公司活动安排 - 公司首席科学官John Kastelein与投资者关系主管Matthew Philippe将于2025年9月30日美东时间上午11点参加Stifel 2025虚拟心脏代谢论坛的炉边谈话[1] - 活动将通过公司投资者关系网站进行直播并提供回放服务[2] 公司业务定位 - 公司为晚期临床生物制药企业 专注于开发口服非他汀类药物 针对现有疗法效果不足或耐受性差的心血管疾病高风险人群[3] - 致力于为代谢疾病人群提供安全耐受且便捷的LDL-C降低疗法 解决显著未满足的医疗需求[3] 研发管线进展 - 核心产品obicetrapib为口服低剂量每日一次CETP抑制剂 目前正在进行多项三期临床试验[3] - 试验方案包含单药治疗及与依折麦布固定剂量组合疗法 作为他汀类药物的辅助治疗手段[3]

行业表现 - 多家医疗保健和生物技术公司在9月12日盘后交易中出现股价大幅波动 涵盖血栓切除设备、AI诊断和T细胞疗法等领域 [1] - 部分公司因战略公告或临床里程碑推动上涨 另一些无直接消息驱动 显示行业交易活跃且波动性较高 [1] Penumbra Inc (PEN) - 9月12日盘后股价大幅反弹17.13美元至289.86美元 涨幅6.28% 但当日无公司特定消息 [2] - 当日交易量454,478股 略低于平均472,087股 市值约106.4亿美元 市盈率71.96倍基于每股收益3.79美元 [3] - 上调2025年全年收入指引至13.55-13.70亿美元 较2024年11.95亿美元增长13%-15% 美国血栓切除业务维持20%-21%增长预期 [5] - 最近任命Shruthi Narayan为新总裁 可能预示战略调整 [6] Check-Cap Ltd (CHEK) - 盘后股价从0.7459美元飙升至2.1600美元 暴涨191.22% 受与MBody AI合并协议公告驱动 [6] - 合并将结合公司结肠癌筛查胶囊技术与MBody AI的人工智能能力 打造更强大的早期疾病检测平台 [8] Adaptimmune Therapeutics (ADAP) - 盘后股价从0.0560美元涨至0.0651美元 涨幅16.25% 当日常规交易已上涨10.89% [8] - 第二季度净亏损3030万美元 每股亏损0.02美元 总收入1370万美元 其中TECELRA产品销售额1110万美元（16名患者）较第一季度增长超150% [9] - 以5500万美元首付款加最高3000万美元里程碑付款 向US WorldMeds出售TECELRA等细胞疗法资产 交易后已偿还债务并重组聚焦PRAME和CD70疗法 [10] NewAmsterdam Pharma (NAMS) - 盘后股价从24.19美元回升至26.18美元 涨幅8.23% 扭转当日9.06%的跌幅 [10] - 主要催化剂为欧洲EMA接受其CETP抑制剂obicetrapib的上市许可申请 用于心血管疾病患者降低LDL-C [11] - BROADWAY试验显示阿尔茨海默病生物标志物显著降低 为拓展神经退行性疾病适应症提供可能 [12] - 第二季度总收入1645万美元 净亏损1492万美元（每股0.13美元） 较2024年同期每股亏损0.41美元大幅改善 [13]

好的，以下是根据提供的财报电话会议记录整理的详细分析： 财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于重新定义高脂血症治疗，核心产品obicetrapib具有LDL+特性，不仅降低LDL-C，还降低Lp(a) 40%-50%，并几乎消除小颗粒LDL，提供独特优势[3][4][5] - 欧洲市场策略通过合作伙伴Menarini进行，Menarini是心血管领域前三的厂商，拥有广泛覆盖和成熟的初级保健关系，预计欧洲批准后12个月内上市[3][10][15] - 美国市场策略强调以最广泛的标签上市，并计划在上市时获得结局研究数据，以支持更广泛的标签声明和支付方准入[20][21][23] - 