财务数据 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损3.81亿美元[37] - 2023年7月28日出售细胞处理设施及相关资产，获600万美元现金预付款[68] - 截至2023年12月31日，股权证券发行收益总计约460万美元，或有金额最高500万美元[69] - 初步估计，截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物约为130万美元，第一季度经营活动使用现金530万美元[80] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物实际为623.4万美元，调整后为1073.4万美元[139] - 假设总收益为500万美元，扣除费用后本次发行净收益约450万美元[130] - 假设公开发行价每股增减0.25美元，净收益将增减390万美元[139] - 截至2023年12月31日，公司净有形账面价值为10万美元，每股0.01美元[144] - 调整后，截至2023年12月31日净有形账面价值约460万美元，每股约0.19美元[145] - 本次发行使现有股东每股净有形账面价值增加0.18美元，新投资者每股稀释0.13美元[145] - 假设公开发行价每股增减0.25美元，净收益将增减350万美元[146] 股权发售 - 公司拟发售最多1562.5万股普通股及相应认股权证，认股权证可购买最多1562.5万股普通股[117][200] - 普通股及认股权证组合公开发行价为0.32美元，认股权证行使价为0.32美元/股[7] - 预融资认股权证行使价为0.0001美元/股，组合公开发行价为0.3199美元[8] - 此次发售将于2024年5月13日结束，组合公开发行价固定[11] - 公司聘请H.C. Wainwright & Co., LLC为独家配售代理，支付总现金费用为发售总收益的7.0%，管理费为1.0%[12][19] - 向配售代理或其指定方发行认股权证，数量为发售总数的6.0%，行使价为组合公开发行价的125%[19] 临床试验 - 截至2023年12月，约40名患者在Fred Hutch赞助的MB - 106一期临床试验中接受治疗，约20名患者在公司赞助的一期临床试验中接受治疗[32] - 截至2023年12月31日，公司赞助的MB - 106一期试验待一名患者完成最终剂量水平以推进到二期关键研究[32] - 2023年12月，MB - 106一期/二期临床研究中，惰性淋巴瘤患者总体缓解率达100%[46] - 2024年第一季度，完成多中心1期试验惰性淋巴瘤组患者入组，滤泡淋巴瘤整体完全缓解率维持在100%（N = 6）[48] - COH的1期研究中入组并治疗65名患者，58名患者按方案接受3个周期CAR - T细胞治疗，50%的可评估患者病情稳定或改善[58] - 截至2023年4月，MB - 108的1期试验已入组9名患者[62] 产品与技术 - 2022年6月，MB - 106获治疗华氏巨球蛋白血症的孤儿药指定[45] - 2024年3月FDA授予公司用于治疗复发或难治性CD20阳性华氏巨球蛋白血症和滤泡淋巴瘤的RMAT认定[50] - 2023年10月FDA批准MB - 109的IND申请，因资源有限暂未启动相关研究[54] - 公司与Mayo Clinic合作开发新型体内CAR - T平台技术，临床前概念验证已建立[64] 公司运营 - 2024年3月13日，公司收到纳斯达克通知，不符合继续上市的最低股东权益要求[75] - 2024年4月10日，公司董事会批准裁员约81%以降低成本和保存资金，预计产生约20万美元的人员重组费用[78] - 公司是Fortress Biotech, Inc.的多数控股子公司，于2015年3月13日在特拉华州注册成立[82] - 公司是较小报告公司，若满足特定条件可继续享受相关规模披露优惠[83] 行业数据 - 美国每年诊断出超过8万例NHL新病例，超2万患者死于该疾病[39] - 预计2024年美国将诊断出20700例CLL新病例，CLL约占美国所有白血病的25% - 35%[41] - 胶质母细胞瘤约占恶性原发性脑和中枢神经系统肿瘤的49.1%，约占所有神经胶质瘤的54%，约占所有原发性脑和中枢神经系统肿瘤的16%[55] - 2023年美国预计诊断出超过14490例新的胶质母细胞瘤病例，其五年生存率历史上低于10%[55] 税务相关 - 公司目前预计在可预见的未来不会对资本股票支付现金股息[158] - 美国持有人出售或处置普通股或预融资认股权证，资本损益为处置所得与调整后税基的差额[160] - 非美国持有人收到与美国贸易或业务无关的普通股或预融资认股权证股息，需按股息总额30%缴纳美国联邦预扣税[170]

股权发售 - 公司拟发售最多1562.5万股普通股及相应A - 1、A - 2、A - 3系列认股权证，各系列可分别购买最多1562.5万股普通股[7] - 公司将发售最多1562.5万份预融资认股权证，每份按0.0001美元行权价购1股普通股[8] - 普通股和认股权证组合假定公开发行价为每股0.32美元，预融资认股权证和认股权证组合假定公开发行价为每份0.3199美元[7][8] - A - 1、A - 2、A - 3系列认股权证行权价为每股0.32美元，有效期分别为5年、24个月和9个月[7] - 本次发售2024年5月13日结束，期间组合公开发行价固定，公司可提前终止[11][87] 财务数据 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损3.81亿美元[37] - 2021年11月获美国国立卫生研究院NCI约200万美元赠款，2023年8月全额使用[45] - 2023年7月出售资产获600万美元现金预付款[68] - 截至2023年12月31日，完成股权证券发行收益约460万美元，需两年内完成超1000万美元发行获500万美元或有金额[69] - 预计2024年3月31日现金及现金等价物约130万美元，第一季度经营活动使用现金530万美元[80] - 假设发行总收益500万美元，净收益约450万美元，加现有现金可满足未来6 - 9个月资本需求[97] - 假设发行价0.32美元/股出售500万美元股票，购买者每股净有形账面价值立即稀释0.13美元[107] - 若认股权证全部行权，公司获额外收益约1500万美元[131] - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物实际623.4万美元，调整后1073.4万美元[139] - 截至2023年12月31日，总股本实际12.3万美元，调整后462.5万美元[139] - 假设发行价格每股增减0.25美元，公司净收益增减390万美元[139] - 截至2023年12月31日，净有形账面价值10万美元，每股0.01美元[144] - 假设发行后，调整后净有形账面价值约460万美元，每股约0.19美元[145] 业务进展 - 截至2023年12月，MB - 106在Fred Hutch赞助1期临床试验约40名患者接受治疗，公司赞助约20名患者接受治疗[32] - 截至2023年12月31日，MB - 