收入和利润（同比环比） - 2025年第三季度净亏损为4770万美元，每股亏损0.61美元，而2024年同期净亏损为1550万美元，每股亏损0.24美元[7] - 2025年前九个月净亏损为1.032亿美元，每股亏损1.50美元，而2024年同期净亏损为5180万美元，每股亏损0.86美元[10] - 2025年第三季度净亏损为4771.2万美元，较2024年同期的1549.9万美元扩大207.8%[20] - 2025年前九个月净亏损为1.03175亿美元，较2024年同期的5178万美元扩大99.3%[20] - 2025年第三季度基本和稀释后每股亏损为0.61美元，2024年同期为0.24美元[20] 成本和费用（同比环比） - 2025年第三季度研发费用为4490万美元，较2024年同期的1390万美元增加，主要归因于nomlabofusp生产成本增加2580万美元[8] - 2025年前九个月研发费用为9490万美元，较2024年同期的4650万美元增加，主要因nomlabofusp生产成本增加3290万美元[11] - 2025年第三季度研发费用激增至4493.1万美元，较2024年同期的1391.9万美元增长222.9%[20] - 2025年前九个月研发费用为9485.1万美元，较2024年同期的4654万美元增长103.8%[20] 现金状况及流动性 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为1.754亿美元，预计现金使用期限可至2026年第四季度[4][6] - 现金及现金等价物显著增加至9014万美元，较2023年12月31日的3318万美元增长171.5%[18] - 短期有价证券减少至8529.5万美元，较2023年12月31日的1.50236亿美元下降43.2%[18] 资产与负债 - 总资产从2023年12月31日的2.00225亿美元下降至1.8735亿美元，减少6.4%[18] - 累计赤字从2023年12月31日的2.69158亿美元扩大至2025年9月30日的3.72333亿美元[18] 核心产品nomlabofusp临床进展 - 开放标签研究中，100%的参与者（n=10）在每日使用nomlabofusp治疗6个月后，皮肤FXN水平达到健康志愿者中位水平的50%以上[4][5] - 开放标签研究中，39名参与者中有7名在给药前6周出现过敏反应；在10名无既往用药史的参与者中，仅有1人出现过敏反应[4][5] - 公司正在实施修改后的起始剂量方案，旨在降低过敏反应风险，该方案也已纳入第三阶段试验方案[4][5] 核心产品nomlabofusp监管与研发计划 - 目标在2026年第二季度提交寻求加速批准的生物制剂许可申请[3][4][5] - 计划在2026年第一季度提供nomlabofusp研发项目更新，包括监管讨论和开放标签研究的状态[3][5] 股权变动 - 加权平均普通股流通股数从2024年第三季度的6380.6158万股增至2025年第三季度的7832.4767万股[20]