与口服PCSK9抑制剂竞争策略强调obicetrapib的差异化优势，包括Lp(a)降低、小颗粒LDL消除、糖尿病风险降低和潜在阿尔茨海默病益处，而口服PCSK9仅提供便利性[52][53][54] - 知识产权策略包括去年获得的新物质成分专利，保护期至2043年，以及选择专利至2038/2039年，为产品提供长期保护[60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 欧洲定价环境与美国不同，价格即净价，预计欧洲定价会较低，但净价差异较小，公司通过Menarini收取 royalties，费率从低双位数至中20%[14][15][16] - 美国支付方环境改善，约95%覆盖人群可获取品牌疗法，准入障碍减少，成功更取决于医师和患者选择[21][22] - 全球市场机会预计超过80亿美元，地理分割可能为50/50或60/40（美国/非美国），公司认为当前估值未充分反映非美国市场的价值[16][17] - 行业竞争格局中，PCSK9类别持续增长（年增30%-40%+），口服药物将表现良好，但非零和游戏，公司市场研究支持obicetrapib将表现更优[52] 其他重要信息 - 产品特性包括降低新发糖尿病风险约15%（与同类药物一致），以及最近在阿尔茨海默病会议上展示的数据，显示降低生物标志物PTAS-217和其他认知相关标志物[5][6] - 结局研究PREVAIL设计独特，包括2.5年最小随访期（迄今最长），以确保事件成熟和药物最大效益，目前试验按计划进行，总事件率符合预期[25][26][27] - BROADWAY试验显示21%的MACE获益（预期仅9%），主要由血运重建驱动，这为PREVAIL试验达到20%+ MACE获益提供信心[33][35][38] - 公司科学领导层在心血管试验方面拥有丰富经验，从前序研究中学习并应用于试验设计，以优化成功概率[31][32] 问答环节所有提问和回答 问题: 欧盟提交包包含哪些数据 对标签的期望是什么 Lp(a)降低会包括在标签中吗[7] - 回答: 欧洲监管提交基于BROADWAY和BROOKLYN研究（单药）以及TANDEM研究（固定剂量组合） 预计单药标签显示LDL-C降低33%-36% 固定剂量组合降低49% EMA允许在标签中提及Lp(a) 类似inclisiran 会包括数据表显示LDL non-HDL和Lp(a)降低[8] 问题: 预期标签中Lp(a)降低的幅度是多少[9] - 回答: 取决于患者群体 在50至150纳摩尔范围内 降低幅度约为45%至50% 组合略高[9] 问题: 欧盟审查时间表如何 监管机构会否要求看到PREVAIL数据才批准[10] - 回答: 预计12个月内获得EMA批准 结局研究不是限制因素 其数据在欧洲用于支持定价 预计在上市后12个月内获得数据 以支持Menarini的定价决策[10] 问题: 公司会否参与欧盟定价决策 最惠国政策的影响是什么[11] - 回答: 与Menarini有高度协作关系 但合同规定欧洲方决定价格 合作涉及大量市场研究 产品全球品牌化 降脂疗法市场已建立 存在价格区间 Menarini目标是在区间内定价以实现广泛准入 与美国目标一致[12] 问题: 欧盟定价区间是多少[14] - 回答: 欧洲价格即净价 与美国不同（无 gross/net 之分） 欧洲定价倾向于较低 但美国净价与欧洲价格差异较小[14] 问题: 欧盟峰值销售相对于美国的比例如何 经济学如何[15] - 回答: 公司收取收入提成 关注驱动 top line 而非利润结构（影响Menarini更多） Menarini在欧洲五大国及更广范围有覆盖 是心血管领域前三 拥有初级保健关系 是理想合作伙伴 提成率从低双位数至中20% 全球机会超80亿美元 地理分割可能50/50或60/40（美/非美） 当前估值未充分反映非美市场价值[15][16][17] 问题: 欧盟上市速度与美国相比如何[18] - 回答: 欧盟上市较慢 因需逐国批准定价和上市 但德国可作为美国上市的良好代理 美国市场动态独特 参考PCSK9重新上市（定价重置后18-24个月实现广泛准入和销售轨迹） 公司需要时间获得批准 