106公司赞助1期试验待1名患者完成最终剂量水平推进2期关键研究[32] - 2023年12月，MB - 106治疗惰性淋巴瘤患者临床研究总缓解率100% [46] - 2024年第一季度与FDA就MB - 106治疗WM完成1期结束会议[47] - 2024年第一季度完成多中心1期试验惰性淋巴瘤组患者入组，滤泡淋巴瘤总体完全缓解率100%（N = 6）[48] - 2024年3月宣布与Fred Hutch合作开展MB - 106用于自身免疫性疾病概念验证1期临床试验[49] - 2024年3月FDA授予公司产品RMAT指定[50] - COH的1期研究中，65名患者入组治疗，58名患者按方案接受3个周期CAR - T细胞治疗，50%患者病情稳定或更好[58] - 2019年O'Neal综合癌症中心启动MB - 108的1期试验，截至2023年4月有9名患者入组[62] 合作与研发 - 公司与Mayo Clinic合作开发新型体内CAR - T平台技术，临床前概念验证已确立[64] - 2023年5月与uBriGene签订资产购买协议，7月完成出售[67][68] 公司运营 - 2024年4月10日董事会批准裁员约81%，预计二季度基本完成，产生约20万美元人事重组费用[78] - 2024年3月13日收到纳斯达克通知，需4月29日前提交合规计划[75] 市场数据 - 美国每年新增超80000例NHL病例，超20000名患者死于该疾病[39] - 约45%的NHL病例现有疗法无法治愈，侵袭性B细胞淋巴瘤占NHL的30 - 35% [39] - 预计2024年美国诊断出20700例CLL新病例，占美国所有白血病的约25% - 35% [41] - 胶质母细胞瘤占恶性原发性脑和中枢神经系统肿瘤约49.1%等[55] - 2023年美国预计诊断出超14490例新的胶质母细胞瘤病例，五年生存率低于10%[55] 风险提示 - 购买股票立即稀释账面价值，未来股权发行可能进一步稀释[84] - 大量股票出售可能压低股价[84] - 依赖第三方制造产品有供应不足、成本过高风险[100] - 依赖第三方分销药品供应可能导致临床试验或产品上市延迟[104] - 依赖第三方存在合规、质量等风险[105] 股权结构 - 公司授权发行2亿股普通股，100万股为A类普通股；授权发行200万股优先股，25万股为A类优先股[189] - 截至2024年4月25日，有10509505股普通股流通，由71名登记股东持有[191] - A类优先股股东每年1月1日获PIK股息，构成投票多数，可转换为普通股[195][196][197] - 普通股股东有权获非累积股息，每股一票，清算时按比例分配资产[198]

As filed with the Securities and Exchange Commission on April 2, 2024. Registration No. 333-278006 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION MUSTANG BIO, INC. Amendment No. 1 to FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 2836 (Primary Standard Industrial Classification Code Number) Washington, D.C. 20549 47-3828760 (I.R.S. Employer Identification Number) ...

公司上市与证券发行 - 公司普通股在纳斯达克资本市场上市，2024年3月14日最后报告销售价格为每股0.99美元[12] - 预计注册声明生效后尽快向公众发售证券，发行将于2024年某日期结束，可提前决定终止[3][10][85] - 此次发行包括普通股、认股权证和预融资认股权证，无最低证券数量或收益金额要求[85][18] 财务状况 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损3.81亿美元，现金及现金等价物为620万美元，股东权益为12.3万美元[42][91][78] - 2023财年股东权益不符合纳斯达克最低要求，需在2024年4月29日前提交合规计划[78][79] - 2023年7月28日出售设施资产获600万美元现金，若满足条件uBriGene将支付500万美元或有金额[71][72] 产品研发与临床进展 - 截至2023年12月，MB - 106在不同1期临床试验中约60名患者接受治疗，待一名患者完成最终剂量推进2期关键研究[31] - 2023年10月，FDA接受MB - 101和MB - 108组合（MB - 109）的IND申请并批准启动1期研究[33][55] - 2024年第一季度预计收到FDA对复发性或难治性WM试验策略反馈，下半年治疗首位患者，2026年下半年可能出主要结果[52] 市场情况 - 美国每年超80000例NHL新病例，超20000名患者死亡，约45%病例现有疗法无法治愈[44] - 预计2024年美国诊断出20700例CLL新病例，CLL占美国所有白血病的约25% - 35%[46] - 2023年美国预计超14490例新GBM病例，五年生存率低于10%[56] 合作与技术研发 - 公司与Mayo Clinic合作开发体内CAR - T平台技术，评估提交多中心1期临床试验IND申请计划[64][65] - St. Jude和NIH打算在2024年获得改良慢病毒载体后分别启动MB - 117和MB - 217的研究[66][67] 发行相关费用与权益 - 公司聘请配售代理，支付总现金费用为发行筹集总收益的7.0%，管理费用为1.0%[18] - 报销配售代理非可报销费用25,000美元、法律费用等最多100,000美元、清算费用15,950美元[18] - 向配售代理发行认股权证，数量为发行普通股和预融资认股权证总数的6.0%[18] 股权与股东情况 - 截至2024年3月14日，公司已发行普通股9,544,747股，由71名登记股东持有[87][176] - 截至2023年12月31日，多种情况可发行普通股，如行使股票期权可发行76,112股等[127][132] - 公司授权发行2亿股普通股和200万股优先股[174]

