BALA CYNWYD, Pa., Sept. 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Larimar Therapeutics, Inc. (Larimar) (Nasdaq: LRMR), a clinical-stage biotechnology company focused on developing treatments for complex rare diseases, today announced that the Company will host a conference call and webcast to discuss updates for the Company’s nomlabofusp clinical development program including data from the ongoing long-term open label study for the treatment of Friedreich’s ataxia on Monday, September 29, 2025 at 8:00 am EDT. Conference ...

核心观点 - Larimar Therapeutics是一家专注于治疗复杂罕见疾病的临床阶段生物技术公司 其主导药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调(FA)的潜在治疗方法 公司已获得FDA关于关键监管路径的书面沟通 包括基于皮肤frataxin水平作为新型替代终点的加速批准路径 并计划在2026年第二季度提交生物制剂许可申请(BLA) 公司近期通过公开发行获得6510万美元净收益 预计现金跑道将延长至2026年第四季度 [2][3][5][12] 财务表现 - 截至2025年6月30日 公司拥有现金 现金等价物和有价证券1.385亿美元 加上7月公开发行获得的6510万美元净收益 模拟现金总额达到2.036亿美元 [1][7] - 2025年第二季度净亏损2620万美元 每股亏损0.41美元 较2024年同期的2160万美元净亏损和0.34美元每股亏损有所扩大 [8] - 2025年上半年净亏损5550万美元 每股亏损0.87美元 较2024年同期的3630万美元净亏损和0.62美元每股亏损增加 [13] - 研发费用从2024年第二季度的1970万美元增至2025年第二季度的2340万美元 主要由于临床活动相关的专业咨询费用增加240万美元 人员成本增加130万美元以及临床成本增加60万美元 [9] - 2025年上半年研发费用4990万美元 较2024年同期的3260万美元增加 主要由于药物生产成本增加710万美元 专业咨询费用增加350万美元 临床成本增加340万美元以及人员成本增加290万美元 [14] - 2025年第二季度行政管理费用440万美元 较2024年同期的490万美元下降 主要由于非现金股票补偿成本减少40万美元和专业服务费用减少30万美元 [10] - 2025年上半年行政管理费用910万美元 较2024年同期的870万美元略有增加 [15] 临床开发进展 - 公司计划在2025年9月公布开放标签研究中50mg剂量组的初步数据以及青少年药代动力学(PK)预试验数据 [5][6] - 开放标签研究正在持续招募 目前研究参与者正接受50mg剂量的nomlabofusp治疗 计划在9月更新至少30-40名接受过至少一剂药物治疗的研究参与者数据 [6] - 青少年PK预研究已完成14名12-17岁患者的给药 预计9月公布安全性和PK数据 [6] - 公司正在将PK预研究中的青少年参与者和未参与过先前临床研究的FA患者筛选并纳入开放标签研究 并计划直接招募2-11岁儿童进入开放标签研究 [5][12] - 全球III期临床试验站点已确定 预计今年晚些时候开始患者招募 [5][12] 监管沟通与科学发表 - FDA建议安全性数据库至少包括30名连续接受研究药物治疗6个月的参与者 其中至少10名参与者连续接受治疗1年 且大部分安全性数据应来自接受50mg剂量的参与者 [5][12] - FDA同意基于皮肤frataxin(FXN)浓度作为合理可能替代终点(RLSE)的加速批准路径 [3][5] - 公司近期发表了两篇经过同行评审的论文 其中非临床数据支持使用皮肤FXN浓度作为替代终点 这些数据已提交给FDA [3][5][12] - 公司计划在2026年第二季度提交寻求加速批准的BLA申请 [5][12] 产品与运营 - 2025年5月开始在开放标签研究中引入用于商业化的冻干制剂产品 [12] - 公司利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白 以靶向细胞内生物活性化合物缺乏为特征的其他罕见疾病 [16]

公司融资情况 - 公司完成公开发行2156.25万股普通股 包括承销商全额行使超额配售权购买的281.25万股 发行价格为每股3.20美元 总融资额6900万美元[1] - 融资净额将用于nomlabofusp及其他管线候选药物的研发 以及营运资金和一般企业用途 包括研发费用和商业化前支出[2] 承销商信息 - 本次发行由Leerink Partners、Guggenheim Securities、Truist Securities和William Blair担任联席账簿管理人[2] 监管文件 - 本次发行基于SEC于2024年5月24日宣布生效的S-3表格货架注册声明(文件号333-279275) 最终招股说明书补充文件及随附招股说明书已于2025年7月30日提交SEC[3] 公司业务概况 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于复杂罕见病治疗药物开发[5] - 核心候选药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方案[5] - 公司计划利用其细胞内递送平台开发其他融合蛋白 靶向细胞内生物活性化合物缺乏导致的罕见病[5]

