财务状况 - MacroGenics公司在2023年12月31日的现金、现金等价物和可市场证券余额为229.8百万美元，较2022年12月31日的154.3百万美元有所增加[15] - MacroGenics公司2023年的总收入为5870万美元，较2022年的1.519亿美元有所下降，主要是由于合作和其他协议收入减少[24] - MacroGenics公司2023年的研发费用为1.666亿美元，较2022年的2.07亿美元有所下降，主要是由于vobra duo的制造相关成本减少[16] - MacroGenics公司2023年的净亏损为910万美元，较2022年的1.198亿美元有所减少[19] 风险提示 - 公司提醒投资者关注未来展望和计划，不保证更新前瞻性声明[26] 联系方式 - 公司高管联系方式：Jim Karrels, 高级副总裁，CFO，电话：1-301-251-5172，邮箱：info@macrogenics.com[27]

公司产品及临床试验 - MacroGenics是一家专注于发现、开发、制造和商业化用于治疗癌症的创新抗体类治疗药物的生物制药公司[13] - 公司的主导产品是vobramitamab duocarmazine（vobra duo），一种靶向B7-H3的抗体药物结合物（ADC），目前正在进行临床试验[13] - MGC026是一种正在进行临床试验的ADC，结合了B7-H3靶向抗体和一种新型拓扑异构酶I抑制剂[23] - Enoblituzumab是一种针对B7-H3的mAb，之前被称为MGA271[25] - Lorigerlimab是一种双特异性四价DART分子，对PD-1和CTLA-4进行独立或同时阻断[27] - Tebotelimab是一种针对PD-1和LAG-3的第一类双特异性四价DART分子[29] - MARGENZA是一种与化疗联合治疗HER2阳性乳腺癌的药物[34] - ZYNYZ是一种用于治疗患有Merkel细胞癌的药物，由Incyte公司营销[37] - MGD024是一种双特异性CD123 × CD3 DART分子，旨在治疗某些血液恶性肿瘤，包括AML[43] - 公司正在进行MGD014和MGD020的临床研究，这些双特异性DART分子旨在靶向HIV感染细胞的病毒包膜蛋白和T细胞[45] 公司战略和合作 - 公司计划在2024年第二季度提供TAMARACK Phase 2研究的临床更新，并可能在同年晚些时候再次提供更新[22] - 公司的战略是成为一家在发现、开发、制造和商业化用于治疗癌症的抗体类生物制剂方面领先的全面一体化生物技术公司[18] - 与Gilead Sciences, Inc.签订的独家选择和合作协议为MGD024的开发和商业化提供了资金支持[43] - 公司提供外包的合同开发和制造服务，包括为少数客户和合作伙伴提供制造抗体产品和候选产品的服务[46] - 公司与Incyte签订了一项为期三年的协议，为其生产某些原料药物物质，获得了1000万美元的预付款和总计1440万美元的固定支付[47] - 公司与Provention Bio, Inc.签订了一项协议，为其生产某些原料药物物质，获得了预付款和按照制造计划支付的费用[49] - 公司与Emergent BioSolutions签订了协议，为其生产某些原料药物物质，按照制造计划支付费用[50] 专利保护和合规 - 公司目前在美国拥有97项专利，其他国家拥有760项专利[64] - 公司产品或产品候选人的专利保护将在2029年至2044年到期[65] - 公司已提交申请延长专利期限，但无法保证是否会获得批准[65] - FDA对生物制品进行广泛的前后市场监管，包括研究、开发、测试、制造、包装、存储、标签、宣传、分销等[79] - 公司依赖商业伙伴进行产品的商业化，目前仅在美国与Eversana合作[73] - 公司计划通过与第三方商业伙伴合作，在获得市场授权后在其他国家进行商业化[74] 法规合规和监管 - FDA审查BLA的标准是产品是否安全、纯净、有效，并具有有利的风险-效益概况[80] - FDA可能会将对新产品或安全性或有效性存在困难问题的产品的申请提交给咨询委员会进行审查和评估[80] - FDA审查BLA和制造测试设施后，会发出批准信或完整回应信[80] - FDA可能要求BLA批准的条件包括进行大量的后批准测试和监测以监测药物的安全性或有效性，并可能施加其他条件，包括可能会对产品的潜在市场和盈利能力产生重大影响的标签限制[82] - FDA规定处方药标签、广告和推广的内容和格式，包括直接面向消费者的广告和推广的互联网通信[82] - FDA和其他机构积极执行法律和法规，禁止不符合批准标签的用途进行推广，如果发现公司不当地推广非标签用途或未能符合适用的推广规则，可能会面临FDCA和其他法规的重大责任[82]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第三季度公司总收入为1040万美元，而2022年同期为4170万美元，减少原因是2022年第三季度根据Incyte许可协议确认了3000万美元的收入 [3] - 2023年第三季度公司净收入为1760万美元，而2022年同期净亏损为2480万美元 [91] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券余额为2.564亿美元，而截至2022年12月31日为1.543亿美元，2023年9月30日的现金余额不包括随后收到的吉利德1570万美元的里程碑付款 [91] - 2023年第三季度研发费用为3010万美元，2022年同期为4820万美元，减少主要与终止研究的成本降低有关，部分被临床前抗体药物偶联物（ADC）分子相关费用增加和lorigerlimab相关临床费用增加所抵消 [71] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用为1240万美元，2022年同期为1540万美元，减少主要与MARGENZA销售成本降低有关 [71] 各条业务线数据和关键指标变化 Vobramitamab duocarmazine（vobra duo） - 公司提前完成了TAMARACK 2期研究的患者招募，该研究针对曾接受过一种抗原受体靶向治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，预计2024年上半年公布研究数据 [93] - vobra duo与lorigerlimab联合的1/2期剂量递增研究持续招募患者，预计2024年开始剂量扩展部分的研究 [94] Lorigerlimab - 公司启动了lorigerlimab与多西他赛联合治疗二线、未接受过化疗的mCRPC患者的随机2期LORIKEET研究，计划治疗150名患者，目前刚开始招募，需更多时间估计完成招募和公布数据的时间 [7] MGD024 - MGD024的1期剂量递增研究正在CD123阳性复发或难治性血液系统恶性肿瘤患者中进行，吉利德有权在1期研究的预定义决策点选择许可该药物 [75] 临床前ADC分子 - 公司向美国FDA提交了首个ADC药物MGC026的研究性新药（IND）申请，预计2024年初分享临床前数据，还准备在2024年底提交第二个基于拓扑异构酶抑制剂的ADC的IND申请，并探索更多潜在的IND提交分子 [76] Enoblituzumab - 一项关于enoblituzumab的2期研究者发起的研究数据促使学术合作者启动了HEAT研究，预计2024年初开始招募，评估新辅助enoblituzumab在高危局限性前列腺癌男性患者根治性前列腺切除术前的活性 [95] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司自2022年年中以来通过业务发展和里程碑成就获得了3.35亿美元的非稀释性资本，包括与TZIELD相关的2.15亿美元、与吉利德相关的7500万美元和与ZYNYZ相关的4500万美元 [6] - 公司认为自身具备技术、开发和临床专业知识以及财务资源，支持为癌症患者开发和提供改变生命的药物的愿景 [9] - 公司在选择下一代ADC的目标抗原和连接子有效载荷时会进行充分讨论，希望在竞争中保持竞争力，预计在2024年上半年公布首个候选药物的目标，后续会有更多目标公布，为有机增长和合作提供机会 [119] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计截至2023年9月30日的现金、现金等价物和有价证券余额2.564亿美元，加上随后收到的1570万美元里程碑付款以及预计的未来合作伙伴付款和产品收入，将使现金跑道延长至2026年，资金需求主要用于TAMARACK 2期研究、LORIKEET 2期研究以及其他正在进行的临床和临床前研究 [72] - 公司认为vobra duo在治疗多种肿瘤方面有很大机会，特别是在前列腺癌和其他实体瘤中，随着患者进入后期治疗阶段，PSMA表达下降而B7 - H3表达维持，vobra duo基于B7 - H3的表达具有治疗优势 [32] 问答环节所有的提问和回答 问题: 如何考虑vobra duo的长期注册开发？ - 公司希望看到TAMARACK研究结果，认为后期治疗患者有很大机会，正在评估对照组的潜在选择，但在完成当前TAMARACK研究并与监管机构进一步讨论之前，不会提供具体对照组的指导 [11] 问题: vobra duo与lorigerlimab联合的潜在扩展队列从明年开始，会优先考虑哪些肿瘤类型，是否需要证明各组分的贡献，现有单药数据是否足够？ - 公司有vobra duo和lorigerlimab在前列腺癌的大量数据，前列腺癌可能是扩展组之一，还可能增加一到两种其他肿瘤类型，但目前未确定 [99] 问题: lorigerlimab和多西他赛联合试验中，如何看待与放射性药物的竞争，是否允许曾接受过放射性药物治疗的患者入组？ - 研究中允许曾接受过放射性药物治疗的患者入组，尽管早期治疗中pluvicto有令人鼓舞的数据，但仍未治愈患者，且存在总体生存获益问题和骨髓毒性挑战，目前研究处于早期阶段，2024年将有更多信息 [123] 问题: 如果atezo基于CONTACT - 02试验获批，是否会影响lorigerlimab的疗效？ - 文档未提及明确回复 [102] 问题: vobra lori剂量递增情况以及2024年扩展试验开始的推动因素？ - 公司接近选择剂量，正在微调，预计年底完成，2024年初进入扩展阶段 [22] 问题: LORIKEET是随机2期研究，之前预计在1期后进行2期扩展，2024年上半年是否仍能看到有意义的mCRPC数据集，024项目中吉利德的选择情况以及是否会有公开数据？ - 吉利德可在1期任何时间选择许可，需在1期数据完成前决定并控制数据公开情况；LORIKEET扩展研究基本完成，部分患者仍在接受治疗，公司对其活性和长期治疗能力感到鼓舞，计划完成该研究并探索在其他前列腺和肿瘤设置中的机会 [106] 问题: LORIKEET是否会有中期分析，触发因素是什么，试验设计在rPFS方面的假设和预期是什么？ - 文档未提及明确回复 [57] 问题: MGD024可接受的CRS概况以及1期剂量递增中值得的完全缓解率是多少？ - 文档未提及明确回复 [58] 问题: Vobra Duo是否收到很多潜在合作意向，合作时机是在3期还是更早？ - 公司与许多大型制药和生物技术公司就Vobra Duo进行了令人鼓舞的讨论，希望在TAMARACK研究获得更多数据后再进行潜在合作讨论，合适时会与有资源和能力的合作伙伴一起扩大其在前列腺癌和其他肿瘤类型中的机会 [36] 问题: 如何选择下一代ADC的目标抗原，愿意承担多大风险，首个候选药物的目标是否具有竞争力或独特性？ - 公司在选择目标抗原和连接子有效载荷时会充分考虑竞争，目标市场有一定验证但不一定有获批产品，也有新颖目标，预计2024年上半年公布首个目标，后续会增加更多目标，Synaffix的合作和验证也会增加其价值 [119] 问题: TAMARACK为何招募速度比预期快，2024年上半年预计能看到多少数据？ - 文档未提及明确回复 [131] 问题: 从ESMO和SITC会议上关于B7 - H3作为检查点的关键收获以及从Daiichi Merck合作中学到什么，公司在HEAT研究中的角色和参与度如何？ - 公司对Daiichi Merck合作的构建方式感到鼓舞，认为这凸显了vobra duo和B7 - H3项目的价值；Daiichi在前列腺队列中显示出约5个月的rPFS和25%的PSA50反应；公司在HEAT研究中与学术合作者保持密切沟通，评估enoblituzumab在高危局限性前列腺癌中的活性 [112] 问题: 如何看待PSMA ADC和T细胞衔接器在前列腺癌中的竞争格局，公司资产的定位如何？ - 公司认为PSMA和B7 - H3的表达模式不同，随着患者进入后期治疗阶段，PSMA表达下降而B7 - H3表达维持，vobra duo基于B7 - H3的表达在治疗前列腺癌和其他实体瘤中有更大机会，相比PSMA ADC有优势 [32]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为339,972美元，较2022年12月31日的280,468美元增长21.22%[12] - 2023年第三季度总营收为10,397美元，较2022年同期的41,734美元下降75.09%；2023年前九个月总营收为48,029美元，较2022年同期的78,842美元下降39.08%[14] - 2023年第三季度净收入为17,554美元，而2022年同期净亏损24,813美元；2023年前九个月净收入为37,014美元，2022年同期净亏损132,560美元[14] - 截至2023年9月30日，公司普通股数量为62,028,904股，较2022年12月31日的61,701,467股增加0.53%[12] - 截至2023年9月30日，公司股东权益为193,980美元，较2022年12月31日的142,013美元增长36.59%[12] - 2023年前九个月净收入为37,014千美元，2022年同期净亏损为132,560千美元[22] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为50,168千美元，2022年同期为116,279千美元[22] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为118,906千美元，2022年同期为提供76,503千美元[22] - 2023年前九个月融资活动净现金提供量为150,088千美元，2022年同期为300千美元[22] - 2023年前九个月现金及现金等价物净减少18,986千美元，期末余额为89,898千美元；2022年同期净减少39,476千美元，期末余额为83,993千美元[22] - 2022年12月31日至2022年9月30日，普通股股份从61,307,428股增至61,462,189股，股东权益从239,618美元降至122,958美元[19] - 