财务数据和关键指标变化 - 2024年全年收入增长21%，达到2.97亿美元，高于公司指引范围，且在最后两个季度实现了营业利润和正经营现金流 [7] - Q4收入同比增长14%，毛利润增长9%，营业利润增加560万美元，净利润从2023年Q4的亏损转为2024年Q4的盈利，且连续两个季度实现正经营现金流 [42][43][44] - 2025年公司预计总收入在3.15亿 - 3.35亿美元之间，增长率为6% - 13% [47] 各条业务线数据和关键指标变化 RUCONEST - 2024年销售额增长11%，达到2.52亿美元，Q4增长9%，接近8000万美元 [7][11] - 2024年处方医生数量增加11%，新患者注册人数增加24% [11] Joenja - 2024年收入增长147%，达到4500万美元，Q4同比增长65%，达到1310万美元 [9][12] - 在美国已确定超240名患者，其中40%已接受付费治疗，全球还有188名患者通过各种准入计划和临床试验接受治疗 [20][13] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司愿景是发展成为一家领先的全球罕见病公司，拥有多元化产品组合并在大型市场占据一席之地，利用成熟高效的临床开发供应链和商业基础设施 [7] - 公司认为RUCONEST凭借独特的作用机制和良好的患者体验，将继续在HAE急性市场保持强势地位，即使市场竞争加剧也能受益于按需治疗细分市场的增长 [8][17] - Joenja将通过扩大可治疗患者群体、拓展地理市场和开发新适应症等方式实现增长，有望成为一个高增长的特许经营项目 [9][20][24] - 收购Abliva是公司发展高价值产品线战略的体现，KL1333项目针对原发性线粒体疾病，有望为患者提供急需的治疗方案 [46][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2024年的业绩表现感到满意，认为已建立了坚实的基础来实现公司愿景 [7] - 管理层对RUCONEST和Joenja的未来增长充满信心，预计2025年将继续保持增长态势 [7][47] - 公司将继续投资于长期增长，目标是打造两个重磅资产，即Joenja的新适应症和Abliva的线粒体疾病项目 [51] 其他重要信息 - VUS项目预计到年中可识别出许多新的APDS患者 [30] - 预计2026年在美国推出Joenja的儿科适应症，目前美国有超60名患者在等待该适应症获批 [21][22] - Joenja即将在英国推出，随后还将在日本、德国、法国等重要市场推出 [22][23] - 公司正在开展两项针对原发性免疫缺陷伴免疫失调的研究，一项已获得FDA快速通道指定，另一项针对CVID的研究已开始招募患者 [33][34] - KL1333的关键研究正在进行中，已完成收购Abliva，计划尽快开始第二阶段的研究招募 [39][40] 问答环节所有提问和回答 问题1: KL1333针对的原发性线粒体疾病患者群体如何细分，可治疗或符合治疗条件的患者比例是多少 - 公司表示研究中涉及的患者群体是线粒体DNA突变患者，占所有原发性线粒体疾病患者的80%，约3万名患者均为可治疗的目标群体 [59][60] 问题2: 提到的188名参与扩大准入计划（包括临床试验）的患者中是否有付费患者，这些患者分布在哪些地区 - 这些患者分布在多个国家，主要参与早期准入计划、同情用药和临床试验，有部分患者通过指定患者计划付费治疗，但具体数字和收入情况不便公开讨论 [63] 问题3: Abliva收购带来的3000万美元额外运营费用中，有多少是经常性费用；公司是否会受到美国潜在药品关税的影响，是否有库存调整或患者兴趣变化以应对潜在的短期贸易战 - 约1700万美元为研发费用，其余为非经常性交易和整合成本 [69] - 公司正在密切关注关税情况，积极研究调整供应链以降低潜在影响，但目前无法提供具体细节 [70] - 公司在美国有足够的库存满足需求，目前没有计划增加库存，需等情况更明朗 [73] 问题4: Q4 RUCONEST的销售数据是否受库存因素影响；对2025年RUCONEST增长有信心的依据是什么，是否进行过市场调研；CVID试验的时间框架如何，2期试验是否足以获批，试验规模和持续时间如何 - Q4 RUCONEST的强劲销售主要由需求驱动，并非库存因素 [78] - 公司对RUCONEST的信心源于其独特的药物特性和良好的患者体验，市场调研也验证了这一点 [79][81] - CVID研究为2期试验，具体结果和时间安排需在首位患者用药后进一步明确，目前预计需要进行3期试验以实现注册 [84][102][103] 问题5: 关于RUCONEST在美国建立新处方医生群体时，说服医生成为新处方医生的成功与失败动态如何；公司未来增长可能会有哪些变化，如销售团队调整、新资产影响或进一步引进资产 - 随着医生看到RUCONEST对难治性患者的独特价值，越来越多医生愿意开具该药物处方，尤其是那些开始治疗严重频繁发作患者的医生 [88][91] - 目前难以确定公司未来增长的具体变化，公司将继续推进业务，注重执行、损益管理和产品线扩展，未来会分享更多信息 [94][95][96] 问题6: Abliva项目的成本在2026年和2027年将如何变化；CVID研究为何可能不需要3期试验；CVID是否有望获得FDA快速通道指定 - 今年Abliva项目预计花费3000万美元，其中1700万美元为研发费用，其余为非经常性费用，交易总费用预计在1.2亿 - 1.25亿美元之间，后续会根据情况进行细化 [100][101] - 目前预计CVID研究需要进行3期试验以实现注册，具体情况需在2期试验结果出来后进一步明确 [102][103] - 公司会考虑争取FDA快速通道指定，因为CVID是严重疾病，与APDS有相似病程且存在早期死亡风险 [105]

文章核心观点 2024年公司营收增长显著，核心产品表现出色，临床研发和业务拓展取得进展，2025年有望凭借产品优势和研发管线实现持续增长，为股东创造价值 [3][4][7] 各部分总结 财务亮点 - 2024年全年总营收增长21%至2.972亿美元，超指引，第四季度营收增长14%至9270万美元 [3][8] - 全年RUCONEST®营收增长11%至2.522亿美元，第四季度增长9%至7960万美元；Joenja®全年营收增长147%至4500万美元，第四季度增长66%至1310万美元 [8] - 第四季度营业利润从110万美元增至670万美元，全年营业亏损从540万美元扩大至860万美元，净亏损从1050万美元扩大至1100万美元 [8][51] 商业化产品 - RUCONEST®：2024年第四季度营收创纪录达7960万美元，全年达2.522亿美元，美国市场贡献98%营收，增长得益于新医生处方、新患者注册和患者总数增加 [9][10][11] - Joenja®：2024年第四季度营收增至1310万美元，全年达4500万美元，美国市场贡献90%营收，增长源于美国付费治疗患者增加及欧盟和其他地区按指定患者提供产品的收入增加 [12][13] APDS患者发现 - 截至2024年12月31日，公司在全球市场确定超880例确诊APDS患者，其中美国超240例，超150例符合Joenja®治疗条件 [14] - 公司推进多项举措诊断更多APDS患者，包括在美国和加拿大开展基因检测项目、与基因检测公司合作及家庭检测项目 [15] - 公司关注美国约1200例PIK3CD或PIK3R1基因有意义未明变异（VUS）患者，支持验证研究以确认致病变异，有望增加APDS患者数量 [16] Joenja®（leniolisib）开发 - APDS治疗：2024年在英国和以色列获12岁及以上患者监管批准，推进日本和儿科标签扩展临床试验，目前有188例患者参与扩展准入计划等 [19][20] - 儿科临床开发：2024年12月11日宣布4至11岁儿童跨国III期临床试验积极结果，计划2025年下半年在美国提交全球监管申请 [21] - 日本临床试验：完成日本III期临床试验12周治疗中期分析，结果支持2025年年中向日本药品医疗器械局提交申请，预计9个月出审批结果 [22] - 欧洲经济区（EEA）：按计划完成欧洲药品管理局人用药品委员会要求的制造活动，2026年1月前提交回复 [23] - 英国：2024年9月25日，Joenja®获英国药品和保健品监管局12岁及以上患者营销授权，目前正接受英国国家卫生与临床优化研究所关于国民健康服务体系报销评估 [24] - 其他市场：澳大利亚预计2025年3月中旬出最终决定，加拿大预计2026年出监管决定 [25][26] Leniolisib用于其他原发性免疫缺陷病（PIDs） - 2024年在leniolisib适应症扩展方面取得进展，开展针对其他PIDs的II期临床试验，包括与PI3Kδ信号改变相关的遗传性可识别PIDs和普通变异型免疫缺陷病（CVID） [27][28] - 与PI3Kδ信号改变相关的PIDs：2024年10月启动II期临床试验，2025年2月获FDA快速通道指定 [29][31] - CVID：与FDA和EMA沟通获积极反馈，2025年2月启动II期研究，预计3月底首例患者给药 [33] 收购Abliva AB - 2024年12月宣布拟以约6610万美元收购Abliva AB，其领先产品KL1333处于线粒体DNA驱动的原发性线粒体疾病关键临床试验阶段 [34] - KL1333：在成人患者关键临床试验（FALCON）中显示积极临床效果，已获美国快速通道指定和美国及欧盟孤儿药指定，预计2027年试验结果出炉，2028年底获FDA批准 [35][36] 组织更新 - 2024年12月1日，Inés Bernal被任命为首席人力官 [37] - 2024年10月24日，首席执行官Sijmen de Vries告知董事会不再寻求连任 [37] - 2025年1月21日，董事会提名Fabrice Chouraqui为新首席执行官和执行董事，3月4日股东大会任命，任期四年 [38] 后续事件 - 2025年2月20日，公司宣布持有Abliva AB超90%股份并启动摘牌程序，3月3日纳斯达克斯德哥尔摩交易所批准，3月17日为最后交易日，收购完成 [40] 展望/总结 - 2025年预计总营收3.15亿至3.35亿美元，总运营费用不超上年收购Abliva前水平，Abliva相关运营费用约3000万美元 [78] - 在美国寻找更多APDS患者并转化为付费Joenja®治疗，增加leniolisib美国以外收入，推进leniolisib监管批准和临床试验，推进KL1333关键临床试验，关注潜在收购和授权引进机会 [78]

文章核心观点 Pharming Group N.V.宣布管理层将参加3月的投资者会议，介绍参会人员、时间等信息，并提供获取会议信息及联系公司的方式 [1] 会议信息 - 公司管理层将参加37th Annual Roth Conference，时间为2025年3月16 - 18日，地点在美国加州 Dana Point [1] - 首席医疗官Anurag Relan和投资者关系与企业传播副总裁Michael Levitan将于3月17日下午1:30（太平洋时间）/21:30（中欧时间）参加炉边聊天问答环节 [1] 联系信息 - 如需会议信息或与管理层安排一对一会议，可联系公司投资者关系团队investor@pharming.com或Roth代表 [2] - 更多信息可访问www.pharming.com并在LinkedIn上查找公司 [4] - 如需进一步公开信息，可联系公司相关人员及咨询机构，提供了联系方式 [5] 公司介绍 - Pharming Group N.V.是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、衰弱和危及生命疾病患者的生活 [3] - 公司正在商业化和开发蛋白质替代疗法和精准药物组合，包括小分子和生物制剂 [3] - 公司总部位于荷兰莱顿，全球员工服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者 [3]

文章核心观点 公司将在2025年3月13日公布2024年第四季度和全年初步财务结果并举办分析师和投资者介绍会 [1] 财务结果公布 - 公司将于2025年3月13日公布2024年第四季度和全年初步（未经审计）财务结果，截止日期为2024年12月31日 [1] 介绍会安排 - 公司将于2025年3月13日13:30 CET/08:30 am EDT举办分析师和投资者介绍会 [1] 会议参与方式 - 参加电话会议需提前通过链接注册，注册后将提供拨入信息和唯一PIN码 [2] - 观看网络直播需提前通过链接注册 [4] - 公司仅接受电话参会者提问 [3] 公司信息 - 公司是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、衰弱和危及生命疾病患者的生活 [5] - 公司正在商业化和开发创新的蛋白质替代疗法和精准药物组合，包括小分子和生物制剂 [5] - 公司总部位于荷兰莱顿，全球员工服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者 [5] 联系方式 - 如需更多信息，可访问www.pharming.com并在LinkedIn上查找公司 [6] - 如需进一步公开信息，可联系公司副总裁Michael Levitan、FTI Consulting的Simon Conway等或LifeSpring Life Sciences Communication的Leon Melens [7]