财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物和受限现金共计700万美元，较2022年12月31日的7670万美元减少6970万美元[6] - 2023年公司研发费用为4050万美元，2022年为6250万美元；研发费用中的非现金股票薪酬费用2023年为10万美元，2022年为160万美元[6] - 公司出售财产和设备获得150万美元收益[6] - 2023年公司一般及行政费用为970万美元，2022年为1220万美元；一般及行政费用中的非现金股票薪酬费用2023年为40万美元，2022年为70万美元[6] - 2023年归属于普通股股东的净亏损为5160万美元，合每股6.00美元，2022年净亏损为7750万美元，合每股10.09美元[6] - 2023年7月，公司与uBriGene完成资产购买协议交易，uBriGene以600万美元现金收购公司相关资产，另有500万美元或有付款[6] - 2023年10月，公司完成注册直接发行，毛收入约440万美元[6] - 截至2023年12月31日，公司总资产为1.7742亿美元，较2022年的9.2422亿美元下降约80.8%[16] - 2023年总负债为1.7619亿美元，较2022年的4.6149亿美元下降约61.8%[16] - 2023年股东权益为12.3万美元，较2022年的4627.3万美元下降约99.7%[16] - 2023年经营费用总计4.926亿美元，较2022年的7.6159亿美元下降约35.3%[18] - 2023年运营亏损为4.926亿美元，较2022年的7.6159亿美元亏损额减少约35.3%[18] - 2023年其他收入（支出）总计为 - 234.2万美元，较2022年的 - 136.6万美元亏损扩大约71.4%[18] - 2023年净亏损为5160.2万美元，较2022年的7752.5万美元亏损额减少约33.4%[18] - 2023年基本和摊薄后普通股每股净亏损为6美元，较2022年的10.09美元有所收窄[18] - 2023年基本和摊薄后普通股加权平均流通股数为860.4104万股，较2022年的768.4508万股增加约12%[18] - 2023年现金及现金等价物为6234美元，较2022年的75656美元下降约91.8%[16] 各条业务线数据关键指标变化 - 2023年ASH年会上公布MB - 106 CAR T细胞疗法初步数据，FL和WM患者总体缓解率达100%，FL患者完全缓解率100% [8] - 2024年3月发表的MB - 101治疗高级别胶质瘤1期试验数据显示，50%患者病情稳定或改善，部分患者完全缓解持续7.5和66 +个月[9] - 2024年预计对XSCID新诊断新生儿和既往移植患者开展新的研究者发起试验并治疗首批患者[11]

公司业务发展动态 - 2018年公司在马萨诸塞州伍斯特开设细胞处理设施，2023年5月与uBriGene达成资产购买协议，7月完成细胞和基因疗法生产相关资产出售[129] - 2021年5月FDA接受公司MB - 106（CD20）多中心1/2期临床试验的IND申请，2023年10月接受MB - 109的1期临床试验IND申请[129] - 公司预计依赖合同制造关系生产LV载体、MB - 108溶瘤病毒及未来可能引进或收购的非CAR - T产品，但无法确保能与制造商达成可接受协议[130] 美国药品监管审查和批准流程 - 美国药品开发监管审查和批准流程漫长、昂贵且不确定，需向FDA提交大量临床前和临床数据以证明产品安全性和有效性[136] - FDA有快速通道指定、RMAT指定、突破性疗法指定、加速批准和优先审查等加速审查和批准计划，目的是让重要新药更早上市[137] - 获得优先审查指定的药物，FDA审查目标时间为6个月，而非标准的10个月[141] - 临床研究通常分1 - 4期进行，完成时间差异大且难预测，多种因素可能导致试验延迟、终止或成本增加[146][148] - 涉及细胞和基因疗法的临床试验，FDA要求观察受试者潜在延迟不良事件，最长可达治疗后15年[151] - 获得FDA批准前需提交NDA或BLA，FDA可能拒绝受理或要求补充信息，还会检查和批准制造设施[152][154] - 若FDA批准产品，批准范围限于临床研究证明安全有效的条件和患者群体，产品营销受严格监管，违规将面临执法行动[155] 儿科研究计划相关规定 - 美国FDA规定，申办方计划提交NDA或BLA，或已获批NDA或BLA的补充申请时，需在2期结束会议后60天内提交初始儿科研究计划（iPSP）；若无此会议，则在3期或2/3期试验开始前尽早提交；若不计划进行3期研究，iPSP必须在计划提交NDA或BLA前不晚于210个日历日提交[161] - 欧盟规定所有新药上市许可申请都必须包含商定的儿科调查计划（PIP）中所述的研究结果，除非获得延期或豁免[162] - 美国《儿科研究公平法案》（PREA）规定，NDA或BLA或其补充申请可能需要包含数据，以评估药物在所有相关儿科亚人群中声称适应症的安全性和有效性[160] 孤儿药认定及排他权 - 美国FDA可授予治疗美国少于20万患者的罕见病药物孤儿药认定（ODD）；欧盟委员会在收到EMA孤儿药产品委员会（COMP）意见后，可授予影响欧盟不超过万分之五人口的产品孤儿药认定[164] - 在美国，产品获得FDA对其孤儿药指定适应症的首次批准后，可获得7年孤儿药排他权；在欧盟，药物或生物制品获批后可获得10年市场排他权，若第5年末不符合孤儿药认定标准，该期限可减至6年[165][166] 公司监管及销售相关情况 - 公司产品获批后的制造、销售、推广等活动受FDA外众多监管机构监管，包括医疗保险和医疗补助服务中心等[168] - 公司可能受联邦和州针对医疗行业欺诈和滥用的法律约束，如联邦反回扣法、虚假索赔法等[169] - 公司产品在美国及其他国家的销售部分取决于第三方支付方的报销情况，第三方支付方会审查医疗产品和服务的医疗必要性和成本效益[172] - 除美国法规外，公司产品候选药物的临床试验、商业销售和分销还受各种外国法规约束，不同国家审批流程和时间不同[173] - 若公司不遵守适用的联邦、州和外国法律法规，可能对业务产生重大不利影响，且相关法律法规未来可能发生变化[156]

股权与财务 - 待售普通股数量为2743530股，面值每股0.0001美元[6][7] - 2023年12月8日，公司普通股在纳斯达克资本市场最后报告售价为每股1.54美元[9] - 2023年公司与Armistice签订证券购买协议，注册直接发行920,000股普通股，每股价格1.70美元[42] - 出售预融资认股权证可购买多达1,668,236股普通股，每份价格1.699美元[42] - 向Armistice出售非注册认股权证可购买多达2,588,236股普通股，每份发行价0.125美元[45] - Wainwright收取公司发行所得总收益7.0%的现金费用、1.0%的管理费，75,000美元非报销费用和15,950美元清算费用[46] - 公司需在2023年12月11日前向SEC提交S - 1表格注册声明[47] - 截至2023年12月5日，公司普通股流通股数量为9219691股[65] - 假设所有2023年认股权证行使，公司普通股流通股数量将达11963221股[65] - 公司承担此次普通股发行和销售登记的所有其他成本、费用[81] - 公司从未宣布或支付过普通股现金股息，且近期无支付计划[78] - 发行相关费用总计125575.02美元，其中SEC注册费575.02美元，会计费用25000美元，法律费用100000美元[129] - 2023年10月26日私募发行认购2588236股普通股的认股权证，发行价0.125美元/份，行使价1.58美元/股，私募总收益约0.32百万美元[133] - 私募发行中，配售代理获现金费用为总收益7.0%，管理费为总收益1.0%，另有75000美元非报销费用和15950美元清算费[133] - 公司向配售代理发行可认购155294股普通股的认股权证，行使价2.125美元/股[133] 业务与研发 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注细胞和基因疗法，管线聚焦三个核心领域[24][25] - 