LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced a Type A meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has been scheduled to discuss the Biologics License Application (BLA) data package to support accelerated approval of AMT-130, the Company’s investigational gene therapy for the treatment of Huntington’s disease. “We look forward ...

Analyst’s Disclosure:I/we have no stock, option or similar derivative position in any of the companies mentioned, and no plans to initiate any such positions within the next 72 hours. I wrote this article myself, and it expresses my own opinions. I am not receiving compensation for it (other than from Seeking Alpha). I have no business relationship with any company whose stock is mentioned in this article. This article is intended to provide informational content and should not be viewed as an exhaustive an ...

Analyst’s Disclosure:I/we have no stock, option or similar derivative position in any of the companies mentioned, and no plans to initiate any such positions within the next 72 hours. I wrote this article myself, and it expresses my own opinions. I am not receiving compensation for it (other than from Seeking Alpha). I have no business relationship with any company whose stock is mentioned in this article. This article is intended to provide informational content and should not be viewed as an exhaustive an ...

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--The law firm of Kirby McInerney LLP reminds investors its investigation on behalf of uniQure N.V. ("uniQure†or the "Company†) (NASDAQ:QURE) investors concerning the Company's and/or members of its senior management's possible violation of the federal securities laws or other unlawful business practices. [LEARN MORE ABOUT THE INVESTIGATION] What Happened? On November 3, 2025, uniQure disclosed that the Company "believes that the FDA currently no longer agrees that dat. ...

公司核心事件 - 律师事务所Kessler Topaz Meltzer & Check正在代表uniQure N.V.的投资者调查其潜在违反联邦证券法的行为 [1] - 2025年11月3日 uniQure发布新闻稿披露美国食品药品监督管理局通知公司其亨廷顿病研究性基因疗法AMT-130的数据未能提供足够证据支持生物制品许可申请的提交 [2] - 公司披露美国食品药品监督管理局目前不再同意AMT-130的I/II期研究数据足以作为支持BLA提交的主要证据 因此AMT-130的BLA提交时间现已不明确 [2] 市场反应 - 受此消息影响 uniQure股价在2025年11月3日暴跌超过50% [3] - 股价从2025年10月31日的收盘价67.69美元跌至2025年11月3日的收盘价34.29美元 [3]

核心观点 - UniQure (QURE) 被分析师视为具有巨大上涨潜力的小盘股，尽管近期多家投行下调其目标价，但仍维持买入评级 [1][2] - 公司核心在研基因疗法AMT-130用于治疗亨廷顿病，近期与FDA的沟通结果显示，现有临床数据可能不足以支持生物制品许可申请的提交，导致项目时间表可能推迟 [3][4] 分析师评级与目标价调整 - Stifel于12月11日将目标价从50美元下调至40美元，但维持“买入”评级，并更新了对生物技术行业多家公司的评估与模型 [1] - Mizuho分析师Uy Ear于12月8日将目标价从60美元大幅下调至33美元，但维持“跑赢大盘”评级，下调原因是降低了对AMT-130成功概率的预期，并将预计上市年份推迟了一年 [2] AMT-130研发进展与监管沟通 - 公司于12月4日宣布收到FDA关于10月29日举行的BLA前置会议的最终会议纪要，该会议旨在讨论AMT-130的申请事宜 [3] - 管理层报告称，FDA在纪要中表示，目前提交的AMT-130 I/II期研究数据不太可能提供支持BLA提交的主要证据 [4] - 公司正在仔细评估反馈，并计划在2026财年第一季度紧急请求与FDA进行后续会议 [4] 公司业务概况 - UniQure致力于发现、开发和商业化创新基因疗法，其研究重点包括亨廷顿病、脂蛋白脂酶缺乏症、血友病和心血管疾病 [5]

