文章核心观点 - 公司宣布其CAR - T疗法NXC - 201获FDA的RMAT指定，有望为复发/难治性AL淀粉样变性患者提供新治疗选择，NEXICART - 2试验入组加速，预计2025年上半年更新进展 [1][2] 公司情况 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注为AL淀粉样变性和特定免疫介导疾病开发细胞疗法，主要候选产品为NXC - 201 [1][10] 产品NXC - 201 - NXC - 201是空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，是目前AL淀粉样变性领域唯一正在开发的CAR - T疗法 [3][4] - 美国以外的NEXICART - 1 1b/2期研究初始数据显示，其在复发/难治性AL淀粉样变性中完全缓解率高且无任何神经毒性 [4] - NXC - 201正在美国开展综合临床试验，用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性，有潜力扩展到特定免疫介导疾病，已获FDA的RMAT指定以及美国FDA和欧盟EMA的孤儿药指定（ODD） [5][10] 临床试验NEXICART - 2 - NEXICART - 2是一项开放标签、单臂、多中心的美国1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者，旨在评估NXC - 201的安全性和有效性，主要终点为完全缓解率和总体缓解率 [6] - 该试验安全导入阶段已成功完成，入组速度加快，公司预计2025年上半年分享进展更新 [2] 行业情况 AL淀粉样变性疾病 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约达33,277名患者 [8] 淀粉样变性市场 - 2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [9]

文章核心观点 - 公司宣布NEXICART - 2研究的6名患者1b期安全导入阶段成功完成，预计2025年1月起加速美国各研究点的患者招募，有望为复发/难治性AL淀粉样变性患者提供新治疗选择 [1][3] 公司情况 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注为AL淀粉样变性和特定免疫介导疾病开发细胞疗法，主要候选产品为NXC - 201 [10] 产品情况 - NXC - 201是空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，在AL淀粉样变性中无神经毒性且细胞因子释放综合征持续时间短，已获美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定 [4][5][10] 临床研究 - NEXICART - 2是针对复发/难治性AL淀粉样变性的开放标签、单臂、多中心美国1b/2期临床试验，预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者，旨在评估NXC - 201的安全性和有效性，主要终点为完全缓解率和总体缓解率 [6] - 该研究分为6名患者的“安全导入”阶段和34名患者的剂量扩展阶段，“安全导入”阶段给3名患者注射1.5亿个CAR - T细胞，3名患者注射4.5亿个CAR - T细胞，所有6名患者均成功完成给药后安全评估，后续将以4.5亿个CAR - T细胞的剂量在美国各研究点继续招募患者 [2][6] 公司进展 - 2024年12月公布前4名患者的积极数据，2025年第一季度将进行下一次项目更新 [7] 行业情况 疾病情况 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约为33277名患者，且尚无FDA批准的疗法 [9] 市场规模 - 2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [9]