公司CAR T疗法与多家研究机构合作开发，MB - 106治疗B细胞恶性肿瘤有初步安全和疗效数据[25][26][27] - 2023年6月，MB - 106治疗WM的试验中，83%（5/6）的患者有治疗反应，1例患者稳定疾病[28] - 2023年6月，MB - 106治疗FL的试验中，总体缓解率为95%（19/20），完全缓解率为80%（16/20）[30] - 2023年6月，MB - 106治疗WM的试验中，5例患者出现CRS，1例患者出现ICANS，无3或4级CRS或2、3、4级ICANS[28] - 2023年6月，MB - 106治疗FL的试验中，CRS事件均为1级或2级，无任何等级的ICANS[30] - 2022年10月，公司开始MB - 106治疗复发性或难治性B - NHL和CLL的多中心1/2期临床试验[31] - 多中心临床试验中4例复发或难治惰性NHL患者起始剂量3.3x10 CAR - T细胞/kg均有临床反应，安全审查委员会批准剂量升至1.0x10 CAR - T细胞/kg[32] - 公司预计2024年第一季度在1期结束会议上收到FDA对复发性或难治性WM非随机注册多中心试验策略的反馈，2024年年中治疗首例患者，2026年获得顶线数据[34] - 2025年公司预计启动针对曾接受CD19导向CAR - T治疗后复发的弥漫大B细胞淋巴瘤患者的非随机注册多中心试验[34] - MB - 101试验中2例瘤内CD3 + T细胞水平最高的患者实现CR，持续时间分别为7.5个月和超31个月[36] - 2023年10月26日公司宣布FDA接受MB - 109的IND申请，拟开展1期多中心临床试验[37] 风险与其他 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍将持续亏损，持续经营能力存重大疑问[49] - Fortress控制公司普通股投票多数，每年有权获得大量股份授予，可能稀释其他股东权益[60] - 若美国外国投资委员会实施缓解措施，公司可能无法完成交易，影响预期成本节约[61] - 若房东在交易完成日期120天内未同意租赁转让，公司可能需回购设施[61] - 公司普通股交易价格一直且可能继续高度波动，投资者可能遭受重大损失[74] - 2023年认股权证限制行权后受益股份不超4.99%或9.99%[90] - Armistice Capital, LLC发行前实益拥有4886237股，最大发售2588236股，发售最大股份后实益拥有2298001股，占比19.2%[91] - 公司授权发行2亿股普通股，面值0.0001美元，其中100万股为A类普通股；授权发行200万股优先股，面值0.0001美元，其中25万股为A类优先股[104] - A类优先股股东每年1月1日按公司完全摊薄后流通股本的2.5%以普通股形式获得派息[110] - A类优先股股东每股投票权为1.1乘以（流通普通股数+A类普通股和A类优先股可转换的普通股数）除以流通A类优先股数[111] - 每股A类优先股可按持有人选择转换为一股普通股[112] - 普通股股东有权按董事会决定获得非累积股息[113] - 普通股股东无优先、转换或认购权，无赎回或偿债基金条款[113] - 公司清算时，普通股股东在支付债权人后按比例分配资产[113] - 2022年12月31日财务报表审计报告对公司持续经营能力存重大疑虑[117] - 若总证券价值不超注册金额，且证券数量和价格变化在最大总发行价20%以内，可按规则424(b)向美国证券交易委员会提交招股说明书形式反映[143] - 注册人年度报告被纳入本注册声明时，为确定证券法下责任，应视为新注册声明[144] - 若董事等就注册证券提出赔偿要求，公司将提交法院确定赔偿是否违反证券法[144]

资产出售相关 - 2023年7月28日，公司完成向uBriGene出售细胞和基因疗法相关资产，基础对价为600万美元，若满足条件，uBriGene还需支付500万美元[40] - 2023年5月18日公司与uBriGene签订资产购买协议，7月28日完成资产出售，获基础收益6.0百万美元，记录收益1.4百万美元，约0.3百万美元记为递延收入[70][72][73] - 2023年7月28日，公司以600万美元现金将细胞处理设施及相关资产出售给uBriGene [142] - 公司完成股权证券发行，收益约460万美元，需在两年内完成至少1000万美元的或有资本筹集，满足条件uBriGene将支付500万美元或有金额[144] 现金及现金等价物与受限现金情况 - 截至2023年9月30日和2022年9月30日，公司现金及现金等价物分别为956.2万美元和9136.4万美元，受限现金分别为75万美元和100万美元[47] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为960万美元，预计可维持到2024年第一季度运营[203] - 若在2024年第二季度末前获得或有付款，公司现金可维持到2024年第三季度运营[203] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为960万美元[226] - 截至2023年9月30日，公司现金及受限现金为1030万美元[233] 研发费用情况 - 2023年和2022年第三季度，公司在赞助研究和临床试验协议的研发费用分别为36.4万美元和183.6万美元；前九个月分别为373.9万美元和488.4万美元[50] - 2023年和2022年第三季度，研发费用分别为950万美元和1540万美元，减少约590万美元，降幅39%[180][182] - 2023年和2022年第三季度，研发许可费用分别为50,000美元和40,000美元，增加10,000美元，增幅25%[180][183] - 2023年和2022年前九个月，研发费用分别为3430万美元和4690万美元，减少约1260万美元，降幅27%[190][192] - 2023年和2022年前九个月，研发许可费用分别为50,000美元和40,000美元，增加10,000美元，增幅25%[190][194] - 2023年前9个月研发总费用为3431.3万美元，2022年同期为4687.2万美元[195] 项目合作与停止开发情况 - 公司自2017年2月起与希望之城国家医学中心就CD123项目签订临床研究支持协议，约定为每位患者贡献约10万美元，2023年5月决定停止该项目开发[51] - 公司自2017年2月起与希望之城国家医学中心就IL13Rα2项目签订临床研究支持协议，为患者成本贡献10万美元[52] - 公司自2020年10月起与希望之城国家医学中心就IL13Rα2项目另一协议约定为每位患者贡献10万美元，每年资助约20万美元用于临床开发[53] - 公司自2020年10月起与希望之城国家医学中心就IL13Rα2项目签订赞助研究协议，已资助30万美元，2022年11月协议修订增加60万美元资助[54] - 公司自2020年6月起与希望之城国家医学中心就CS1项目签订临床研究支持协议，报销费用不超240万美元，已报销220万美元，2023年5月停止该项目开发[57] - 