公司业绩 - 2025年第一季度调整后每股收益为3美分，低于Zacks共识预期的8美分，去年同期亏损2美分[1] - 总收入1.252亿美元，同比增长13%（固定汇率下15%），低于Zacks共识预期的1.36亿美元[1] - 收入主要来自法布里病药物Galafold和新获批的庞贝病组合疗法Pombiliti + Opfolda[1] - 5月1日财报发布后股价下跌13%[2] 产品销售 - Galafold销售额1.042亿美元（固定汇率下增长6%），低于Zacks共识预期的1.13亿美元，患者需求增长14%但受英国VPAG返利和订单时间影响[4] - Pombiliti + Opfolda销售额2100万美元，低于Zacks共识预期的2300万美元，受新市场患者启动时间和英国VPAG返利影响[5] 财务数据 - 2025年第一季度运营费用增长10.4%至9450万美元[5] - 截至2025年3月31日，现金及等价物2.506亿美元，较2024年底2.499亿美元基本持平[6] 2025年指引 - 全年收入增速预期下调至15-22%（固定汇率，原指引17-24%）[9] - Galafold收入增速维持10-15%预期，Pombiliti + Opfolda增速预期从65-85%下调至50-65%[9] - 调整后运营费用预期上调至3.8-4亿美元（原指引3.5-3.7亿美元）[10] - 目标2025年下半年实现GAAP净利润，2028年总销售额突破10亿美元[10] 战略动态 - 获得Dimerix公司DMX-200（FSGS肾病三期疗法）美国独家商业化权利，支付3000万美元首付款及最高5.6亿美元里程碑款[11][12] - 2024年10月与Teva达成专利和解，Teva在2037年前不得在美国销售Galafold仿制药[12][13] 行业比较 - 公司股价过去一年下跌29%，同期行业跌幅2.7%[3] - 同行业ADMA Biologics（Zacks排名2）2025年EPS预期从69美分上调至71美分，年初至今股价上涨39.7%[14][15] - Beam Therapeutics（Zacks排名2）2025年亏损预期从每股4.45美元收窄至4.27美元[16]

业务合作与协议 - 公司与Dimerix签订独家许可协议，支付3000万美元预付款，Dimerix最多可获7500万美元开发和监管里程碑付款、3500万美元首次销售付款、4.1亿美元商业销售里程碑付款及低两位数百分比的净销售分层特许权使用费，还有4000万美元未来适应症里程碑付款[77] - 2022年11月公司与高盛签订销售协议，可出售最高2.5亿美元普通股，截至2025年3月31日，还有1.642亿美元股份可发行和出售[93] 各业务线收入情况 - 2025年第一季度Galafold收入1.042亿美元，较上年同期增加490万美元[79] - 2025年第一季度Pombiliti + Opfolda收入2100万美元[79] 财务关键指标 - 资产情况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计2.506亿美元[80][94] 财务关键指标 - 净产品销售 - 2025年第一季度净产品销售1.25249亿美元，较上年同期增加1480万美元，主要因Galafold和Pombiliti + Opfolda增长，部分被140万美元外汇不利影响抵消[87] 财务关键指标 - 商品销售成本 - 2025年第一季度商品销售成本1169.8万美元，较上年同期减少190万美元，主要因上年库存注销[87][88] 财务关键指标 - 研发费用 - 2025年第一季度研发费用2783.9万美元，较上年同期减少50万美元，主要因研发人员减少，部分被第三方研发费用增加抵消[87][88] 财务关键指标 - 销售、一般和行政费用 - 2025年第一季度销售、一般和行政费用9182.7万美元，较上年同期增加380万美元，主要因员工增加和制造能力扩张相关费用增加[87][89] 财务关键指标 - 重组费用 - 2024年第一季度重组费用604.5万美元，主要与放弃无用租约以降低运营成本有关[87][90] 财务关键指标 - 经营活动净现金 - 2025年第一季度经营活动提供的净现金为780万美元，主要因净亏损2170万美元，经2340万美元非现金费用调整，其中包括2520万美元股票薪酬，部分被540万美元外汇重估收益抵消，还有经营资产和负债净减少600万美元[95] - 