核心财务业绩 - 第三季度调整后每股收益为0.17美元，超出市场一致预期的0.12美元，去年同期为0.10美元 [1] - 第三季度总收入为1.691亿美元，同比增长19%（按固定汇率计算增长17%），超出市场一致预期的1.65亿美元 [2] - 公司第三季度实现GAAP净盈利 [3] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券总计2.638亿美元，较2025年6月30日的2.31亿美元有所增加 [7] 产品收入表现 - 总收入增长主要得益于Galafold销售增长以及新组合药物Pombiliti + Opfolda的增量收入 [2][3] - 治疗法布里病的Galafold销售额为1.383亿美元（按固定汇率计算同比增长12%），未达到1.5亿美元的市场一致预期，但超出模型预期的1.349亿美元 [4] - 新获批治疗晚发型庞贝病的组合疗法Pombiliti + Opfolda的净产品销售额为3070万美元，超出2967万美元的市场一致预期和2940万美元的模型预期 [7] 2025年业绩指引 - 公司重申2025年全年业绩指引，预计按固定汇率计算的总收入增长率为15%-22% [6][8] - Galafold收入预计按固定汇率计算增长10%-15% [8] - Pombiliti + Opfolda收入预计按固定汇率计算增长50%-65% [8] - 全年调整后运营费用预计在3.8亿至4亿美元之间 [8] - 公司继续预期在2025年下半年实现GAAP净盈利，并目标在2028年实现总销售额超过10亿美元 [9] 业务进展与战略 - 公司正在推进持续研究，以扩大在法布里病和庞贝病领域的药物标签 [3] - 2025年5月，公司获得了Dimerix三期项目DMX-200在美国的商业化独家权利，该药物是针对罕见致命肾脏病FSGS的潜在重磅疗法，目前尚无FDA批准的治疗方案 [10] - 关键的III期ACTION3研究进展顺利，预计在2025年底前完成全部患者入组 [10] 市场表现与同业比较 - 公司年初至今股价下跌4.5%，而同期行业指数上涨10.9% [3] - 生物科技行业其他高评级股票包括Alkermes、CorMedix和Exact Sciences，这些公司年初至今股价分别上涨5.7%、40.9%和23.8% [11][12][13][14]

财务业绩概览 - 公司报告2025年第三季度营收为1亿6906万美元，同比增长19.5% [1] - 季度每股收益为0.17美元，相比去年同期的0.10美元有所提升 [1] - 营收超出市场一致预期1亿6476万美元，实现2.61%的正向惊喜 [1] - 每股收益超出市场一致预期0.12美元，实现41.67%的正向惊喜 [1] 细分市场销售表现 - 美国地区净产品销售额为7027万美元，超出两家分析师平均预期的6447万美元，同比增长25.1% [4] - 美国以外地区净产品销售额为9879万美元，略低于两家分析师平均预期的1亿21万美元，但同比增长15.8% [4] - Pombiliti + Opfolda组合的净产品销售额为3071万美元，超出四家分析师平均预期的2977万美元，同比大幅增长45.3% [4] - Galafold的净产品销售额为1亿3835万美元，低于四家分析师平均预期的1亿5010万美元，但同比增长14.9% [4] 市场表现与展望 - 公司股价在过去一个月内上涨10.2%，表现优于同期标普500指数1%的涨幅 [3] - 公司目前获得Zacks Rank 1（强力买入）评级，预示其可能在短期内跑赢大市 [3]

收入和利润（同比变化） - 截至2025年9月30日的九个月，Galafold收入为3.715亿美元，比去年同期增加4090万美元[85] - 2025年第三季度净产品销售额为1.69061亿美元，比2024年同期的1.41517亿美元增加2750万美元[94] - 2025年第三季度毛利润为1.49594亿美元，比2024年同期的1.28238亿美元增加2130万美元[94] - 公司净产品销售额同比增长7040万美元，达到4.49亿美元，增幅为18.6%[98] - 毛利润增长6213万美元，达到4.026亿美元，同比增长18.2%[98] - 2025年第三季度归属于普通股股东的净收入为1730万美元，而2024年同期为净亏损670万美元[94] - 公司净亏损同比改善4204万美元，为2880万美元[98] 各业务线收入表现 - 截至2025年9月30日的九个月，Galafold收入为3.715亿美元，比去年同期增加4090万美元[85] - 截至2025年9月30日的九个月，Pombiliti + Opfolda收入为7750万美元[85] 成本和费用（同比变化） - 2025年第三季度研发费用为2340万美元，比2024年同期的2616万美元减少270万美元[94][95] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为9004万美元，比2024年同期的7511万美元增加1490万美元[94][96] - 研发费用增加3293万美元，达到1.121亿美元，主要由于向Dimerix支付3000万美元的预付款项许可费[98] - 销售、一般和行政费用增加2970万美元，达到2.664亿美元，主要由于人员成本增加1360万美元[99] - 2025年第三季度所得税费用为1697万美元，比2024年同期的1351万美元增加345万美元[94] 现金流和流动性 - 经营活动产生的净现金为1690万美元，相比去年同期使用的净现金3000万美元有所改善[105] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为2.638亿美元[90] - 截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物及有价证券总额为2.638亿美元[104] - ATM股权计划中仍有1.642亿美元的普通股可供发行和出售[103] - 投资活动使用的净现金为3990万美元，主要用于购买7140万美元的有价证券[107] 商业投资与资产变动 - 2025年4月30日，公司支付3000万美元预付款获得DMX-200在美国的商业化权利，潜在里程碑付款最高可达5.6亿美元[83] - 库存增加6720万美元以支持商业增长[105]

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核心财务业绩 - 季度每股收益为0.17美元，超出市场一致预期的0.12美元，同比去年的0.1美元增长70%，收益超预期幅度达+41.67% [1] - 季度营收为1.6906亿美元，超出市场一致预期2.61%，同比去年的1.4152亿美元增长19.4% [2] - 在过去四个季度中，公司一次超出每股收益预期，两次超出营收预期 [2] 近期股价表现与市场比较 - 公司股价自年初以来下跌约5.9%，而同期标普500指数上涨16.5%，表现逊于大盘 [3] - 股价的短期走势可持续性将很大程度上取决于管理层在财报电话会议中的评论 [3] 未来业绩预期与评级 - 当前市场对下一季度的共识预期为每股收益0.16美元，营收1.7938亿美元；对本财年的共识预期为每股收益0.31美元，营收6.2406亿美元 [7] - 在本次财报发布前，盈利预期修正趋势向好，公司股票获得Zacks第二级（买入）评级，预期近期表现将优于市场 [6] 行业背景与同业比较 - 公司所属的医疗-生物医学和遗传学行业，在Zacks行业排名中处于前39%的位置，研究表明排名前50%的行业表现优于后50%的行业，优势超过2比1 [8] - 同业公司C4 Therapeutics预计在即将发布的报告中公布季度每股亏损0.47美元，同比恶化34.3%，但其季度每股亏损预期在过去30天内被上调了38.3% [9] - 该同业公司预计季度营收为650万美元，同比下降57.7% [9]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入达到1.691亿美元，同比增长19%（按固定汇率计算增长17%）[23] - Galafold收入为1.383亿美元，按固定汇率计算同比增长12%（按报告基准计算增长15%）[10] - Pombiliti和Opfolda收入为3070万美元，按固定汇率计算同比增长42%（按报告基准计算增长45%）[14] - 第三季度GAAP净收入为1730万美元，每股收益0.06美元，而去年同期GAAP净亏损为670万美元，每股亏损0.02美元，这是2025年首个实现GAAP盈利的季度[24] - 第三季度非GAAP净收入为5420万美元，每股收益0.18美元，去年同期非GAAP净收入为3080万美元，每股收益0.10美元[25] - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和可交易证券为2.638亿美元，较2024年12月31日的2.499亿美元有所增加，第三季度环比增加3280万美元[25] - 销售成本占净销售额的比例为12%，去年同期为9%[23] - 