美股市场表现 - 周三美股表现分化 道琼斯指数上涨超过150点 [1] - Toro公司股价因季度业绩超预期而大幅上涨7%至77.82美元 [1] Toro公司业绩详情 - 季度每股收益为0.91美元 超出分析师普遍预期的0.87美元 [1] - 季度销售额达10.66亿美元 超出分析师普遍预期的10.48亿美元 [1] 其他大幅上涨股票及原因 - DBV Technologies股价飙升35.5%至24.36美元 因其三期VITESSE试验顶线结果达到主要终点 [3] - Udemy股价上涨26.5%至6.79美元 因Coursera与其签署全股票合并协议 [3] - Kodiak Sciences股价上涨16.7%至28.16美元 公司宣布增发普通股的定价 [3] - Hut 8股价上涨16.3%至42.88美元 公司宣布与Anthropic和Fluidstack合作加速美国超大规模AI基础设施部署 并与Fluidstack签署为期15年价值70亿美元的租赁合同 租用其路易斯安那州River Bend数据中心园区245兆瓦的IT容量 [3] - Canopy Growth股价上涨16.2%至2.13美元 有报道称特朗普总统将签署行政命令将大麻重新归类为附表III药物 大麻相关股票普遍走高 [3] - Uniqure股价上涨15.8%至25.34美元 [3] - Sigma Lithium股价上涨15.6%至11.83美元 宜春自然资源局宣布计划取消27个采矿许可证后 锂相关股票走高 [3] - Recursion Pharmaceuticals股价上涨13.2%至4.76美元 因摩根大通将其评级从中性上调至增持 目标价从10美元上调至11美元 [3] - Two Harbors Investment股价飙升13.2%至11.21美元 公司宣布将被UWM Holdings收购 [3] - BGM Group股价上涨11.7%至5.60美元 [3] - AXT Inc股价上涨10.5%至14.36美元 [3] - Quantumscape股价上涨7.7%至11.66美元 公司宣布通过与一家新的全球前十汽车制造商客户签署联合开发协议 锁定了其2025年商业路线图 [3] - Jabil Inc股价上涨7%至227.50美元 公司公布的第一季度业绩超预期 [3] - ABM Industries股价上涨6.8%至48.87美元 因季度销售业绩乐观 [3] - Rezolve AI股价上涨6.5%至3.16美元 [3]

公司核心事件 - 律师事务所Kessler Topaz Meltzer & Check正在代表uniQure N.V.的投资者调查其可能违反联邦证券法的行为 [1] - 调查源于uniQure于2025年11月3日发布新闻稿 披露美国食品药品监督管理局通知公司 其亨廷顿病研究性基因疗法AMT-130的数据未能提供足够证据支持生物制品许可申请的提交 [2] - 公司披露 美国食品药品监督管理局目前不再同意AMT-130的I/II期研究数据足以作为支持BLA提交的主要证据 导致AMT-130的BLA提交时间变得不明确 [2] 市场反应 - 该消息导致uniQure股价在2025年11月3日暴跌超过50% 从2025年10月31日的收盘价67.69美元跌至34.29美元 [3] 公司产品研发进展 - uniQure的核心在研产品AMT-130是一款用于治疗亨廷顿病的基因疗法 [2] - 该产品的生物制品许可申请提交因美国食品药品监督管理局对现有临床数据充分性的质疑而受阻 时间表已不明确 [2]

股价表现与近期动态 - uniQure NV (QURE) 股价在过去一个月内大幅下跌约31% [1] - 截至发布时，公司股价在周二下跌0.14%，报收于20.40美元 [5] - 股价在周二盘中曾触及22美元的高点，随后回落，但并无明确消息解释此波动 [2] 核心产品AMT-130的监管进展 - 美国食品药品监督管理局 (FDA) 在11月就亨廷顿病研究性基因疗法AMT-130向公司提供了反馈，导致股价下跌 [2] - FDA目前认为，根据预先提交的分析方案和统计计划，AMT-130的1/2期研究数据与外部对照组相比，不足以作为支持生物制品许可申请 (BLA) 提交的主要证据 [3] - 上周的最终会议纪要中，FDA再次传达此观点，认为当前提交的1/2期研究数据不太可能为BLA提交提供主要证据支持 [4] 核心产品AMT-130的临床数据 - 公司在9月公布了AMT-130用于治疗亨廷顿病的关键1/2期研究的顶线数据 [4] - 研究达到了预先设定的主要终点：与倾向评分匹配的外部对照组相比，高剂量AMT-130在36个月时，通过综合统一亨廷顿病评定量表 (cUHDRS) 测量，显示出在减缓疾病进展方面具有统计学显著性 [5]

公司核心事件 - 律师事务所Kessler Topaz Meltzer & Check正在代表uniQure N.V.的投资者调查潜在的联邦证券法违规行为 [1] - 2025年11月3日 uniQure发布新闻稿披露美国食品药品监督管理局通知公司其亨廷顿病研究性基因疗法AMT-130的数据未能提供足够证据支持生物制品许可申请的提交 [2] - 公司认为美国食品药品监督管理局目前不再同意AMT-130的I/II期研究数据足以作为支持BLA提交的主要证据 因此AMT-130的BLA提交时间现已不明确 [2] 市场反应 - 受此消息影响 uniQure股价在2025年11月3日暴跌超过50% 从2025年10月31日的收盘价67.69美元跌至34.29美元 [3]