核心观点 - Larimar Therapeutics报告2025年第三季度运营和财务业绩 其核心候选药物nomlabofusp在治疗弗里德赖希共济失调的开放标签研究中显示出积极长期数据 包括皮肤frataxin水平显著提升和关键临床指标改善 [1][2] - 公司计划在2026年第二季度提交生物制品许可申请寻求加速批准 并预计在2027年初实现美国上市 [2][10] - 截至2025年9月30日 公司拥有现金 现金等价物和有价证券总计1.754亿美元 预计现金可支撑运营至2026年第四季度 [4][5] 临床开发进展 - 开放标签研究长期数据显示 每日nomlabofusp治疗有潜力改变FA疾病进程 100%的参与者在6个月时皮肤FXN水平达到健康志愿者中位水平的50%以上 与无症状携带者相似 [2][3] - 研究观察到关键临床指标改善 参与1年后mFARS评分中位数改善2.25 而FACOMS自然史参考人群的中位数恶化1.00 [3] - 在4项关键临床结果指标上均观察到一致性改善趋势 包括mFARS FARS-ADL 9-HPT和MFIS [3] - 公司正在实施修改后的起始剂量方案 以帮助减轻过敏反应风险 新方案包括5毫克测试剂量 一小时后在观察下给予25毫克剂量 [2][10] 财务业绩 - 2025年第三季度净亏损4770万美元 每股亏损0.61美元 相比2024年同期的净亏损1550万美元 每股亏损0.24美元有所扩大 [6] - 2025年前九个月净亏损1.032亿美元 每股亏损1.50美元 相比2024年同期的净亏损5180万美元 每股亏损0.86美元 [9] - 研发费用显著增加 第三季度为4490万美元 相比2024年同期的1390万美元 主要由于nomlabofusp生产成本增加2580万美元 [7] - 前九个月研发费用为9490万美元 相比2024年同期的4650万美元 主要由于nomlabofusp生产成本增加3290万美元 [10][11] 运营与监管里程碑 - 公司继续推进全球第三阶段临床试验地点资质认证 准备启动研究和患者入组 [4][10] - 计划在2026年第一季度提供nomlabofusp开发计划更新 包括监管讨论和开放标签研究状态 [2][10] - 已在化学制造和控制方面取得进展 获得FDA对分析测试要求的同意 计划在2025年第四季度进行商业规模原料药的工艺性能确认 [10]