024年第三季度开始入组，美国多中心开放标签试验预计包括两个剂量组最多12名成年男性患者 [7] - AMT - 162治疗SOD1肌萎缩侧索硬化症（ALS）：已启动I/II期临床研究患者筛查，预计2024年第三季度开始入组，美国多中心开放标签试验预计包括三个剂量组最多12名患者 [8] 资本保全举措 - 2024年7月1日宣布将马萨诸塞州列克星敦制造工厂出售给Genezen [8] - 进行全球员工缩减，旨在调整组织架构、减少层级和外包非关键活动，预计消除约65%（300个）岗位，部分组织变更待阿姆斯特丹工作委员会审查建议，预计2024年第三季度完成审查，第四季度基本完成重组 [9][10] - 年度经常性现金消耗预计减少约40%（7500万美元），包括偿还5000万美元未偿债务节省的利息费用 [11] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和投资证券余额5.24亿美元，预计支持运营至2027年底 [11][14] - 列克星敦制造工厂出售后，首席运营官Pierre Caloz将离职，Amin Abujoub博士被任命为首席技术运营官 [12] 即将举行的投资者活动 - 2024年9月5日，富国银行2024医疗保健会议，波士顿 [14] - 2024年9月18日，2024年坎托全球医疗保健会议，纽约 [14] 财务亮点 - 现金状况：截至2024年6月30日，公司持有现金、现金等价物和投资证券5.244亿美元，低于2023年12月31日的6.179亿美元，若资本保全措施成功完成，预计资金可支持运营至2027年底 [14] - 收入：2024年第二季度收入1110万美元，高于2023年同期的240万美元，增加870万美元，源于合作收入增加680万美元、许可收入增加110万美元和合同制造收入增加80万美元 [15] - 许可收入成本：2024年第二季度为20万美元，2023年同期为0，主要因2023年未产生此类成本 [16] - 合同制造收入成本：2024年第二季度为720万美元，高于2023年同期的140万美元，主要因将先前资本化的库存成本费用化 [17] - 研发费用：2024年第二季度为3370万美元，低于2023年同期的4600万美元，减少1230万美元，主要因员工相关费用减少660万美元、临床前用品成本减少450万美元和或有对价公允价值变动减少200万美元，部分被列克星敦工厂出售相关的110万美元遣散费增加抵消 [18] - 销售、一般和行政费用：2024年第二季度为1580万美元，低于2023年同期的2120万美元，减少540万美元，主要因财务咨询费减少380万美元、知识产权费和信息技术费用减少160万美元和员工相关费用减少110万美元，部分被列克星敦工厂出售相关的160万美元专业费用增加抵消 [19] - 其他非经营项目净额：2024年第二季度为费用1130万美元，高于2023年同期的320万美元，增加810万美元，主要因2023年5月签订的特许权协议非现金利息费用增加930万美元和净外汇损失增加140万美元，部分被投资证券和手头现金利息收入增加260万美元抵消 [20] - 净亏损：2024年第二季度净亏损5630万美元，每股基本和摊薄亏损1.16美元，低于2023年同期的6850万美元和每股1.44美元 [21] 关于公司 公司致力于实现基因疗法的承诺，其血友病B基因疗法获批是基因组医学领域重要里程碑，目前正推进亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病等严重疾病的专有基因疗法管线 [21]

文章核心观点 公司在业务关键目标上取得显著进展，推进临床管线并采取措施降低资本需求；AMT - 130获RMAT指定且有积极中期数据，其他三个临床项目启动患者筛查；进行组织架构重组和资本保全举措，预计降低成本并延长资金使用期；财务方面现金充足，营收有增长但仍处净亏损状态 [1][2][14] 近期公司更新 推进AMT - 130治疗亨廷顿病 - 2024年6月，AMT - 130获美国FDA的RMAT指定，为首个获该指定的亨廷顿病治疗候选药物 [2] - 7月公布AMT - 130治疗早期亨廷顿病美欧I/II期研究积极中期数据，高剂量组患者疾病进展有统计学显著的剂量依赖性减缓，脑脊液中神经丝轻链有统计学显著减少，且耐受性良好 [3][4] - 公司预计2024年下半年与FDA举行B类多学科RMAT会议，确定AMT - 130未来临床和监管路径 [4] - 第三队列最多12名患者正在给药，预计2024年下半年完成入组，以评估AMT - 130两剂量与围手术期免疫抑制方案联用的安全性和耐受性 [5] - 预计2025年年中提供AMT - 130正在进行的I/II期临床试验的额外中期更新，包括前两队列所有患者的随访数据 [6] 启动新的I/II期临床研究 - AMT - 260治疗难治性内侧颞叶癫痫，已启动I/II期临床研究患者筛查，预计2024年第三季度开始入组，美国多中心开放标签试验第一部分预计两个剂量组共纳入最多12名患者 [6] - AMT - 191治疗法布里病，已启动I/II期临床研究患者筛查，预计2024年第三季度开始入组，美国多中心开放标签试验预计两个剂量组共纳入最多12名成年男性患者 [7] - AMT - 162治疗SOD1肌萎缩侧索硬化症，已启动I/II期临床研究患者筛查，预计2024年第三季度开始入组，美国多中心开放标签试验预计三个剂量组共纳入最多12名患者 [8] 资本保全举措 - 2024年7月1日宣布将马萨诸塞州列克星敦制造工厂出售给Genezen [8] - 进行全球裁员以调整组织架构、减少层级和外包非关键活动，预计消除约65%（300个）岗位，部分组织变更待阿姆斯特丹工作委员会审查建议，预计2024年第三季度完成审查，第四季度基本完成重组 [9][10] - 年度经常性现金消耗预计减少约40%（7500万美元），包括偿还5000万美元未偿债务节省的利息费用 [11] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和投资证券余额5.24亿美元，预计可支持运营至2027年底 [11] - 列克星敦制造工厂出售后，首席运营官Pierre Caloz将离职，Amin Abujoub博士被任命为首席技术运营官 [12] 即将举行的投资者活动 - 2024年9月5日参加富国银行医疗保健会议（波士顿） [14] - 2024年9月18日参加Cantor全球医疗保健会议（纽约） [14] 财务亮点 - 现金状况：截至2024年6月30日，公司持有现金、现金等价物和投资证券5.244亿美元，2023年12月31日为6.179亿美元；若资本保全措施成功完成，预计资金可支持运营至2027年底 [14] - 营收：2024年第二季度营收1110万美元，2023年同期为240万美元，增加870万美元，源于合作收入增加680万美元、许可收入增加110万美元和合同制造收入增加80万美元 [15] - 许可收入成本：2024年第二季度为20万美元，2023年同期为0，主要因2023年未产生此类成本 [16] - 合同制造收入成本：2024年第二季度为720万美元，2023年同期为140万美元，主要因将之前资本化的库存成本费用化 [17] - 研发费用：2024年第二季度为3370万美元，2023年同期为4600万美元，减少1230万美元，主要因员工相关费用减少660万美元、临床前物资成本减少450万美元和或有对价公允价值变动减少200万美元，部分被列克星敦工厂出售相关的110万美元遣散费增加所抵消 [18] - 销售、一般和行政费用：2024年第二季度为1580万美元，2023年同期为2120万美元，减少540万美元，主要因财务咨询费减少380万美元、知识产权费和信息技术费用减少160万美元、员工相关费用减少110万美元，部分被列克星敦工厂出售相关的160万美元专业费用增加所抵消 [19] - 其他非经营项目净额：2024年第二季度为费用1130万美元，2023年同期为320万美元，增加810万美元，主要因2023年5月签订的特许权协议非现金利息费用增加930万美元和净外汇损失增加140万美元，部分被投资证券和手头现金利息收入增加260万美元所抵消 [20] - 净亏损：2024年第二季度净亏损5630万美元，每股基本和摊薄亏损1.16美元，2023年同期净亏损6850万美元，每股基本和摊薄亏损1.44美元 [21]