进入处方集 建立类似准入 然后处方转化为销售[18][19] 问题: 美国提交策略为何欧盟先于美国[20] - 回答: 欧洲从定价角度允许时间 美国希望以最广泛标签上市 并有独特机会在上市时获得结局数据 已见竞争对手在结局数据公开后吸收加速 FDA近期行动拓宽有结局数据药物的标签 如Repatha标签允许用于任何LDL升高患者（不再限于ASCVD患者） 并拓宽MACE获益声明（允许声明MACE及其所有子成分） 目前从监管和支付方角度是商业化最佳时机 因准入广泛（95%覆盖人群可及） 成功取决于医师和患者选择 obicetrapib特性提供巨大优势[20][21][22] 问题: 美国提交时间安排和限制因素是什么[23] - 回答: 希望结局数据在上市时可用 需与FDA确定在PDUFA审查期间何时愿意查看结局数据 时间线也取决于PREVAIL完成时间 明年将提供更新[23][24] 问题: PREVAIL完成取决于什么 为何不确定完成时间[25] - 回答: 取决于所有患者2.5年最小随访和目标事件率 2.5年最小随访是迄今最长 基于先前研究学习 事件需要时间成熟 另一因素是达到所需总事件数 并确保有足够特定事件以显示MACE子成分（如MI和卒中）获益 试验目前按计划进行 总事件率符合预期 在2.5年最小随访时能完成研究[25][26][27] 问题: 事件率按计划是否包括特定事件（子成分）[28] - 回答: 目前是[29] 问题: 数据准备时间多长[30] - 回答: 无法确切说明 但团队将竭尽所能尽快完成分析[30] 问题: PREVAIL患者数较少 功率假设是什么[31] - 回答: 基于科学领导层从前序试验学习的优势 驱动事件有两种方式：大型试验（如PCSK9抑制剂）以更快达到事件率 或运行更长时间研究让事件成熟（允许药物提供最大效益） 公司设计更长最小随访的研究以不同方式达到所需事件 PCSK9抑制剂MACE获益15%（低于LDL-C降低预测） 排除治疗少于9个月患者后获益升至20% BROADWAY试验设计为迷你PREVAIL 预期仅9% MACE获益但报告21%（1年） 信心来自药物其他特性（Lp(a)降低 小颗粒消除 糖尿病和HDL影响） 预计报告成功结果（20%+） 但门槛仍是PCSK9抑制剂设定的15%[31][32][34] 问题: BROADWAY的21% MACE获益与PREVAIL更长时间试验的关系[35] - 回答: BROADWAY数据因其设计与PREVAIL相似 使公司有信心在PREVAIL结束时报告20%+数字[35] 问题: BROADWAY的21% MACE获益很大部分由血运重建驱动 是否预期 对PREVAIL的启示[36][38] - 回答: 高度预期 血运重建用于预防缺血事件 如未进行则会发生MI或卒中 BROADWAY和现代心血管结局研究均如此 预计PREVAIL中一半事件为血运重建 另一半为其他事件（卒中 MI 心血管死亡）[38] 问题: 血运重建是择期还是紧急[39] - 回答: 所有BROADWAY中的血运重建均为预防事件 所谓“择期”在美国严格支付方动态下不再成立[39] 问题: 会否在结果发布前发布PREVAIL研究设计和基线特征[40] - 回答: 计划发布设计论文 许多细节已分享（基线特征 MACE终点选择） 不知论文还包括哪些要素 但一直尽可能透明[40][41] 问题: obicetrapib及其固定剂量组合与PCSK9抑制剂和其他疗法的市场定位如何[44] - 回答: 聚焦LDL-C时 clinician关注治疗能否使患者达到风险目标 公司的两种剂型（单药或组合）在3期试验中使绝大多数患者达标 决策简化 但心脏代谢疾病是多因素的 如果患者有糖尿病风险或糖尿病且不愿使用高剂量他汀 obicetrapib有意义（抵消他汀糖尿病风险并进一步降低） 如果患者有高Lp(a) therapy显示持续降低40%-50%（是PCSK9抑制剂的2倍以上） 小颗粒LDL消除是独特特性（他汀主要减少大颗粒） 目前无很好选项减少残余风险 obicetrapib很好做到 最新是APOE4（25% ASCVD患者携带） 