PresentationGood morning, and welcome to the Larimar Therapeutics Conference Call. [Operator Instructions] Please be advised this call is being recorded at the company's request, and a replay will be available on the company's website. I would now like to turn the call over to Alexandra Folias of LifeSci Advisors. Please go ahead.Alexandra Folias Thank you, operator, and thank you all for participating in today's conference call. Before we start, I'd like to point out that there is a slide deck that accompa ...

公司会议安排 - 会议为Larimar Therapeutics电话会议 包含录音回放功能 [1] - 配套幻灯片可通过公司投资者页面网络链接获取 [2] - 新闻稿已提前发布在公司网页 [2] 前瞻性声明范围 - 声明基于管理层当前可获得的信息和假设 [3] - 涵盖nomlabofusp（原CTI-1601）的开发及商业化计划 [3] - 包括临床试验策略 资本运用 经营成果及财务状况的预期 [3] 声明性质说明 - 涉及风险与不确定性因素 [4] - 包含但不限于业务未来发展的假设 [3] - 声明性质为前瞻性预测而非事实陈述 [3][4]

Larimar Therapeutics Inc. (NASDAQ: LRMR) is trading lower on Monday after the company released data from the ongoing long-term open-label (OL) study evaluating daily subcutaneous 25 mg and 50 mg injections of nomlabofusp self-administered or administered by a caregiver in participants with Friedreich’s ataxia (FA).The OL study is evaluating the safety and tolerability, pharmacokinetics (PK), and FXN levels in skin and buccal cells, along with exploratory pharmacodynamic (PD) markers (lipid profiles) and cli ...

Larimar Therapeutics (NasdaqGM:LRMR) Update / Briefing September 29, 2025 08:00 AM ET Company ParticipantsAlexandra Folias - Managing Director - United StatesCarole Ben-Maimon - President, CEO & DirectorJoori Park - VP - Equity ResearchJon Wolleben - Managing DirectorConference Call ParticipantsYatin Suneja - Senior MD & Biotechnology AnalystSamantha Semenkow - VP - SMid Biotech Equity Research AnalystJoon Lee - MD & Senior Biotech AnalystMyles Minter - Research Analyst - HealthcareCory Jubinville - MD & Re ...

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR), Monday announced encouraging data from the ongoing long-term open label or OL study, evaluating daily subcutaneous injections of nomlabofusp in participants with Friedreich's ataxia, a rare, progressive, and systemic disease with neurologic deterioration. During the study, participants were initially administered 25 mg of nomlabofusp daily. Later, the dose was increased to 50 mg in the fourth quarter of 2024. The data showed that nomlabofusp increases skin frataxin or FXN ...

Larimar Therapeutics Program Update September 2025 1 pro Forward-Looking Statements This presentation contains forward-looking statements that are based on the beliefs and assumptions of Larimar Therapeutics, Inc. ( "Company") and on information currently available to management. All statements contained in this presentation other than statements of historical fact are forward-looking statements, including but not limited to Larimar's ability to develop and commercialize nomlabofusp (CTI-1601) and any other ...

In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL studyIncreases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers)Consistent directional improvement across 4 key clinica ...

BALA CYNWYD, Pa., Sept. 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Larimar Therapeutics, Inc. (Larimar) (Nasdaq: LRMR), a clinical-stage biotechnology company focused on developing treatments for complex rare diseases, today announced that the Company will host a conference call and webcast to discuss updates for the Company’s nomlabofusp clinical development program including data from the ongoing long-term open label study for the treatment of Friedreich’s ataxia on Monday, September 29, 2025 at 8:00 am EDT. Conference ...