文章核心观点 - Immix Biopharma 宣布了其在美国进行的 NEXICART-2 临床试验中，使用 NXC-201 CAR-T 细胞疗法治疗复发/难治性轻链（AL）淀粉样变性的前四名患者的初步临床数据，结果显示所有患者在30天内疾病标志物正常化，其中两名患者已被分类为完全缓解（CR），另外两名患者骨髓微小残留病（MRD）阴性，公司预计这两名患者将在未来几周和几个月内被确认为CR [1][2][5] 临床试验背景 - NEXICART-2 是一项 Phase 1b/2 多站点美国开放标签剂量递增和剂量扩展试验，招募复发/难治性 AL 淀粉样变性患者，这些患者心脏功能保留（排除已有心力衰竭患者），并在 Dara-CyBorD 治疗后进展 [1][7] - 该试验基于之前的 NEXICART-1 研究，NEXICART-2 已完成首个剂量组并正在扩展剂量组进行患者给药，是美国唯一正在进行的使用 CAR-T 治疗 AL 淀粉样变性的临床试验 [1][7] 患者特征 - 所有患者均为复发（1名）或难治性（3名），之前接受过抗 CD38 抗体治疗，并经历了中位数 4 次（范围 2-6 次）治疗失败，其中两名患者（50%）曾接受过自体干细胞移植 [3] - 入组时，中位自由轻链（dFLC）差异为 65 mg/L（范围 24-86 mg/L），患者心脏 Mayo 分期为 I/II 期（两名为 II 期，两名为 I 期），中位 NT-proBNP 为 389 pg/mL（范围 146-1297 pg/mL），三名患者为纽约心脏协会（NYHA）I 级心力衰竭，一名为 II 级，一名患者有肾脏受累，24 小时尿蛋白为 3.0 g [3] 临床结果 - 三名患者接受了 150 百万 CAR+T 细胞，一名患者接受了 450 百万 CAR+T 细胞，中位随访时间为 85 天（范围 29-141 天）[4] - 所有四名患者在 NXC-201 治疗后 30 天内疾病标志物正常化，其中两名患者已被分类为完全缓解（CR），另外两名患者骨髓 MRD 阴性（10），所有患者在数据截止日期（2024年11月14日）仍处于缓解状态 [5] - 患者 NX2-001、NX2-002 和 NX2-004 的 dFLC 均降至 <1 mg/dL，三名患者的骨髓 MRD 阴性（10），FLC 正常化发生在中位 7 天（范围 7-26 天）后 [5] - 患者 NX2-003 在 NXC-201 治疗后 15 天 M-spike 恢复正常，一名患者在 NXC-201 治疗后 14 天 NYHA 分级从 II 级改善至 I 级 [5] - 耐受性方面，没有患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征，两名患者未观察到细胞因子释放综合征（CRS），两名患者出现 CRS（1 级和 2 级），均在第 3 天开始，持续不到 24 小时，并通过单次托珠单抗治疗 [5] - 血液学不良事件包括所有四名患者的粒细胞减少（三名 3 级，一名 4 级），没有发热性粒细胞减少、治疗相关感染、心脏毒性或死亡 [5] 下一步计划 - Immix 计划继续在其可能的关键 NEXICART-2 临床试验中招募患者，公司将在 2025 年上半年提供下一个项目更新，预计在 2025 年 Q2/Q3 进行中期临床数据读出，最终顶线临床数据读出预计在 2026 年 Q2/Q3 [6] 关于 NXC-201 - NXC-201 是一种空间优化的 BCMA 靶向嵌合抗原受体 T（CAR-T）细胞疗法，初步数据显示在 AL 淀粉样变性患者中具有高完全缓解率和无神经毒性 [8] - NXC-201 在美国进行的 NEXICART-2 临床试验中，正在研究用于治疗复发/难治性 AL 淀粉样变性患者，并有可能扩展到其他免疫介导疾病 [8] - NXC-201 已获得美国 FDA 和欧盟 EMA 的 AL 淀粉样变性孤儿药认定 [8][9] 关于 AL 淀粉样变性 - AL 淀粉样变性是由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白引起的，这些蛋白在心脏、肾脏、肝脏和其他器官中积累，导致多器官损伤，包括心力衰竭，并导致高死亡率 [9] - 美国复发/难治性 AL 淀粉样变性的患病率估计每年增长 12%，2024 年约为 33,277 名患者 [9] - 淀粉样变性市场在 2017 年为 36 亿美元，预计到 2025 年将达到 60 亿美元 [9]