2023年9月30日按公允价值计量的金融资产总额为217,671千美元，其中一级资产77,175千美元，二级资产140,496千美元；2022年12月31日总额为92,001千美元，一级资产41,564千美元，二级资产50,437千美元[37] - 2023年9月30日可销售债务证券的摊销成本为166,568千美元，公允价值为166,534千美元；2022年12月31日摊销成本为45,467千美元，公允价值为45,462千美元[38] - 2023年9月30日净库存为1,066千美元，其中在制品为0，产成品为1,066千美元；2022年12月31日净库存为1,451千美元，在制品为409千美元，产成品为1,042千美元，且库存余额均扣除了490万美元不可销售库存准备金[39] 各业务线数据关键指标变化 - 2023年第三季度产品销售净额为4,695美元，较2022年同期的4,371美元增长7.41%；2023年前九个月产品销售净额为13,247美元，较2022年同期的12,623美元增长4.94%[14] - 2023年第三季度合同制造收入为4,462美元，较2022年同期的1,142美元增长290.72%；2023年前九个月合同制造收入为9,664美元，较2022年同期的5,134美元增长88.23%[14] - 2023年第三季度特许权使用费收入为10美元，2022年同期无此项收入；2023年前九个月特许权使用费收入为431美元，2022年同期无此项收入[14] 产品相关情况 - 公司三款产品获FDA批准，分别是2021年3月的MARGENZA、2022年11月的TZIELD、2023年3月的ZYNYZ™[24] 公司发展计划与资源评估 - 公司计划通过战略合作、产品销售和特许权使用费等产生收入，预计继续利用股权和债务工具支持产品开发[27] - 公司认为当前资源足以支持未来至少十二个月的运营计划[27] 会计处理相关 - 公司评估出售未来特许权使用费的相关会计标准，根据情况将前期付款确认为债务或递延收入[32] 重大协议相关 - 2023年3月公司与DRI签订协议，出售TZIELD全球净销售额的个位数版税权益，获得1亿美元，还可能获得最高5000万美元的里程碑付款，7月已达成一项5000万美元的里程碑[40][41][44] - 2023年4月公司与DRI和赛诺菲子公司签订三方协议，变更了未来版税相关负债条款，在截至6月30日的三个月内确认其他收入1.009亿美元[43] - 截至2023年9月30日的九个月，未来版税相关负债变动：期初余额为0，出售未来版税所得150,000千美元，递延交易成本 -344千美元，应付DRI版税收入 -156千美元，确认利息费用1,430千美元，版税货币化安排收益 -150,930千美元，期末余额为0[45] - 2020年11月公司与代理商签订销售协议，通过“市价发行”出售普通股，截至2021年12月31日出售3,622,186股，净收益约9820万美元；2023年3月签订新协议，截至9月30日出售95,000股，加权平均股价6.60美元，净收益约60万美元[46][47] - 2017年公司与因赛特就retifanlimab签订独家全球合作和许可协议，因赛特支付1.5亿美元预付款，公司已确认1.15亿美元开发里程碑收入，包括FDA批准ZYNYZ后收到的1500万美元[48][49] - 根据因赛特许可协议，若成功开发和商业化，公司最多可获得4.35亿美元开发和监管里程碑付款以及3.3亿美元商业里程碑付款，还可获得全球净销售额15% - 24%的分级版税[49] - 公司保留将其管线资产与retifanlimab联合开发的权利，以及制造部分全球商业供应的权利[48][49] - 英赛特许可协议初始交易价格为1.54亿美元，2017年确认许可收入1.5亿美元，临床活动收入400万美元按服务进度确认，2023年前九月确认ZYNYZ批准里程碑收入1500万美元，2022年前三、九月确认收入3000万美元[50][52] - 2018 - 2023年9月30日，瑞替凡利单抗开发里程碑1.15亿美元相关收入确认[50][51] - 英赛特临床供应协议，2023年和2022年前三月分别确认收入20万美元和10万美元，前九月分别确认170万美元和60万美元[53] - 吉利德科学公司于2022年10月支付6000万美元预付款，若行使选择权并成功开发商业化，公司最多可获17亿美元[55] - 吉利德协议初始交易价格6000万美元，2023年前三、九月分别确认收入40万美元和100万美元，截至2023年9月30日，递延收入5890万美元，其中220万美元为流动递延收入，5670万美元为非流动递延收入[59][61] - 2023年前三月，吉利德提名首个研究项目，支付1570万美元提名费，前三月和前九月确认收入10万美元，截至2023年9月30日，递延收入1560万美元，其中1000万美元为流动递延收入，560万美元为非流动递延收入[62][64] - 2018年再鼎医药协议，再鼎支付2500万美元预付款（扣除增值税后2250万美元），假设成功开发商业化，公司最多可获1.4亿美元里程碑付款，截至2023年9月30日已获900万美元[67] - 2020 - 2023年9月30日，再鼎医药开发和监管里程碑900万美元（扣除增值税后810万美元）相关收入确认，2023年前三、九月无收入确认，2022年前九月确认收入490万美元[69] - 再鼎医药将对玛格妥昔单抗、特博替利单抗和TRIDENT分子在其区域净销售额分别按中两位数至20%、中两位数和10%支付分层特许权使用费[67] - 2021年再鼎医药协议，2022年8月停止先导项目研发，2023年8月双方同意终止协议[70] - 2021年再鼎医药协议中，公司收到2500万美元预付款和3000万美元购股款，购股溢价1040万美元，估计交易价格4040万美元[71][72] - 2022年第三和第九个月，公司在2021年再鼎医药协议下分别确认收入180万美元和1680万美元，2023年同期无收入确认[74] - 2018年与Provention的许可协议，若成功开发和商业化PRV - 3279，公司最多可获6500万美元开发和监管里程碑付款及22500万美元商业里程碑付款，截至2023年9月30日未确认里程碑收入[75] - 2018年Provention APA协议，Provention需支付1.7亿美元监管里程碑付款和2.25亿美元商业里程碑付款及个位数净销售特许权使用费，2022年公司确认6000万美元监管里程碑收入[76] - 2023年9个月内，公司在Provention APA和Side Letter协议下确认550万美元其他收入，在Provention APA下确认30万美元特许权使用费收入[79] - I - Mab许可协议中，公司收到1500万美元预付款，截至协议终止获得500万美元里程碑收入，2022年第三和第九个月分别确认380万美元和450万美元收入，2023年同期无收入确认[82][84] - Incyte制造服务协议，公司收到1000万美元预付款，固定付款总计1950万美元，2023年第三和第九个月分别确认450万美元和960万美元收入，2022年同期分别为110万美元和510万美元，截至2023年9月30日递延收入700万美元[85][87][88] - NIAID合同截至2023年9月30日总资助合同价值2510万美元，2023年第三和第九个月分别确认30万美元和110万美元收入，2022年同期分别为50万美元和150万美元[90] 股权与薪酬相关 - 2016年员工股票购买计划预留80万股，员工可按最多10%的合格薪酬以85%的公平市场价值购买股票，2023年前9个月购买48280股[91] - 