重申2025年全年财务指引：总收入增长15%-22%，Galafold收入增长10%-15%，Pombiliti和Opfolda收入增长50%-65%（均按固定汇率计算）[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold本季度患者需求同比增长13%，季度末在可治疗的法布里患者中占据约69%的全球市场份额[10] - Galafold当前全球患者构成约为65%为初治患者，35%为转换治疗患者，而2024年分别为60%和40%，显示在初治人群中的吸收更强[11] - Pombiliti和Opfolda在2024年前九个月，从avalglucosidase alfa转换过来的患者数量相比2023年全年翻了一番，美国以外的初治处方量在前九个月相比2023年全年也翻了一番[15] - 两种产品的依从性和坚持率均维持在90%以上[12][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 第三季度总收入的58%（9880万美元）来自美国以外市场，42%（7030万美元）来自美国市场[23] - 对于Pombiliti和Opfolda，第三季度美国市场贡献约43%的收入，美国以外市场贡献57%的收入[14] - Pombiliti和Opfolda目前已在美国、英国、德国、西班牙、奥地利等15个国家获得报销，第三季度瑞士、意大利、捷克共和国、葡萄牙和荷兰等新上市市场开始产生收入[14][16][17] - 日本市场在第三季度末出现首批商业患者，为重要市场机会[17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对两款商业产品在2028年实现合计10亿美元销售额的目标充满信心[7] - 关键增长驱动因素包括：寻找新患者并渗透已诊断和治疗人群、拓展新市场和扩大标签适应症、提高在可治疗患者中的市场份额、维持高依从性[12] - 通过科学出版物和会议展示，持续强调Pombiliti和Opfolda日益增多的证据和差异化优势[6] - 与Dimerix合作推进DMX-200（用于FSGS的同类首创疗法）的研发，关键III期ACTION3研究患者入组率已超过90%，预计年底前完成入组[8][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对实现2025年下半年GAAP净收入保持信心，但提醒在盈利初期，GAAP盈利能力可能不会逐季度线性增长[24][27] - 法布雷病存在显著未满足需求，全球超过12,000人接受治疗，但约6,000名确诊患者未接受治疗，文献表明实际患病率可能超过100,000患者，市场机会巨大[12] - 晚发型法布里病在新诊断和治疗人群中的比例不断增加，这部分人群对Galafold的适用性更高[13] - 公司在美国推出"Finding Fabry"活动，旨在提高疾病认知，改善诊断[13] 其他重要信息 - 2025年对于Pombiliti和Opfolda的销售成本是混合年份，因为在前三个季度消耗了先前已计费用的库存，相关成本将在第四季度计入[26] - 预计2025年全年毛利率将处于中位80%区间的高端（约83%-87%）[26] - 非GAAP运营费用指引维持在3.8亿至4亿美元，但预计将处于该范围的高端[27] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Pombiliti在美国的标签接受度、真实世界证据对处方模式的影响以及最鼓励患者转换治疗的数据类型 [31] - 标签总体接受良好，公司希望未来能将标签扩展至晚发型和婴儿型庞贝病的儿科患者 [32] - 真实世界证据在与医生的对话中日益重要，持续的证据发表将支持产品的使用 [32][33] - 长期数据（如四年数据）和转换治疗经验对医生尤其有吸引力，间接比较数据和个体病例研究也很有价值 [34][35] - 公司正与关键利益相关者合作，确定在现实世界中监测患者的合适终点指标 [36][37] 问题: 关于美国第三季度新患者起始情况以及2026年加速收入增长的潜在措施 [41] - 第三季度是Pombiliti和Opfolda净商业需求最强的季度，美国是增长的主要贡献者 [42] - 进入2026年，真实世界证据的积累、新上市国家（如日本、荷兰）的贡献以及患者转换经验的增加将支持增长势头 [43][44][45] 问题: 关于Galafold患者增长是来自核心国家还是新兴市场 [48] - 增长主要来自核心国家，主要由新诊断的初治患者驱动，在这些市场Galafold已成为标准治疗 [49] - 法布里病诊断不足的现状继续为增长提供潜在动力 [49] 问题: 关于DMX-200的MCP-1水平阈值以及Filspari的FDA咨询委员会会议 [52] - 