公司融资 - Larimar Therapeutics宣布以每股3.20美元的价格公开发行18,750,000股普通股，预计总融资额为6000万美元[1] - 公司授予承销商30天期权，可额外购买2,812,500股普通股[1] - 融资预计于2025年7月31日完成[1] - 融资净收益将用于nomlabofusp和其他候选药物的开发、营运资金及一般公司用途[2] 承销商信息 - Leerink Partners、Guggenheim Securities、Truist Securities和William Blair担任联合账簿管理人[2] 公司背景 - Larimar Therapeutics是一家专注于复杂罕见疾病治疗的临床阶段生物技术公司[5] - 主要候选药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法[5] - 公司计划利用其细胞内递送平台开发其他融合蛋白，以靶向更多由细胞内生物活性化合物缺乏引起的罕见疾病[5] 监管文件 - 此次发行基于2024年5月24日SEC宣布生效的S-3表格货架注册声明[3] - 初步招股说明书补充文件已于2025年7月29日提交SEC[3] - 最终招股说明书补充文件将在发行完成后提交SEC[3]

公司融资活动 - Larimar Therapeutics宣布开始承销公开发行普通股及预融资认股权证 所有证券由公司出售 [1] - 承销商获得30天期权可额外购买最多15%的发行证券 按公开发行价减去折扣和佣金 [1] - Leerink Partners和Guggenheim Securities担任联合簿记管理人负责本次发行 [2] 资金用途 - 发行净收益将用于nomlabofusp及其他管线候选药物的开发 [2] - 资金将用于营运资本及一般公司用途 包括研发费用和预商业化支出 [2] 法律与监管 - 发行依据S-3表格货架注册声明(文件号333-279275) 该声明于2024年5月24日被SEC宣布生效 [3] - 初步招股说明书补充文件及随附招股说明书将在SEC网站www.sec.gov免费提供 [3] - 最终发行条款将在提交给SEC的最终招股说明书补充文件中披露 [3] 公司业务背景 - Larimar Therapeutics为临床阶段生物技术公司 专注于复杂罕见病治疗开发 [5] - 主要候选药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调症的潜在治疗方案 [5] - 公司计划利用细胞内递送平台开发其他融合蛋白 靶向细胞内生物活性化合物缺乏导致的罕见病 [5]

核心观点 - Larimar Therapeutics公布了两篇同行评审文章，重点介绍了nomlabofusp作为新型frataxin（FXN）蛋白替代疗法的非临床数据，该疗法旨在解决弗里德赖希共济失调（FA）的根本病因 [1] - 这些数据支持使用皮肤FXN浓度作为合理可能的替代终点（RLSE），用于nomlabofusp的加速批准申请 [1] - 公司计划在2026年第二季度提交生物制品许可申请（BLA） [2] 非临床数据 - nomlabofusp在疾病相关组织（如背根神经节、心脏和骨骼肌）中显示出增加FXN水平的能力 [2] - 两篇已发表的同行评审文章分别探讨了nomlabofusp在弗里德赖希共济失调非临床研究中的药代动力学和药效学，以及其作为融合蛋白的功能性递送机制 [6] 公司背景 - Larimar Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发治疗复杂罕见疾病的疗法 [3] - 公司的主要候选药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法 [3] - 公司还计划利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以靶向更多由细胞内生物活性化合物缺乏引起的罕见疾病 [3] 监管进展 - 美国FDA已审查了支持使用皮肤FXN浓度作为替代终点的简报包 [1] - 公司计划在2026年第二季度提交BLA申请，寻求nomlabofusp的加速批准 [2]