在阿尔茨海默病会议上数据显示该人群获益最大 正在评估阿尔茨海默病领域潜力 与心血管疾病患者重叠度高[44][45][46] 问题: 小颗粒LDL是坏颗粒且消除它们有好处的观点接受度如何[48] - 回答: 需要有一种治疗方法来阐明药物或治疗中缺失的方面 公司需要努力教育 但容易强调因有临床数据支持[49] 问题: 如何看待默克和阿斯利康口服PCSK9的数据 有何注意事项[52] - 回答: 其追求口服PCSK9至少支持公司策略和信念（高效口服剂在此市场表现良好） 两公司均暗示各药机会50亿美元以上 市场研究测试其特性 PCSK9类别整体增长（30% 40%+）将继续 口服药也会表现良好 非零和游戏 类别整体增长 市场研究支持公司将表现更好 已分享商业成功预期 具体到个体药物特性 口服提供每日一次便利和口服给药便利 其他特性相同（聚焦LDL-C 无obicetrapib的额外益处） 支付方动态更复杂（需决定纳入哪种PCSK9及如何分级） 每个处方集将有CETP抑制剂（公司是唯一可用） 如成功获取广泛准入 则回归治疗选择 基于LDL-C降低和其他药物特性及患者个体风险[52][53][54] 问题: 对知识产权地位的信心如何[59] - 回答: 去年中获得新物质成分专利 美国保护至2043年 全球申请同一专利 还有经过多家律师事务所严格审查的选择专利 至2038/2039年 对当前知识产权资产很有信心[60]

财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于重新定义高脂血症治疗 其药物obicetrapib具有独特机制 不仅降低LDL 还降低Lp(a) 40%-50% 并几乎消除小颗粒脂蛋白 同时降低新发糖尿病风险约15% [4][5] - 欧洲市场由合作伙伴Menarini负责商业化 预计未来12个月内获得EMA批准 Menarini是心血管领域前三的厂商 在欧洲拥有广泛覆盖和成熟的初级保健关系网络 [10][16] - 美国市场计划在获得PREVAIL结果数据后提交申请 旨在获得最广泛的标签 包括基于结果数据扩大适应症范围 当前美国支付方对品牌疗法的覆盖生命已达95% [22][24] - 与口服PCSK9抑制剂竞争时 公司药物obicetrapib在LDL-C降低之外还提供Lp(a)降低 小颗粒消除 糖尿病风险降低和潜在阿尔茨海默病相关获益等多重优势 而口服PCSK9仅提供便利性和LDL-C降低 [53][55] - 全球市场机会估计超过80亿美元 地理划分可能为50/50或60/40（美国/国际） 但目前公司估值与海外市场可能提供的价值存在脱节 [17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 欧洲定价模式与美国不同 欧洲价格即为净价 而美国存在标价和净价之分 但两者净价差异已缩小 [14][15] - PREVAIL结果研究仍在按计划进行 总事件发生率符合预期 预计在2.5年最低随访期时能够完成研究 [27][28] - 基于BROADWAY研究（显示21%的MACE获益）的设计相似性 对PREVAIL研究报告20%以上的MACE获益充满信心 [35][37] - 预计PREVAIL研究中一半事件将是血运重建 另一半将是心肌梗死 卒中或心血管死亡等事件 并且所有血运重建都是为了预防事件发生而非择期手术 [40][41] 其他重要信息 - 欧洲申报基于BROADWAY BROOKLYN（单药治疗）和TANDEM（固定剂量复方）研究 预计标签将显示单药降低LDL-C 33%-36% 固定剂量复方降低49% 并且EMA标签允许提及Lp(a)降低 [8] - 与Menarini的合作协议规定 royalties（特许权使用费）从低两位数开始 最高可达20%中期 [17] - 公司拥有强大的知识产权保护 美国物质成分专利有效期至2043年 选择专利有效期至2038/2039年 [60] 问答环节所有的提问和回答 问题: 欧洲申报包包含哪些数据 对标签的期望是什么 Lp(a)降低会纳入标签吗 [7] - 回答: 