New Episode Highlights the Social and Emotional Impact of Netherton Syndrome, the Importance of Supportive Communities, and the Urgent Need for an Approved TreatmentASHBURN, Va., Sept. 09, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) (“Quoin” or the “Company”), a late clinical-stage specialty pharmaceutical company focused on rare and orphan diseases, today announced the release of the fifth episode in its NETHERTON NOW video series. This installment features twin sisters Allie and Kal ...

核心观点 - Quoin Pharmaceuticals的NETHERTON NOW宣传活动取得重大里程碑 视频观看量超100万次 总曝光量超1400万次[1] 该活动旨在提升对Netherton综合征（NS）的认知并扩大患者群体声音[2] 公司核心在研药物QRX003正处于治疗Netherton综合征的后期临床试验阶段 预计2026年Q1初至中期完成全部患者招募[3] 宣传活动成果 - NETHERTON NOW活动视频观看量达1,000,000次 总曝光量达14,000,000次[1] - 活动内容通过MSN、Today、CBS News等主流媒体及ScienceDirect等临床出版物广泛传播[2] - 该平台已成为展示Netherton综合征患者真实经历及临床观点的全球性渠道[2][4] 研发进展与产品管线 - 核心候选药物QRX003正在进行作为单药及联合疗法的晚期临床试验[3] - 早期数据显现积极信号 后期试验设计旨在支持获取最广泛适应症标签[4] - 公司产品管线包含4种在研产品 覆盖Netherton综合征、剥脱性皮肤综合征、掌跖角化症、硬皮病、大疱性表皮松解症、微囊性淋巴管畸形、静脉畸形、血管纤维瘤等多种罕见病[5] 战略目标与行业影响 - 公司致力于提供Netherton综合征的首个获批疗法[3][4] - 宣传活动通过患者及临床专家发声 强化了治疗社区与公众对该疾病的认知[2][3] - 罕见病治疗领域存在显著未满足医疗需求 公司聚焦孤儿药开发以填补市场空白[5]

公司动态 - Quoin Pharmaceuticals Ltd (NASDAQ: QNRX) 宣布任命Sally Lawlor为新任首席财务官(CFO)，立即生效 [1][2] - Sally Lawlor拥有超过20年财务领导经验，曾在上市公司、私营企业和四大会计师事务所任职，专长涵盖美国GAAP与IFRS财务报告、全球税务规划及合规、预算编制与外部审计 [2][3] - 新任CFO在Sebela Pharmaceuticals期间负责全球税务策略实施，此前在Aptiv Plc担任高级税务领导职务，并在KPMG为制药和科技行业跨国客户提供咨询服务超过十年 [3] 核心产品进展 - 公司主导产品QRX003针对Netherton Syndrome的注册临床试验进入关键阶段，计划2026年Q1初至Q1中完成美国、欧洲和中东试验点的全部患者入组 [4] - 预计明年提交QRX003的新药申请(NDA) [4] - 同步推进Peeling Skin Syndrome治疗项目及新型局部雷帕霉素平台的开发，该平台针对多种罕见皮肤病 [4] 战略规划 - 此次高管任命旨在支持公司向商业化阶段转型，构建收入增长所需的财务体系 [4] - CEO强调新任CFO在商业化财务、跨国税务合规方面的经验将助力公司过渡为创收型企业 [4] 研发管线 - 公司专注于罕见病和孤儿药领域，临床后期产品线包含4种在研药物 [5] - 管线产品覆盖Netherton Syndrome、Peeling Skin Syndrome、掌跖角化症、硬皮病、微囊性淋巴管畸形、静脉畸形、血管纤维瘤等多种适应症 [5]

公司动态 - Quoin Pharmaceuticals Ltd (NASDAQ: QNRX) 发布了NETHERTON NOW视频系列的第四集，聚焦Netherton Syndrome患者Mandy Aldwin-Easton的个人经历 [1] - Mandy Aldwin-Easton是英国鱼鳞病支持团体的联合创始人和医学与传播经理，同时也是欧洲鱼鳞病网络的主席 [2] - 公司首席运营官Denise Carter强调Netherton Syndrome不仅是罕见皮肤病，还伴随剧烈疼痛、反复感染和情感创伤，对患者及其家庭造成巨大负担 [4] - 公司首席执行官Michael Myers博士表示正在推进QRX003的后期关键临床试验，致力于为Netherton Syndrome群体提供有效治疗方案 [5] 产品研发 - QRX003是一种采用专有递送技术的局部洗剂，含有广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在替代Netherton患者缺失的LEKTI蛋白功能 [6] - QRX003设计目标是促进皮肤正常脱落过程并形成更强效的皮肤屏障 [6] - 近期临床试验数据显示QRX003在关键临床指标上取得显著改善 [4] 公司概况 - Quoin Pharmaceuticals Ltd是一家专注于罕见病和孤儿药开发的后期临床阶段专业制药公司 [7] - 公司创新管线包含4个在研产品，针对多种罕见适应症包括Netherton Syndrome、Peeling Skin Syndrome、SAM Syndrome等 [7] - 公司致力于解决患者、家庭、社区和医疗团队未满足的医疗需求 [7]