文章核心观点 - 基因治疗公司uniQure出售其位于马萨诸塞州列克星敦的全球制造工厂给Genezen，以削减开支、精简运营，预计每年节省约4000万美元现金消耗 [1][2] 交易详情 - uniQure将其位于马萨诸塞州列克星敦的全球制造工厂出售给Genezen，交易完成后uniQure成为Genezen的重要股东，首席执行官Matt Kapusta加入Genezen董事会 [1][2] - 交易预计使uniQure未来每年经常性现金消耗立即减少约4000万美元，包括偿还5000万美元未偿债务节省的利息费用 [2] - 交易后几乎所有获聘员工成功加入Genezen，双方预计过渡顺利 [2] 公司人事变动 - 现任首席质量官Amin Abujoub博士被任命为首席技术运营官，负责全球合同制造商的监督以及内部运营等工作 [3] - 因此次出售，首席运营官职位被取消，Pierre Caloz将离开公司并以顾问身份继续提供专业知识 [3] 交易意义 - 公司认为此次交易是实现大幅削减开支和精简运营目标的重要一步，还能让公司继续优先获得世界级基因治疗制造能力，专注于有潜力增加股东价值的项目 [2] 相关公司介绍 - Genezen是一家合同开发和制造组织，具备从临床前到商业化的能力，在印第安纳波利斯和列克星敦有运营场地，由经验丰富的团队领导，采用科学优先的方法 [5] - uniQure是一家领先的基因治疗公司，其血友病B基因疗法获批是基因组医学领域的重要里程碑，目前正推进针对多种严重疾病的基因疗法管线 [6]

文章核心观点 公司宣布完成将其位于马萨诸塞州列克星敦的全球制造工厂出售给Genezen的交易，预计每年节省4000万美元现金消耗，同时公司将获得持续且优先使用世界级基因治疗制造能力的机会，以推进其基因治疗候选产品 [1][6][10] 交易情况 - 公司将位于马萨诸塞州列克星敦的全球制造工厂出售给Genezen [1] - 交易完成后，公司预计每年减少约4000万美元的未来经常性现金消耗，包括偿还5000万美元未偿债务节省的利息费用 [6] - 公司成为Genezen的重要股东，Matt Kapusta加入Genezen董事会 [6] 人员变动 - 现任首席质量官Amin Abujoub博士被任命为首席技术运营官，负责全球合同制造商的监督以及内部运营等事务 [2] - 首席运营官职位被取消，Pierre Caloz将离开公司，但会以顾问身份继续提供专业知识 [2] 交易影响 - 公司与Genezen预计过渡顺利，几乎所有获得聘用的员工都成功加入Genezen [6] - 公司可继续优先使用世界级基因治疗制造能力，推进基因治疗候选产品，并专注于有潜力增加股东价值的项目 [10] - 公司将继续寻找进一步降低成本的机会，并预计在本季度晚些时候宣布更多进展 [10] 公司介绍 - 公司致力于基因治疗，其血友病B基因疗法获批是基因组医学领域的重要里程碑，目前正在推进针对亨廷顿病、难治性颞叶癫痫等严重疾病的基因疗法管线 [8] 合作方介绍 - Genezen是一家合同开发和制造组织，具备从临床前到商业化的能力，业务涵盖逆转录病毒载体、慢病毒载体和腺相关病毒技术 [3] - 该公司在印第安纳波利斯拥有临床前和早期GMP生产基地，在马萨诸塞州列克星敦拥有先进的、获得商业批准的基因治疗制造基地 [3]

文章核心观点 - 基因治疗公司uniQure的股票一周内上涨150%，主要因治疗亨廷顿病药物AMT - 130的I - II期临床试验结果积极，若获批年峰值销售额可达20亿美元，且出售制造工厂可减少现金消耗，虽此前股价表现不佳，但从估值看未来有上涨空间 [1][3] 公司发展动态 - uniQure治疗亨廷顿病的药物AMT - 130的I - II期临床试验结果积极，高剂量药物使疾病进展在两年内出现统计学显著且剂量依赖性的放缓 [1] - 公司将在今年晚些时候与美国FDA讨论临床试验进展，若获批AMT - 130年峰值销售额可达20亿美元 [1] - 本月初uniQure以2500万美元将位于马萨诸塞州列克星敦的全球制造工厂出售给Genezen，每年可减少约4000万美元的现金消耗 [1] 公司股价表现 - uniQure股票（NASDAQ: QURE）一周内上涨150%，表现远好于同行Editas Medicine股票的12%涨幅 [1] - 2021 - 2023年公司股票回报率分别为 - 43%、9%、 - 70%，同期标准普尔500指数回报率分别为27%、 - 19%、24%，公司在2021年和2023年表现逊于标准普尔500指数 [2] - 从2021年1月初的35美元到现在的约10美元，公司股价大幅下跌70%，而同期标准普尔500指数上涨约50% [5] 股价影响因素 - 此前AMT - 130的I - II期试验中期结果显示高剂量药物使脑脊液中神经丝轻链（NfL）蛋白水平增加51.5%，显示神经退行性疾病恶化迹象，导致股价下跌 [5] - 近期数据显示高低剂量治疗患者在24个月时脑脊液NfL平均水平低于基线，对股价产生积极影响 [5] 股价展望 - 分析师平均目标价18美元，较当前约10美元的水平有超75%的上涨空间，若亨廷顿病治疗成功，公司未来可能成为被收购目标 [3] 行业表现对比 - 近年来个别股票，包括医疗保健行业巨头和大型股明星公司，难以持续跑赢标准普尔500指数 [6] - Trefis高质量投资组合包含30只股票，同期每年表现均优于标准普尔500指数，该组合股票作为一个整体能以较低风险提供更好回报 [6]