欧洲申报基于BROADWAY和BROOKLYN（单药）以及TANDEM（固定剂量复方）研究 预计单药标签显示LDL-C降低33%-36% 固定剂量复方降低49% EMA允许在标签中提及Lp(a)降低 类似于inclisiran的做法 [8] 问题: 预计Lp(a)降低的幅度会是多少 [9] - 回答: 取决于患者群体 在50-150纳摩尔/升范围的患者中约为45%-50% 复方略高 [9] 问题: 欧盟审查时间表如何 PREVAIL数据是否为批准前提 [10] - 回答: 预计未来12个月内获得EMA批准 结果研究不是批准的门槛 其数据用于支持欧洲的定价 [10] 问题: 公司是否参与欧洲定价决策 最惠国条款的影响 [11] - 回答: 合作关系高度协作 但合同规定由欧洲方Menarini作为营销方决定价格 目标是在现有价格区间内定价以实现最广泛的患者可及性 [12] 问题: 欧洲价格区间的范围 [14] - 回答: 欧洲价格是净价 与美国净价相比 差异已缩小 [15] 问题: 欧洲峰值销售与美国相比如何 [16] - 回答: 公司收取收入特许权使用费 关注点在于驱动总收入 Menarini的覆盖能力和心血管领域地位强劲 全球机会超过80亿美元 地域划分可能为50/50或60/40（美国/国际） [17][18] 问题: 欧洲上市速度与美国相比如何 [19] - 回答: 欧洲因需逐国审批和定价而较慢 但德国市场可作为美国上市的良好参照 PCSK9抑制剂价格重置后达到广泛准入和销售增长用了18-24个月 [19][20] 问题: 美国申报策略为何欧洲先于美国 [21] - 回答: 欧洲定价流程耗时 美国计划在获得结果数据后申报以获得最广泛的标签 当前监管和支付方环境有利于广泛准入 [22] 问题: 美国申报的时间安排和前提条件 [25] - 回答: 目标是在上市时获得结果数据 具体时间取决于与FDA的沟通以及PREVAIL研究的完成时间 明年将提供更新 [25][26] 问题: PREVAIL研究完成取决于什么 预计何时完成 [27] - 回答: 完成取决于2.5年最低随访和达到所需事件数量 研究目前按计划进行 总事件率符合预期 [27][28] 问题: 特定事件（MACE组成部分）是否也在按计划进行 [30] - 回答: 在目前时间点 是的 [31] 问题: 数据准备和分析需要多长时间 [32] - 回答: 临床团队将竭尽全力尽快完成分析 但难以预测具体时长 [32] 问题: PREVAIL患者数量相对较少 其统计效能的假设是什么 [33] - 回答: 研究设计基于以往试验的经验 采用更长的随访期让事件成熟并让药物发挥最大效益 而非单纯追求大样本量快速入组 BROADWAY研究（迷你PREVAIL）显示21%的MACE获益 增强了信心 [34][35] 问题: BROADWAY的一年21% MACE获益如何推及更长的PREVAIL研究 [36] - 回答: BROADWAY的设计相似性使公司对PREVAIL达到20%以上获益充满信心 [37] 问题: BROADWAY的MACE获益主要由血运重建驱动 这是否预期之内 对PREVAIL的启示 [38] - 回答: 血运重建用于预防缺血事件 是预期内的 预计PREVAIL中一半事件为血运重建 另一半为心梗 卒中或心血管死亡 [40] 问题: 血运重建是择期还是紧急 [41] - 回答: 所有血运重建都是为了预防事件 所谓的“择期”在美国严格的支付方环境下已不适用 [41] 问题: 是否计划发布PREVAIL研究设计和基线特征 [42] - 回答: 计划发布设计论文 并一直尽可能保持透明 [42] 问题: 如何评估obicetrapib及其复方相对于PCSK9抑制剂和siRNA等其他疗法的市场定位 [46] - 回答: 基于LDL-C降低能力 两种剂型都能使绝大多数患者达标 此外 药物还针对其他风险因素 如对糖尿病风险患者 可抵消他汀风险并进一步降低 对高Lp(a)患者降低40%-50% 对小颗粒脂蛋白的独特作用 以及对APOE4携带者（占ASCVD患者25%）的潜在阿尔茨海默病获益 [47][48] 问题: “小颗粒是坏颗粒”的观点接受度如何 是否需要市场教育 [49] - 回答: 需要拥有治疗方法才能阐明这一方面 公司拥有临床数据支持 需要进行相关工作 [50] 问题: 如何看待默克和阿斯利康口服PCSK9的数据 [53] - 回答: 其 pursuit 支持高效口服药物策略 市场研究显示PCSK9类别将继续增长（年增30%-40%以上） 并非零和游戏 口服药提供便利性 但其他方面（仅降低LDL-C）与注射剂相同 缺乏obicetrapib的额外获益 支付方动态更复杂 但公司是唯一口服CETP抑制剂 [53][54] 问题: 对知识产权地位的信心 [60] - 回答: 去年获得了新的物质成分专利 美国有效期至2043年 正在全球申请 同时拥有经过严格审查的选择专利 有效期至2038/2039年 对当前知识产权组合充满信心 [60]

会议背景 - Citi举办第20届返校生物制药会议 第二天会议[1] - 会议去年暂停举办 今年恢复举行[1] - NewAmsterdam公司高管参会 包括首席执行官Michael Davidson和首席财务官Ian Somaiya[1] 公司进展 - NewAmsterdam公司在III期临床试验取得重大进展[2] - 会议安排公司进行2分钟项目介绍 随后进入问答环节[2]

**NewAmsterdam Pharma Company (NAMS) 电话会议纪要关键要点** **公司及行业** * 公司为NewAmsterdam Pharma (NAMS) 专注于心血管及代谢疾病药物开发[1] * 核心产品为obicetrapib (OB) 一种CETP抑制剂用于降低LDL胆固醇并具有多重附加获益[6][9][12] * 行业涉及生物制药 特别是心血管、代谢及神经退行性疾病领域[1][6][48] **核心观点与论据** * **临床数据优势** * OB在III期试验中显示LDL降低21% 4点MACE风险降低21% 安全性等同于安慰剂[3] * PREVAIL结局研究纳入近10,000名患者 预计2026年末完成 已进行8-9次DSMB会议均支持继续试验[4][13] * 在APOE4阿尔茨海默病高风险患者中 OB显著降低pTau217（淀粉样蛋白病理生物标志物） 纯合子患者（E4/E4）所有生物标志物均改善[6][21] * **监管与商业化进展** * 欧洲EMA申请已于两周前被接受 美国FDA提交计划中[5][17] * 公司计划独立在美国上市 寻求亚洲（日本、中国）合作伙伴[89][90] * 知识产权保护至2043年 固定剂量组合（如与ezetimibe）可规避IRA“药丸惩罚”条款[81][85] * **差异化优势与市场定位** * OB具有“LDL+”多重获益：降低Lp(a)（25%）、糖尿病风险、阿尔茨海默病生物标志物[6][20][29] * 口服小药丸剂型（尺寸如婴儿阿司匹林） 易于组合用药（如与PCSK9、SGLT2、GLP-1）[54][55][68] * 市场调研显示90%医生认可LDL+获益 但部分仍因CETP抑制剂历史持怀疑态度[13][14] * **研发战略与未来方向** * 阿尔茨海默病预防路径：计划与FDA讨论确认性研究 可能开展500人以下试点研究[33][39] * PREVAIL研究将收集10,000名患者生物标志物（如pTau217）进一步验证神经获益[40][45] * 组合疗法战略：Vinson研究（OB+口服PCSK9）推迟至2026年 探索与GLP-1等口服药物的协同效应[57][71][72] **其他重要内容** * **资金与成本管理**：去年完成融资 现金状况强劲 但需谨慎控制成本以支持产品上市[3][34] * **医生与患者动机**：附加获益（如阿尔茨海默病风险降低）可能成为患者用药的关键驱动因素[19][20] * **市场教育策略**：已雇佣AI专家优化多科室（心内科、内分泌科、神经科）医生沟通策略[79][80] * **竞争格局对比**：OB在APOE4纯合子阿尔茨海默病患者中可能优于现有抗淀粉样蛋白药物（后者对该人群无效且风险更高）[50] **数据引用明细** * LDL降低21%及MACE风险降低21%[3] * PREVAIL研究纳入10,000名患者[13] * APOE4人群占比25% 