公司自2020年9月起与希望之城国家医学中心就HER2项目签订临床研究支持协议，报销费用不超300万美元，已报销300万美元，2023年5月停止该项目开发[58] - 公司停止开发MB - 102、MB - 103、MB - 104和MB - 105项目[128] 其他合作协议情况 - 公司与莱顿大学医学中心签订协议，未来5年每年资助约0.5百万美元研究[63][64] - 公司与梅奥诊所签订协议，原资助2.1百万美元，2022年10月追加约0.1百万美元，已资助2.2百万美元[65] 管理服务协议费用情况 - 2023年和2022年第三季度，公司与Fortress管理服务协议相关费用分别为0.1百万美元和0.2百万美元；前九个月分别为0.4百万美元和0.8百万美元[66] 财产、厂房和设备净值与折旧费用情况 - 2023年9月30日和2022年12月31日，公司财产、厂房和设备净值分别为3,502千美元和9,391千美元[74] - 2023年和2022年第三季度折旧费用分别约为0.3百万美元和0.7百万美元；前九个月分别约为1.6百万美元和2.0百万美元[74][75] 债务与利息费用情况 - 2023年4月11日，公司偿还Runway 30.7百万美元终止长期债务安排，2023年和2022年前九个月利息费用分别为4,112千美元和2,199千美元[77] 反向股票分割情况 - 2023年3月15日，董事会选定15比1的反向股票分割比例，4月3日生效[83][84] 证券发行与销售情况 - 2020 S - 3注册声明下，截至2023年9月30日约7.8百万美元证券可售[87] - 2021 S - 3注册声明下，截至2023年9月30日未售证券，10月30日发行并出售约4.4百万美元证券[88] - 2023年前9个月，公司根据Mustang ATM发行约52,000股普通股，平均价格3.15美元，总收益0.2百万美元，支付费用约3,000美元；2022年前9个月发行约525,000股，平均价格12.61美元，总收益6.6百万美元，支付费用约0.1百万美元[93] - 2023年10月26日，公司与投资者签订证券购买协议，以每股1.70美元价格发行92万股普通股，以每份1.699美元价格出售预融资认股权证，可购买166.8236万股普通股[118] - 2023年10月30日，注册直接发行和私募配售同时完成，公司从发行中获得约440万美元总收益，扣除费用约50万美元[122] - 2023年10月26日公司与投资者签订证券购买协议，注册直接发行920,000股普通股，每股1.70美元，出售预融资认股权证可购买1,668,236股普通股，每份1.699美元[167] - 2023年10月30日注册发行和私募配售同时结束，公司从发行中获得约440万美元总收益，扣除费用约50万美元[172] - 2023年前九个月，公司通过Mustang ATM发行约52,000股普通股，平均价格3.15美元，总收益20万美元，支付费用约3,000美元[173] - 2023年10月30日，公司注册直接发行和私募所得净收益约390万美元[200][202] 股权相关计划情况 - 激励计划初始授权发行133,333股，经多次修订后，截至2022年6月可发行总数达733,333股，截至2023年9月30日，有287,606股可发行[95][96] - 员工股票购买计划初始授权发行26,667股，经修订后截至2023年6月可发行总数达466,667股，截至2023年9月30日，已购买86,578股，380,089股可用于未来销售[101][103] 股票期权、受限股、受限股单位、认股权证情况 - 截至2023年9月30日，股票期权情况：年初与期末均为76,112份，行权价格59.09美元，年初剩余合约期限4.31年，期末为3.56年，已归属且可行权47,570份，无未确认基于股票的薪酬费用[97] - 2023年前9个月，受限股情况：年初非归属34,016股，授予36,230股，归属5,540股，期末非归属64,706股，期末未确认基于股票的薪酬费用0.4百万美元，预计在约2.4年剩余加权平均归属期确认[98] - 2023年前9个月，受限股单位情况：年初非归属165,912个，授予29,732个，没收46,172个，归属43,372个，期末非归属106,100个，期末未确认基于股票的薪酬费用约0.7百万美元，预计在约2.4年剩余加权平均归属期确认[99] - 2023年前9个月，认股权证情况：年初70,195份，行权93份，期末70,102份，行权价格22.80美元，年初剩余合约期限8.29年，期末为7.55年[104] 潜在稀释性证券情况 - 2023年前9个月潜在稀释性证券因反稀释未计入摊薄后每股净亏损计算，总数为567,020份；2022年为594,923份[107] 租赁相关情况 - 2022年6月14日公司签订转租协议，租赁26,503平方英尺，初始记录使用权资产和租赁负债2.2百万美元；2023年7月18日修订协议，迁至11,916平方英尺，调整使用权资产1.0百万美元、租赁负债1.2百万美元，记录收益0.2百万美元[112][113] - 截至2023年9月30日，公司经营租赁负债2.6百万美元，使用权资产1.6百万美元；2022年12月31日，负债3.9百万美元，资产2.9百万美元[114] - 公司运营租赁（不含短期租赁）到期金额总计317.9万美元，运营租赁负债为257.5万美元[117] 与uBriGene其他协议情况 - 公司和uBriGene向CFIUS提交自愿通知，CFIUS要求撤回重提，新45天审查期从11月14日开始，可能有45天调查期[146] - 房东在收到CFIUS最终决定信和反应摘要后有30个工作日决定是否同意租赁转让，预计2月12日或3月26日给出决定[152] - 若设施租赁在交易完成后120天内未转让给uBriGene，uBriGene可发出回购通知，预计11月26日起可发出[154][155] - uBriGene同意向至少40名公司员工提供就业机会，员工在租赁转让完成30天后成为uBriGene员工[156] - 公司与uBriGene签订制造服务协议，承诺两年内至少花费800万美元购买服务，签约时支付25%，超额部分有最高300万美元现金回扣[158] - 公司与uBriGene签订分包CDMO协议，uBriGene支付费用包括员工工资、第三方费用等，双方成立联合指导委员会[159] - 若uBriGene发出回购通知，制造服务协议和分包CDMO协议将在回购交易完成或通知发出60天后提前终止[160] - 截至9月30日的三个月和九个月，公司在MSA下支出170万美元制造成本，收到250万美元分包CDMO协议相关报销费用[161] - 若房东同意租赁转让，设施租赁和员工将转移，分包CDMO协议30天内终止；若不同意，协议可能无限期延长，uBriGene可发出回购通知[165] 一般及行政费用、其他收入（费用）情况 - 2023年和2022年第三季度，一般及行政费用分别为210万美元和340万美元，减少约130万美元，降幅37%[180][188] - 2023年和2022年第三季度，其他收入（费用）分别为20万美元和 - 10万美元，减少约30万美元，降幅267%[180][189] - 