财务数据和关键指标变化 - 截至9月30日，公司现金及有价证券约为1400万美元，6月30日为1540万美元，预计这些资金足以支持公司运营至2024年底 [20] - 第三季度运营亏损为210万美元，2022年第三季度为230万美元，亏损减少主要是由于本季度专业费用和其他一般及行政成本降低 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 QRX003业务线 - 本季度与FarmaMondo签订协议，达成QRX003的第九个商业合作伙伴关系，使该产品商业合作国家数量增至61个 [14] - 正在进行的Netherton综合征开放标签临床试验中，10月24日公布前6名可评估受试者的积极临床数据，5名受试者治疗后瘙痒症消失或轻微，6名受试者皮肤外观均有改善 [60][61] - 双盲研究将取消2%低剂量，改为4%高剂量与安慰剂的双臂研究，并将产品给药频率从每日一次改为每日两次 [10] - 开放标签研究受试者数量将从10名增加到20名，所有新受试者将接受每日两次QRX003剂量测试 [62] - 盲法研究受试者数量将从18名增加到30名，改为4%剂量QRX003与安慰剂的双臂研究，两种测试材料均每日应用两次 [74] 其他业务线 - QRX004项目因持续评估产品商业机会而暂停，过去一年该领域有产品在美国获批、在欧洲获批但在美国被拒，未来几个月还有关键数据公布 [45] - QRX007和QRX008与澳大利亚昆士兰科技大学合作持续取得进展 [45] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧洲约有7000 - 8000名Netherton综合征患者，已建立合作伙伴关系的国家约有10000 - 15000名患者 [49] - 公司认为Netherton综合征产品潜在市场机会超5亿美元，可能更高 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过收购、许可或其他方式扩大产品组合，已确定并就收购或许可一些罕见和孤儿病领域新资产达成财务条款，但需确保有资金支持临床开发才会完成交易 [58][70] - 公司专注QRX003临床开发，同时建立全球商业网络，与多个国家达成商业合作，还在与东南亚和拉丁美洲国家进行后期合作讨论 [14][69] - 公司注重产品CMC方面开发，其QRX003活性成分合同制造商已成功开发并扩大新的GMP制造工艺 [71] - 行业中其他公司虽提及提交IND或开展Netherton综合征临床研究，但时间线不断推迟或放弃，公司是唯一根据开放IND积极开展该疾病临床研究的公司 [37][59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 市场条件不利，公司积极推进至少一项交易，但无法保证能完成，需筹集资金支持资产临床开发 [15][21] - 公司认为全球商业网络是独特优势，商业合作伙伴关系网络带来的潜在增量收入机会对公司未来盈利能力有积极影响 [36] - 临床项目新进展令人兴奋，协议修订可能使QRX003在Netherton综合征上更快获批并获得更有说服力的数据集 [11] 其他重要信息 - 公司与CMO合作使QRX003活性成分有了GMP质量材料，且该材料供应仅公司可用，公司还在探索开发新知识产权 [8][38] - 开放标签研究中受试者接受非标签全身治疗，所有受试者接受该治疗至少一年，部分受试者接受多年治疗 [17] - 研究中所有6名受试者对QRX003在多个评估指标上表示满意，产品使用方便，研究期间无重大不良事件，产品安全性良好 [18] 问答环节所有提问和回答 问题1: Phase 2/3试验的变化是否改变在2024年底提交申请的预期 - 公司认为不会对时间线产生重大影响，虽会影响数据发布速度，但整体仍按计划进行，可能加快产品获批，这些进展总体积极 [43] 问题2: QRX004、QRX007、QRX008等早期项目的更新情况 - QRX004项目因评估商业机会暂停，QRX007和QRX008与澳大利亚昆士兰科技大学合作持续取得进展 [45] 问题3: Netherton综合征产品的总可寻址市场（TAM）和价格点情况 - 公司未确定具体价格点，但认为潜在市场机会超5亿美元，可能更高 [29] 问题4: 临床数据是否会加速与其他潜在分销合作伙伴的对话 - 公司认为会增加兴趣，希望是在未合作国家，但目前未合作国家不多 [83] 问题5: 公司股价较低时为何没有公司想收购 - 公司未作具体评论，表示专注当前业务，相信有优质资产，会继续推进相关工作，有董事会处理相关事宜 [87]

财务数据和关键指标变化 - 截至6月30日，公司现金及有价证券约为1540万美元，而3月31日为1700万美元，公司预计这些资金足以支持运营至2024年末 [29] - 第二季度净亏损为210万美元，而2022年第二季度为270万美元，减少主要是由于2022年第二季度法律和专业费用异常高 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司开放标签的Netherton综合征临床试验已完成50%的受试者招募，自5月24日宣布后又有更多受试者入组，另一项Netherton综合征临床研究本月有望招募到大多数受试者 [9][10] - 公司宣布首个完成开放标签临床研究的患者数据，该数据在所有测量终点均为阳性，QRX003治疗区域被判定完全清除，患者瘙痒症状可忽略不计 [20][23][24] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为QRX003生成有力临床证据，以支持其作为Netherton综合征安全有效治疗方法的全球监管批准 [12] - 公司计划启动更多Netherton综合征临床研究，包括中东约20名患者的预定义队列研究和美国以外的儿科受试者研究 [11] - 公司继续与澳大利亚昆士兰科技大学合作开展硬皮病和Netherton综合征的研究项目，有望推进至临床试验阶段 [13][14] - 公司计划启动QRX003在Netherton综合征以外适应症的临床试验，包括剥脱性皮肤病综合征、SAM综合征和掌跖角化病 [15] - 公司专注于通过收购、许可或其他方式扩大产品组合，对罕见和孤儿病领域后期资产感兴趣，有望在年底前达成至少一项交易 [16][17] - 目前公司是唯一依据开放的研究性新药申请（IND）积极开展Netherton综合征临床研究的制药公司 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2023年第二季度保持了良好的发展势头，对QRX003的临床进展和商业前景感到兴奋 [8] - 首个患者的临床数据令人鼓舞，但强调这只是单个患者的数据，需谨慎解读 [26][31] - 公司将继续推进两项Netherton综合征研究的受试者招募，并适时发布更多数据 [32] 其他重要信息 - 公司与澳大利亚昆士兰科技大学的两项研究项目可享受澳大利亚政府43.5%的税收返还，并能比美国或欧洲更快进入人体临床试验 [14] - 两项Netherton综合征研究独立招募受试者，为患者提供了选择适合自身治疗方案的灵活性 [27] - 截至目前，两项研究中所有受试者的QRX003安全性表现出色 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 