公司使命与战略定位 - 公司使命是利用人类遗传学的力量来改变患者的生活，特别强调慢性肾脏病领域 [2] - 行业现状是慢性肾脏病是一种“沉默杀手”，全球有超过8亿患者，是第九大死亡原因，在某些国家肾移植需排队等待4年，且该领域创新不足、缺乏精准医疗方法 [2] 核心研发管线与进展 - 主要项目MZE829是针对APOL1介导的肾脏病的小分子药物，仅美国就有至少100万患者可能受益于此疗法 [3] - MZE829的二期临床试验正在进行中，计划在2026年第一季度获得临床概念验证数据，公司可能成为首个在广泛AMKD患者中展示临床概念验证的公司 [3] - 第二个项目782专注于SLC6A19，同样采用小分子方法，潜在开发用于PKU，并在9月份展示了该方法的临床机制验证 [4] - 公司同样在9月份成为首个在慢性肾脏病中展示临床机制验证的团队 [4]