核心观点 - Vormatrigine在治疗局灶性癫痫发作的2期RADIANT研究中显示出优异的疗效和安全性 中位癫痫发作频率降低56.3% 22%患者实现100%无发作 54%患者在第一周即达到50%应答率 药物耐受性良好 具备成为同类最佳药物的潜力 [1][2][6] 临床数据表现 - 8周治疗期内癫痫发作频率中位数降低56.3% [1] - 约22%患者在治疗最后28天内实现100%癫痫发作完全消除 [1] - 超过54%患者在治疗第一周即达到50%应答率 显示快速起效特性 [1] - 药物整体耐受性良好 安全性特征持续表现优异 [1] 产品差异化优势 - 唯一针对全市场开发的一线治疗药物 目标覆盖美国超300万常见癫痫患者群体 [2] - 具备快速起效 无需滴定 每日一次口服 无需伴餐服用 药物相互作用风险低等差异化特性 [2] - 临床前数据显示对疾病状态钠通道超兴奋性具有优越选择性 在最大电休克模型中显示前所未有的强效作用 [6] 研发进展与规划 - 关键性12周POWER1研究预计在2025年第四季度完成 [2] - 基于RADIANT研究结果 预计很快启动POWER2研究 [2] - 完整研究结果将提交2025年12月美国癫痫学会年会作为最新突破摘要 [4] - 额外数据将于2025年8月31日在第36届国际癫痫大会上展示 [4] 专家评价 - 纽约大学朗格尼健康中心综合癫痫中心主任Jacqueline French教授认为该研究初步结果令人鼓舞 有望为患者提供新的有效治疗选择 [3] - 尽管现有钠通道疗法已用于治疗局灶性癫痫 但该领域仍有巨大改进空间 新一代钠通道阻断剂可能代表重要进步 [3] 公司背景 - Praxis为临床阶段生物制药公司 专注于将遗传学见解转化为中枢神经系统疾病疗法 [7] - 公司通过专有小分子平台Cerebrum和反义寡核苷酸平台Solidus构建多元化CNS产品组合 拥有4个临床阶段候选产品 [7]