纯合子（E4/E4）阿尔茨海默病风险近100%[24] * HDL提高125%[26] * 市场调研中90%医生认可OB获益[13] * 知识产权保护至2043年[85]

公司临床数据发布计划 - 将在2025年欧洲心脏病学会大会(8月29日至9月1日)公布obicetrapib关键3期BROADWAY和BROOKLYN试验的汇总安全性和疗效数据[1] - 第一场演讲聚焦obicetrapib在不同背景降脂疗法中的疗效谱系分析(8月29日10:10 CEST)[2] - 第二场演讲涉及obicetrapib与心血管事件的关系(9月1日9:00 CEST)[3] 投资者交流活动安排 - 参加花旗2025生物制药返校峰会(9月3日14:30 ET) 首席执行官和首席财务官共同出席[4] - 参加Cantor全球医疗健康会议(9月4日14:45 ET) 首席执行官和首席财务官共同出席[4] - 参加富国银行医疗健康会议(9月5日10:15 ET) 首席财务官单独出席[4] 公司业务定位 - 专注于为现有疗法效果不足或耐受性差的心血管疾病风险患者开发口服非他汀类药物[1] - 核心产品obicetrapib为每日一次口服低剂量CETP抑制剂 可单独使用或与依折麦布固定剂量组合使用[5] - 目标解决LDL-C降低疗法领域重大未满足医疗需求 重点关注他汀类药物治疗辅助方案[5]

投资与产能扩张 - Piramal Pharma Solutions在Sellersville工厂投资数百万美元进行设备升级和改造 以提升场地能力 包括重新配置现有空间 建立专门用于固定剂量复方制剂产品的专用口服固体制剂生产套间 [1] - 新生产套间设计用于交钥匙式多层片剂生产 配备先进技术支持制粒、压片、包衣等工艺 [1] - 该套间将促进NewAmsterdam Pharma实验性固定剂量复方制剂的生产 这是一种非他汀类降胆固醇药物 用于降低低密度脂蛋白胆固醇 [2] - 投资预计在未来五年内为Sellersville场地创造超过20个新工作岗位 [3] 合作与战略布局 - Piramal与NewAmsterdam的合作超越Sellersville场地 印度艾哈迈达巴德工厂在产品开发中发挥关键作用 而印度Pithampur场地提供双重采购支持 [2] - 该投资提升Piramal口服固体制剂生产能力 不仅增强生产容量和速度 还强化以患者为中心的理念 [3] - NewAmsterdam通过投资Piramal的Sellersville设施 实现固定剂量复方制剂的高精度和高效生产 以满足未来商业需求 [3] - 合作旨在通过提升效率和产能 将固定剂量复方制剂产品带给更多需要的患者 [4] 产品研发进展 - Obicetrapib是一种新型口服低剂量CETP抑制剂 用于克服当前低密度脂蛋白降低治疗的局限性 [5] - 在ROSE2、TULIP、ROSE、OCEAN等Phase 2试验及BROADWAY、BROOKLYN、TANDEM等Phase 3试验中 Obicetrapib作为单药或联合疗法均显示统计学显著的低密度脂蛋白降低效果 且副作用特征与安慰剂相似 [5] - Phase 3 PREVAIL心血管结局试验于2022年3月启动 旨在评估obicetrapib减少主要不良心血管事件发生的潜力 2024年4月完成入组 随机分配超过9,500名患者 [5] - Obicetrapib在欧洲的商业化权利已独家授予意大利Menarini集团 包括作为单药或与ezetimibe的固定剂量复方组合 [5] 公司业务定位 - NewAmsterdam Pharma是一家晚期临床生物制药公司 专注于代谢疾病领域 致力于解决当前疗法不足或耐受性不佳的患者需求 [6] - 公司正在多项Phase 3试验中研究obicetrapib 作为口服低剂量每日一次CETP抑制剂 单独或与ezetimibe固定剂量组合 用于他汀疗法辅助治疗 