2023年和2022年前九个月，一般及行政费用分别为750.7万美元和981.5万美元，减少约230.8万美元，降幅24%[190] - 2023年前9个月一般及行政费用为750万美元，2022年同期为980万美元，减少约230万美元[197] - 2023年前9个月其他费用为250万美元，2022年同期为120万美元，增加约130万美元[198] 累计亏损情况 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损3.724亿美元[199] 经营活动、投资活动、融资活动净现金情况 - 2023年前9个月经营活动净现金使用量为4220万美元，2022年同期为4980万美元[209] - 2023年前9个月投资活动净现金流入为590万美元，2022年同期净现金使用量为250万美元[212] - 2023年前9个月融资活动净现金使用量为3000万美元，2022年同期净现金流入为3410万美元[213][214] 公司业务前景与资金需求情况 - 公司预计未来会产生经营亏损和负经营现金流，需额外资金支持运营，对持续经营能力存重大疑虑[42] - 公司自2015年3月成立以来运营时间短，难以评估业务和前景[230] - 公司预计财务状况和经营业绩将因多种因素出现季度和年度大幅波动[232] - 公司需要大量额外资金，但不确定能否以可接受条款获得[233] - 若无法筹集足够资金，公司可能需延迟或终止某些产品候选的开发[233] - 公司未来资金需求取决于产品候选的临床研究、监管审批、商业组织建设等多因素[238] - 公司可能需进一步修订业务计划和战略，包括削减、延迟或停止研发项目等[229] 公众流通股相关情况 - 截至2023年3月30日提交10 - K表格年度报告时，公司公众流通股价值低于7500万美元[238] - 在公众流通股价值低于7500万美元期间，公司通过上架注册声明进行的初级公开发行证券在任何12个月内的筹资上限为公众流通股的三分之一[237] 项目进展情况 - MB - 106在多中心临床试验中，4例复发性或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤患者在起始剂量330万个CAR - T细胞/千克时显示出临床益处，安全审查委员会批准剂量升至1000万个CAR - T细胞/千克[130] - 2023年

资产出售相关 - 2023年7月28日，公司完成向uBriGene出售细胞和基因疗法生产相关资产，基础对价600万美元，若满足条件，uBriGene还需支付500万美元[55] - 截至2023年6月30日，有430万美元的实验室和细胞处理设备等被记录为待售资产，7月28日完成出售[65][67] - 2023年6月30日，公司资产待售项目包括计算机设备3万美元、家具和固定装置13.9万美元、机械设备386.4万美元、在建工程31.5万美元，总计434.8万美元，7月28日完成出售[90] - 2023年7月28日，公司完成向uBriGene出售细胞和基因疗法相关资产，基础对价为600万美元[129][150] - uBriGene将在公司满足一定条件下支付500万美元的或有金额，条件为两年内完成不少于1000万美元的股权证券发行并获得房东对租赁转让的同意[129][151] 现金及现金等价物与受限现金情况 - 截至2023年6月30日和2022年6月30日，公司现金及现金等价物分别为1538.5万美元和1.07369亿美元，受限现金分别为75万美元和100万美元[64] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为1540万美元[215] - 截至2023年6月30日，公司现金及受限现金为1610万美元[223] 研发费用情况 - 2023年和2022年第二季度，公司研发费用分别为163.4万美元和145.6万美元；2023年和2022年前六个月，研发费用分别为337.5万美元和304.8万美元[68] - 2023年和2022年第二季度研发费用分别为1083.6万美元和1516.4万美元，减少约432.8万美元，降幅29%[179] - 2023年和2022年上半年研发费用分别为2483.6万美元和3145.3万美元，减少约661.7万美元，降幅21%[185] 与合作方协议情况 - 公司与City of Hope National Medical Center的CD123 CRA协议，原约为每位患者贡献10万美元，2023年5月终止该项目及相关协议[68] - 公司与City of Hope National Medical Center的IL13Rα2 CRA协议，为患者成本贡献10万美元；IL13Rα2 Leptomeningeal CRA协议，为每位患者贡献10万美元，并每年资助约20万美元[69][70] - 公司与City of Hope National Medical Center的SRA协议，已为项目资助30万美元，2022年11月协议修订增加60万美元资助[73] - 公司与City of Hope National Medical Center的CS1 CRA协议，最高报销240万美元，已报销220万美元，2023年5月终止该项目及相关协议[75] - 公司与City of Hope National Medical Center的HER2 CRA协议，最高报销300万美元，已报销300万美元，2023年5月终止该项目及相关协议[76] - 公司与Fred Hutchinson Cancer Research Center的CD20 CTA协议，总支付义务不超930万美元，已报销830万美元[79] - 公司自2020年6月起与圣裘德儿童研究医院签订数据传输协议，已报销其临床试验费用360万美元[82] - 公司自2021年9月8日起与莱顿大学医学中心签订赞助研究支持协议，将在5年内每年资助约50万美元[83] - 公司自2021年6月起与梅奥诊所签订赞助研究支持协议，原资助210万美元，2022年10月追加约10万美元，已资助220万美元[84] 与堡垒相关费用情况 - 2023年和2022年第二季度，公司与堡垒相关的管理服务协议费用分别为10万美元和30万美元；上半年分别为30万美元和50万美元[85] - 2023年6月30日，公司根据创始人协议向堡垒发行0股普通股；2023年和2022年第二季度相关费用分别约为0和10万美元；上半年分别约为0和90万美元[86] - 2023年1月6日，公司向堡垒发放187,134股普通股作为年度股票股息，占完全稀释后已发行股权的2.5%，2022年记录相关费用约110万美元[87] 折旧费用情况 - 2023年和2022年第二季度折旧费用分别约为60万美元和70万美元；上半年均约为130万美元[91][92] 债务融资及利息费用情况 - 2023年4月11日，公司7500万美元长期债务融资终止，支付3070万美元，2023年和2022年第二季度利息费用分别为293.2万美元和93.5万美元；上半年分别为410.8万美元和116.5万美元[93] - 2023年4月11日，公司向Runway支付3070万美元还清定期贷款，贷款终止，但公司仍受某些赔偿义务约束[171] 证券发行情况 - 2020年S - 