单个患者数据的益处出现时间、节奏和不同终点的一致性 - 益处从研究的后半段（6周后）开始显现，且在所有测量的四个终点上出现时间一致 [36] 问题: 停止使用QRX003后患者情况 - 由于QRX003是竞争性丝氨酸蛋白酶抑制剂，停止治疗后，皮肤中的激肽释放酶会失控，患者治疗区域可能恢复到入组前的症状 [37] 问题: 单个患者数据对后续研究的影响 - 由于未发现安全信号，公司正在讨论是否增加剂量、改为每日两次给药等问题 [39] 问题: 患者停止治疗后的随访情况和症状复发情况 - 研究设置为患者入组12周后结束，无随访，公司正在考虑在扩展开放标签部分继续治疗患者，但目前无该患者的最新情况 [41] 问题: 后续研究是否考虑更大范围的应用 - 公司正在考虑，如中东的预定义患者研究，但不会偏离与FDA商定的美国批准方案太远，其他研究有更多增加剂量、频率和测试面积的空间 [44] 问题: QRX003两项试验的顶线数据和后续3期项目的潜在时间 - 开放标签研究年底将有顶线数据，双盲研究明年初有，公司继续目标在2025年初获得监管批准 [46] 问题: QRX003在美国以外的潜在扩展情况和时间表 - 公司已在60个国家建立了8个商业合作伙伴关系，正在与合作伙伴密切沟通，当前研究数据可用于合作伙伴在各自司法管辖区提前获得批准或进入同情使用/早期访问计划，后续会有更多更新 [47]

美国存托股份（ADS）相关变动 - 2023年7月18日起，美国存托股份（ADS）与普通股的比例从1:5000变为1:60000，ADS进行了1:12的反向拆分[107] - 2023年2月24日，公司完成247.5亿股普通股（由41.25万份ADS代表）的发售，每股ADS购买价12美元；还发售了可购买102.5亿股普通股（由17.0833万份ADS代表）的预融资认股权证，每份预融资认股权证价格11.9988美元，总收益700万美元，扣除费用后净收益约580万美元[111] - 2023年4月5日，公司收到纳斯达克通知，ADS收盘价连续30个工作日低于1美元；8月1日，ADS收盘价连续10个工作日达到或超过1美元，恢复合规[114][115] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2023年第二季度，公司总运营费用为226.0064万美元，较2022年同期的266.8167万美元减少40.8103万美元[126] - 2023年第二季度，公司一般及行政费用约为163.5万美元，较2022年同期的194.1万美元减少约30.7万美元，降幅约16%[126] - 2023年第二季度，公司研发费用约为62.5万美元，较2022年同期的72.7万美元减少约10.2万美元，降幅约14%[127] - 2023年上半年一般及行政费用约为331.9万美元，较2022年的353万美元减少约21.1万美元，降幅约6%[130] - 2023年上半年研发费用约为171.7万美元，较2022年的131.4万美元增加约40.3万美元，增幅约31%[131] 财务数据关键指标变化 - 利息收入与损失 - 2023年第二季度，公司利息收入约18.8万美元，未实现损失约3.4万美元[129] - 2023年上半年利息收入约为33.9万美元，未实现损失约为1.4万美元[134] 财务数据关键指标变化 - 亏损与现金流 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损约4220万美元，2023年上半年净亏损约470万美元，经营活动产生的负现金流为330万美元[137] - 2023年上半年经营活动使用的净现金约为331.9万美元，较2022年的424.5万美元有所减少[144] - 2023年上半年投资活动使用的净现金约为45.7万美元，2022年为25万美元[145] - 2023年上半年融资活动提供的净现金约为567.4万美元，2022年使用的净现金为30万美元[146] 财务数据关键指标变化 - 资产余额 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物余额为480万美元，投资为1070万美元[137] 业务线数据关键指标变化 - 产品临床进展 - 公司主要产品QRX003正在美国进行后期临床开发，有5个临床站点已开放，患者招募和给药已开始[109] - 公司针对NS患者的第二项临床研究于2022年11月提交方案，2022年12月获FDA批准启动，2023年3月开始给药，有10名患者参与[110] 业务目标与计划 - 公司目标是开发和商业化专有治疗药物产品，计划完成QRX003后期临床测试并申请营销批准，建立销售基础设施并开展业务拓展活动[105] 业务合作与成本 - 2019年10月公司与Skinvisible签订独家许可协议，支付100万美元许可费，产品获批需再支付500万美元[147] - 2022年6月和12月分别签订QRX003临床研究工作订单，预计到2024年成本分别约为440万美元和83万美元[148] 财务报告控制与评估 - 截至2023年6月30日，公司管理层评估认为披露控制和程序有效[154] - 2023年第二季度，公司财务报告内部控制无重大变化[155] 法律诉讼情况 - 公司目前未涉及重大法律或行政诉讼，也未面临相关诉讼威胁[157] 公司章程修订 - 2022年2月28日，公司采用修订和重述的公司章程[160] - 2022年4月12日，公司对修订和重述的公司章程进行修订[161] - 2022年11月3日，公司再次对修订和重述的公司章程进行修订[162] 报告签署情况 - 报告由首席财务官Gordon Dunn于2023年8月3日签署[166]

财务数据和关键指标变化 - 2023年2月公司完成700万美元的公开发行，截至3月31日，公司拥有约1700万美元的现金和有价证券，而截至12月31日为1290万美元，预计这些资金足以支持公司运营到2024年末 [13] - 2023年第一季度运营亏损为280万美元，2022年第一季度为220万美元，净亏损为260万美元，2022年第一季度为170万美元（含49万美元特殊收入项目），运营亏损增加主要是由于QRX003临床研究和与QUT的研发合作相关的研发成本增加，以及非现金股票薪酬费用 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司针对Netherton综合征的两项临床试验正在积极招募和给药患者，预计今年晚些时候提供临床数据 [20] - 与澳大利亚昆士兰科技大学（QUT）的早期项目在本季度继续推进，虽处于早期阶段，但被认为是公司发展组合的重要组成部分，有潜力为股东带来显著的下游价值 [7] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对罕见和孤儿病领域的后期资产感兴趣，正积极考虑扩大当前罕见皮肤病的治疗领域，通过并购拓宽产品组合是今年的关键优先事项，目前正与多家公司进行深入讨论 [8][9] - 公司认为其临床项目的先进阶段和成熟的低成本制造工艺使其在Netherton综合征治疗领域具有显著的先发优势，有望获得首个产品的监管批准 [41] - 公司认为当前并购市场是买方市场，公司正借此机会评估大量潜在的并购机会，团队在并购方面经验丰富，采用系统和全面的尽职调查方法 [23][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前市场环境对许多公司具有挑战性，但也为其提供了评估大量潜在并购机会的机会，对所看到的并购机会的质量和范围感到兴奋 [23][29] - 公司商业合作伙伴与监管机构和保险提供商的合作是首创，为产品获批后的顺利商业推广奠定了基础 [21] 其他重要信息 - 公司在Netherton综合征治疗领域有潜在竞争对手，对方已向FDA提交IND申请并获得开展临床研究的通知，但对方研究处于早期阶段，与公司在研究阶段、给药持续时间和临床终点等方面存在差异 [10][24][25] - 公司计划在获得批准后在全球推出QRX003，认为其在美国和欧洲的商业基础设施以及在60个国家建立的商业合作伙伴网络使其具有独特优势 [12][26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 开放标签部分的研究有多少患者已经入组，成人和儿童的比例及大致年龄范围是多少？ - 公司表示请关注后续更新，两项正在进行的临床试验仅针对成人，年龄范围大致在20 - 50岁，注册研究的下一阶段将包括成人和儿童，主要是儿童 [16][31][46] 问题2: 基于目前研究的关注度，是否考虑将研究扩大到超过10名患者？ - 公司表示内部已讨论过，但尚未做出决定，请关注后续更新 [32] 问题3: 合作伙伴可能进行的初始研究的设计和预期数据是什么？ - 公司表示目前无法提供相关信息，合作伙伴正在制定方案和确定合适的终点，由于该领域没有获批的治疗方法和经过验证的终点，缺乏先例，希望在下次电话会议上能提供更多信息 [33] 问题4: 开放标签和2/3期研究的进度如何，是否仍预计开放标签先完成，2/3期在2023年下半年完成，3期（主要针对儿童）在2023年下半年启动？ - 公司表示这仍然是计划的事件顺序 [48] 问题5: RDEB、007（针对Netherton）和008（针对硬皮病）的试验是否仍在进行，如何在推进这些试验和引入变革性资产之间进行优先级排序？ - 公司表示两者并不相互排斥，008和007的计划已经确定，由澳大利亚的QUT负责进行，这些项目正在推进，且公司认为它们有潜力在下游提供显著价值 [37][49] 问题6: 公司对EB市场的立场如何？ - 公司表示将继续评估该市场，目前持观望态度，等待其他公司的重要数据点公布，如果有合适的机会，将迅速行动，但不会盲目投入资金 [50] 问题7: 是否有与数字合作伙伴讨论合作而非自行推出产品？ - 公司表示经常收到寻求美国或欧洲权利的公司的合作请求，但认为鉴于患者群体规模、治疗医生数量和患者登记处的访问权限，自行商业化能为公司带来最大的长期价值，但如果有极具吸引力的报价，也会进行讨论 [52][53]

融资与股份发售情况 - 2023年2月24日，公司完成247.5亿股普通股（代表495万份美国存托股份ADS）的发售，每份ADS购买价1美元，还发售了可购买102.5亿股普通股（代表205万份ADS）的预融资认股权证，每份预融资认股权证价格0.9999美元，总收益700万美元，扣除费用后净收益约580万美元[104] - 公司与2022年8月和2023年2月参与发售的购买者修订认股权证条款，将行使价降至1.10美元，期限延长至2028年2月24日[106] - 2023年第一季度，公司融资活动净现金流入约为574.9万美元，主要因2月发行所得净收益584.9万美元，部分被偿还高管欠款10万美元抵消[136] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度，公司一般及行政费用约168.4万美元，2022年同期约158.8万美元，增加9.5万美元，约6.0%，主要因差旅费用增加5.8万美元和非现金股份支付费用增加22.7万美元，部分被上市公司成本减少19.6万美元抵消[119] - 2023年第一季度，公司研发费用约109.2万美元，2022年同期约58.8万美元，增加50.4万美元，约85.8%，主要因开发项目支出增加46.5万美元及非现金股份支付费用约3.4万美元[120] - 2023年第一季度，公司净亏损260.3万美元，2022年同期净亏损168.3万美元，增加92.0万美元[119] - 2023年第一季度，公司利息收入为15.2万美元，未实现收入为2万美元[122] - 2022年第一季度，公司与投资者关系公司和解，债务从58.4万美元减至16.8万美元，确认收入41.6万美元[126] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损约4010万美元，2023年第一季度净亏损约260万美元，经营活动现金流为负180万美元[127] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物余额为340万美元，投资为1360万美元[127] - 2023年和2022年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别约为174.7万美元和209.4万美元[134] - 2023年和2022年第一季度，公司投资活动净现金使用量分别约为349.2万美元和5万美元[135] - 2023年和2022年第一季度，公司研发费用分别约为59.9万美元和18.5万美元[137] 业务线临床进展 - 公司主要资产QRX003正在美国进行后期临床开发，有5个临床站点开放，患者筛选、招募和给药已开始[102] - 2022年11月公司向FDA提交NS患者第二项临床研究方案，12月获批启动，10名患者筛选、招募和给药已开始[103] 合规与运营风险 - 2023年4月5日，公司收到纳斯达克通知，ADS收盘价连续30个工作日低于1美元，需在180天内（至2023年10月2日）恢复合规，若未恢复可能有额外180天宽限期[107] 费用与资金需求预期 - 公司目前运营费用包括研发费用和一般及行政费用，预计未来几年研发费用因人员和补偿成本增加及后期临床研究而显著增加[110][113] - 公司预计在产品候选药物成功开发并获得营销批准前不会产生产品销售收入，在此之前需筹集额外资金[101] 许可协议情况 - 公司与Skinvisible的许可协议，需支付100万美元许可费，产品获批需再支付500万美元，还需按一定比例支付特许权使用费[137] 财务报告相关情况 - 截至2023年3月31日，公司管理层认为披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[140][141] 文档与人物信息 - 文档提及日期为2023年5月9日[153] - 人物Gordon Dunn职位为首席财务官[153]