文章核心观点 - 华尔街分析师对uniQure（QURE）设定的短期目标价显示其有上涨潜力，但仅依据目标价做投资决策不明智，分析师上调盈利预期及公司的Zacks排名表明股票有上涨可能 [7][8][13] 分析师目标价情况 - 11个短期目标价从6美元到32美元不等，平均目标价19.73美元，标准差8.63美元，最低目标价比现价低10%，最乐观目标价有379.8%的上涨空间 [1][7] - 目标价标准差越小，分析师间的共识度越高，紧密聚集的目标价可作为进一步研究的起点 [1][4] 目标价可靠性问题 - 许多分析师倾向设定过于乐观的目标价，因公司业务激励常导致目标价虚高 [3][11] - 目标价常误导投资者，很少能指示股票实际走向，不应仅据此做投资决策 [10][12] 公司上涨潜力因素 - 过去30天有一个盈利预期上调，无负面修正，Zacks共识预期提高1.2% [5] - 分析师上调每股收益预期，盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关，表明公司股价可能上涨 [13] - 公司Zacks排名为2（买入），处于按盈利预期相关四因素排名的前20%，显示近期有上涨潜力 [14] 公司股价表现 - 公司上一交易日收盘价6.67美元，过去四周上涨27.5% [7]

文章核心观点 - 7月9日uniQure公布AMT - 130治疗亨廷顿病研究的更新中期数据后股价飙升76.5%，数据显示该候选药物有潜在长期临床益处和降低神经退行性关键标志物的作用 [1] 公司研究 研究概况 - 公司同时开展两项AMT - 130的I/II期研究，美国26名参与者，欧盟/英国13名参与者治疗亨廷顿病，29名患者接受不同剂量AMT - 130治疗，10名对照患者接受模拟手术 [2] - 截至2024年3月31日，21名患者有24个月随访数据，包括低剂量组12名和高剂量组9名 [2] 研究结果 - 高剂量组患者24个月后疾病进展减缓80%，低剂量组减缓30% [4] - 高剂量组患者24个月随访中运动和认知功能接近基线稳定，且脑脊液中神经丝轻链蛋白显著减少 [5] - 治疗患者24个月时脑脊液神经丝轻链蛋白较基线平均降低11%，两种剂量治疗后24个月脑脊液神经丝轻链蛋白水平均低于基线 [19] 药物情况 - AMT - 130是一次性给药的研究性基因疗法，用于治疗亨廷顿病 [11] - 公司的AMT - 130获得FDA再生医学先进疗法指定 [6] - 公司还在美国和欧盟销售内部开发的治疗血友病B的基因疗法Hemgenix [16] 后续计划 - 2024年下半年完成美国I/II期研究第三队列患者招募，预计2025年上半年获得该队列安全数据 [15] - 2024年下半年与FDA举行RMAT会议，讨论更新的积极数据以寻求潜在加速临床开发途径和加速批准 [20] - 2025年年中公布AMT - 130治疗亨廷顿病正在进行的I/II期研究的另一项中期分析数据 [7] 公司股价 - 年初至今，QURE股价下跌1.5%，而行业下跌6.3% [3] 公司排名 - uniQure目前Zacks排名为2（买入） [22] 公司管线 - 除AMT - 130外，公司全资临床管线还有几个针对难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症和法布里病的早期开发候选药物 [21] 药物安全性 - 根据更新数据，AMT - 130在两种剂量下总体耐受性良好，安全状况可控，未报告新的药物相关严重不良事件 [26] 其他公司情况 ALX Oncology - 过去四个季度中两次超出预期，两次未达预期，平均负惊喜为8.83% [9] - 过去30天，2024年和2025年每股亏损共识估计分别保持在2.89美元和2.73美元不变 - 年初至今，ALXO股价暴跌57.3% [17] Compugen - 过去四个季度中三次超出预期，一次未达预期，平均惊喜为5.79% [24] - 过去30天，2024年每股收益共识估计保持在5美分不变，2025年每股亏损共识估计为11美分 - 年初至今，CGEN股价下跌11.1% [10] Annovis Bio - 过去四个季度中三次超出预期，一次未达预期，平均负惊喜为1.39% [18] - 过去30天，2024年和2025年每股亏损共识估计分别保持在2.46美元和1.95美元不变 - 年初至今，ANVS股价下跌22.1% [23] 排名情况 - ALX Oncology、Annovis Bio和Compugen目前Zacks排名均为2（买入） [25]