3货架注册声明下公司可售证券总额1亿美元，截至2023年6月30日约80万美元可用；2021年S - 3下可售2亿美元，截至该日无证券销售[102][103] - 2023年上半年公司通过At - the - Market发行协议未发行普通股，2022年上半年发行约450,000股，平均价格13.10美元/股，总收益590万美元，支付费用约120万美元[106] - 截至2023年6月30日的六个月内，公司在Mustang ATM下未发行普通股[170] 股权相关情况 - 2016年激励计划初始授权发行133,333股，经多次修订后，截至2022年可发行总数达733,333股，截至2023年6月30日，有301,317股可发行[108] - 截至2023年6月30日，股票期权未发生数量变化，仍为76,112份，加权平均行使价格59.09美元，加权平均剩余合约期限3.81年[109] - 截至2023年6月30日，受限股数量为34,016股，加权平均授予日公允价值22.20美元，未确认的基于股份的薪酬费用为30万美元，预计在约1.8年内确认[112] - 2023年上半年受限股单位授予27,732个，没收32,025个，归属32,143个，截至6月30日未归属数量为129,476个，未确认的基于股份的薪酬费用约110万美元，预计在约2.6年内确认[113] - 2023年第二季度和上半年的基于股份的薪酬费用分别为4.5万美元和28万美元，2022年同期分别为65万美元和131.4万美元[114] - 员工股票购买计划初始授权发行26,667股，经修订后截至2023年可发行总数达466,667股，截至6月30日，已购买51,709股，414,958股可用于未来销售[115][116] - 截至2023年6月30日，认股权证数量为70,102份，加权平均行使价格22.80美元，加权平均剩余合约期限7.80年[117] 租赁相关情况 - 2022年6月14日公司签订转租协议，租赁26,503平方英尺空间，2023年7月18日修订协议，迁至11,916平方英尺空间，记录调整使用权资产100万美元、租赁负债120万美元，转租修改收益20万美元[123][124] - 截至2023年6月30日，公司经营租赁负债为260万美元，使用权资产为170万美元；2022年12月31日，经营租赁负债为390万美元，使用权资产为290万美元[126] - 截至2023年12月31日六个月运营租赁到期金额为26.6万美元，2024 - 2027年分别为72.3万、77.4万、70.2万、26.9万美元，之后为57.7万美元，总计331.1万美元，运营租赁负债为264.8万美元[129] - 若房东同意拟议租赁转让，转租CDMO协议将在拟议租赁转让完成后30天内终止；若不同意，双方可协商无限期延长转租CDMO协议[166] 项目进展情况 - 2023年第一季度，公司决定结束MB - 102研究，不再计划在可预见的未来招募更多患者[137] - 2023年5月18日，公司决定停止MB - 102、MB - 103、MB - 104和MB - 105项目的开发[137][138] - MB - 106在B细胞恶性肿瘤患者中产生了有希望的初步安全性和有效性数据，2023年预计在多中心3期1期试验中进行剂量递增，并在第三和第四季度报告试验数据[140] - MB - 109预计在2023年提交IND以支持公司赞助的1期试验[141] - 2023年，Mayo Clinic预计在主要科学期刊上发表体内概念验证数据，公司计划在确定先导构建体后提交多中心1期临床试验的IND申请[142] - 2023年5月18日，公司宣布暂停XSCID基因疗法试验的招募，等待新试验数据，预计修改许可协议中的开发里程碑[144] - MB - 110在欧洲的1/2期多中心临床试验中，2022年首例患者治疗无并发症，2023年预计增加欧洲试验中心并招募更多患者[146][148] 与uBriGene交易相关后续情况 - 公司与uBriGene预计不迟于2023年8月31日向CFIUS提交联合自愿通知和正式通知，CFIUS接受正式通知后将进行45天审查，可能后续开展45天调查[152] - 若设施租赁在交易结束日期后120天内未转让给uBriGene，uBriGene可发出回购通知，公司和uBriGene将协商回购交易[155] - uBriGene同意向不少于40名支持设施运营的公司员工提供就业机会[157] - 制造服务协议规定公司承诺在交易结束后的两年内至少花费800万美元从uBriGene购买制造及相关服务，签约时支付25%，剩余部分在接下来两年支付[159] - 若公司支付最低承诺金额，uBriGene将在制造服务协议期限的第二年末以现金形式支付制造回扣，最高不超过300万美元[160] - 过渡服务协议将在拟议租赁转让完成后生效，公司将为uBriGene提供为期六个月的过渡服务[165] 净亏损情况 - 2023年和2022年第二季度净亏损分别为1623.5万美元和1909.9万美元，减少约286.4万美元，降幅15%[179] - 2023年和2022年上半年净亏损分别为3292.8万美元和3889.4万美元，减少约596.6万美元，降幅15%[185] 累计亏损情况 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损3.623亿美元[191] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损3.623亿美元[207] 现金流量情况 - 2023年和2022年上半年经营活动净现金使用量分别为3020万美元和3386.4万美元[197] - 2023年和2022年上半年投资活动净现金使用量分别为3.4万美元和160万美元[200] - 2023年和2022年上半年融资活动净现金使用量分别为3028.7万美元和提供3325.5万美元[197] 持续经营及盈利相关风险 - 截至2023年6月30日，公司持续经营能力存在重大疑问[193] - 公司自2015年3月成立以来持续亏损，预计未来仍将产生重大经营亏损且可能无法实现盈利[207] - 公司目前未从开发阶段产品获得任何收入，不确定何时或能否产生收入[211] - 公司未来费用可能大幅增加，如产品获批商业化、需额外研究、临床试验或产品开发延迟等情况[210] - 公司成为盈利取决于能否获得产品监管批准、以可接受成本制造产品、建立商业组织和基础设施等因素[211] - 公司需筹集额外资金，否则可能无法完成产品开发和商业化或继续发展计划[222] - 若公司无法在需要时筹集资金，将损害业务、财务状况和经营成果，可能导致股价下跌或停止运营[232] 市值及证券出售额度限制情况 - 截至2023年3月30日，公司公开流通股市值低于7500万美元，后续十二个月内通过暂搁注册声明出售证券的额度受限[229] 所有权变更及税收属性限制情况 - 若公司发生“所有权变更”（即特定股东在滚动三年期间股权所有权累计变化超过50个百分点），使用变更前净运营亏损结转额（NOLs）和其他变更前税收属性来抵消变更后应纳税所得额或税款的能力可能受限[240] 小型报告公司相关情况 - 公司为“较小报告公司”，非关联方持有的股票市值低于7亿美元，最近一个财年的年收入低于1亿美元[176] - 