公司运营与财务状况 - 公司全资子公司Quoin Inc.于2018年开始运营，运营历史有限[55] - 公司自成立以来未实现产品商业化，未产生任何收入，主要将资金用于研发[56] - 公司预计未来将继续产生大量费用和运营亏损，费用可能因多种业务活动大幅增加[57] - 公司预计需要筹集额外资金，但资金可能无法以可接受的条款获得[60] - 自2022年12月31日之后，公司赎回普通股或美国存托股份可能需缴纳1%的消费税[62] - 公司未支付且预计在可预见未来不会支付普通股现金股息，投资者只能通过证券增值获利[147] 产品研发风险 - 公司多数产品候选处于临床前开发和临床试验阶段，临床开发过程可能需数年，且结果不确定[64] - 公司产品候选的成功取决于多项因素，若无法及时实现这些因素，业务将受重大损害[64][65] - 公司研究项目可能无法识别或开发出潜在产品候选，原因包括研究方法不成功或产品有不良特性[66] - 若临床试验未能证明产品候选的安全性和有效性，公司可能产生额外成本、延误开发和商业化进程[68] - 临床试验可能因多种事件导致延误或无法完成，公司无法确定能否按预期时间提交新药研究申请并进入临床试验[69][70] - 公司产品开发若遇测试或营销批准延迟，成本将增加[72] - 公司产品候选药物可能出现不良副作用，影响获批和市场接受度[73] - 公司无法预测产品候选药物获批时间和营收时间[75] 产品市场与竞争风险 - 公司产品候选药物若获批，将面临竞争，尤其来自大型制药公司[82] - 竞争对手产品的可获得性可能限制公司产品需求和定价，若无法竞争将对业务、财务状况和前景产生重大不利影响[85] - 产品候选药物的商业成功取决于医疗界的接受程度，影响市场接受度的因素众多[86] - 若产品获批但未获足够接受度，公司可能无法产生足够收入和实现盈利，竞争加剧会使未来潜在收入减少[88] - 若无法建立销售和营销能力或与第三方合作，公司可能无法产生收入，建立和维护相关组织成本可能过高[89] - 在美国和欧洲商业化产品时，若资源不足公司会考虑战略联盟，但联盟伙伴可能资源投入不足或商业化失败[90] - 在美国和欧洲以外商业化产品，公司将面临国际业务相关风险，如不同监管要求、报销制度和知识产权保护等[91] - 产品候选药物获批后可能无法获得足够的保险覆盖和报销，这会影响产品销售和商业化[93] 法规政策影响 - 美国罕见病患者群体一般定义为少于20万人[79] - 获得孤儿药指定的产品获批后可获7年市场独占权[79] - 2020年12月27日，《创造希望再授权法案》延长了罕见儿科疾病优先审评券计划[81] - 2024年9月30日后，FDA仅对在该日期前获得罕见儿科疾病指定的获批药物授予优先审评券[81] - 2026年9月30日后，FDA将不再授予罕见儿科疾病优先审评券[81] - 2017年《减税与就业法案》自2019年1月1日起废除ACA对未维持医保个人的税收分担付款[126] - 2019年12月23日签署的支出法案废除了ACA规定的某些费用，如“凯迪拉克”税等[126] - 2011年《预算控制法案》触发自动减支，自2013年4月起，医保对供应商付款每年削减2%至2031年（2020.5.1 - 2022.3.31暂停）[126] - 2022年《降低通胀法案》允许HHS协商医保B和D部分报销的高价药价格，2026年生效[126] - 自2023年10月起，《降低通胀法案》将惩罚药价涨幅超通胀率的药企[126] - 《降低通胀法案》将ACA市场保险补贴延长至2025年计划年度[126] - 2019年起，医保D部分参保人达到初始限额后支付品牌药费用的25%，药企提供70%折扣[126] - 2025年起，《降低通胀法案》消除医保D部分的覆盖缺口，药企补贴10% [126] - 医保D部分自付费用达到上限后，制造商需为参保人品牌药处方费用贡献20%[127] 以色列法律相关 - 以色列法律规定，合并需在合并提案提交以色列公司注册处至少50天，且双方股东批准至少30天后才能完成[137] - 全面要约收购需收购方获得至少95%的已发行股本才能完成[137] - 若拒绝要约收购的总票数占公司已发行和流通股本的比例低于2%，则无需无个人利益关系的受要约人多数批准即可完成要约收购[137] - 股东可在要约收购完成后的六个月内随时向法院申请变更收购对价[137] - 以色列税法规定，合并交易的税收递延需满足诸多条件，包括交易日期起两年的持有期，期间限制参与公司股份的出售和处置[137] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方进行化合物配方、研究和临床前研究，若第三方表现不佳，会影响产品开发进度[96] - 公司依赖第三方制造商生产产品，存在无法合规、无法满足规格和产能等风险，可能导致临床研究延迟或无法获批[97] - 公司依赖有限的产品候选药物原料药供应源，供应中断会导致产品开发和商业化延迟，更换供应商成本高且耗时[100] - 公司和CRO需遵守FDA或其他监管机构的GCP，若不遵守可能导致临床试验数据不可靠，需重复试验并延迟监管审批[102] - 公司依赖第三方进行药品包装、储存和交付，其表现不佳可能导致临床试验延迟、产品无法获批或商业化，造成损失并减少潜在收入[102] 知识产权风险 - 公司成功部分取决于获得和维护知识产权的能力，专利申请可能失败，已获专利可能被挑战、无效或范围受限[103] - 美国专利自然有效期一般为申请后20年，到期后可能面临仿制药竞争，监管审批延迟会缩短专利保护下的产品上市时间[107] - 公司依赖商业秘密保护和保密协议，但无法保证协议有效执行，商业秘密可能被披露，竞争对手可能获取或独立开发类似信息[107] - 第三方可能声称公司侵犯其专利，若被判定侵权，公司可能需支付赔偿、重新设计产品或获取许可，且许可可能无法以合理成本或条款获得[109][110][111] - 公司可能参与诉讼保护或执行专利，诉讼可能昂贵、耗时且不成功，不利结果可能使专利无效或范围变窄[113] 公司管理与人员风险 - 公司未来成功取决于吸引和留住关键高管及合格人员的能力，行业内熟练高管短缺，竞争激烈，人员流动率可能较高[115] - 公司未来可能扩张，管理增长可能面临困难，导致基础设施薄弱、运营失误、业务机会丧失、员工流失或生产力下降[116] - 员工不当行为可能导致监管制裁和声誉损害，公司虽有行为准则但难以完全杜绝[117] - 若违反相关法律，公司可能面临刑事制裁、民事处罚、声誉损害和利润减少等后果[119] 其他风险 - 公司面临产品责任风险，若无法成功抗辩产品责任索赔，可能会产生重大责任和成本[128] - 公司计划为临床试验中的疗法购买产品责任保险，但保险可能不足以弥补损失，且未来可能难以以合理成本获得或维持足够的保险[129] - 网络安全风险可能导致公司声誉受损、产生成本、面临罚款或诉讼[130] - 新冠疫情可能导致临床供应材料开发延迟、临床试验患者入组延迟或暂停、临床试验退出率上升[132] 证券相关风险 - 公司ADS在纳斯达克上市需满足最低财务等持续上市要求，ADS最低收盘出价为每股1美元，连续30个工作日未达要求可能被摘牌，合规期内需至少连续10个工作日ADS收盘出价达每股1美元或以上才能恢复合规[141] - 根据以色列法律和公司章程，召开股东大会的最短通知期为35或14个日历日，ADS持有人可能无法及时收到通知行使投票权[148] - 公司可能面临证券集体诉讼风险，这会导致大量成本、分散管理层注意力和资源，对业务、经营成果和前景产生重大不利影响[144] - 未能实现和维持有效的内部控制，可能对公司业务、经营成果或财务状况产生重大不利影响，还会使投资者对财务报告失去信心，影响ADS价格[141] - 证券或行业分析师不发布或停止发布关于公司的研究报告、改变推荐建议或发布负面报告，会对公司证券价格和交易量产生负面影响[142] - 公司ADS市场价格可能因多种因素高度波动，如未获临床试验批准、临床和临床前研究结果等[142] - 大量出售公司ADS或市场认为未来可能出售，会导致ADS市场价格下跌，发行额外股份或可转换证券会稀释现有股东权益[145] - 公司未来可能需筹集大量额外资本，发行股权证券会使现有股东大幅稀释，新投资者可能获得优于现有股东的权利[146] - 