公司业绩预期 - 某人类基因治疗公司即将发布的报告预计每股季度亏损1.24美元，同比变化+13.9%，预计营收347万美元，较去年同期增长43.2% [1] - Adaptive Biotechnologies即将发布的报告共识每股收益预估过去一个月维持在 - 0.32美元不变，较去年同期变化+3% [2] - uniQure本季度共识每股收益预估在过去30天上调3.1%至当前水平 [3] 公司股价表现 - uniQure（QURE）上一交易日股价飙升76.5%，收于6.67美元，成交量可观，过去四周股价下跌29.7% [4] - Adaptive Biotechnologies（ADPT）上一交易日收盘价下跌1.9%，至3.54美元，过去一个月回报率为3.4% [7] 公司评级情况 - Adaptive Biotechnologies目前Zacks评级为2（买入） [2] - uniQure目前Zacks评级为2（买入） [5] 公司事件动态 - uniQure公布AMT - 130治疗亨廷顿病正在进行的早期至中期研究中29名治疗患者的最新中期数据，包括长达24个月的随访数据，结果显示该候选药物有潜在长期持久临床益处并能降低神经退行性病变关键指标，公司计划与FDA讨论结果以寻求潜在加速临床开发途径和加速批准 [6]

文章核心观点 - 公司公布AMT - 130治疗亨廷顿病的24个月随访更新中期数据，显示出剂量依赖性减缓疾病进展和降低脑脊液神经丝轻链蛋白（NfL）水平的效果，且耐受性良好，后续有与FDA沟通及临床研究推进计划 [1][4][14] 分组1：AMT - 130治疗亨廷顿病的临床数据 - 高剂量AMT - 130患者24个月时统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）复合评分较倾向评分加权外部对照组疾病进展减缓80%，低剂量减缓30% [1][2] - 高剂量AMT - 130患者运动和认知功能测量趋势在24个月随访中接近基线稳定 [2] - 接受AMT - 130治疗患者脑脊液NfL水平较基线有统计学意义降低，24个月时平均降低11%，高低剂量均值均低于基线 [2][4] 分组2：临床研究情况 - 公司在美国和欧洲开展AMT - 130的两项多中心I/II期临床试验，截至2024年3月31日，21名患者有24个月随访数据用于分析 [15][24] - 美国研究中26名患者随机分组，治疗患者单次给药，研究包括12个月盲法核心期和5年非盲长期随访，另有4名对照患者转为治疗 [24] - 欧洲开放标签Ib/II期研究纳入13名患者，与美国研究共同旨在确定安全性、概念验证和最佳剂量 [19] - 正在招募第三队列最多12名患者，探索AMT - 130与免疫抑制联合使用 [25] 分组3：后续计划 - 2024年下半年公司预计与美国FDA举行B类多学科RMAT会议，讨论潜在加速临床开发途径和加速批准 [7] - 2024年下半年完成美国I/II期研究第三队列招募，2025年上半年公布该队列安全数据 [7] - 2025年年中公布AMT - 130正在进行的I/II期研究的另一中期分析数据，含36个月对比结果 [7] 分组4：其他信息 - AMT - 130获FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定，为亨廷顿病领域首个 [10][14] - 亨廷顿病是罕见遗传性神经退行性疾病，美欧约7万人确诊，目前无获批疗法延缓发病或减缓进展 [20] - 公司正在推进亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、ALS等严重疾病的基因治疗管线 [27] 分组5：投资者会议信息 - 公司管理层将于美国东部时间7月9日上午8:30举办投资者电话会议和网络直播，直播及回放信息可在公司网站查询，电话参会需提前注册 [18]