文章核心观点 - 公司宣布其新型CAR-T细胞疗法NXC-201在治疗复发/难治性AL淀粉样变性（AL Amyloidosis）的临床试验中取得了显著成果，显示出快速且深度的完全缓解，且具有良好的安全性[1][2][5] 临床试验结果 - NXC-201在NEXICART-1试验中对16名复发/难治性AL淀粉样变性患者进行了治疗，这些患者在接受NXC-201治疗前平均接受了4次先前的治疗。结果显示，完全缓解率（CR）达到75%（12/16），且在虚弱和难治性患者中表现出良好的安全性[1][3] 临床试验设计 - NEXICART-1是一项开放标签的1b/2期临床试验，主要目的是评估NXC-201的安全性和有效性。该试验在非美国地区进行，包括复发/难治性多发性骨髓瘤和AL淀粉样变性患者，其中包括有预先存在心脏衰竭的患者和接受过BCMA靶向治疗的患者[3] - NEXICART-2是一项在美国进行的开放标签、单臂、多站点1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名心脏功能保留的复发/难治性AL淀粉样变性患者（不包括有预先存在心脏衰竭的患者），这些患者未接受过BCMA靶向治疗。试验设计包括一个标准的6名患者的安全性运行，以评估两种剂量（每种剂量3名患者，分别为1.5亿和4.5亿CAR+T细胞）[4] 产品介绍 - NXC-201是一种立体优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，已在1b/2期非美国研究NEXICART-1中显示出高完全缓解率和无神经毒性[5] - NXC-201正在美国进行全面的临床开发计划，用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性患者，并有可能扩展到其他免疫介导的疾病。该疗法已获得美国FDA和欧盟EMA的孤儿药认定（ODD）[6] 行业背景 - AL淀粉样变性是由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白引起的，这些蛋白在心脏、肾脏、肝脏和其他器官中积累，导致多器官损伤，包括心脏衰竭，并导致高死亡率[7][8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的患病率估计每年增长12%，到2024年约为33,277名患者[8] - 淀粉样变性市场在2017年为36亿美元，预计到2025年将达到60亿美元[9]

淀粉样变性相关疾病情况 - 美国复发性/难治性AL淀粉样变性的患病率每年增长12%，2024年预计达到33277名患者[145] - 截至2024年9月，公司在美国正在进行的1b/2期多中心NEXICART - 2临床试验中治疗了3名复发性/难治性AL淀粉样变性患者，在正在进行的1b/2a期NEXICART - 1海外临床试验中治疗了13名患者[146] - NXC - 201治疗复发性/难治性AL淀粉样变性患者的总体反应率为100%（10/10），完全反应率为70%（7/10）[148] - 目前淀粉样变性疗法的市场规模估计为36亿美元，预计2027年达到60亿美元[145] 公司项目及相关市场规模 - 公司其他项目包括用于特定免疫介导疾病的NXC - 201，该市场规模每年达250亿美元[150] - NXC - 201已被FDA和欧洲委员会授予孤儿药资格认定[140][149] 公司合并与协议相关 - 2024年5月20日，Nexcella并入公司，公司发行989876股普通股给Nexcella前股东等相关操作[154] - 2022年12月8日，子公司Nexcella与Hadasit和BIRAD签订研究和许可协议，支付150万美元预付款，2026年9月前每季度约支付1300万美元及每年5万美元许可费等[155] - Nexcella需为净销售额超过7亿美元支付高达2000万美元的销售里程碑付款，并承诺四年内为以色列的NXC - 201临床试验提供资金约1300万美元[156] 公司融资情况 - 公司自成立以来主要通过出售股权证券为运营提供资金，预计未来仍将产生大量费用和运营亏损[152] - 2023年7月14日至2024年2月5日依据7月ATM机制出售328136股普通股净收益1091887美元[158] - 2024年2月5日公司暂停依据7月销售协议出售普通股[158] - 2024年2月5日公司进行公开发行5535055股普通股每股公开发行价2.71美元[159] - 2024年3月1日承销商行使超额配售选择权购买783970股普通股净收益1954594美元[159] 公司费用与亏损情况 - 2024年三季度末一般及行政费用2949403美元较2023年同期2417776美元增加[160] - 2024年三季度末研发费用4445528美元较2023年同期2106020美元增加[162] - 2024年三季度末利息收入256680美元较2023年同期186691美元增加[164] - 2024年三季度末所得税拨备11144美元较2023年同期6807美元增加[165] - 2024年三季度净亏损7149395美元较2023年同期4343912美元增加[165] 公司营运资金情况 - 2024年9月30日公司有1620万美元营运资金[175] 公司会计准则相关 - 公司作为新兴成长型公司可利用JOBS法案的延长过渡期来遵守新的或修订后的会计准则，这可能使其财务报表与其他公司不具可比性[185][186] - 公司将继续作为新兴成长型公司直至满足四个条件中的最早一个，包括年总收入达12.35亿美元或更多等[187] - 公司财务报表按美国通用会计准则编制，管理层需进行影响资产负债等金额的估计和判断，自2023年10 - K表以来无重大变化[188] - 公司作为较小的报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[189]