股权融资活动 - 公司2024年2月完成公开发行以每股8.74美元价格出售1973.6842万股普通股 获得净收益约1.618亿美元[139] - 公司2025年6月后完成公开发行以每股3.20美元价格出售2156.25万股普通股 获得净收益约6510万美元[141] - 公司2024年5月建立ATM发行计划 授权发行最多1亿美元普通股[140] - 2025年7月完成公开发行募资6510万美元，预计资金可支撑运营至2026年第四季度[176] 临床试验进展与计划 - 开放标签研究将每日剂量提升至50mg nomlabofusp 所有新入组患者从50mg起始剂量开始[137] - 青少年PK导入研究完成14名患者给药 采用2:1随机分组(活性药物:安慰剂)[137] - FDA要求加速批准需至少30名患者持续6个月安全数据 其中10名需持续1年数据[137] - 计划2025年9月公布至少30-40名接受至少一剂nomlabofusp患者的开放标签数据[144] - 计划2026年第二季度提交生物制剂许可申请(BLA)寻求加速批准[144] - 全球III期研究站点正在美国欧盟英国加拿大澳大利亚进行资格认证 预计今年开始患者招募[144] 收入与商业化状况 - 公司至今未产生任何产品销售收入 预计近期也不会产生销售收入[151] - 累计赤字达3.246亿美元，尚未实现产品商业化收入[175][174] 研发费用变化 - 研发费用在2025年第二季度为2336.8万美元，同比增长18.7%（增加368.6万美元）[158] - 2025年上半年研发费用达4991.9万美元，同比激增53.0%（增加1729.8万美元）[162] - 临床成本增加主要源于为2026年第二季度BLA加速批准所需的验证性研究启动[159][163] 净亏损变化 - 2025年第二季度净亏损2618.2万美元，同比扩大21.1%（增加455.5万美元）[158] 现金流状况 - 公司现金及等价物和可售证券截至2025年6月30日为1.385亿美元，受限现金60万美元[175] - 2025年上半年经营活动现金净流出4592.1万美元，同比扩大88.2%[168] - 2025年上半年投资活动产生现金流3329万美元，主要来自11.35亿美元可售证券到期[171] 行政费用变化 - 行政费用下降主要因高价值股票期权完全归属减少股票补偿成本[160] 公司战略规划 - 公司计划推进nomlabofusp的临床试验及相关生产成本[179] - 公司寻求其他候选产品进入临床开发及拓展适应症[179] - 公司计划为nomlabofusp及其他候选产品获取监管批准[179] - 公司拟收购或许可其他候选产品与技术[179] - 公司计划维护及扩展知识产权组合[179] 风险因素 - 额外融资活动可能分散管理层日常运营注意力，影响产品开发及商业化能力[180] 合规与披露状况 - 公司无任何资产负债表外安排，符合SEC规则定义[181] - 公司被定义为"较小报告公司"，豁免提供市场风险定量和定性披露信息[184] - 公司无其他需披露的公司信息[183] - 公司需参考10-Q季度报告第1部分第2号注释了解近期适用会计准则更新[182]

财务数据关键指标变化：净亏损 - 2025年第二季度净亏损2620万美元（每股0.41美元），同比扩大21.6%[10] - 2025年上半年净亏损5550万美元（每股0.87美元），较去年同期3640万美元扩大52.5%[13] - 第二季度净亏损2618.2万美元，同比增长21.1%[25] - 上半年净亏损5546.3万美元，较去年同期的3628.1万美元扩大52.8%[25] - 第二季度每股基本及摊薄亏损0.41美元[25] 财务数据关键指标变化：研发费用 - 研发费用达2340万美元同比增长18.8%，主要因临床试验咨询费增加240万美元及人员成本增加130万美元[11] - 上半年研发费用4990万美元同比增长53.1%，主要因原料药生产成本增加710万美元及临床费用增加340万美元[14] - 第二季度研发费用2336.8万美元，同比增长18.7%[25] - 上半年研发费用4991.9万美元，较去年同期的3262.1万美元增长53.0%[25] 财务数据关键指标变化：行政费用 - 第二季度行政费用942.4万美元，同比增长91.6%[25] 财务数据关键指标变化：其他综合收益 - 上半年其他综合收益损失15.7万美元[25] 财务数据关键指标变化：股东权益与负债 - 总股东权益从1.718亿美元下降至1.198亿美元，减少30.3%[23] - 累计赤字从1.28亿美元扩大至3.24亿美元，增长153.1%[23] - 公司总负债和股东权益从2.002亿美元降至1.500亿美元，减少25.1%[23] 现金流状况 - 公司模拟现金、现金等价物及有价证券总额为2.036亿美元（含2025年7月公开发行净收益6510万美元）[2][9] - 截至2025年6月30日现金及有价证券1.385亿美元，叠加7月融资后预计现金流可支撑至2026年第四季度[9][8] 临床进展与监管要求 - FDA要求安全性数据库包含至少30名持续用药6个月的患者，其中10名需持续用药1年[5][7] - 计划2026年第二季度提交生物制剂许可申请（BLA）寻求加速审批[5][7] - 50mg剂量组初步数据及青少年药代动力学研究数据预计2025年9月公布[4][6][7] - 全球III期临床试验站点已确定，预计2025年下半年启动患者招募[6][7]