公司ADS存托人在支付股息或其他分配时可能扣除费用和税费，在某些情况下可能无法向ADS持有人分配，这可能导致ADS价值大幅下降[148]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，现金及有价证券为1290万美元，而截至9月30日为1520万美元 [25] - 去年8月完成1680万美元的公开发行后，今年2月又成功完成700万美元的公开发行，扣除成本后净收益为600万美元 [25] - 第四季度研发费用为60万美元，全年为270万美元；第四季度一般及行政费用为150万美元，全年为660万美元；第四季度净亏损为200万美元，全年为940万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 临床研究业务 - 第四季度宣布针对Netherton综合征的车辆对照研究中第一名患者已给药，截至季度末6个计划临床站点中的5个已全面开放并可开展患者招募和测试 [20] - 第四季度还启动了第二项评估QRX003在Netherton综合征患者中的临床研究，为开放标签研究，约10名受试者参与 [21] 研究项目业务 - 澳大利亚昆士兰科技大学的研究项目进展良好，有望在今年年底前启动一项或两项临床测试 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在美国和欧洲自行商业化QRX003及其他管线产品，并建立了覆盖60个国家的8个商业合作伙伴关系，以实现全球产品发布，这是与同行的关键区别 [4] - 公司积极探索罕见和孤儿病领域的并购机会，对收购具有后期临床数据和明确监管批准路径的资产感兴趣 [19][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对作为上市公司的首个完整年度2022年的进展感到满意，认为已为2023年做好了令人兴奋和富有成效的准备 [27] - 公司预计当前的现金和投资足以支持公司运营到2024年下半年，且研发成本预计在2023年将增加 [25][26] 其他重要信息 - 公司与Netherton患者社区、家属、治疗医生和支持基金会保持深入互动，有助于提高公司知名度和产品获批后的成功推出 [49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于优先审评券（PRV）计划在2026年到期的预期及更新情况 - 公司认为产品会在预期到期前推出，且该计划很有价值，各方都能从中受益，普遍共识是该计划不会在2026年停止 [13] 问题2: 随机对照和开放标签两项研究的招募速度 - 开放标签试验招募速度可能更快，因为所需患者较少，且患者无需洗脱全身治疗，同时公司可随时获取数据并可能发布中期数据 [14] 问题3: 接受非标签生物制剂治疗和未接受治疗的患者比例 - 目前接受生物制剂治疗的患者比例约为15% - 20%，这些生物制剂未获该适应症报销，患者每年需自付约6万美元 [35] 问题4: 公司正在探索的并购机会类型及与旗舰Netherton综合征项目的比较 - 公司专注于罕见和孤儿病领域，寻求具有后期临床数据和明确监管批准路径的资产，且希望拥有全球权利，与旗舰项目互补 [46] 问题5: 2022年研发费用和SG&A费用差异的原因及SG&A费用构成 - 研发费用相对较低是因为当前临床研究规模较小，SG&A费用主要包括员工薪酬（含非现金股权激励）以及法律、会计等上市公司常见成本 [26][40][47] 问题6: Phase III试验达到一半患者入组时间和完成研究的合理预期 - 研究招募速度符合预期，预计今年会有临床数据公布，公司会系统筛选患者以确保入组质量 [30]

财务数据和关键指标变化 - 公司成功完成1680万美元的公开发行，扣除成本后净收益为1490万美元 [8][27] - 截至9月30日，公司现金及有价证券为1520万美元，而6月30日现金为270万美元 [27] - 第三季度研发费用为75万美元，主要归因于临床试验及相关制造成本，以及与昆士兰科技大学的研究项目 [28] - 第三季度一般及行政费用为160万美元，运营亏损为230万美元，净亏损为300万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 临床试验业务 - 公司启动了一项开放IND下的临床试验，评估领先产品QRX003在Netherton患者中的效果，该试验为随机、双盲、车辆对照研究，将评估两种不同剂量的QRX003外用乳液与安慰剂乳液在18名Netherton患者中的效果，试验材料将在12周内每天应用于患者身体的预先指定区域 [9][10] - 公司宣布计划启动第二项临床试验，评估QRX003在目前接受非标签全身治疗的Netherton患者中的效果，该试验将在公司的开放IND申请下进行，并与正在进行的临床试验同时进行，临床方案已提交给FDA，若无异议，将于下个月开始患者招募 [14] 研究项目业务 - 公司在昆士兰科技大学的研究项目取得了很大进展，希望其中一个或两个项目明年能启动临床试验，初始临床试验将在澳大利亚进行，公司可利用澳大利亚政府提供的慷慨激励措施，包括43.5%的研究费用回扣 [22][23] 产品分销业务 - 公司扩大了QRX003的国际分销合作伙伴名单，7月15日，与Endo Ventures Limited（Endo International PLC的子公司）就加拿大市场签订了独家许可、分销和供应协议，其附属公司Paladin Labs将负责QRX003在加拿大获批后的商业化 [24] - 该协议是QRX003的第八个此类合作伙伴关系，目前覆盖60个国家，包括澳大利亚、新西兰、中国、中国香港、中国台湾、中东、中欧和东欧、土耳其和拉丁美洲部分地区 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划将自身打造成一家全球罕见病公司，专注于为Netherton综合征提供安全有效的治疗方法 [7] - 公司通过公开发行筹集资金，确保资金能支持公司运营到2024年，以度过多个关键转折点 [8] - 公司积极推进QRX003的临床试验和研究项目，与国际分销合作伙伴紧密合作，以促进产品在各地区的开发和进入早期获取及同情用药计划 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对过去12个月作为上市公司的进展感到非常满意，期待更新QRX003治疗Netherton综合征的临床试验进展 [29] - 公司认为两项Netherton临床试验的结果将是2023年的两个关键转折点，这将是该疾病正式临床试验的首批临床数据 [34] 其他重要信息 - 公司为支持Netherton综合征临床试验，推出了专门网站www.nethertonsyndromeclinicaltrials.com，提供研究设计、临床地点和患者参与调查链接等详细信息，并与罗斯柴尔德基金会和CRO Therapeutics, Inc.