公司作为小型报告公司，在非关联方持有的有表决权和无表决权普通股价值在第二个财季最后一个工作日超过2.5亿美元，或最近一个财年的年收入超过1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股价值在第二个财季最后一个工作日超过7亿美元之前，将一直保持该身份[253] - 小型报告公司可简化高管薪酬披露，免除《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404节的审计师鉴证要求，且有其他减少披露义务，如只需提供两年经审计财务报表等[253] - 公司选择利用小型报告公司减少报告义务，无法预测投资者是否因此觉得普通股缺乏吸引力，可能影响股票交易和价格[254] 合规相关风险 - 公司因《萨班斯 - 奥克斯利法案》及相关规则，产生重大法律、会计等费用，增加合规成本，使获取董事和高级职员责任保险更困难、昂贵[237] - 公司需定期评估财务报告内部控制，若发现重大缺陷，可能面临美国证券交易委员会等监管机构制裁或调查，影响股价[238] 产品研发及商业化风险 - 公司目前无产品出售，严重依赖候选产品成功，但无法保证候选产品获监管批准或成功商业化[240] - 公司大部分候选产品处于早期临床试验阶段，业务完全依赖候选产品成功开发和商业化，可能永远无法实现[241] - 公司集中研发CAR - T技术，其作为较新癌症治疗方法，开发和商业化面临获监管批准、开发可靠工艺等诸多挑战[248] - 因资源有限，公司专注特定研究项目和候选产品，可能错过更具商业潜力的机会，研发支出可能无商业可行产品[251]

股票发行与销售协议 - 2018年7月公司与代理商签订At - the - Market发行销售协议，代理商佣金率最高为普通股销售总收益的3% [91][92] Mustang ATM普通股发行情况 - 2023年第一季度公司根据Mustang ATM发行0股普通股，2022年同期发行约18.5万股，平均股价15美元，总收益280万美元，支付费用约4.9万美元[93] 激励计划股份发行情况 - 2016年激励计划初始授权发行13.3333万股，经多次修订后截至2022年6月可发行总数达73.3333万股，截至2023年3月31日有27.8139万股可发行[95] 公司股票期权情况 - 截至2023年3月31日，公司股票期权数量为76112份，加权平均行使价格59.09美元，加权平均剩余合约期限4.06年[96] 公司受限股情况 - 截至2023年3月31日，公司受限股数量为34016股，加权平均授予日公允价值22.20美元，未确认基于股票的薪酬费用0.3百万美元，预计在约2年内确认[97][99] 2023年第一季度受限股单位情况 - 2023年第一季度受限股单位非归属数量为160391个，加权平均授予日公允价值23.66美元，未确认基于股票的薪酬费用约1.6百万美元，预计在约2.7年内确认[100] 基于股票的薪酬费用变化 - 2023年第一季度基于股票的薪酬费用总计23.5万美元，2022年同期为66.4万美元[101] 员工股票购买计划情况 - 截至2023年3月31日，员工股票购买计划已购买39067股，还有27600股可用于未来销售[102] 认股权证情况 - 截至2023年3月31日，认股权证数量为70102份，加权平均行使价格22.80美元，加权平均剩余合约期限8.05年[103] 定期贷款偿还情况 - 2023年4月11日，公司支付3070万美元还清定期贷款[112] - 2023年第一季度公司未通过Mustang ATM发行普通股，4月11日公司偿还3070万美元还清定期贷款[131][132] 公司规模认定 - 公司是“较小报告公司”，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且上一财年的年收入低于1亿美元[138] 财务费用指标变化 - 2023年3月31日止三个月与2022年同期相比，研发费用从1630万美元降至1400万美元，降幅14%[140] - 2023年3月31日止三个月与2022年同期相比，一般及行政费用从330万美元降至230万美元，降幅31%[140] - 2023年3月31日止三个月与2022年同期相比，其他收入（支出）从 - 20万美元增至 - 40万美元，增幅137%[140] - 2023年3月31日止三个月与2022年同期相比，净亏损从1980万美元降至1670万美元，降幅16%[140] 公司累计亏损情况 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损3.461亿美元，未来可能继续产生重大经营亏损且可能无法盈利[147] 公司项目计划 - 公司预计2023年对MB - 106进行剂量递增试验并报告数据，对MB - 109提交IND申请[122][123] - 公司与Mayo Clinic合作的体内CAR T平台技术，Mayo Clinic预计2023年发表概念验证数据，公司待确定先导构建体后提交IND申请[124] - 公司与St. Jude合作的XSCID基因疗法两项1/2期临床试验暂停，与LUMC合作的MB - 110预计2023年在欧洲增加试验中心和患者[125][126][129] 证券发行筹资上限 - 公司通过S - 3表格注册声明进行证券首次发行，12个月内可筹集资金上限为关联方持有的普通股总市值的三分之一，直至公众流通股超过7500万美元[150] 经营活动净现金使用情况 - 2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量为1780万美元，2022年同期为1630万美元[153][154] - 2023年第一季度经营活动净现金使用主要源于约1670万美元净亏损和230万美元经营资产与负债变化，部分被20万美元非现金股票薪酬费用、80万美元折旧和20万美元其他经营活动所抵消[155] - 2022年第一季度经营活动净现金使用主要源于约1980万美元净亏损，部分被130万美元经营资产与负债变化、80万美元向Fortress发行普通股的股权费用、60万美元非现金股票薪酬费用和60万美元折旧所抵消[156] 投资活动净现金使用情况 - 2023年第一季度投资活动净现金使用为0，2022年同期为130万美元，用于购买固定资产[153][157] 融资活动净现金流入情况 - 2023年第一季度融资活动净现金流入为0，2022年同期为3020万美元[153][158][159] - 2022年第一季度融资活动净现金流入主要源于定期贷款发行所得3000万美元（扣除融资成本260万美元）、Mustang ATM发行所得280万美元（扣除发行成本4.9万美元）以及员工股票购买计划发行普通股筹集的10万美元[159] 合同义务和承诺情况 - 截至2023年3月31日的三个月，公司合同义务和承诺（包括租赁义务）与2022年10 - K表格披露相比无重大变化[152] 公司日常业务合同情况 - 公司日常业务中与许可方、CRO、CMO等第三方签订合同，通常无最低采购承诺，一般可书面通知终止[151] 市场风险披露情况 - 公司为较小报告公司，无需按《交易法》规则12b - 2提供市场风险定量和定性披露信息[160]