2024年第一季度经营活动使用的净现金为2970万美元，包括净亏损4840万美元和经营资产和负债净减少2230万美元，被3080万美元股票薪酬和1020万美元其他非现金调整抵消[96] 财务关键指标 - 投资活动净现金 - 2025年第一季度投资活动使用的净现金为3290万美元，主要是购买3880万美元有价证券，部分被620万美元有价证券出售和赎回及20万美元资本支出抵消[97] - 2024年第一季度投资活动提供的净现金为750万美元，主要是3890万美元有价证券出售和赎回，部分被2960万美元有价证券购买和180万美元资本支出抵消[98] 财务关键指标 - 融资活动净现金 - 2025年第一季度融资活动使用的净现金为1170万美元，主要是支付1180万美元归属受限股票单位预扣税，部分被10万美元股票期权行使收益抵消[99] - 2024年第一季度融资活动使用的净现金为1330万美元，主要是支付1670万美元归属受限股票单位预扣税，部分被350万美元股票期权行使收益抵消[100] 公司未来展望 - 公司预计未来将继续产生重大成本，主要因研发费用，未来资本需求取决于临床试验等多因素[100] - 基于当前运营模式，公司认为目前现金状况足以支持至少未来12个月运营和研究项目[101] 会计政策与市场风险 - 截至2025年3月31日的三个月，公司重大会计政策和估计无重大变化[104] - 截至2025年3月31日，公司市场风险及管理自2024年12月31日以来无重大变化[106]

公司业绩表现 - 季度每股收益0 03美元 低于Zacks一致预期的0 08美元 较去年同期亏损0 02美元有所改善[1] - 季度营收1 2525亿美元 低于预期7 66% 但同比增长13 45%[2] - 过去四个季度中 公司两次超过每股收益预期 两次超过营收预期[2] 市场反应与股价表现 - 业绩公布后股价短期走势取决于管理层电话会议指引[3] - 年初至今股价累计下跌18 5% 同期标普500指数跌幅5 3%[3] - 当前Zacks评级为2级(买入) 预计短期将跑赢大盘[6] 未来业绩展望 - 下季度共识预期为每股收益0 11美元 营收1 4886亿美元[7] - 当前财年共识预期为每股收益0 52美元 营收6 2956亿美元[7] - 业绩公布前盈利预测修正趋势呈正面[6] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前32%[8] - 同业公司Foghorn Therapeutics预计季度每股亏损0 3美元 同比改善49 2% 营收预期662万美元[9]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度实现总营收1.252亿美元，同比增长13%，按固定汇率计算增长15% [33] - 第一季度商品销售成本占净销售额的比例为9.3%，上年同期为12.3% [34] - 第一季度GAAP总运营费用降至1.215亿美元，2024年第一季度为1.246亿美元，下降2% [34] - 第一季度非GAAP总运营费用增至9450万美元，去年同期为8560万美元，增长10% [34] - 2025年第一季度GAAP净亏损2170万美元，合每股0.07美元；2024年第一季度净亏损4840万美元，合每股0.16美元 [34] - 2025年第一季度非GAAP净收入为900万美元，合每股盈利0.03美元；去年同期非GAAP净亏损460万美元，合每股亏损0.02美元 [35] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.51亿美元，2024年12月31日为2.5亿美元 [35] - 2025年全年总营收增长指引更新为15% - 22%，此前为17% - 24% [35] - 重申Galafold营收增长指引为10% - 15% [35] - 将Pombility和Opholdo营收增长指引从65% - 85%修订为50% - 65% [36] - 预计全年毛利率仍在80%中期水平 [36] - 非GAAP运营费用指引预计为3.8亿 - 4亿美元 [36] - 预计2025年下半年实现GAAP正净收入 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 Galafold业务 - 营收达到1.042亿美元，按固定汇率计算增长6% [9] - 本季度全球新患者启动数量增长14%，有望实现今年最高水平的患者启动数量 [9] - 本季度结束时，在可治疗的法布里病突变患者中，全球市场份额超过69% [9] - 美国市场本季度增长18%，但美国以外地区订单模式非线性，英国第一季度销售受高于预期的VPAG回扣影响 [11] Pompe疾病业务（PONVILITY和EPORALDA） - 第一季度营收达到2100万美元，按固定汇率计算增长92% [13] - 增长主要由美国、德国和西班牙三个初始上市国家推动，美国约占营收的45%，贡献了本季度65%的增长 [14] - 预计新上市市场患者启动的收益将在2025年下半年体现 [14] - 调整2025年全年Pombility和Aupholda营收增长指引，从65% - 85%调整为50% - 65% [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 第一季度总营收中，美国以外地区产生7520万美元，占60%；美国国内产生5000万美元，占40% [33] - Galafold全球市场中，约65%为新患者，35%为转换患者，新患者群体的接受度更强 [10] - PONVILITY和EPORALDA在第一季度在7个国家实现营收，包括美国、德国、奥地利、西班牙、英国、瑞士和瑞典 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 与Dimerix达成战略合作，获得美国商业化权利，引入一款处于后期III期开发的一流化合物，用于治疗罕见致命肾病，具有重磅市场潜力 [6] - 加强和多元化供应链，通过谨慎运营和规划，有效消除今年潜在关税的影响，并宣布将部分药物产品制造业务转移到美国 [6][20] - 持续增加净新患者数量、扩大处方医生的深度和广度、在新国家上市、通过证据生成和真实世界证据差异化疗法、保持90%以上的依从率和坚持率，以推动Pommiletine和PolDA成为公司多年增长的主要贡献者 [16] - 寻找新患者、拓展新市场和扩大标签、提高Galapold在可治疗患者中的份额、维持高依从率和坚持率，以推动Galafold在未来十年实现长期增长并突破10亿美元营收 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管生物技术行业本季度动荡，但公司核心业务在庞贝病和法布里病领域实现连续第十一个季度的两位数销售增长，且这一趋势将持续多年 [5] - 对Galafold和Pombility、Opholda在2025年剩余时间的销售加速充满信心，预计这两款产品到2028年底的联合销售额将达到10亿美元 [7] - 重申有信心在2025年下半年实现GAAP盈利 [7] 其他重要信息 - 公司总裁兼首席执行官Bradley Campbell感谢退休的美国业务总裁Mike Cavany的贡献，并欢迎Gwen Whitney接任该职位 [38][39][40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Galafold和Pommility Uphold回扣高于预期的原因 - 英国行业协会协商的回扣率为22%，高于公司预期的最高15%，这是行业与政府的协商结果，是一次性事件。Galafold可通过患者增长弥补影响，Pommility Upholda已调整全年营收增长指引 [44][45][46] 问题2: 美国以外地区的上市节奏和患者启动预期的变化以及对POMOP指引下调的影响 - 年初预计在第一季度开始治疗的患者，实际只有少数在第一季度开始，多数在第二季度开始，这是时间问题。此外，英国的VPAG回扣影响了全年业绩。不过，4月已开始看到加速增长，且在意大利、瑞典、瑞士等市场有新患者启动，荷兰的首选地位将成为下半年的重要增长驱动力 [49][50][51] 问题3: DMX 200的尽职调查过程、选择该资产的原因、与后期竞争产品的差异化以及如何融入整体治疗范式 - 公司战略是引入后期低风险资产以满足重大未满足医疗需求，FSGS与公司现有能力和团队具有协同效应，交易结构符合公司需求。尽职调查中，公司仔细研究数据、进行市场调研、与医生交流并与Dimerix密切合作。二期数据、未满足的需求、中期分析结果以及FDA对蛋白尿作为主要终点的确认，增强了公司对该资产的信心。DMX200的差异化在于其作用机制，它专门针对受损肾脏中的单核细胞驱动的炎症信号，与标准治疗和其他开发中的化合物不同 [59][60][62] 问题4: 即使uPCR是完全可批准的主要终点，FDA对eGFR有何额外要求；下一次中期分析的时间；2025年下半年Palm Up在美国转换加速的原因 - FDA将蛋白尿作为完全批准的主要终点，eGFR作为次要终点需显示支持性数据。