密切合作，提高研究在Netherton社区的知名度，协助患者招募 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何描述2023年的转折点 - 两项Netherton临床试验的结果将是2023年的两个关键转折点，第一项研究预计明年上半年得出结果，第二项研究预计也在同一时间得出结果，这将是该疾病正式临床试验的首批临床数据 [34] 问题2: 两项试验的患者招募情况如何 - 公司尚未公布已筛选或完全入组的患者数量，第一项研究采取了系统的方法，患者需先通过调查、电话沟通，然后到现场进行筛查和基因检测，以确保入组患者确实患有Netherton综合征，目前招募速度虽有初始滞后，但之后会加快，管理层对招募速度和整体兴趣水平非常满意 [36][37][38] 问题3: 目前参与试验的是成人患者吗 - 目前参与两项试验的都是成人患者，FDA建议先从成人开始试验，再扩展到儿童，下一批试验将包括成人和儿童，且大部分儿童已完成基因检测，预计进入试验的速度会更快 [40] 问题4: 是否会提交非单一药物组合的新药申请 - 这是公司正在考虑的问题，会与相关专家进行讨论，目前尚未确定，预计QRX003将成为所有Netherton患者的一线治疗药物，第二项研究有望证明其与生物制剂联合使用的安全性和有效性，但生物制剂尚未获批用于治疗Netherton综合征，因此需要进行一系列流程 [41][42] 问题5: QRX003的研究结果是否有发布计划 - 公司将在临床数据得出后制定发布策略，目前出于竞争原因，会对很多信息保密，同时也在探索新的知识产权机会，有数据后会公布并免费提供 [44] 问题6: 公司1500万美元现金和420万美元对高管的短期和长期负债分别是什么情况 - 现金指的是现金及有价证券，约为1520万美元，对高管的负债是因为公司创始人在公司获得资金之前多年无薪工作并承担费用，公司与投资者达成协议，将在一段时间内偿还这些负债，目前每月向两名高管偿还5万美元 [45] 问题7: 接受非标签全身治疗的患者占患者群体的比例是多少，公司希望从QRX003中看到什么信号 - 难以量化接受生物制剂治疗的患者比例，因为这些治疗未得到报销且费用昂贵，估计不到10%的患者使用生物制剂，对于从生物制剂中获得一些缓解的患者，生物制剂有助于缓解瘙痒和炎症，公司希望看到QRX003在这些患者中的额外益处 [49][50] 问题8: 两项试验是否会同时得出结果，是否会同时公布所有剂量的数据 - 预计两项试验将在同一时间得出结果，第二项试验患者数量较少，可能会稍快一些，届时将公布所有剂量的数据 [52] 问题9: 两项3期试验预计何时获得顶线数据 - 公司仍预计在2023年年中获得顶线数据，若有变化会及时通知 [56] 问题10: 第二项3期试验是否包括使用类固醇等药物的患者 - 第二项研究不是3期试验，而是一项研究性试验，无安慰剂对照，患者可同时接受全身和局部治疗，若使用局部治疗，需在产品应用部位清洗掉局部药物，对于接受全身治疗的患者，在12周的试验期间需继续使用全身治疗药物，公司希望看到是否有额外益处且无安全信号 [58][59][60] 问题11: RDEB领域的动态是否改变了公司对QRX004的IND预期 - 公司预计在明年年中做出是否推进QRX004的决定，公司产品是患者友好、易于使用的外用乳液，此前的预IND提交获得了积极反馈，临床方案已编写完成，产品可快速生产，若认为有商业机会，公司将迅速行动，但需观察明年的情况再做决定 [62][63][64] 问题12: 接受生物制剂治疗的患者使用的是哪些生物制剂 - 主要是dupixent和Taltz [68] 问题13: 如何处理很多患者使用其他治疗方法的情况 - 第一项研究要求患者完全停止使用全身治疗药物，可使用局部治疗，但需在产品应用部位清洗掉局部药物，第二项研究患者可在试验期间继续使用全身治疗药物，第一项研究的入选要求非常严格，患者需在12个月内清洗掉体内的全身治疗药物 [69][70]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金为5249832美元，较2021年12月31日的7482773美元减少[3] - 2022年前九个月，公司总运营费用为7171771美元，高于2021年同期的3081430美元[4] - 2022年前九个月，公司净亏损为7380536美元，小于2021年同期的9645550美元[4] - 截至2022年9月30日，公司总资产为16438290美元，高于2021年12月31日的9356851美元[3] - 截至2022年9月30日，公司总负债为7270602美元，低于2021年12月31日的8699819美元[3] - 2022年前九个月，公司经营活动净现金使用量为6538390美元，高于2021年同期的2541281美元[7] - 2022年前九个月，公司投资活动净现金使用量为10149121美元，高于2021年同期的375000美元[7] - 2022年前九个月，公司融资活动净现金提供量为14454570美元，高于2021年同期的3245241美元[7] - 2022年前九个月，公司基于股票的薪酬为496724美元，2021年同期无此项[7] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损约3550万美元[11] - 2022年第三季度和前九个月，稀释每股净收益（亏损）计算中排除的股份对应的ADS数量分别为309,114和3,368,820；2021年同期分别为5,183和40,247[38] - 2021年12月31日，应计利息估计约74.4万美元；2022年前九个月支付约31.2万美元；截至2022年9月30日，对其余持有人负债估计增至114.6万美元[43] - 2022年和2021年前九个月利息费用分别为0和33.4万美元[47] - 截至2021年12月31日，认股权证负债总计373,599美元；截至2022年9月30日，美国国债资产总计9,911,200美元[62] - 2022年第三季度基于股票的薪酬费用约为267,000美元，前九个月约为497,000美元；截至2022年9月30日，与未归属期权相关的未确认薪酬费用约为3,472,529美元，预计在约3.32年的剩余加权平均服务期内确认[68][69] - 截至2022年9月30日，预付费用总计496,686美元，其中预付研发成本414,061美元，预付保险74,017美元，其他预付费用8,608美元[70] - 截至2022年9月30日，应计费用总计1,569,920美元，其中研究合同费用381,862美元，工资759,833美元，工资税153,552美元等[71] - 截至2022年9月30日，无形资产净值为730,572美元，2022 - 2026年及以后预计每年摊销费用分别约为26,000美元、104,000美元、104,000美元、104,000美元、104,000美元和288,000美元[77][78] - 2022年6月签订的临床研究工作订单预计到2024年第二季度成本约为440万美元，2022年前三季度和前九个月研发费用分别约为423,000美元和88,000美元[87] - 截至2021年12月31日，流通认股权证对应的ADS数量为137282份，加权平均行使价为55.39美元；2022年9月30日，流通且可行使的认股权证对应的ADS数量为3368820份，加权平均行使价为5.35美元[100] 股权与股本相关变化 - 2022年9月30日，公司发行并流通的普通股为24233024799股，高于2021年12月31日的3354650799股[3] - 2022年8月1日起，美国存托股份与普通股兑换比例从1:400变为1:5000，存托股份进行1:12.5反向拆分[9] - 2022年3月修订股权奖励计划，预留发行普通股数量增至公司完全摊薄后已发行普通股的15%，即1,826,991,617股，相当于365,398份美国存托股票（ADS）[65] - 