公司管理层变动 - Pharming集团提名Fabrice Chouraqui为新任执行董事兼首席执行官，接替Sijmen de Vries [1][2] - Sijmen de Vries将在Fabrice Chouraqui任命后辞去董事会职务，并在2025年底前担任新CEO的战略顾问以确保平稳过渡 [3] - 董事会主席Richard Peters博士表示，Fabrice Chouraqui是带领公司实施增长战略并成为罕见病领域首选公司的合适人选 [4] 新任CEO背景 - Fabrice Chouraqui拥有丰富的全球制药和生物技术行业经验，曾在Flagship Pioneering、诺华和百时美施贵宝等公司任职 [6][8][9] - 他在诺华期间担任美国区总裁，成功推动了Cosentyx和Entresto等产品的市场地位，并改善了公司盈利能力 [9] - 在Flagship Pioneering期间，他担任Cellarity公司CEO，筹集了超过2.5亿美元资金，并与诺和诺德建立了合作关系 [8] 公司战略与发展 - Pharming致力于罕见病领域，正在开发和商业化一系列创新疗法，包括蛋白质替代疗法和精准药物 [14] - 公司总部位于荷兰莱顿，员工遍布全球，服务北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区的30多个市场 [14] - Fabrice Chouraqui表示，他将帮助公司推动罕见病领域的下一阶段增长，并利用公司不断增长的产品组合和商业机会 [6]

文章核心观点 Pharming Group公布leniolisib治疗4至11岁活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）儿童的3期试验顶线数据，计划2025年起将该数据纳入全球监管申报以获批用于治疗APDS儿科患者 [1][2] 试验基本信息 - 试验药物为leniolisib，在美国商品名为Joenja，2023年3月已获FDA批准用于治疗12岁及以上成人和儿科APDS患者 [2] - 研究对象为21名4至11岁APDS儿童 [3] - 主要疗效终点为12周时指标淋巴结大小减小和初始B细胞在总B细胞中的比例较基线增加 [3] - 次要终点为评估leniolisib改善健康相关生活质量的能力 [4] 试验结果 - 21名患者均完成12周治疗期 [5] - 指标病变大小平均减小显示淋巴组织增生改善，初始B细胞百分比增加证明免疫表型得到纠正，且在四个研究剂量水平上均有改善，与之前青少年和成人患者报告的改善情况一致 [5] - 所有治疗期间出现的不良事件均为轻度至中度，无药物相关严重不良事件 [6] 其他动态 - 10月，公司启动一项2期概念验证试验，评估leniolisib用于治疗与淋巴细胞中PI3Kδ信号改变相关的原发性免疫缺陷伴免疫失调的情况 [6] 股价表现 - 周三最后一次检查时，PHAR股票上涨11.6%，至每股9.75美元 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度收入增长12%，RUCONEST增长6%，Joenja增长73% [26][27] - 2024年前九个月总收入增长25%，达到204.5百万美元，RUCONEST增长12%，Joenja增长210% [27][28] - 第三季度净亏损为100万美元，而去年同期为340万美元，主要由于财务费用增加 [26][27] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST在2023年前九个月的收入为173百万美元，第三季度收入接近6400万美元 [4][26] - Joenja在2023年前九个月的收入为3200万美元，显示出显著增长 [5][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过在美国、英国及其他市场的扩展，继续推动RUCONEST和Joenja的增长 [6][33] - 公司正在积极寻找临床阶段的收购机会，以进一步增强其在罕见疾病领域的市场地位 [6][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对未来的展望乐观，预计将有更多APDS患者被发现，特别是通过对变异不确定性患者的研究 [32][68] - 预计Joenja在未来将继续增长，尤其是在获得更多市场批准后 [33][68] 其他重要信息 - 公司正在进行针对免疫功能障碍的二期临床试验，预计将为未来的增长提供重要动力 [34][70] - 管理层确认将继续控制运营费用，以实现盈利目标 [57][60] 问答环节所有提问和回答 问题: RUCONEST的患者补充情况如何 - 管理层表示，确实有患者进行补充，具体取决于患者的疾病进程 [36][38] 问题: Joenja在英国的NICE讨论进展如何 - 管理层表示与NICE的讨论富有成效，但由于保密原因不便透露更多细节 [39][40] 问题: Joenja的市场扩展面临哪些挑战 - 管理层提到，短期内可能会面临患者增长速度放缓的挑战，但整体保险申请进展顺利 [42][43] 问题: RUCONEST的市场份额如何 - 管理层指出，约78%的患者使用预防性治疗，RUCONEST主要用于急救治疗 [46][48] 问题: Joenja的患者识别和保险流程 - 管理层表示，患者从识别到进入保险治疗的平均时间为4到6周，整体流程相对顺利 [63][64]

业绩总结 - 2023财年RUCONEST®的收入为2.271亿美元，同比增长10%[7] - 2024年第三季度RUCONEST®的收入为6360万美元，同比增长6%[2] - 2024年前9个月RUCONEST®的收入为1.726亿美元，同比增长12%[2] - Joenja®（leniolisib）在2024年第三季度的收入为1130万美元，同比增长73%[9] - Joenja®在2024年前9个月的收入为3190万美元，同比增长210%[9] - 2024年第三季度，RUCONEST®的收入为66.7百万美元，同比增长10.3%[17] - 2024年第三季度，Joenja®的收入为74.8百万美元，同比增长17.5%[17] - 2024年前九个月，RUCONEST®的收入为164.1百万美元，同比增长6.5%[18] - 2024年前九个月，Joenja®的收入为204.5百万美元，同比增长18.4%[18] - 2024年总收入指导为2.8亿至2.95亿美元，预计增长14%至20%[3] 用户数据与市场表现 - RUCONEST®在美国市场的需求强劲，FY23新患者注册增长25%[7] - Joenja®在全球范围内已找到超过870名患者，正在进行临床试验和监管审查[8] - Joenja®在英国和以色列获得市场授权，预计2025年在澳大利亚获得批准[11] 研发与临床试验 - 针对与PI3Kδ信号传导相关的原发性免疫缺陷（PIDs），2024年10月启动了II期临床试验[13] 财务状况 - 2024年第三季度，毛利润为68.0百万美元，同比增长16.5%[17] - 2024年第三季度，运营费用为64.7百万美元，同比增长13.4%[17] - 2024年第三季度，净利润为-1.0百万美元，较2023年第三季度的3.4百万美元下降[17] - 2024年9月30日的现金及可市场证券总额为173.3百万美元[18] - 经营活动产生的净现金流为9,742百万，较上年同期的3,527百万增长[28] - 投资活动产生的净现金流为4,350百万，较上年同期的(58,227)百万有所改善[28] - 融资活动产生的净现金流为(1,433)百万，较上年同期的5,240百万下降[28] - 现金及现金等价物期初余额为47,142百万，较上年同期的105,026百万下降[28] - 截至9月30日的现金及现金等价物总额为60,662百万，较上年同期的54,653百万增长[28] - 市场证券购买总额为(109,796)百万，较上年同期的(144,554)百万有所减少[28] - 市场证券销售总额为114,504百万，较上年同期的86,451百万增长[28] - 租赁负债支付总额为(918)百万，较上年同期的(1,007)百万有所减少[28] - 可转换债券的净发行收益为(263)百万，较上年同期的104,539百万下降[28] - 汇率影响导致的现金变动为861百万，较上年同期的(913)百万有所改善[28]