下一次中期分析需与Parasol合作进行额外分析，预计需要3 - 6个月，之后再与FDA沟通确定具体时间，9个月左右有可能。Palm Up在美国转换加速的原因包括更多NexViazyme患者进入转换期、越来越多的真实世界证据支持转换、第一季度通常是非线性季度以及美国以外的一次性因素影响 [67][68][72] 问题5: FSGS中CCR2机制方面，Hemosynchronous几年前在FSGS的二期试验失败的原因以及DMX200与该药物的区别 - DMX200是一种差异化的CCR2抑制剂，它不直接抑制MCP1与CCR2受体的结合，而是在下游阻断A1TR CCR2异二聚体发出的信号，避免了传统结合抑制剂导致的MCP1水平反弹效应，能降低MCP1水平并允许单核细胞在肾脏外正常工作 [78][79] 问题6: VPAG回扣是否为一次性事件；如何在计划上市的10个新国家中定位Palm Op与传统ERT；此次引进许可交易是否代表进入神经学或炎症相关罕见病领域的更广泛计划的开始 - VPAG回扣是行业与英国政府安排的一部分，此次大幅增加与指导不同是一次性事件。公司在欧洲的报销过程中展示了产品的价值主张，定位基于差异化数据，即唯一在对照研究中显示可改善从酶替代疗法转换过来的患者的产品。公司倾向于在现有业务的相邻领域拓展，此次交易是关于美国FSGS及其他适应症的权利，有机会在罕见肾脏领域扩展，也希望在全球范围内扩大产品组合 [85][88][90] 问题7: FSGS中，有多少比例的患者对ARBs反应不佳 - DMX200试验的目标患者是原发性FSGS和遗传性FSGS患者，尽管使用了ARBs和皮质类固醇，但仍有蛋白尿大于1.5克/克的患者，这是大多数FSGS患者的情况。这些患者中，蛋白尿水平越高，越有可能存在未控制的炎症成分，预计DMX200在这些患者中可能会有显著的蛋白尿降低效果 [94][95][96] 问题8: 2025年后为控制潜在关税影响是否需要额外投资；美元疲软的影响 - 公司认为在制造方面不需要大量额外投资来应对关税，因为大部分制造业务已转移到爱尔兰，部分药物产品制造也将转移到美国。美元疲软对公司总体有外汇收益，因为大部分收入来自英镑、欧元和日元，但公司关注固定汇率下的增长 [102][103][104] 问题9: Pharmop在美国的竞争动态；医生如何在两款产品之间做出选择；市场反馈如何 - 赛诺菲在庞贝病的全球业务第一季度下降了5%，而公司增长了90%，表明公司开始有意义地抢占市场份额。在美国，医生通常在患者使用NexVizyme约两年后才考虑转换，目前大量NexVizyme患者进入转换期对公司有利。医生主要关注患者的六分钟步行距离、强制肺活量下降以及其他患者报告的结果，公司不断增长的真实世界证据支持从Nexizem转换到Palm Op [108][109][110] 问题10: DMX200的作用机制还适用于哪些其他潜在适应症；鉴于不断变化的监管环境，公司希望看到监管机构做出哪些改变以提高罕见病药物开发或审查效率 - 公司认为在罕见肾脏疾病中，单核细胞巨噬细胞炎症起关键作用且未得到充分解决的领域，如糖尿病肾病、IgA肾病、增殖性狼疮性肾炎等，可能是DMX200的潜在适应症。公司希望FDA更多地使用真实世界证据，承认在罕见致命疾病中不一定需要安慰剂对照臂，并提供其他激励措施以认可现代监管能力和临床试验设计 [117][118][115]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总营收达1.252亿美元，同比增长13%，按固定汇率计算增长15% [33] - 第一季度商品销售成本占净销售额的比例为9.3%，上年同期为12.3% [34] - 第一季度GAAP总运营费用降至1.215亿美元，2024年第一季度为1.246亿美元，降幅2%；非GAAP总运营费用增至9450万美元，去年同期为8560万美元，增幅10% [34] - 2025年第一季度GAAP净亏损2170万美元，合每股0.07美元；2024年第一季度净亏损4840万美元，合每股0.16美元 [34] - 2025年第一季度非GAAP净收入900万美元，合每股盈利0.03美元；去年同期非GAAP净亏损460万美元，合每股亏损0.02美元 [35] - 