2003年股权奖励计划于2013年终止，不再授予新奖励[92] - 2023年股权奖励计划初始可发行普通股数量不超485万股[95] - 2023年第三季度研发和销售等费用的股票薪酬费用为479万美元，2022年同期为512.3万美元；2023年前九个月为1401.4万美元，2022年同期为1569.7万美元[96] - 2023年前九个月授予期权的预期波动率为76.1% - 94.9%，无风险利率为3.5% - 4.4%；2022年预期波动率为87.8% - 90.8%，无风险利率为1.4% - 3.6%[97] - 截至2023年9月30日，期权未行使数量为12680295股，加权平均行权价为15.26美元，内在价值为30.1万美元[98] - 2023年前九个月授予期权的加权平均授予日公允价值为3.78美元，2022年为6.89美元[98] - 截至2023年9月30日，受限股票单位未行使数量为908277股，加权平均授予日公允价值为5.95美元[99] 潜在费用与收益相关 - 若七个目标产品成功开发并商业化，公司需支付至多28亿美元的开发、监管和销售里程碑款项[100] - 2023年前九个月公司因许可协议产生费用170万美元，2022年同期为100万美元[101] 每股收益相关 - 2023年第三季度基本和摊薄后每股净收入均为0.28美元，2022年同期基本和摊薄后每股净亏损均为0.40美元；2023年前九个月基本和摊薄后每股净收入均为0.60美元，2022年同期基本和摊薄后每股净亏损均为2.16美元[14] - 2023年第三季度基本和摊薄每股净收益均为0.28美元，2022年同期为 - 0.40美元；2023年前九个月均为0.60美元，2022年同期为 - 2.16美元[103] 稀释每股收益计算相关 - 2023年第三和前九个月分别有12607056和12514638份股票期权和受限股票单位因反摊薄未纳入稀释每股收益计算[102]

融资与收入 - MacroGenics在过去12个月内实现了3.2亿美元的非稀释融资，包括TZIELD特许权的一部分货币化[21] - 2023年上半年总收入为3800万美元，较2022年同期的3700万美元略有增长[133] - 2022年总收入为1.52亿美元，较2021年的7700万美元增长约97%[133] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为2.4亿美元，预计现金流可持续到2026年[133] 研发与临床进展 - MGD024项目已收到6000万美元的预付款，潜在里程碑支付为17亿美元[21] - TZIELD项目的潜在里程碑支付为3.95亿美元，且已货币化的特许权收入最高可达2亿美元[40] - MacroGenics的ADC候选药物正在进行临床开发，预计在2023年第四季度提交IND申请[21] - Vobramitamab Duocarmazine（Vobra Duo）在mCRPC扩展队列中，25%的患者（4/16）在基线时目标病灶的总和减少了30%以上[48] - Vobra Duo在mCRPC的1期扩展队列中，3 mg/kg每3周的剂量显示出25%的客观缓解率（ORR）[42] - 39名mCRPC患者中，有21名（54%）的PSA水平较基线降低超过50%[67] - 62%的患者（24名）在治疗期间继续接受治疗[71] - 进行中的组合研究显示，mCRPC人群的确认客观反应率（ORR）为25.7%[82] - Lorigerlimab在mCRPC患者中的确认客观反应率（ORR）为25.7%（9/35）[91] - PSA50反应率为28.6%（12/42），其中74%的PSA50反应者在3个月后仍保持反应[93] 费用与支出 - 2023年上半年研发费用为8900万美元，较2022年同期的11300万美元下降约21%[133] - 2023年上半年总运营费用为1.21亿美元，较2022年同期的1.46亿美元下降约17%[133] - 2022年研发费用为2.07亿美元，较2021年的2.15亿美元下降约4%[133] - 2022年总运营费用为2.73亿美元，较2021年的2.80亿美元下降约2.5%[133] 不良事件与风险 - 治疗相关的不良事件中，83名患者中有78名（90.7%）报告了治疗相关的不良事件[53] - 55.8%的患者（48名）经历了任何级别≥3的不良事件[53] - 33.7%的患者（29名）报告了严重不良事件（SAE）[53] - 治疗相关不良事件发生率为86.6%（110/127），其中62.2%（79/127）为3级及以上不良事件[97] - 由于不良事件导致的lorigerlimab停药率为25.2%（32/127）[97] - MacroGenics的产品候选药物在市场接受度、竞争和监管行动方面面临风险[13] 市场与合作 - MacroGenics与Sanofi的合作中，预计将获得高达1.05亿美元的监管里程碑支付[41] - MacroGenics的ADC技术合作伙伴包括多家企业，且已成功将多个mAb候选药物开发至FDA批准阶段[36] - 目标是在2023年招募大多数患者[55] - 预计在2023年下半年开始招募随机的第二阶段研究[83]

财务数据和关键指标变化 - 公司总收入为13.1百万美元,较上年同期的26百万美元下降 [10] - MARGENZA净销售额为5.1百万美元,较上年同期的4.7百万美元有所增长 [11] - 研发费用为43.2百万美元,较上年同期的51.7百万美元有所下降,主要是由于已停止的研究项目成本减少,部分被抗体偶联药物和lorigerlimab及vobra duo临床试验费用增加所抵消 [12] - 销售、一般及管理费用为13.7百万美元,与上年同期持平 [13] - 公司录得约100百万美元的其他收益,主要是由于TZIELD特许权使用费的出售 [14][15][16] - 公司净利润为57.5百万美元,上年同期净亏损为41.3百万美元 [16] - 截至2023年6月30日,公司现金、现金等价物和可流动性证券余额为240.3百万美元,较2022年12月31日的154.3百万美元有所增加 [17] - 公司预计现金、现金等价物和可流动性证券余额,加上后续可能获得的合作伙伴付款和产品收入,将使公司的现金储备延长至2026年 [20][21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司合同制造收入为1.6百万美元 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在加快抗体偶联药物(ADC)的研发,利用自身的靶点发现和抗体工程能力,以及与Synaptics的技术合作,计划在2023年底向FDA提交首个新ADC分子的IND申请 [36][37][40] - 公司还计划在2024年提交第二个基于Synaptics技术的ADC分子的IND申请 [40] - 公司认为自身具备开发和商业化生命科学药物的技术、临床和制造能力,以及必要的财务资源 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司的临床管线和财务状况表示乐观,认为有能力执行公司的发展计划 [23][41] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Chang 提问** - TAMARACK临床试验的入组进度如何,何时可能看到数据结果? [45] **Scott Koenig 