对于Filspari不再需要咨询委员会会议表示乐观，认为这是积极信号 [53] - MCP-1水平与蛋白尿反应相关，在二期研究中，高MCP-1和高蛋白尿患者对DMX-200的反应最显著；三期研究未设定MCP-1入组标准，但会进行分析 [54][55] 问题: 关于Biosecure 2.0对爱尔兰生产的影响以及医生对转换治疗态度的变化 [58] - 对爱尔兰邓多克工厂的供应稳定性充满信心，不担心Biosecure立法的影响 [59] - 随着证据的积累，公司相信Pombiliti和Opfolda将是庞贝病的正确疗法，正在帮助医学界确定现实世界中的疗效终点 [60][61] 问题: 关于婴儿型庞贝病标签扩展的时间表以及是否仅依赖ROSELLA试验 [66] - 首要标签扩展目标是儿科晚发型庞贝患者（12-17岁），预计明年年中更新标签 [67][68] - 婴儿型庞贝病的标签扩展可能在此之后，具体时间取决于临床试验进展 [68][69] 问题: 关于2026年Pombiliti的商业轨迹和稳态市场份额预期 [71] - 对2026年的持续增长充满信心，但尚未提供具体指引 [71] - 目标是在峰值时获得超过50%的市场份额，使其成为庞贝病的领先治疗产品 [71][72]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入达到1.691亿美元，同比增长19%（按固定汇率计算增长17%）[23] - Galafold收入为1.383亿美元，按固定汇率计算增长12%，报告口径增长15%[10] - Pombiliti和Opfolda收入为3070万美元，按固定汇率计算增长42%，报告口径增长45%[14] - 第三季度实现GAAP净利润1730万美元，每股收益0.06美元，而去年同期为GAAP净亏损670万美元，每股亏损0.02美元[24] - 非GAAP净利润为5420万美元，每股收益0.18美元，去年同期为3080万美元，每股收益0.10美元[25] - 现金及现金等价物和可交易证券为2.638亿美元，较2024年12月31日的2.499亿美元有所增加[25] - 第三季度GAAP运营费用增至1.153亿美元，同比增长8%；非GAAP运营费用增至9540万美元，同比增长15%[23][24] - 重申2025年全年财务指引：总收入增长15%-22%，Galafold收入增长10%-15%，Pombiliti和Opfolda收入增长50%-65%（均按固定汇率计算）[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold本季度患者需求同比增长13%，全球市场份额约为69%[10] - Galafold患者构成中约65%为初治患者，35%为转换患者，而2024年分别为60%和40%，显示在初治人群中渗透率提高[11] - Pombiliti和Opfolda在2024年前九个月，从avalglucosidase alfa转换过来的患者数量相比2023年全年翻倍，美国以外地区的初治处方量也相比2023年全年翻倍[15] - 两种产品的依从性和坚持率均超过90%[12][16] - Galafold和Pombiliti与Opfolda均有望达到当前全年共识销售预期[5][11][15] 各个市场数据和关键指标变化 - 第三季度总收入的58%（9880万美元）来自美国以外市场，42%（7030万美元）来自美国市场[23] - Pombiliti和Opfolda收入中，美国约占43%，美国以外地区占57%[14] - Pombiliti和Opfolda已在15个国家获得报销，包括第二季度启动的瑞士、意大利、捷克共和国、葡萄牙和荷兰，以及近期达成定价和报销协议的日本、比利时、爱尔兰和卢森堡[14][16][17] - 在日本市场，大多数患者已使用Nexviazyme两到三年，这被视为一个重要的市场机会[17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对两款商业化产品在2028年实现合计10亿美元销售额的目标充满信心[7] - 关键增长驱动因素包括：增加新患者数量、扩大处方医生的广度和深度、在新国家上市、通过证据生成和真实世界证据实现疗法差异化、维持高依从性[12][16] - 通过"发现法布里病"等活动提高疾病认知，解决诊断延迟问题，以挖掘未诊断患者群体的市场潜力[13] - 与Dimerix合作开发DMX-200（用于FSGS的first-in-class疗法），其关键III期ACTION3试验入组已完成超过90%，预计年底前完成全部入组[8][19][21] - 