文章核心观点 - 国际知名的AL淀粉样变性专家Raymond Comenzo博士加入Immix Biopharma子公司Nexcella科学顾问委员会，公司认为将从其建议中受益 [1][3] 分组1：专家信息 - Dr. Comenzo是国际公认的AL淀粉样变性专家，是塔夫茨医学中心骨髓瘤和淀粉样变性项目主任 [1][3] - 他在制定AL淀粉样变性临床试验共识指南和反应标准方面有开创性工作，是2021年发表在《新英格兰医学杂志》上具有里程碑意义的Andromeda试验结果的资深作者，该试验促成首个FDA批准的AL淀粉样变性疗法 [1] - 他还担任塔夫茨医学中心细胞治疗实验室主任、塔夫茨大学医学院医学教授，负责血浆细胞疾病患者临床护理和临床研究 [3] - 他在多家知名医疗机构任职过，拥有内科和血液学专业认证 [3] 分组2：公司动态 - Immix Biopharma宣布自2024年9月19日起，Dr. Comenzo加入其子公司Nexcella科学顾问委员会 [1] - 公司首席执行官Ilya Rachman和首席财务官Gabriel Morris均表示很高兴Dr. Comenzo加入，认为公司将受益于其建议 [3] 分组3：公司及产品介绍 - Immix Biopharma是临床阶段生物制药公司，开发用于AL淀粉样变性和免疫介导疾病的细胞疗法 [4] - 公司领先候选产品是空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法NXC - 201 [4] - NXC - 201正在美国1b/2期试验NEXICART - 2和美国以外研究NEXICART - 1中进行评估，在AL淀粉样变性中未显示任何神经毒性，细胞因子释放综合征持续时间短，已获美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定 [4] - Nexcella是Immix Biopharma的全资子公司和细胞治疗部门 [5] 分组4：专家观点 - Dr. Comenzo认为CAR - T是治疗AL淀粉样变性的新方法，很高兴看到专注于开发复发/难治性AL淀粉样变性治疗方案，期待加入Nexcella团队推进CAR - T NXC - 201的工作 [2]

文章核心观点 - 免疫生物制药公司宣布为美国复发/难治性AL淀粉样变性临床试验NEXICART - 2新增三个临床试验点 ，该试验旨在评估CAR - T NXC - 201的安全性和有效性，此前美国以外试验显示出高总体缓解率 [1][2] 公司动态 - 公司为美国复发/难治性AL淀粉样变性临床试验NEXICART - 2新增三个临床试验点，包括克利夫兰诊所、加州大学戴维斯分校和萨特健康，纪念斯隆凯特琳癌症中心仍为主要临床站点 [1] - 公司首席执行官表示新增世界级站点和优秀主要研究人员将NEXICART - 2临床试验范围扩大到全国规模，首席财务官称新增站点支持NEXICART - 2即将进行的中期和最终数据解读 [3] 临床试验 NEXICART - 2 - 是一项开放标签、单臂、多中心的美国1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名心脏功能良好且未接受过BCMA靶向治疗的患者，旨在评估NXC - 201的安全性和有效性，主要终点为完全缓解率和总体缓解率 [4] - 研究设计包括6名患者的安全导入期，评估两个剂量（1.5亿和4.5亿CAR + T细胞各3名患者），有可能进一步增加到8亿CAR + T细胞 [4] NEXICART - 1 - 是一项开放标签、美国以外的1b/2期临床试验，针对复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性AL淀粉样变性患者，主要目标是确定NXC - 201的安全性、有效性和推荐的2期剂量（已确认） [5] - 2024年美国基因与细胞治疗学会年会上报告的美国以外临床试验数据显示，复发/难治性AL淀粉样变性患者总体缓解率达92%（12/13），最佳缓解者缓解持续时间为28.0个月 [2] 产品信息 - NXC - 201是一种空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，美国以外1b/2期研究NEXICART - 1的初步数据显示其在AL淀粉样变性中无任何神经毒性 [6] - NXC - 201正在进行一项综合临床开发计划，用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性患者，有潜力扩展到免疫介导性疾病，已获得美国FDA和欧盟EMA的孤儿药指定 [7] 行业情况 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，到2024年约为33277名患者 [9] - 淀粉样变性市场2017年为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [9] 公司概况 - 免疫生物制药公司是一家临床阶段的生物制药公司，开发用于AL淀粉样变性和免疫介导性疾病的细胞疗法，主要候选产品为CAR - T细胞疗法NXC - 201 [10] - NXC - 201正在美国1b/2期试验NEXICART - 2和美国以外研究NEXICART - 1中进行评估，已证明在AL淀粉样变性中无神经毒性且细胞因子释放综合征持续时间短 [10]

文章核心观点 - 因盈利预期上调，Immix Biopharma评级升至Zacks Rank 2（买入），这或对股价产生积极影响 [1][3] 评级系统优势 - 华尔街分析师评级多受主观因素驱动，个人投资者难据此决策，而Zacks评级系统可利用盈利预期变化判断短期股价走势 [2] - Zacks评级系统使用与盈利预期相关的四个因素将股票分为五组，自1988年以来，Zacks Rank 1股票平均年回报率达+25% [7] - Zacks评级系统对超4000只股票维持“买入”和“卖出”评级比例相等，仅前5%股票获“强力买入”评级，接下来15%获“买入”评级 [9] 盈利预期对股价影响 - 盈利预期修正反映公司未来盈利潜力变化，与短期股价走势强相关，机构投资者会据此买卖股票，导致股价变动 [4] - 盈利预期上升及评级上调意味着Immix Biopharma基本面业务改善，投资者应推动股价上涨 [5] Immix Biopharma盈利预期情况 - 公司预计在2024年12月结束的财年每股亏损0.72美元，同比变化19.1% [8] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预期提高了20.9% [8] 结论 - 股票进入Zacks覆盖股票前20%表明其盈利预期修正表现出色，有望在短期内跑赢市场 [10] - Immix Biopharma升至Zacks Rank 2，处于评级修正前20%，意味着短期内股价可能上涨 [10]

临床试验和药物开发 - 公司正在开展NXC-201的临床试验,用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性[181] - NXC-201已获得FDA和欧盟委员会的孤儿药资格认定[189,191] - 截至2024年6月,公司已在NEXICART-1临床试验中治疗了76名患者,其中13名为复发/难治性AL淀粉样变性患者[188] - 截至2024年2月,尚未有任何FDA批准的AL淀粉样变性治疗药物[188] - 2023年12月,NXC-201在复发/难治性AL淀粉样变性患者中的临床数据在美国血液学会年会上进行了口头报告,10名患者的总反应率为100%,完全缓解率为70%[190] - 公司还在开发NXC-201用于自身免疫疾病的治疗,这个市场的年销售额预计达到250亿美元[192] - 公司还在收集和整理IMX-110单药治疗软组织肉瘤和联合抗PD-1治疗结直肠癌的数据,以评估后续步骤[193] 公司重组和许可协议 - 公司于2024年5月完成了对子公司Nexcella的吸收合并[195] - 公司与Hadasit和BIRAD签订了一项许可协议,获得了一种针对BCMA的CAR-T细胞技术的全球独占许可[196] 融资活动 - 公司于2023年7月14日与销售代理人签订了ATM销售协议,可以不时通过销售代理人发售公司普通股[198] - 公司于2023年7月14日至2024年2月5日期间通过7月ATM融资计划共发行328,136股普通股,获得净收益1,091,887美元[199] - 