回答** - 入组进度良好,预计今年内可完成大部分患者入组,明年上半年完成整个试验 [46][47] 问题2 **Jonathan Chang 提问** - 需要从前列腺癌的II期试验中看到什么结果,才能推进到下一阶段发展? [47] **Scott Koenig 回答** - TAMARACK试验希望看到与之前3mg/kg剂量类似的疗效,同时希望不良反应如手足综合征有所改善 [48][49] - lorigerlimab联合试验希望看到可接受的安全性和优于历史对照组的无进展生存期 [50][51] 问题3 **Peter Lawson 提问** - TAMARACK试验的数据何时可能在2024年下半年公布,lorigerlimab联合试验的数据何时可能在2024年上半年公布? [54][55][56][57] **Scott Koenig 回答** - TAMARACK试验数据有望在2024年下半年公布,lorigerlimab联合试验数据可能在2024年上半年公布 [55][56][57] 问题4 **Etzer Darout 提问** - 在进入扩展试验之前,是否会披露vobra duo联合lorigerlimab的剂量递增试验数据?lorigerlimab单药在其他肿瘤适应症的进展如何? [75][76][77][78][79][80][81][82] **Scott Koenig 回答** - 可能会在进入扩展试验时披露部分vobra duo联合lorigerlimab的数据,lorigerlimab单药在其他适应症如肺癌、结直肠癌和黑色素瘤等的数据也在进一步收集中 [77][78][79][80][81][82] 问题5 **Kaveri Pohlman 提问** - lorigerlimab联合docetaxel的随机对照II期试验,预计何时完成入组和数据读出? [88][89][90][91] **Scott Koenig 回答** - 正在启动该试验,预计今年内开始入组,数据读出可能在2025年初 [89][90] 问题6 **Jon Miller 提问** - 公司的现金储备是否包括了新ADC分子的研发费用,以及其他未启动的临床试验? [117][118][119][120][121][122][123][124][125][126][127][128][129] **Scott Koenig和Jim Karrels回答** - 公司的现金储备包括了新ADC分子的IND申报,以及其他正在进行和计划启动的临床试验,并且还考虑了未来可能获得的里程碑付款和产品收入 [118][119][120][121][122][123][124][125][126][127][128][129]

财务数据关键指标变化 - 2023年Q2总营收1.3136亿美元，2022年同期为2.6007亿美元；2023年上半年总营收3.7632亿美元，2022年同期为3.7108亿美元[6] - 2023年Q2净收入5746.9万美元，2022年同期净亏损4130.4万美元；2023年上半年净收入1946万美元，2022年同期净亏损1.07747亿美元[6] - 2023年Q2每股基本净收入0.93美元，2022年同期为 - 0.67美元；2023年上半年每股基本净收入0.31美元，2022年同期为 - 1.76美元[6] - 截至2023年6月30日，普通股加权平均股数基本为6184.5151万股，摊薄后为6203.071万股；2022年同期基本为6135.4721万股，摊薄后为6135.4721万股[6] - 截至2023年6月30日，股东权益总额为1.71544亿美元；2022年同期为1.42481亿美元[7] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1492.2万美元，2022年同期为1.06857亿美元[8] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为8538.1万美元，2022年同期为净提供455.7万美元[8] - 2023年上半年融资活动净现金提供量为1.00177亿美元，2022年同期为30万美元[8] - 截至2023年6月30日，现金及现金等价物为1.08758亿美元；2022年同期为2146.9万美元[8] - 截至2023年6月30日，按公允价值计量的金融资产总计235086千美元，其中一级资产61508千美元，二级资产173578千美元；截至2022年12月31日，总计92001千美元，其中一级资产41564千美元，二级资产50437千美元[19] - 截至2023年6月30日，可售市场债务证券公允价值为131589千美元，其中美国国债5860千美元，政府支持企业债券84128千美元，公司债务证券41601千美元；截至2022年12月31日，公允价值为45462千美元[21] - 截至2023年6月30日，公司净库存为1443千美元，其中在产品221千美元，产成品1222千美元；截至2022年12月31日，净库存为1451千美元[23] - 2023年第二季度，公司在运营和综合收益（亏损）报表的其他收入中记录了1.009亿美元[25] - 截至2023年6月30日的六个月，未来特许权使用费相关负债期初和期末余额均为0，出售未来特许权使用费所得为10亿美元，递延交易成本为34.4万美元，应付特许权使用费收入为15.6万美元，确认的利息费用为143万美元，特许权货币化安排收益为1.0093亿美元[25] - 2020年11月至2021年12月31日，公司通过销售协议出售362.2186万股普通股，净收益约9820万美元；2023年上半年，公司出售9.5万股普通股，加权平均股价为每股6.6美元，净收益约60万美元[25] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，用于计算基本和摊薄每股收益的净收入（亏损）分别为57469美元和 - 41304美元[51] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，用于计算基本和摊薄每股收益的净收入（亏损）分别为19460美元和 - 107747美元[51] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，基本加权平均流通股数分别为61880096股和61384943股[51] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，基本加权平均流通股数分别为61845151股和61354721股[51] - 2023年截至6月30日的三个月和六个月，稀释性证券（股票期权和受限股票单位）的影响分别为381550股和185559股[51] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，基本每股净收入（亏损）分别为0.93美元和 - 0.67美元[51] 业务合作与收入情况 - 公司是一家生物制药公司，专注于开发、制造和商业化创新抗体疗法，2021年3月与合作伙伴开始在美国销售MARGENZA[9] - 2023年3月8日，公司将TZIELD全球净销售额的个位数特许权使用费权益以1亿美元出售给DRI，同时保留特定条件下的50%特许权使用费权益及最高1亿美元的里程碑付款权益[24] - 2023年4月27日，公司与DRI和赛诺菲达成三方协议，消除了向DRI支付特许权使用费的义务，特许权使用费权利仅保留留存权益[24] - 