2022年4月12日，公司授予管理层、董事和员工购买1,535,714,000股普通股的期权，相当于307,142份ADS，行权价为每股17.50美元，剩余58,255股可供发行[66] - 2022年2月28日公司特别股东大会通过修订后的公司章程[94] - 2022年4月12日年度股东大会批准将授权股本从125亿股增至500亿股无面值普通股[94] - 2022年11月3日年度股东大会批准将授权股本从500亿股增至5000亿股无面值普通股[94][104] - 2022年8月1日起ADS比率调整，每份ADS代表5000股普通股[97] - 2022年8月9日公司完成发售，发售110.5亿股普通股（代表221万份ADS），价格为每份ADS 5美元；发售预融资认股权证可购买57.5亿股普通股（代表115万份ADS），每份预融资认股权证价格为4.9999美元，总收益1680万美元，净收益约1490万美元[98] 融资与认股权证相关事件 - 2022年8月9日，公司完成股票和认股权证发售，总收益1680万美元，净收益约1490万美元[11] - 2020年票据持有人获29,388份ADS认股权证，初始行权价49.75美元/ADS；2022年7月14日行权价降至0，产生约6.5万美元视同股息，持有人随后全部行权[40][42][58] - 2021年3月24日，公司进行过桥融资，投资者购买票据本金最高500万美元，总价最高380万美元，分三次完成，原始发行折扣25%，年利率15%[44][45] - 过桥票据在2021年10月主要融资完成时转换为100,618份ADS[47] - 2021年公司共发行99,074份过桥认股权证；主要融资完成时，过桥认股权证换为99,074份ADS的认股权证，行权价49.75美元/ADS[48][52] - 2021年10月28日，公司完成主要融资，总价约1700万美元（含500万美元过桥票据抵销和1200万美元现金），净收益约1010万美元，发行342,100份ADS[53] - 2022年3月13日，公司需向投资者发行A、B、C系列认股权证，分别对应342,100、342,100和191,174份ADS，行权价49.75美元/ADS[54] - 2022年7月14日，公司与Altium达成协议，将部分认股权证行权价降至0，取消部分认股权证，终止购买协议，增量公允价值约49.1万美元；Altium随后行使所有认股权证，公司发行399,999份ADS[56] 合规相关情况 - 2022年4月22日，公司被告知不符合纳斯达克最低股东权益250万美元要求，后已重新符合[18] - 2022年6月10日，公司被告知存托股份收盘价连续30个工作日低于1美元，后已重新符合最低出价要求[19] 公司资产与成本核算方法 - 截至2022年9月30日，公司投资为990万美元美国国债，均为交易性证券[29] - 公司长期资产包括收购技术和许可技术使用权，按直线法在10年预计使用寿命内摊销[30] - 研发成本在发生时计入费用，包括人员成本、第三方承包商费用等[32] - 公司按布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计股票期权公允价值，并在归属期内摊销[33] - 公司报告每股亏损，按相关准则计算基本和摊薄每股收益[37] 公司业务合作与协议 - 2018年3月24日，公司以40,833美元收购Polytherapeutics全部股权，并需在商业化相关产品后支付4.0%的净收入作为特许权使用费，若有仿制药进入市场，特许权使用费可能降至2%或0% [72] - 2019年10月17日，公司与Skinvisible签订独家许可协议，支付1,000,000美元，以及开发和销售里程碑付款和个位数的净销售特许权使用费[74] - 2021年11月和12月公司签订3份许可和供应协议，2022年9月30日前9个月签订6份许可和供应协议，截至2022年9月30日未收到任何特许权使用费收入[103] 法律诉讼相关 - 2020年2月，Polytherapeutics股权卖方因未付款及相关违约威胁诉讼，要求立即支付每月666667美元[102]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金为2687847美元，较2021年12月31日的7482773美元减少[3] - 2022年第二季度总运营费用为2668167美元，2021年同期为976890美元[4] - 2022年上半年净亏损4350969美元，2021年上半年净亏损8241414美元[4] - 2022年6月30日，公司总负债为7489367美元，2021年12月31日为8699819美元[3] - 2022年6月30日，股东权益为 - 3168134美元，2021年12月31日为657032美元[3] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为4244926美元，2021年为1633744美元[7] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为250000美元，2021年为267500美元[7] - 2022年上半年融资活动净现金使用量为300000美元，2021年为3298011美元[7] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损约3240万美元[13] - 2022年3月和6月，不计入摊薄净收益（亏损）每股计算的ADS数量分别为309,115和1,052,904；2021年3月和6月，因具有反摊薄效应，可转换票据和过桥票据可转换的ADS数量不计入分母[36] - 2021年12月31日，公司估计结算2020年票据持有人义务所需金额约为74.4万美元；截至2022年6月30日，已支付约31.2万美元，剩余负债为43.2万美元[41] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月，按规定利率确认的利息费用分别约为0美元和5.5万美元、0美元和12.1万美元[42] - 2022年6月30日，预付费用总计82.6803万美元，较2021年12月31日的101.5474万美元有所减少[66] - 2022年6月30日，应计费用总计186.4794万美元，较2021年12月31日的168.5409万美元有所增加[67] - 2022年6月30日，无形资产净值为75.6583万美元，较2021年12月31日的80.8604万美元有所减少，2022 - 2026年及以后预计的年度摊销费用分别约为5.2万美元、10.4万美元、10.4万美元、10.4万美元、10.4万美元和28.8万美元[75] - 2022年6月30日，应付给高管/创始人的款项为442.3732万美元，较2021年12月31日的472.3732万美元有所减少，公司自合并完成后每月偿还2.5万美元[77][78] - 2022年6月签订的临床研究工作订单预计成本约为440万美元，预计时间至2024年第二季度，2022年3月和6月，该协议下的研发费用分别约为30.9万美元和48万美元[84] - 公司与IR公司咨询协议月费14000美元，2021年12月31日欠款584000美元，2022年3月减至168000美元并确认416000美元其他收入，2022年6月30日余额140000美元[87] 业务合并与股份发行 - 2021年10月28日，公司完成业务合并，前Quoin Inc.