致力于Pombiliti和Opfolda的标签扩展，包括针对晚发型庞贝病的儿科患者和婴儿型庞贝病患者[32][66][68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对实现2025年下半年GAAP净利润保持信心，但提醒在盈利初期，GAAP盈利能力可能不会逐季度线性增长[24][25] - 法布里病领域存在巨大未满足需求，全球超过12,000人接受治疗，约6,000名确诊患者未治疗，文献提示实际患病率可能超过100,000人，市场机会巨大[12] - 晚发型法布里病在新诊断和治疗人群中的比例不断增加，这部分人群对Galafold的适用性更高[12] - 公司基于九个月业绩和对第四季度的清晰展望，确信全年总收入和产品收入趋势符合全年共识预期[26] 其他重要信息 - DMX-200的III期ACTION3试验设计稳健，已成功完成多次中期分析，FDA已同意将蛋白尿作为批准的主要终点[21] - 在ICIEM会议上展示了PROPEL开放标签扩展研究的新四年数据，显示ERT经验患者肌肉功能和力量关键终点保持稳定或改善[6][18] - 一项独立的英国研究显示，从Myozyme转换到Pombiliti和Opfolda的患者在运动功能上有改善[18][34] - 公司预计在2025年第一季度与FDA举行额外会议，讨论ACTION3研究的下一次中期分析和DMX-200的后续开发步骤[21] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Pombiliti在美国的标签接受度、真实世界证据的影响以及驱动患者转换的关键数据 [31] - Pombiliti的标签总体接受良好，公司希望在美国将标签扩展至晚发型庞贝病的儿科患者和婴儿型庞贝病患者，相关研究应能在明年支持标签扩展[32] - 真实世界证据在与医生的对话中日益重要，随着证据积累，将更支持Pombiliti和Opfolda的使用[32][33] - 长期数据（如四年数据）和转换经验数据对医生尤为重要，独立的间接比较研究和个案研究也提供了有价值的见解[34][35] - 公司持续投资儿科试验，预计明年年中在美国将标签扩展至青少年患者，并致力于与关键利益相关者确定合适的患者监测终点[36][37] 问题: 美国Q3新患者启动情况以及2026年加速收入增长的潜在措施 [41] - Q3是Pombiliti和Opfolda净商业需求最强劲的季度，美国是增长的主要贡献者，处方广度和深度增加，报销时间缩短，依从性良好[42] - 推动未来增长的因素包括：真实世界证据的积累、新上市国家（如日本、荷兰）的贡献、以及医生和患者使用经验的增加[43][44][45] - 公司对进入2025年的持续势头充满信心，但提供2026年具体指引为时尚早[43] 问题: Galafold患者增长主要是由核心国家还是新兴市场驱动 [48] - 患者增长主要来自关键国家，主要由新诊断的初治患者驱动，Galafold在这些市场已成为适用突变新诊断患者的护理标准[49] - 在近期启动的市场中仍有一定程度的患者转换，但底层增长潜力巨大，因为法布里病诊断不足，诊断患者数量持续超出预期[49] 问题: DMX-200的MCP-1水平阈值以及Filspari的FDA咨询委员会会议更新 [52] - DMX-200通过阻断MCP-1与CCR2受体的信号传导发挥作用，II期研究中高MCP-1和高蛋白尿患者对DMX-200的蛋白尿反应最显著[54][55] - III期研究未设定MCP-1入组标准，但会监测该指标并基于不同水平分析结果，预计高MCP-1患者炎症更严重，DMX-200效果可能更明显[54][55] - 对Filspari不再需要咨询委员会会议表示欢迎，认为这是积极信号[53] 问题: Biosecure 2.0对爱尔兰生产设施的影响以及医生对Pombiliti转换态度的变化 [58] - 公司对爱尔兰邓多克生产基地的供应链安全充满信心，该设施已获欧洲批准，预计也将获美国批准，Biosecure立法的演变增强了公司对长期稳定供应的信心[59] - 随着证据积累，公司致力于证明Pombiliti和Opfolda是庞贝病患者的正确疗法，医生使用经验增加和真实世界证据将推动产品被更广泛接受[60][61] 问题: Pombiliti针对婴儿型庞贝病的标签扩展时间表以及是否仅依赖ROSELLA试验 [66] - 首要任务是解决目前无法使用Pombiliti的儿科晚发型庞贝患者（12-17岁及1-12岁）的需求，这将是更早的标签扩展机会[67] - 针对12-17岁青少年患者的提交预计不久后进行，标签扩展预计在明年年中；12岁以下患者入组即将完成，需约一年随访后提交，预计几年内加入标签[68] - 