2017年公司与Incyte签订独家全球合作和许可协议，Incyte支付1.5亿美元预付款；若成功开发和商业化，公司最多可获得4.35亿美元开发和监管里程碑付款及3.3亿美元商业里程碑付款；截至2023年6月30日，公司已确认1.15亿美元开发里程碑收入，其中包括1500万美元的ZYNYZ获批里程碑收入；公司还可获得15% - 24%的全球净销售额分层特许权使用费[26][27][28] - 2023年第二季度和上半年，公司根据Incyte临床供应协议分别确认收入10万美元和140万美元，2022年同期分别为20万美元和50万美元[28] - 2022年10月，公司与Gilead签订独家期权和合作协议，Gilead支付6000万美元预付款；若Gilead行使期权并成功开发和商业化，公司最多可获得17亿美元的目标提名、期权费及开发、监管和商业里程碑付款；公司还可获得分层的低两位数特许权使用费和固定特许权使用费[29][30][31] - 2023年第二季度和上半年，公司根据Gilead协议分别记录收入20万美元和60万美元；截至2023年6月30日，该协议递延收入为5920万美元，其中220万美元为流动递延收入，5700万美元为非流动递延收入；截至2022年12月31日，递延收入为5980万美元，其中180万美元为流动递延收入，5800万美元为非流动递延收入[31] - 2018年再鼎医药协议，再鼎医药支付公司2500万美元预付款（扣除250万美元增值税预扣后为2250万美元），公司有望获最高1.4亿美元开发和监管里程碑付款，截至2023年6月30日已赚取900万美元[33] - 再鼎医药将按中两位数至20%的百分比支付玛格妥昔单抗净销售额特许权使用费，中两位数支付泰博利单抗净销售额特许权使用费，10%支付TRIDENT分子净销售额特许权使用费[33] - 2020年至2023年6月30日，900万美元开发和监管里程碑收入确认可能性增加，扣除增值税预扣后810万美元计入交易价格并确认为收入[33] - 2023年第二季度和上半年，2018年再鼎医药协议无收入确认；2022年第二季度和上半年，分别确认收入40万美元和540万美元[33] - 2021年再鼎医药协议，再鼎医药支付2500万美元预付款，约3000万美元购买公司普通股，溢价1040万美元[34] - 假设剩余项目成功开发和商业化，公司有望获最高约6.8亿美元开发和监管里程碑付款及6亿美元商业里程碑付款[34] - 再鼎医药将按中个位数至低两位数百分比支付产品年净销售额特许权使用费[34] - 公司估计2021年再鼎医药协议交易价格为4040万美元，包括2500万美元预付款、1040万美元股票溢价和500万美元研发费用报销[34] - 2023年第二季度和上半年，2021年再鼎医药协议无收入确认；2022年第二季度和上半年，分别确认收入1470万美元和1500万美元[34] - 2023年第二季度和上半年，公司根据Provention APA和Side Letter Agreement确认550万美元其他收入，根据Provention APA确认30万美元特许权使用费收入[37] - I-Mab支付公司1500万美元预付款，截至2023年6月30日已获得500万美元里程碑收入[39] - Incyte制造和临床供应协议中，公司收到1000万美元预付款，年度固定付款总计1950万美元[40][41] - 截至2023年6月30日，NIAID合同总资助合同价值为2510万美元[42] - 2023年7月28日，赛诺菲因研究结果积极向公司支付5000万美元里程碑款项[51] 库存与证券相关情况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，库存净额均扣除了490万美元不可销售库存准备金[23] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，可售市场债务证券未实现损失不重大，主要因利率变化，未计提信用损失准备[22] 会计政策相关情况 - 2023年上半年，公司采用了除2022年年报披露之外的重要会计政策[14] - 自2022年年报发布后，无对公司合并财务状况、经营成果或现金流有重大影响的新会计准则发布或生效[16] 公司运营资源情况 - 公司当前资源至少可支持未来十二个月运营计划[10] 股票相关情况 - 2016年员工股票购买计划预留800000股普通股，2023年上半年购买48280股[43] - 2023年计划初始可发行普通股不超过4850000股[45] - 2023年第二季度和上半年，公司确认的股票薪酬费用分别为439.1万美元和922.4万美元[45] - 2023年上半年授予期权的加权平均授予日公允价值为3.78美元[45] - 截至2023年6月30日，未行使股票期权的总未确认薪酬费用约为2620万美元[45][46] - 2023年上半年，受限股票单位授予696635股，截至6月30日未行使998082股[47] - 截至2023年6月30日，未行使受限股票单位的总未确认薪酬成本为340万美元[47] - 2023年截至6月30日的三个月和六个月，分别有12561277和12236505份股票期权和受限股票单位因具有反稀释性未纳入摊薄每股收益计算[50] 潜在支出情况 - 若七个抗体 - 药物偶联物靶点成功开发并商业化，公司需支付至多28亿美元的开发、监管和销售里程碑款项[48] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月内，公司在此协议下分别产生170万美元和100万美元的费用[48]

业绩总结 - 2022年总收入为1.52亿美元，较2021年的7700万美元增长97.4%[111] - 2023年第一季度总收入为2400万美元，相较于2022年第一季度的1100万美元增长118.2%[111] - 2022年研发费用为2.07亿美元，较2021年的2.15亿美元下降3.7%[111] - 2023年第一季度研发费用为4600万美元，较2022年第一季度的6100万美元下降24.6%[111] - 2022年总运营费用为2.73亿美元，较2021年的2.80亿美元下降2.5%[111] - 2023年第一季度总运营费用为6300万美元，较2022年第一季度的7800万美元下降19.2%[111] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为2.42亿美元[111] 临床试验与研发进展 - MGD024的临床前数据在ASH 2021上展示，显示出对肿瘤的增强抗击活性[7] - MGD024与Venetoclax（VEN）或Cytarabine（CYT）联合使用时，抗肿瘤活性显著增强[8] - 在mCRPC的Phase 1研究中，MGD024显示出25%的客观缓解率（ORR），即16名患者中有4名[31] - 在mCRPC患者中，54%（21/39）患者的前列腺特异性抗原（PSA）水平降低≥50%[32] - MGD024的临床试验正在进行中，预计在2023年下半年启动Phase 2研究[21] - 目前，MGD024的临床试验正在进行中，且与lorigerlimab的联合研究正在招募中[34] - Vobra Duo的最佳PSA反应率为28.6%[64] - 42名接受lorigerlimab治疗的mCRPC患者中，确认的客观反应率（ORR）为25.7%[81] - PSA50反应率为28.6%，即12名患者中有12名达到PSA水平下降50%[84] - MGD024（CD123 × CD3 DART分子）正在进行剂量递增试验[110] 