股东合计持有约88%普通股[8] - 业务合并完成后，约有8386627份美国存托股份发行并流通，1份ADS代表5000股普通股[8] - 2022年8月1日起，美国存托股份（ADS）与普通股的代表比例从1:400变为1:5000，已发行和流通的ADS进行了1:12.5的反向拆分[9] - 2022年8月9日，公司完成发行，总收益1680万美元，扣除费用后净收益约1500万美元[14] - 2021年10月28日，公司完成私募交易，总购买价约1700万美元，其中约500万美元为抵消高级有担保票据，约1200万美元为投资者现金[12] - 2021年10月28日，公司完成与投资者的私募交易，总购买价约1700万美元（含500万美元过桥票据抵消和1200万美元现金），净收益约1010万美元，发行342,100份ADS[51] - 2022年8月9日公司完成公开发行，发售221万份ADS及预融资认股权证，总收益1680万美元，扣除费用后净收益约1500万美元[112] 产品研发与业务合作 - 公司首款主打产品QRX003用于治疗Netherton综合征，正在美国进行临床试验，首个临床站点于2022年7月开放，公司还计划在其他罕见皮肤病中开展QRX003的临床开发[10] - 公司收购Polytherapeutics股权花费4.0833万美元，未来商业化产品需支付4.0%的净收入特许权使用费，若有仿制药进入市场，特许权使用费将降低[68] - 公司与Skinvisible的许可协议原需支付100万美元许可费，经多次修改后，剩余25万美元许可收购负债于2022年5月支付[70][73][74] - 2021年11 - 12月公司签订三份许可和供应协议，2022年上半年签订五份，截至6月30日未收到特许权使用费收入[111] 会计政策与核算方法 - 公司长期资产包括收购技术和技术使用权，按直线法在10年预计使用寿命内摊销[25] - 公司研发成本在发生时计入费用，股票薪酬按公允价值在必要服务期内确认为费用，所得税采用资产负债法核算[28][29][31] 认股权证相关 - 2020年10月2日，公司开始发行2020年票据和认股权证，2021年3月商定在首次融资中，2020年票据可强制转换为5183份ADS [37] - 2020年票据发行时公允价值约120万美元，至合并日转换为股权时公允价值无重大变化，合并完成时，2020年票据本金转换为5183份ADS [38] - 2022年3月13日起，公司将持有人认股权证置换为可按每股49.75美元行使的29,388份美国存托股票（ADS）的认股权证，该认股权证为权益分类[39][40] - 2022年3月13日起，公司需向投资者发行A、B、C系列认股权证，分别可购买342,100份、342,100份、191,174份ADS，行使价为每股49.75美元[52] - 2022年6月30日止三个月投资者行使B系列认股权证，获发342100份美国存托股份，代表17.105008亿股普通股[101] - 截至2022年6月30日，认股权证情况为：2021年12月31日未行使137283份，2022年授予1257721份，无现金行使342100份，6月30日未行使1052904份，加权平均行使价50.49美元[102] - 2022年7月12日公司董事会批准ADS与普通股的比率变更，从1份ADS代表400股普通股变为1份ADS代表5000股普通股，相当于已发行和流通的ADS进行1比12.5的反向拆分，8月1日生效[114] - 2022年7月14日公司、Quoin Inc.和Altium达成协议，将此前向Altium发行的总计399,999份ADS的认股权证行使价降至每股0美元，取消部分认股权证并终止购买协议[115] - 2022年7月15日至8月2日，Altium行使认股权证以每股0美元的价格购买399,999份ADS，公司向其发行了这些ADS[115] - 由于Altium协议，2020年债券持有人持有的认股权证行使价于2022年7月14日降至每股0美元[116] - 2022年7月15日至8月10日，2020年债券持有人行使认股权证以每股0美元的价格购买26,172份ADS，公司向其发行了这些ADS，财报发布日尚有3,216份认股权证未行使[116] - 截至财报提交日，2020年债券持有人持有的3,216份认股权证行使价为0美元，到期年份为2027年[118] - 截至财报提交日，前Cellect认股权证持有人持有的8,820份认股权证行使价为137.5美元，到期年份为2024年[118] - 截至财报提交日，发行的普通股认股权证3,360,000份行使价为5美元，到期年份为2027年[118] - 截至财报提交日，总计有3,372,036份认股权证可转换为ADS[118] 股权奖励与期权 - 2022年3月，公司董事会批准修订后的股权奖励计划，将预留发行的普通股数量增至公司完全摊薄后已发行普通股的15%，即1,826,991,617股，相当于365,398份ADS[61] - 2022年4月12日，公司向创始人、董事和员工授予可按每股17.50美元购买1,535,714,000股普通股（相当于307,142份ADS）的期权，58,255股可供发行，期权在三到四年内归属[62] - 2022年6月30日，股票期权未行使数量为309,114份，加权平均行使价格为19.56美元，可行使期权数量为1,972份，加权平均行使价格为339.80美元[63] - 2022年6月30日，授予股票期权的加权平均假设为：预期波动率106.0%，无风险利率2.7%，预期股息收益率0.0%，期权预期寿命6.9年，行使价格17.50美元，普通股公允价值15.38美元，期权估计公允价值12.92美元[64] - 2022年3月和6月，基于股票的薪酬费用约为22.9万美元，2022年6月30日，与非归属期权相关的未确认薪酬费用约为373.9529万美元，预计在约3.6年的剩余加权平均服务期内确认[65] 过桥票据相关 - 2021年3月24日，公司与投资者签订“过桥购买协议”，投资者同意以最高380万美元的总价购买本金最高达500万美元的票据，分三次完成购买[43] - 过桥票据发行时带有25%的原始发行折扣，年利率为15%，到期日为最早发生的特定事件[44] - 初级融资完成时，投资者可选择用过桥票据未偿还金额抵消初级融资证券购买协议下应付的购买价格[45] 人员薪酬与协议 - 公司与两位创始人/高管就业协议规定年薪合计996000美元，2022年4月12日股东批准将年薪改为990000美元，年度酌情奖金增至不少于年薪45%[88][90] - 2021年11月公司与首席财务官签订就业协议，年薪360000美元[89] 公司章程修订 - 2022年2月28日公司特别股东大会通过修订公司章程，4月12日年度股东大会批准将授权股本从125亿股增至500亿股[96] 上市合规情况 - 2022年4月22日公司收到纳斯达克通知，不符合最低股东权益250万美元持续上市要求，8月10日确定已符合要求，若9月30日季度财报未能证明合规可能被摘牌[107][108] - 2022年6月10日公司收到纳斯达克通知，ADS收盘价连续30个工作日低于1美元，8月1 - 12日连续10个工作日收盘价达到或高于1美元，恢复合规[109] 普通股流通情况 - 截至财报提交日，公司有23,996,009,799股普通股流通在外，其中99.99%由4,799,129份ADS代表[117]