业绩总结 - 2023财年RUCONEST®的收入为2.271亿美元，同比增长10%[9] - 2024年第二季度RUCONEST®的收入为6300万美元，同比增长23%[9] - 2024年上半年RUCONEST®的收入为1.09亿美元，同比增长16%[9] - Joenja®（leniolisib）在2024年第二季度的收入为1110万美元，同比增长16%[11] - Joenja®在2024年上半年的收入为2070万美元，同比增长44%[11] - 2024年总收入指导为2.8亿至2.95亿美元，预计增长14%至20%[3] - 2024年第二季度RUCONEST®收入为5490万美元，Joenja®收入为7410万美元，分别较2023年第二季度的5110万美元和6310万美元增长7.4%和17.4%[32] - 2024年上半年RUCONEST®收入为9740万美元，Joenja®收入为1.297亿美元，较2023年上半年的9360万美元和1.07亿美元增长4.1%和21.2%[33] 用户数据 - 2024年6月30日，全球已识别的APDS患者超过870名，其中780名在关键市场[11] - RUCONEST®在美国市场的需求强劲，FY23新患者注册增长25%[9] - Joenja®是FDA批准的首个APDS治疗药物，2023年4月在美国上市[25] 研发与费用 - 2024年第二季度研发费用为6580万美元，较2023年第二季度的3390万美元增长94.1%[32] - 2024年上半年总运营费用为1.34亿美元，较2023年上半年的1.185亿美元增长12.9%[33] - 预计2024年下半年运营费用将因EMA延迟而进行调整和节省[37] 财务状况 - 2024年6月30日的现金及可市场证券总额为1.618亿美元，较2023年12月31日的2.15亿美元减少24.7%[40] - 截至2024年6月30日，股东权益为220,937,000美元，较2023年12月31日的218,781,000美元增长0.53%[41] - 非流动负债总额为115,054,000美元，较2023年12月31日的166,105,000美元下降30.73%[41] - 2024年上半年税前亏损为16,684,000美元，较2023年上半年的亏损13,288,000美元增加25.00%[42] - 2024年上半年经营活动产生的净现金流为-20,868,000美元，较2023年上半年的-32,406,000美元改善35.73%[42] - 2024年上半年投资活动产生的净现金流为37,058,000美元，较2023年上半年的-67,253,000美元显著改善[43] - 2024年上半年融资活动产生的净现金流为-30,775,000美元，较2023年上半年的-5,259,000美元恶化[43] - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物总额为47,142,000美元，较2023年12月31日的105,026,000美元下降55.77%[43] 资本支出与市场活动 - 2024年上半年资本支出为294,000美元，较2023年上半年的986,000美元减少70.16%[43] - 2024年上半年市场证券购买总额为112,453,000美元，较2023年上半年的87,347,000美元增加28.73%[43] - 2024年上半年从市场证券销售中获得的收益为147,841,000美元，未在2023年上半年记录[43]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度收入增长35%,主要由RUCONEST和Joenja销量增长带动 [76] - RUCONEST销售额增长23%,毛利率保持在89% [76][77] - 运营费用从上年同期的$65.8百万增加至$70.1百万,主要用于支持Joenja在美国和欧洲等地的投入 [77] - 调整后的营业利润从上年同期的$5.3百万收窄至$3.1百万,净利润从上年同期的$1.3百万转为亏损$1.2百万 [78][79] - 现金及可流动证券从年初的$203.8百万下降至$161.8百万,主要由于偿还可转换债券导致现金流出$30百万 [80][81] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST销售额同比增长23%,新患者入组增加18% [30][31][32] - Joenja第二季度销售额达$11.1百万,较第一季度增长16%,全年同比增长44% [36][85][86] - 截至第二季度末,Joenja在美国有91名患者接受付费治疗,较第一季度新增8名 [86][87] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极拓展Joenja在日本、英国、欧盟、加拿大、中东等市场的销售 [41][62][63][64][65] - 截至目前,公司在这些市场已经发现约900名APDS患者,占预估总患者数的一半 [42] - 英国已有61名APDS患者被确诊,其中37名12岁以上,公司预计一旦获得英国市场准入,这些患者将快速开始付费治疗 [111][112][113] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极拓展Joenja在其他适应症的应用,包括免疫失调相关的原发性免疫缺陷疾病,预计第二适应症的II期试验将很快启动 [70][71][72] - 公司还在寻求第三个适应症的监管反馈,计划启动另一项II期临床试验 [72] - 公司将继续关注通过授权或收购方式引入新的临床阶段罕见病产品,以丰富产品管线 [91] - RUCONEST作为唯一一种能够全面调节所有三条血管通路的C1抑制剂,有望在新竞争产品上市后继续保持优势地位 [12][13][14][15][16][17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对RUCONEST和Joenja的未来发展前景保持乐观,预计未来几年将实现持续增长 [39][40][41][42][43] - Joenja在APDS适应症之外的其他适应症开发,以及在全球范围内的市场拓展,将为公司带来更大的商业潜力 [23][24] - 公司正在积极推进VUS患者的诊断确认工作,预计将有20%的VUS患者被确诊为APDS,这将为Joenja带来大量新患者 [57][58][59][60][61] 其他重要信息 - 公司已完成日本临床试验,正与日本PMDA就提交申请策略进行沟通 [62] - 公司已获得以色列的Joenja上市批准,并正在加拿大和澳大利亚递交申请 [64][65] - 公司已完成4岁以上儿童的Joenja临床试验,并正在进行另一项12岁以下儿童的试验 [65] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Sushila Hernandez 提问** - 公司计划启动第三个适应症的原因是什么?预计会否大幅扩大可治疗人群? [100] - 公司在美国发现的1,200名VUS患者是如何识别的?预计有多少患者最终会被确诊为APDS并接受治疗? [100] - 公司在英国已经发现61名APDS患者,一旦获得英国市场准入,预计多长时间内这些患者会开始接受付费治疗? [100] **Sijmen de Vries 和 Anurag Relan 回答** - 第三个适应症的选择是基于免疫失调相关的原发性免疫缺陷疾病,与APDS的临床表现和严重程度相似,预计患者人群会大于APDS [104][105][106] - 公司通过与大型基因检测公司的合作,获取了这些VUS患者的信息,预计有20%左右的VUS患者最终会被确诊为APDS并接受治疗 [107][108][109] - 英国已有61名APDS患者被确诊,其中37名12岁以上,一旦获得英国市场准入,这些患者预计会在未来1年内快速开始付费治疗 [111][112][113] 问题2 **Jeff Jones 提问** - 未来RUCONEST面临新竞争产品上市的影响如何?公司有何应对措施? [118] - 公司完成欧洲监管要求需要多长时间?这会否影响Joenja在欧洲的上市时间? [119] **Sijmen de Vries 回答** - RUCONEST作为唯一一种能够全面调节所有三条血管通路的C1抑制剂,有望在新竞争产品上市后继续保持优势地位 [120][121][122][123][124][125][126][127][128][129][130][131][132][133] - 公司已与欧洲监管机构达成延期至2026年1月提交剩余的CMC要求,预计2026年第二季度末或第三季度初Joenja有望在欧洲首个市场上市 [120][121][122] 问题3 **Alistair Campbell 提问** - 从确诊APDS患者到最终开始接受Joenja治疗,中间需要克服哪些主要障碍?这个过程通常需要多长时间? [135] **Stephen Toor 回答** - 从患者确诊到最终开始治疗的过程可能比较复杂,需要经过诊断、基因检测、与保险公司沟通等多个环节 [137][138][139][140][141][142][143][144][145][146][147][148] - 由于APDS患者人数较少,这个过程的节奏难以预测,