合作与财务安排 - MGD024的全球许可选项已收到6000万美元的预付款，并有潜在的17亿美元里程碑付款[23] - TZIELD的潜在里程碑付款为3.95亿美元，且公司已实现270万美元的非稀释融资[24][27] - 公司在2023年第一季度收到了1亿美元的预付款，涉及TZIELD的相关交易[27] - 公司预计通过潜在的合作支付和产品收入，现金流将持续到2025年[111] - 公司于2022年10月与吉利德（Gilead）开始合作[104] 安全性与不良事件 - 96.5%的患者报告了任何不良事件（AE），其中90.7%为治疗相关不良事件[56] - 55.8%的患者经历了任何级别≥3的不良事件，50.0%为治疗相关[56] - 33.7%的患者出现了严重不良事件（SAE），其中27.9%为治疗相关[56] - 2名患者（2.3%）因任何原因死亡，其中1名（1.2%）为治疗相关[56] - 127名患者中，98.4%经历了至少一种不良事件（AE），其中86.6%为治疗相关不良事件[89] - 治疗相关不良事件中，62.2%为3级及以上[89] - 25.2%的患者因不良事件停止使用lorigerlimab[89] 市场扩张与未来展望 - 预计在2023年下半年开始招募mCRPC的随机二期研究[64] - 预计在mCRPC人群中进行的组合研究将显示耐受性良好的安全性[64] - 公司在多个平台上开发创新生物制剂，目标是提高疗效和安全性[18]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度总营收2450万美元，主要来自合作协议收入，2022年同期为1110万美元 [4] - 2023年第一季度研发费用4590万美元，2022年同期为6140万美元，减少主要因vobramitamab duocarmazine开发成本降低和终止研究成本减少 [4] - 2023年第一季度净亏损3800万美元，2022年同期为6640万美元 [10] - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和有价证券余额为2.417亿美元，2022年12月31日为1.543亿美元 [10] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用为1350万美元，2022年同期为1630万美元，减少主要因法律和咨询费用降低 [60] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2023年第一季度合同制造收入360万美元，MARGENZA净销售额350万美元，2022年同期为360万美元 [4] - 公司预计2023年3月31日的2.417亿美元现金、现金等价物和有价证券余额，加上合作伙伴的预计和预期未来付款以及产品收入，将为公司提供至2025年的现金跑道 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为其拥有技术、开发和临床专业知识以及必要的财务资源，以支持在2023年及以后为癌症患者开发和提供改变生命的药物的计划 [62] - 公司在业务发展活动方面一直非常活跃，在临床前和临床管道方面有持续的讨论，预计未来通过成功执行这些业务交易可获得更多收入 [64] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对现金状况感到满意，认为这将使其能够执行既定计划和讨论的项目，并有可能寻找更多机会，特别是在前列腺癌和其他实体瘤领域 [64] 其他重要信息 - 美国FDA批准了Insight的ZYNYZ用于治疗成人转移性复发性局部晚期默克尔细胞癌，这是公司产品的第三次美国营销许可 [61] - 公司因ZYNYZ和TZIELD的批准获得了里程碑付款和特许权使用费，并有望获得超过10亿美元的里程碑付款 [61] - 公司与Synaffix的许可交易使公司能够获得七种特定靶点的连接子毒素组合，临床前开发进展顺利，计划在2023年第四季度提交第一个新药物的IND申请 [44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 对lorigerlimab与多西他赛联合试验的疗效预期以及该组合在竞争格局中的定位 - 多西他赛对照组在既往研究中的无进展生存期（rPFS）为8.3个月，总生存期（OS）分别为19个月和18.9个月，公司希望联合试验能超过这些数据 [15] - 历史上前列腺癌检查点抑制剂研究结果不佳，公司认为双特异性分子lorigerlimab联合标准疗法可能改变疾病进程 [16] 问题: 如何考虑lorigerlimab在多西他赛队列中的剂量 - 公司在剂量递增和扩展研究中有强大的数据支持，起始剂量为6mg/kg，每三周一次，有机会根据药物组合调整剂量，也在考虑更高剂量的研究 [37] 问题: vobra duo单药治疗前列腺癌的想法以及是否会重新考虑关键试验 - 目前TAMARACK研究旨在尽快确定合适剂量，若达到目标，计划进行单臂3期研究，同时也在探索与其他药物的联合治疗 [38] 问题: lorigerlimab与多西他赛2期试验的开发策略以及是否可进行注册试验 - 该试验为对照研究，样本量150例，预计单独该研究不足以满足监管批准要求，若成功将扩展为完整的3期研究 [39] 问题: 是否计划展示ADC 1期试验的成熟数据 - 文档未提及公司对此问题的回复 [41] 问题: 公司现金状况以及是否有足够资金执行计划至下一个价值拐点，是否仍在积极寻求增强资产负债表的机会 - 公司对现金状况满意，认为可支持到2025年甚至2026年初，有机会执行既定计划，且在业务发展方面一直活跃，预计未来可通过业务交易获得更多收入 [64] 问题: vobra duo与lorigerlimab联合研究今年是否会有临床数据 - 公司尚未确定联合研究的具体剂量，预计今年不太可能有数据，更可能在2024年初 [33] 问题: vobra duo与lorigerlimab联合研究中剂量调整的考虑因素 - 公司希望找到既能保证安全性又能提高活性的剂量组合，可能会降低剂量，目前尚未确定最终剂量，在确定前不会进行扩展研究 [46] 问题: 去除vobra duo前列腺癌研究的对照组后，注册策略的考虑 - 公司将观察药物使用情况和其他组合，在确定vobra剂量后再决定合适的对照，目前尚未准备好做出决定 [47]