核心财务表现 - 第二季度每股ADS净亏损6.28美元（GAAP），优于市场预期的6.82美元亏损，较去年同期13.68美元亏损收窄54.1% [1][2] - 营业收入为零，符合预期，与去年同期持平 [1][2] - 运营开支达379万美元，同比大幅增长77.4%；研发开支205万美元，同比激增247.5% [2][5] - 期末现金及等价物为779万美元，较2024年底1490万美元下降47.7% [2][6] - 流动比率1.96倍，流动资产可覆盖近两倍流动负债 [6] 临床研发进展 - QRX003治疗Netherton综合征获得六个月阳性数据，显示疾病严重程度、皮肤状况及患者生活质量改善且无显著不良反应 [7] - 获得FDA批准开展第二项关键试验，并获欧洲EMA孤儿药资格认定（批准后可享10年欧洲市场独占权） [7] - 同时获得FDA罕见儿科疾病认定，获批后可优先获得优先审评券 [7] - 完成第二项关键试验患者招募目标定于2026年第一季度末，新药申请计划2026年下半年提交 [10] 战略定位与竞争优势 - 专注于罕见皮肤病治疗领域，核心产品QRX003为Netherton综合征（无获批疗法）的局部洗剂疗法 [3][9] - 拥有Invisicare聚合物递送系统等核心专利技术 [9] - 目前全球仅Azitra公司在Netherton综合征领域开展临床患者给药研究 [9] - 与昆士兰科技大学、科克大学学院等机构保持研发合作 [4] 运营与资金状况 - 净亏损370万美元（GAAP），去年同期为200万美元 [5] - 现金消耗主要源于研发投入增加，现有资金可支撑运营至2026年第一季度 [6][10] - 通过NETHERTON NOW倡导活动提升疾病认知度 [8] - 未提及分红政策及未来融资计划 [10][11]

研发费用增长 - 公司2025年第二季度研发费用为205.1万美元，较2024年同期的58.8万美元增长248.8%，主要由于QRX003临床研究支出增加[98] - 2025年上半年累计研发费用达442.5万美元，同比增长200.4%，其中外部开发项目支出增加257.2万美元[103] - 2025年上半年研发支出分别为34.8万美元（三个月）和75.9万美元（六个月）[119] 行政管理费用变化 - 2025年第二季度行政管理费用增长12.5%至174.3万美元，主要因咨询成本增加15.5万美元[97] 净亏损扩大 - 2025年上半年净亏损达750.8万美元，较2024年同期的430.1万美元扩大320.7万美元[101] 现金及投资资产 - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为170万美元，投资资产610万美元[106] - 公司截至2025年6月30日的现金及现金等价物和可交易证券投资约为779万美元[113] 运营现金流 - 累计赤字达6270万美元，2025年上半年运营现金流为负630万美元[106] - 2025年上半年运营活动净现金使用量为628.1万美元，较2024年同期的344.1万美元增长82.5%[113][114] 投资活动现金流 - 2025年上半年投资活动净现金流入445.3万美元，而2024年同期为净流出131.1万美元[113][115] 融资活动现金流 - 2025年上半年融资活动净现金流出12.7万美元，主要因行使认股权证获得17.3万美元，但被高管还款30万美元抵消[113][116] 无形资产摊销 - 无形资产摊销费用保持稳定，2025年第二季度和上半年均为2.5万/5万美元[99][104] 利息收入 - 2025年第二季度实现利息收入10.3万美元，较2024年同期减少6.2万美元[100] 业务发展 - QRX003正在美国、中东、英国和欧洲进行关键临床试验，已开设5个美国临床中心[83] - 公司需在获得美国或欧盟首个药物批准后向Skinvisible支付500万美元里程碑款项[118] - QRX003两项临床研究剩余预计成本为360万美元（截至2024年8月）[119] - 与UCC签订的研究协议总金额最高达66.8万美元（含增值税），用于开发雷帕霉素外用制剂[121] 公司合规与资金状况 - 2025年4月完成1:35的ADS反向分割以恢复纳斯达克最低股价合规要求[86] - 公司当前业务计划显示存在持续经营重大疑虑，现有资金仅680万美元[107] - 2025年上半年净现金及等价物减少195.5万美元，而2024年同期增加44.4万美元[113]

收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度净亏损约为370万美元，较2024年同期的200万美元增长85%[12] - 2025年上半年净亏损约为750万美元，较2024年同期的430万美元增长74%[12] - 2025年第二季度每股ADS基本亏损为6.28美元，较2024年同期的13.68美元改善54%[17] - 2025年上半年每股ADS基本亏损为12.79美元，较2024年同期的42.09美元改善70%[17] 成本和费用（同比环比） - 研发支出在2025年第二季度为210万美元，较2024年同期的60万美元增长250%[12] - 2025年上半年研发支出为440万美元，较2024年同期的150万美元增长193%[12] 现金流及投资资产 - 公司现金及现金等价物和可交易证券总额为780万美元，预计可支持运营至2026年第一季度[11] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为166.8万美元，较2024年底的362.3万美元下降54%[16] - 投资资产从2024年底的1043.4万美元降至2025年6月的612.2万美元，降幅达41%[16] 股权结构 - 加权平均流通ADS数量从2024年上半年的102,186增至2025年同期的587,253，增幅达475%[17]