公司于2024年2月5日进行了5,535,055股普通股的公开发行,发行价格为2.71美元,获得净收益13,565,760美元[200] - 公司于2024年7月25日获得加州再生医学研究所8百万美元的资助,用于支持NXC-201 CAR-T疗法的临床开发[221] - 公司预计现有现金及可能获得的融资将足以维持至少12个月的运营[227] 财务信息 - 公司2024年6月30日季度的一般及行政费用为2,478,357美元,较2023年6月30日季度的1,511,467美元有所增加[202][203] - 公司2024年6月30日季度的研发费用为2,224,139美元,较2023年6月30日季度的2,209,244美元略有增加[204][205] - 公司2024年6月30日季度的净亏损为4,405,850美元,较2023年6月30日季度的3,598,212美元有所增加[208] - 公司2024年6月30日的总营运资金为2,340万美元[220] 公司披露和会计政策 - 公司将作为"新兴成长公司"依赖某些豁免权,包括不提供404(b)条款的内部控制审计报告,以及不遵守公众公司会计监督委员会关于在审计报告中沟通关键审计事项的要求[1] - 公司的财务报表是根据美国公认会计准则编制的,需要管理层做出估计和判断,实际结果可能与估计存在差异[2] - 公司作为"较小报告公司"无需提供市场风险的定量和定性披露[3][4]

文章核心观点 - 加州再生医学研究所（CIRM）向Nexcella公司授予800万美元CLIN2赠款，支持其CAR - T疗法NXC - 201治疗复发/难治性AL淀粉样变性的临床开发，该疗法有潜力成为创新治疗方案 [1][2] 公司相关 Nexcella公司 - Nexcella是临床阶段生物制药公司，专注于AL淀粉样变性和自身免疫性疾病的细胞疗法，其主打候选产品为CAR - T疗法NXC - 201 [12] - 公司对CIRM认可NXC - 201在复发/难治性AL淀粉样变性中的重要性表示感谢，并期待加入CIRM生物技术创新生态系统推进NEXICART - 2项目 [2] NXC - 201疗法 - NXC - 201是一种空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，是目前AL淀粉样变性领域唯一正在开发的CAR - T疗法 [3][7] - 美国FDA和欧盟EMA已授予NXC - 201治疗AL淀粉样变性的孤儿药资格认定 [9][12] - 前期NEXICART - 1研究数据显示，NXC - 201在高容量疾病中细胞因子释放综合征（CRS）持续时间短，无3级或延迟性神经毒性，在AL淀粉样变性中CRS持续时间短且无任何神经毒性 [8][12] 临床试验 NEXICART - 1 - 是一项在美国以外开展的开放标签1b/2a期临床试验，针对复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性AL淀粉样变性患者，已确认NXC - 201的2期推荐剂量（RP2D） [6] - 2024年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布的数据显示，复发/难治性AL淀粉样变性患者总体缓解率达92%（12/13），最佳缓解者缓解持续时间达28.0个月 [2] NEXICART - 2 - 是一项在美国开展的开放标签、单臂、多中心1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名心功能良好且未接受过BCMA靶向治疗的复发/难治性AL淀粉样变性患者 [5] - 研究设计包括6例患者的安全性导入期，评估两个剂量（1.5亿和4.5亿CAR + T细胞各3例），有可能进一步增加至8亿CAR + T细胞 [5] - 研究旨在评估NXC - 201在该患者群体中的安全性和有效性，主要终点为完全缓解率和总体缓解率 [5] 行业相关 AL淀粉样变性疾病 - 由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [10] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约达33277例患者 [11] 淀粉样变性市场 - 2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [11] 加州再生医学研究所（CIRM） - 由加州人民创建，旨在加速干细胞治疗应用于未满足医疗需求的患者，拥有55亿美元资金和150多个活跃干细胞项目 [3][4] - 积极与学术界和行业合作，推动最有前景的干细胞技术发展 [3]