财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度总营收2449.6万美元，较2022年同期的1110.1万美元增长120.66%[6] - 2023年第一季度净亏损3800.9万美元，较2022年同期的6644.3万美元收窄42.79%[6] - 2023年第一季度基本和摊薄后每股净亏损0.61美元，较2022年同期的1.08美元收窄43.52%[6] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为1283.3万美元，较2022年同期的5769.6万美元减少77.76%[8] - 2023年第一季度投资活动净现金流入2809.5万美元，2022年同期为净现金使用1848.2万美元[8] - 2023年第一季度融资活动净现金流入10011.8万美元，2022年同期为3.7万美元[8] - 截至2023年3月31日，现金及现金等价物为22426.4万美元，较2022年同期的4732.8万美元增长373.85%[8] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，按公允价值计量的金融资产分别为9.2909亿美元和9.2001亿美元，其中现金及现金等价物分别约为7550万美元和4650万美元[20] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，可售债务证券的公允价值分别为1739.2万美元和4546.2万美元[22] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司净库存分别为140.9万美元和145.1万美元，均扣除了490万美元的滞销库存准备金[23] - 2023年第一季度，公司出售9.5万股普通股，加权平均股价为每股6.6美元，净收益约为60万美元[25] - 2023年第一季度，研发和销售、一般及行政的股票薪酬费用分别为246.1万美元和237.2万美元，总计483.3万美元，2022年同期分别为239.2万美元、288.2万美元和527.4万美元[44] - 2023年第一季度，期权预期波动率为92.6% - 94.3%，无风险利率为3.6% - 4.2%；2022年同期分别为87.9% - 88.3%和1.5% - 2.4%[45] - 2023年和2022年第一季度授予期权的加权平均授予日公允价值分别为3.77美元和7.48美元[45] - 截至2023年3月31日，期权未行使数量为12,839,612股，加权平均行使价格为15.50美元，总内在价值为782.7万美元[45] - 截至2023年3月31日，未行使股票期权的未确认薪酬费用约为2920万美元，预计在约1.5年内确认[46] - 截至2023年3月31日，受限股票单位未行使数量为980,811股，加权平均授予日公允价值为6.11美元，未确认薪酬成本为490万美元，预计在约1.6年内确认[47] - 公司与Synaffix的许可协议若七个目标成功开发和商业化，需支付高达28亿美元，2023年和2022年第一季度分别产生费用150万美元和100万美元[49] 业务合作与收入确认 - 公司计划通过当前和未来战略合作、产品销售和特许权使用费获得收入，并预计继续利用股权和债务工具等资本来源支持产品开发活动[10] - 2017年公司与Incyte签订协议，Incyte支付1.5亿美元预付款，截至2023年3月31日，公司已确认1.15亿美元开发里程碑收入，包括FDA批准ZYNYZ后收到的1500万美元[26][27] - 若Incyte成功开发和商业化retifanlimab，公司最多可获得4.35亿美元开发和监管里程碑付款以及3.3亿美元商业里程碑付款[27] - 公司有权获得retifanlimab全球净销售额15% - 24%的分级特许权使用费[27] - 公司确定Incyte许可协议初始交易价格为1.54亿美元，并分配至两项履约义务[27] - 2018年至2023年3月31日，与retifanlimab进一步推进相关的临床和监管活动的开发里程碑累计1.15亿美元确认为收入[28] - 2017年公司转让许可证给Incyte时确认分配给许可证的1.5亿美元收入，2017 - 2018年按比例确认分配给临床活动的400万美元收入，2023年第一季度确认Incyte许可协议下的1500万美元ZYNYZ批准里程碑收入[28] - 2023年和2022年第一季度，公司在Incyte临床供应协议下分别确认收入130万美元和30万美元[28] - 2022年10月，Gilead支付公司6000万美元预付款[29] - 假设Gilead行使选择权并成功开发和商业化相关产品，公司最多可获得17亿美元的目标提名、期权费以及开发、监管和商业里程碑款项[30] - 2023年第一季度，公司记录Gilead协议相关收入40万美元，截至2023年3月31日，该协议下递延收入5950万美元，其中210万美元为流动递延收入，5740万美元为非流动递延收入；截至2022年12月31日，递延收入5980万美元，其中180万美元为流动递延收入，5800万美元为非流动递延收入[31] - 2018年Zai Lab支付公司2500万美元预付款（扣除250万美元增值税预扣后为2250万美元），假设成功开发和商业化相关产品，公司最多可获得1.4亿美元开发和监管里程碑款项，截至2023年3月31日已赚取900万美元[32] - 2020年至2023年3月31日，900万美元开发和监管里程碑款项（扣除增值税预扣后为810万美元）确认为收入，2023年第一季度未确认收入，2022年第一季度确认收入500万美元[34] - 2021年Zai Lab支付公司2500万美元预付款，还支付约3000万美元购买公司普通股，溢价1040万美元[34] - 假设成功开发和商业化剩余项目，公司最多可获得约6.8亿美元开发和监管里程碑款项以及6亿美元商业里程碑款项[34] - 2021年再鼎医药协议估计交易价格为4040万美元，包括2500万美元预付款、1040万美元股票溢价和500万美元研发报销，2023年第一季度无收入，2022年第一季度收入为30万美元[35] - 2018年与Provention的许可协议，公司有望获最高6500万美元开发和监管里程碑金及最高2.25亿美元商业里程碑金，资产购买协议有望获1.7亿美元监管里程碑金和2.25亿美元商业里程碑金及特许权使用费，2022年确认6000万美元监管里程碑收入，2023年第一季度特许权使用费收入40万美元，2022年同期无收入[36][37] - 截至2023年3月31日，Provention欠公司3000万美元里程碑款，后赛诺菲加速付款已支付[37] - 2019年与宜明昂科的许可协议，宜明昂科支付1500万美元预付款，截至2023年3月31日获500万美元里程碑收入，2023年第一季度无收入，2022年第一季度收入为20万美元[38][39] - 2021年与宜明昂科的临床供应协议，2023年第一季度无研发活动收入，2022年第一季度收入为90万美元[39] - 2022年与因塞特的制造和临床供应协议，公司获1000万美元预付款和总计1950万美元年度固定付款，2023年第一季度收入为360万美元，2022年同期无收入，截至2023年3月31日，递延收入780万美元[40] - 与美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）的合同，截至2023年3月31日总资助合同价值为2510万美元，2023年和2022年第一季度收入分别为30万美元和40万美元[42] 运营与资金支持 - 基于最新现金流预测，公司认为当前资源足以支持未来至少十二个月的运营计划[10] 会计政策与准则 - 2023年第一季度公司采用了除2022年年报披露之外的重要会计政策[14] - 自公司2022年年报发布以来，无新会计准则对其财务状况、经营成果或现金流产生重大影响[16] 员工股票计划 - 2016年员工股票购买计划预留800,000股普通股，员工可按最高10%的合格薪酬通过工资扣除购买，以85%的公允市场价值购买[43] - 截至2023年3月31日，2003年计划有61,572股普通股的期权未行使，2013年计划有12,778,040股普通股的期权未行使[44] 重大交易与法律事项 - 2023年3月8日，公司与DRI签订协议出售TZIELD全球净销售额的个位数特许权使用费权益，获得1亿美元，扣除0.3万美元交易成本后计为负债，期末负债余额为1.00222亿美元[24] - 2023年3月2日，第四巡回上诉法院维持地方法院驳回证券集体诉讼的决定[51]