针对心血管疾病风险且低密度脂蛋白胆固醇升高患者 [6] - Piramal Pharma Solutions是一家合同研发与制造组织 提供药物生命周期内的端到端开发和制造解决方案 [7] - 公司通过北美、欧洲和亚洲的全球整合网络设施提供服务 包括药物发现解决方案、工艺和制药开发服务、临床试验供应、原料药和成品剂型的商业供应 [7][8] - 专业服务涵盖高效力原料药开发与制造、抗体药物偶联、无菌灌装/封口、肽产品与服务以及高效口服固体制剂 [8] - 通过关联公司Yapan Bio Private Limited Piramal还提供生物制剂包括疫苗和基因疗法的开发与制造服务 [8] - Piramal Pharma Limited在100多个国家拥有全球分销网络 通过17个全球开发和制造设施提供差异化产品和服务 业务包括Piramal Pharma Solutions、Piramal Critical Care和消费者医疗保健业务 [9]

监管申请进展 - 欧洲药品管理局已确认受理obicetrapib 10mg单药疗法及obicetrapib 10mg与ezetimibe 10mg固定剂量复方疗法的上市许可申请 用于治疗原发性高胆固醇血症或混合性血脂异常患者 [1] - 申请由合作伙伴Menarini集团提交 该集团负责欧洲地区的监管沟通、商业化及本地开发活动 [1] 临床试验数据 - 关键III期临床试验BROADWAY显示obicetrapib单药治疗使LDL-C较安慰剂降低33%（p<0.0001） 中位降幅达36% [7] - TANDEM试验中obicetrapib与ezetimibe复方疗法使LDL-C较安慰剂降低49%（p<0.0001） 中位降幅达54% [7] - BROOKLYN试验针对家族性高胆固醇血症患者 obicetrapib单药治疗使LDL-C较安慰剂降低36%（p<0.0001） 中位降幅达39% [7] 商业合作条款 - NewAmsterdam有权获得Menarini区域净销售额的低双位数至中二十位数百分比分层特许权使用费 [1][3] - 公司有资格获得最高8.63亿欧元的临床、监管和商业里程碑付款 目前已收到3000万欧元 [3] - Menarini已支付1.15亿欧元首付款 并承诺提供2750万欧元研发资金（已支付1380万欧元） [3] 心血管疾病市场背景 - 心血管疾病是全球主要死因 每年导致约1790万人死亡 [3] - 现有降脂疗法未能有效控制患者LDL-C水平 存在显著未满足医疗需求 [3][6] 产品特性与研发进展 - Obicetrapib是一种新型口服低剂量胆固醇酯转移蛋白抑制剂 每日一次给药 [5][6] - 全球III期心血管结局试验PREVAIL已于2024年4月完成入组 随机分配超过9500名患者 [5] - 所有III期试验均显示安全性特征与安慰剂相当 [5][7]

财务表现 - 公司季度每股亏损0 15美元 远低于Zacks一致预期的0 52美元亏损 同比去年同期的0 51美元亏损有所改善 [1] - 季度盈利超出预期71 15% 但上一季度亏损0 49美元 低于预期的0 45美元亏损 偏差为-8 89% [1] - 过去四个季度中 公司两次超出每股收益预期 [2] - 季度收入达1915万美元 远超Zacks一致预期486 19% 同比去年同期的228万美元大幅增长 过去四个季度均超出收入预期 [2] 市场表现 - 公司股价年初至今下跌15 5% 同期标普500指数上涨7 1% [3] - 当前Zacks评级为4级(卖出) 预计短期内表现将弱于市场 [6] 未来展望 - 当前市场对下季度的一致预期为每股亏损0 50美元 收入350万美元 本财年预期每股亏损1 81美元 收入1373万美元 [7] - 行业前景对股价有重要影响 医疗-药物行业目前在Zacks行业排名中位列前34% [8] 同业比较 - 同业公司Assertio预计季度每股亏损0 10美元 同比恶化150% 过去30天每股收益预期下调100% [9] - Assertio预计季度收入2795万美元 同比下降10 2% [10]