临床进展 - 公司报告了为期6个月的儿科Netherton综合征研究的积极临床数据 显示患者皮肤状况显著改善 瘙痒减少且无不良事件报告 [1][3] - FDA批准启动QRX003针对Netherton综合征的第二项关键临床研究(CL-QRX003-002) 预计招募12-15名受试者 2026年Q1完成招募 2026年下半年提交NDA申请 [7] - 儿科剥脱性皮肤综合征(PSS)研究显示 经过12周QRX003治疗后 患者疾病严重程度 皮肤状况和生活质量指标均有改善 无不良事件报告 [5] 监管里程碑 - 欧洲药品管理局授予QRX003孤儿药资格 提供10年欧洲市场独占权 以及研究方案科学建议和费用减免等优惠 [6] - 美国FDA授予QRX003治疗Netherton综合征的罕见儿科疾病认定 可能获得优先审评券资格 [8] 市场推广 - 公司扩大NETHERTON NOW宣传活动 发布新的患者和专家视频 提高对这种疾病的认识 [4][9] - 2025年4月10日发布"Living with Netherton"视频系列第二集 展示患者和家庭面临的日常挑战 [4] - 2025年6月26日推出新宣传视频 特邀遗传性皮肤病领域世界知名专家Jemima Mellerio教授参与 [9] 财务状况 - 截至2025年6月30日 公司拥有约780万美元现金及等价物 预计可支持运营至2026年第一季度 [10] - 2025年第二季度净亏损约370万美元 上半年净亏损约750万美元 主要由于研发支出增加 [11] - 研发支出从2024年同期的60万美元(季度)和150万美元(半年)增至2025年的210万美元(季度)和440万美元(半年) [11] 公司概况 - 公司为临床后期专业制药公司 专注于罕见病和孤儿药开发 [12] - 研发管线包含4种产品 针对多种罕见适应症 包括Netherton综合征 剥脱性皮肤综合征 SAM综合征等 [12]

公司动态 - Quoin Pharmaceuticals Ltd计划于2025年8月7日美股开盘前发布2025年第二季度财务业绩 [1] - 公告内容将包括季度关键运营进展、近期成果及财务亮点 [2] 公司背景 - Quoin Pharmaceuticals Ltd是一家专注于罕见病和孤儿药研发的临床后期专业制药公司 [3] - 公司致力于解决患者、家庭、社区及医疗团队未满足的医疗需求 [3] - 创新管线包含4种在研产品，覆盖多种罕见病适应症，包括Netherton综合征、剥脱性皮肤综合征、掌跖角化症、硬皮病、大疱性表皮松解症等 [3] 联系方式 - 首席执行官Michael Myers博士负责公司联络 [4] - 投资者关系由PCG Advisory的Jeff Ramson代理 [4]

核心产品QRX003进展 - 核心产品QRX003针对Netherton综合征(NS)正在美国、欧洲和中东进行两项关键注册临床研究，每项研究计划招募12至16名受试者，目标在2026年第一季度中前期完成招募 [2] - 两项研究中QRX003均每日两次涂抹于超过80%体表面积(BSA)，持续12周，一项为单药治疗，另一项联合现有系统疗法，主要终点包括IGA、IASI、瘙痒评分和患者满意度(PASA) [2] - QRX003有望成为首个NS获批疗法，公司计划2026年下半年提交NDA申请，并已签署覆盖61个国家的9项商业合作协议，计划在美、西欧和日本自主商业化 [3] Peeling Skin Syndrome(PSS)项目突破 - 2025年5月14日公布的单例新西兰患者研究显示，QRX003治疗12周后IGA评分从4(严重)显著改善至2(轻度)，IASI指数从基线36降至12，CDLQI生活质量指数从19改善至11 [4] - 公司拟扩大研究规模，追加招募4-6名受试者，这是全球首个针对PSS的临床数据，目前该疾病尚无获批疗法 [4] 局部雷帕霉素项目进展 - 与爱尔兰科克大学药学院合作开发的局部雷帕霉素项目针对淋巴管畸形、静脉畸形和血管纤维瘤等罕见皮肤病，正在评估两种专有递送技术：可溶解微针技术和授权技术 [5] - 预计2026年上半年启动选定配方的临床测试 [5] 研发管线调整 - 因QRX003临近完成，公司终止了QRX007(NS)和QRX004(大疱性表皮松解症)的开发，但保留与昆士兰科技大学的QRX008合作项目 [6] 公司战略定位 - 公司为临床后期专科药企，专注于罕见病和孤儿药领域，现有4款在研产品覆盖Netherton综合征、Peeling Skin综合征、掌跖角化症等10余种适应症 [9] - CEO表示公司正积极向商业化阶段过渡，预计未来18-24个月内可能实现QRX003获批上市 [7]