核心观点 - Larimar Therapeutics获得FDA关于nomlabofusp生物制剂许可申请（BLA）的安全数据库建议和明确时间表 计划于2026年第二季度提交加速批准申请 关键临床数据预计于2025年9月公布 [1][2][4] 监管进展与FDA反馈 - FDA通过START试点项目书面回复 明确安全数据库要求：至少30名连续用药6个月的参与者 其中至少10名需连续用药1年 且大部分数据需来自50mg剂量组 [1][4][5] - FDA认可皮肤frataxin（FXN）浓度作为合理可能替代终点（RLSE） 但加速批准决定需待BLA审查时最终确定 [2][5] - 公司基于FDA建议调整时间表 以纳入成人和儿童安全数据 [1][4] 临床开发计划与里程碑 - 开放标签扩展（OLE）研究持续进行 已扩展至青少年和未参与过既往临床试验的患者 部分参与者用药时间达15个月 涵盖25mg和50mg剂量 [2][4][9] - 2025年9月预计公布OLE研究数据：包括30-40名接受至少一剂nomlabofusp的参与者数据 其中含50mg剂量组数据 [2][4][9] - 青少年药代动力学（PK）预试验数据将于2025年9月公布：涉及14名12-17岁青少年（部分使用安慰剂） [2][4][9] - 全球III期研究正在美国、欧洲、英国、加拿大和澳大利亚选址和资质认证 预计BLA提交时研究已启动 作为加速批准所需的验证性研究 [4][9] 产品与研发概况 - Nomlabofusp作为弗里德赖希共济失调（FA）的潜在首款疾病修饰疗法 采用每日皮下注射给药 长期用药依从性良好 [2][7][9] - 公司利用细胞内递送平台开发针对其他罕见病的融合蛋白 [7] - 非临床数据包支持FXN作为新型替代终点 包括幼年毒理学研究及脂质谱和基因表达改善数据 [9] - 化学制造与控制（CMC）数据支持室温稳定的冻干制剂 包含商业化规模生产批次和分析方法 [9]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics宣布将于2025年6月23日上午8点举办电话会议和网络直播，讨论其用于治疗弗里德赖希共济失调的nomlabofusp临床开发项目的监管更新情况 [1] 会议信息 - 网络直播链接可访问活动页面获取，电话参与可拨打1 - 877 - 407 - 9716（美国国内）或1 - 201 - 493 - 6779（国际），会议ID为13754491，也可点击链接请求回电，直播结束后存档网络直播将在公司网站“Events & Presentations”页面提供 [2] 公司介绍 - Larimar Therapeutics是专注于开发复杂罕见病治疗方法的临床阶段生物技术公司，其主要化合物nomlabofusp正被开发用于治疗弗里德赖希共济失调，公司还计划利用细胞内递送平台设计其他融合蛋白以针对细胞内生物活性化合物缺乏的其他罕见病 [3] 前瞻性声明 - 新闻稿包含基于公司管理层信念、假设和现有信息的前瞻性声明，除历史事实陈述外均为前瞻性声明，涉及公司开发和商业化nomlabofusp及其他产品候选物的能力、研发工作、与FDA的互动和申报、加速批准或加速获取的潜力、上市时间、业务战略、筹集资金能力、资金使用、运营结果和财务状况等方面 [4] 联系方式 - 投资者联系Joyce Allaire，邮箱jallaire@lifesciadvisors.com，电话(212) 915 - 2569；公司联系Michael Celano，首席财务官，邮箱mcelano@larimartx.com，电话(484) 414 - 2715 [6][7]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics公布2025年第一季度运营和财务业绩，其核心产品nomlabofusp临床开发项目进展顺利，有望在2025年底提交生物制品许可申请（BLA）以寻求加速批准，公司还计划在年中启动全球3期研究 [1][2]。 近期亮点 - FDA在START试点项目会议中表示，可考虑将皮肤FXN浓度作为支持加速批准的合理替代终点 [4] - 计划在2025年底提交BLA以寻求加速批准，年中启动全球3期研究 [4] - 已完成青少年药代动力学（PK）预试验给药，预计9月公布长期开放标签扩展（OLE）研究中50mg剂量的顶线数据和青少年队列数据 [4] - 截至2025年3月31日，公司资产负债状况良好，现金、现金等价物和有价证券达1.575亿美元，预计现金可维持至2026年第二季度 [4] 研发进展 - 完成青少年PK预试验给药，青少年接受基于体重的剂量，预计匹配成人50mg剂量的药代动力学，评估安全和PK数据后可筛选进入OLE研究，相关数据预计9月公布 [5] - FDA认可将FXN浓度作为合理替代终点，建议关注皮肤FXN浓度评估，已提交数据支持皮肤细胞中FXN浓度增加与心脏、背根神经节和骨骼肌等相关组织的关系，还建议探索皮肤FXN增加与药效学标志物或临床指标变化的关系 [5] - 公司持续通过START试点项目与FDA互动，寻求支持BLA提交所需安全数据集的反馈 [5] - 计划在2025年年中引入用于商业化的冻干产品配方到临床开发项目中 [12] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计1.575亿美元 [6] - 2025年第一季度净亏损2930万美元，合每股0.46美元，2024年同期净亏损1470万美元，合每股0.27美元 [6] - 2025年第一季度研发费用为2660万美元，2024年同期为1290万美元，主要因nomlabofusp制造成本增加710万美元、临床成本增加280万美元、人员费用增加160万美元和咨询费增加120万美元 [7] - 2025年第一季度一般及行政费用为460万美元，2024年同期为380万美元，主要因人员费用增加70万美元、咨询费增加50万美元，部分被股票薪酬费用减少30万美元抵消 [8] 未来规划 - 全球3期研究计划于2025年年中启动，潜在地点包括美国、欧洲、英国、加拿大和澳大利亚 [12] - 公司计划在2025年底提交BLA以寻求加速批准 [12]