婴儿型庞贝病研究在转换患者入组接近完成，初治患者入组进展良好，同样需要一年以上研究和提交时间，预计在年轻LOPD组之后[68][69] 问题: 2026年Pombiliti的商业轨迹展望以及稳态市场份额预期 [71] - 公司对年底增长充满信心，预计明年将保持强劲增长势头，但提供具体指引为时尚早[71] - 在像英国这样已上市数年的市场，市场份额已达到40%以上，公司坚信该产品将成为治疗庞贝病的领先产品，峰值市场份额目标超过50%，以支持超过10亿美元的峰值销售潜力[71][72]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入达到1.691亿美元，同比增长19%（按固定汇率计算增长17%）[22] - 第三季度实现GAAP净利润1730万美元，每股收益0.06美元，而去年同期GAAP净亏损670万美元，每股亏损0.02美元，这是2025年首个实现GAAP净利润的季度[23] - 非GAAP净利润为5420万美元，每股收益0.18美元，去年同期为3080万美元，每股收益0.10美元[24] - 现金及现金等价物和可交易证券总额为2.638亿美元，较2024年12月31日的2.499亿美元有所增加，第三季度环比增加3280万美元[24] - 第三季度GAAP运营费用增至1.153亿美元，同比增长8%；非GAAP运营费用增至9540万美元，同比增长15%[23] - 产品销售成本占净销售额的12%，去年同期为9%[22] - 重申2025年全年财务指引：总收入增长15%-22%，Galafold收入增长10%-15%，Pombiliti和Opfolda收入增长50%-65%（均按固定汇率计算）[25] - 预计2025年全年毛利率在83%-87%区间的高位，非GAAP运营费用指引维持在3.8亿至4亿美元区间的高位，预计2025年下半年实现GAAP净利润[25][26] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold第三季度收入1.383亿美元，按固定汇率计算增长12%，报告基础上增长15%，患者需求同比增长13%[8] - Galafold在全球治疗的 amenable 突变法布里患者中占据约69%的市场份额，目前患者构成约为65%初治患者和35%转换治疗患者，而2024年分别为60%和40%[8][9] - Pombiliti和Opfolda第三季度收入3070万美元，按固定汇率计算增长42%，报告基础上增长45%；年初至今按固定汇率计算增长59%，报告收入增长61%[12] - Pombiliti和Opfolda的合规性和依从性率维持在90%以上[12][15] - 第三季度美国市场收入约占Pombiliti和Opfolda总收入的43%，美国以外市场占57%[13] 各个市场数据和关键指标变化 - Galafold在其领先市场（未具体说明）需求创下新高，年初至今的新患者起始数达到上市以来最高水平[9] - Pombiliti和Opfolda已在15个国家获得报销，包括第三季度新增的日本、比利时、爱尔兰和卢森堡[12][15][16] - 在日本市场，第三季度末出现首批商业患者，其中大部分患者已使用Nexviazyme两到三年，这被视为一个重要的市场机会[16] - 在荷兰市场，预计将有70%的晚期发病患者转换使用Pombiliti和Opfolda，并在第三季度和第四季度取得了显著进展[40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对Galafold和Pombiliti及Opfolda在2028年实现合计10亿美元销售额的目标充满信心[5] - Galafold的增长驱动力包括寻找新患者、渗透已诊断和治疗人群、扩展至新市场和新适应症、提高在 amenable 患者中的治疗份额以及维持高依从性[10] - Pombiliti和Opfolda的增长驱动力包括增加净新患者数量、扩大处方医生广度和深度、在2024年进入最多10个新国家、通过证据生成和真实世界证据进行差异化以及维持高依从性[15] - 公司与Dimerix合作开发DMX-200（一种用于FSGS的first-in-class疗法），其关键III期ACTION3试验已完成超过90%的患者入组，预计年底前完成全部入组[18][19] - 公司致力于通过科学出版物和会议展示来积累Pombiliti和Opfolda的差异化证据，例如在ICIEM上公布的PROPEL扩展研究四年数据显示了肌肉功能和力量的稳定性或改善[5][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对增长轨迹保持坚定信心，预计当前趋势将延续至未来几年[4] - 