文章核心观点 - 专注于罕见病和孤儿病的Quoin制药公司与爱尔兰科克大学学院药学院签署研究协议，开发雷帕霉素新型局部制剂，有望用于治疗多种罕见病和孤儿病 [1][9] 合作协议情况 - 协议范围涵盖开发雷帕霉素新型局部制剂，用于治疗目前无获批疗法或治愈方法的罕见病和孤儿病 [1] - Quoin将资助UCC的研究项目，研究多种雷帕霉素局部制剂，研究完成后Quoin可选择推进其临床开发，且无需支付前期许可费、里程碑费用或基于未来产品销售的特许权使用费 [10] 雷帕霉素情况 - 雷帕霉素是一种免疫抑制治疗药物，可抑制哺乳动物靶点（mTOR）细胞信号通路，已被评估作为多种罕见病和孤儿病的潜在局部治疗方法，但因分子大小、溶解度差等理化性质，局部给药效果可能受限 [2] UCC技术情况 - UCC的可溶解微针递送技术是尖锐的针状结构，由多种可生物降解材料制成，穿透皮肤后迅速溶解并释放活性药物成分，可优化皮内药物递送，具有无痛给药、皮肤创伤小、感染风险低、使用后处理简便安全等优点，还可有效递送大小药物分子 [2] Quoin公司情况 - Quoin是临床阶段的专业制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见病和孤儿病的治疗产品，创新产品线有四个正在开发的产品，有潜力针对多种罕见病和孤儿病适应症 [6] - 公司首席执行官Michael Myers博士表示UCC药学院在皮肤药物递送技术设计方面有良好记录，相信与UCC的合作最终可能开发出专有的雷帕霉素局部制剂，Quoin可选择进行临床评估 [5]