法布里疾病存在大量未满足需求，全球超过12,000人接受治疗，约6,000名确诊患者未接受治疗，文献表明实际患病率可能超过100,000人，表明Galafold拥有巨大的市场机会[10] - 公司通过"Finding Fabry"等活动提高法布里疾病的诊断意识，因为该疾病诊断常被延误长达十年或更久[11] - 公司相信小分子药物对于未治疗和未诊断人群是一个有吸引力的治疗选择，晚发型法布里在新诊断和治疗人群中的比例不断增加，这部分患者对Galafold的 amenable 比例更高[11] - 尽管对第三季度实现GAAP净利润感到满意，但管理层提醒在盈利初期，GAAP盈利能力可能不会逐季度线性增长，但仍预计2025年下半年实现GAAP净利润[24] 其他重要信息 - Galafold拥有强大的知识产权保护，预计其增长跑道将延续至下一个十年[12] - 对于Pombiliti和Opfolda，全球从avalglucosidase alfa转换而来的患者在2024年前九个月的数量相比2023年全年翻了一番；美国以外的初治处方在2024年前九个月相比2023年全年也翻了一番[14] - DMX-200的III期ACTION3试验设计稳健，已成功完成多次中期分析，FDA已同意将蛋白尿作为批准的主要终点[19] - 公司预计将在2026年第一季度与FDA举行会议，讨论ACTION3研究的下一次中期分析以及DMX-200开发的后续步骤[19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Pombiliti在美国的标签接受度、真实世界证据的影响以及哪些数据对医生最有说服力 [29] - Pombiliti的标签总体接受良好，但公司希望未来能将标签扩展至晚发型庞贝病的儿科患者和婴儿型庞贝病患者，相关研究正在进行中，预计明年将显现效益[30] - 真实世界证据在与医生的沟通中日益重要，随着证据的积累，将更支持Pombiliti和Opfolda的使用，公司将继续在医学会议上展示相关数据[31] - 长期数据（如四年数据）和转换治疗的经验对医生尤其有吸引力，缺乏Pombiliti与Nexviazyme的间接比较数据，但近期英国的一项研究提供了相关见解，个体病例研究和儿科数据也很重要[32][33] - 公司正在与关键利益相关者合作，确定在真实世界中监测患者的关键终点和节奏[34] 问题: 关于美国Q3庞贝病新患者起始数的进展以及2026年加速收入增长的潜在措施 [37] - Q3是Pombiliti和Opfolda净商业需求有史以来最高的一个季度，美国是增长的主要贡献者，处方广度和深度增加，报销时间缩短，依从性高[38] - 所有上市市场进展良好，Q4积累的势头使公司对2026年的持续增长充满信心[39] - 推动增长的因素包括真实世界证据的积累、新上市国家（如日本）的贡献、以及像荷兰这样有高转换率预期的市场的进展[40][41] 问题: Galafold创纪录的新患者增加主要是由核心国家还是新兴国家驱动 [42] - 新患者增加主要来自核心国家，主要由新诊断的初治患者驱动，Galafold在这些市场已成为amenable突变新诊断患者的标准治疗[43] - 在近期上市的市场中，仍有一定程度的患者转换，但增长潜力主要来自法布里疾病诊断不足的现状，诊断出的患者数量持续超出预期[44] 问题: DMX-200是否有针对MCP-1水平的定义阈值，以及对Filspari不再需要咨询委员会会议的评论 [45] - DMX-200通过阻断MCP-1与CCR2受体的信号传导来发挥作用，在二期试验中，高MCP-1和高蛋白尿的患者对DMX-200的反应最显著[47] - 三期试验未设定MCP-1入组标准，但会全程监测MCP-1，并计划根据MCP-1水平分析结果，预计高MCP-1患者炎症更严重，DMX-200效果可能更明显[47] - 对Filspari不再需要咨询委员会会议表示欢迎，认为这是一个积极信号[46] 问题: Biosecure 2.0对爱尔兰工厂生产的Pombiliti产品在美国使用的影响，以及医生对转换治疗态度的变化 [50] - 公司对将生产转移至爱尔兰Dundalk工厂充满信心，该工厂已获得欧洲批准，并期待获得美国批准，认为这将确保来自"友岸"地点的供应安全，不担心Biosecure立法的影响[51] - 随着证据的积累，公司相信将证明Pombiliti和Opfolda是患者的正确治疗选择，医生和患者正在使用更多指标（如活动能力和呼吸功能）来评估治疗效果[52][54] 问题: 婴儿型庞贝病标签扩展的时间表以及是否仅取决于ROSELLA试验 [59] - 婴儿型庞贝病患者是最脆弱的群体，但当前最大的未覆盖患者群体是晚发型庞贝病的儿科患者（12-17岁及1-12岁）[60] - 12-17岁青少年患者的数据提交预计很快进行，标签扩展预计在2026年中期；12岁以下患者入组预计年底完成，需约一年随访后提交，预计几年内添加到标签中[61] - 婴儿型庞贝病的研究包括转换患者和初治患者队列，转换患者入组接近完成，初治患者入组进展良好，预计在年轻LOPD组之后不久提交[61][62] 问题: 2026年Pombiliti的商业轨迹展望以及稳态市场份额预期 [64] - 公司对年底的增长充满信心，预计势头将延续至2026年，虽然具体指引尚早，但预计将是强劲增长的一年[65] - 在一些市场（如英国），经过三到四年的市场渗透，市场份额已达到40%以上，公司相信该产品将成为治疗庞贝病的领先产品，峰值市场份额目标超过50%，从而支持其10亿美元以上的峰值销售潜力[65]

业绩总结 - 2025年第三季度总收入为1.69亿美元，同比增长17%[59] - 2025年第三季度净产品销售为169,061千美元，同比增长19.5%（2024年为141,517千美元）[60] - 2025年第三季度GAAP净收入为17,306千美元，而2024年为亏损6,729千美元[60] - 2025年第三季度非GAAP净收入为54,237千美元，同比增长76.1%（2024年为30,786千美元）[74] - 2025年第三季度GAAP每股净收入为0.06美元，而2024年为亏损0.02美元[60] 用户数据 - 目前已治疗约2730名Fabry病患者，Galafold在可治疗患者中的市场份额为69%[9] - Q3 2025季度患者启动增长为13%[14] 产品与收入预期 - FY 2025 Galafold收入增长预期为10-15%[15] - FY 2025 Pombiliti和Opfolda的收入增长预期为50-65%[28] - 2025年全年总收入增长预期为15%至22%[63] - 2025年Galafold收入增长预期为10%至15%[63] - 2025年Pombiliti和Opfolda收入增长预期为50%至65%[63] 研发与临床试验 - DMX-200在FSGS的临床试验中表现优于安慰剂，正在进行Phase 3研究[52] 市场展望 - 预计到2028年总收入将超过10亿美元[5] - 2025年下半年GAAP净收入预期为正值[63] 其他信息 - 2025年第三季度加权平均普通股数量为308,468,423股，较2024年增加[61] - 2025年非GAAP运营费用预期为3.8亿至4亿美元[63]

根据您的要求，我已将提供的财报关键点按照单一主题进行分组。以下是整理结果： 收入和利润表现 - 第三季度总收入为1.691亿美元，按固定汇率计算同比增长17%[1][3] - 第三季度净产品销售额为1.69061亿美元，同比增长19.5%[26] - 前三季度净产品销售额为4.48998亿美元，同比增长18.6%[26] - 第三季度毛利润为1.49594亿美元，毛利率为88.5%[26] - 第三季度实现GAAP净利润1730万美元，去年同期为GAAP净亏损670万美元[4] - 第三季度运营收入为3426.9万美元，同比增长58.2%[26] - 第三季度归属于普通股股东的净收入为1730.6万美元，去年同期为净亏损672.9万美元[26] - 前三季度归属于普通股股东的净亏损为2880万美元，去年同期为净亏损7084.5万美元[26] - 第三季度非GAAP净收入为5423.7万美元，同比增长76.2%[32] - 第三季度非GAAP每股收益为0.17美元（稀释后）[32] 各业务线产品销售额 - 第三季度Galafold产品销售额为1.383亿美元，同比增长15%[4] - 第三季度Pombiliti + Opfolda产品销售额为3070万美元，同比增长45%[4] 成本和费用 - 第三季度GAAP运营费用为1.153亿美元，同比增长8%[4] - 第三季度非GAAP运营费用为9540万美元，同比增长15%[4] 管理层讨论和指引 - 公司重申2025年财务指引：总收入增长15%至22%[6] - 公司预计2025年非GAAP运营费用在3.8亿至4亿美元之间[6] - 公司预计2028年总销售额将超过10亿美元[12] 其他财务数据 - 第三季度末现金及等价物与有价证券为2.638亿美元，较2024年底增加3390万美元[4] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为1.90553亿美元，较2024年底下降10.9%[28] - 截至2025年9月30日，库存为1.77928亿美元，较2024年底增长49.8%[28]