2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.51亿美元，2024年12月31日为2.5亿美元 [35] - 2025年全年总营收增长指引更新为15% - 22%，此前为17% - 24%；重申Galafold营收增长指引为10% - 15%；将Pombility和Opholdo营收增长指引从65% - 85%修订为50% - 65%，均按固定汇率计算 [35][36] - 预计全年毛利率处于80%中段 [36] - 非GAAP运营费用指引预计为3.8亿 - 4亿美元，包含DMX - 200许可的3000万美元前期许可费 [36] - 预计2025年下半年实现GAAP正净收入 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 Galafold业务 - 营收达1.042亿美元，按固定汇率计算增长6% [10] - 全球新患者启动数量季度内增长14%，有望实现今年最高患者启动水平 [10] - 季度末，在可治疗的法布里病突变患者中，全球市场份额超69% [10] - 美国市场本季度增长18%，美国以外地区订单模式非线性，英国第一季度销售受高于预期的VPAG回扣影响 [12] Pompe病业务（PONVILITY和EPORALDA） - 第一季度营收达2100万美元，按固定汇率计算增长92% [14] - 增长主要由美国、德国和西班牙三个初始上市国家推动，美国约占营收45%，贡献本季度65%的增长 [15] - 英国销售受VBAC回扣影响 [15] - 调整2025年全年营收增长指引，从65% - 85%调至50% - 65%，按固定汇率计算 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 第一季度总营收中，美国以外地区产生7520万美元，占60%；美国国内产生5000万美元，占40% [33] - Galafold业务中，美国市场增长显著，澳大利亚在一线上市后患者数量创纪录；全球市场中，新患者群体的接受度更强 [11] - Pompe病业务在七个国家实现营收，瑞典和瑞士在本季度有首例患者启动；预计第二季度在意大利、捷克共和国、葡萄牙和荷兰有首例患者启动 [18][19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 与Dimerix达成战略合作，获得DMX200在美国的商业化权利，该产品处于晚期开发阶段，用于治疗罕见致命肾病FSGS，具有重磅炸弹市场潜力 [7][25] - 加强和多元化供应链，通过谨慎运营和规划，有效消除今年潜在关税影响；宣布将部分Pombility药品生产转移至美国 [8][21] - 持续加强Pombility和Opholda在庞贝病治疗方面的差异化，通过临床试验、机制研究、真实世界证据等展示产品优势 [22] - 公司战略聚焦于引入晚期去风险资产，满足重大未满足医疗需求，同时关注与现有业务有协同效应的疾病领域 [60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管生物技术行业本季度动荡，但公司核心业务在庞贝病和法布里病领域实现连续十一个季度两位数销售增长，且这一趋势将持续多年 [6] - 对Galafold和Pombility、Opholda产品全年销售加速充满信心，预计这两款产品到2028年底合计销售额达10亿美元 [9] - 有信心在2025年下半年实现GAAP盈利，公司处于为股东创造重大价值并为患者完成使命的有利位置 [9] 其他重要信息 - 公司总裁Mike Cavany在第一季度末退休，Gwen Whitney接任美国业务总裁一职 [39][41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Galafold和Pombility Uphold回扣高于预期的原因 - 英国行业协会协商的回扣率为22%，高于公司预期的最高15%，这是行业与政府的协商结果，属于一次性事件；Galafold可凭借患者增长弥补影响，Pombility和Opholda已调整全年营收增长指引 [45][46][47] 问题2: 美国以外地区产品上市和患者启动节奏变化及对POMOP指引下调的影响 - 年初预计部分报销患者在第一季度开始治疗，但实际只有少数启动，多数在第二季度开始，这是时间问题；英国的VPAG回扣影响全年业绩；4月已出现加速趋势，意大利、瑞典、瑞士等市场已有患者启动，荷兰的首选地位将成为下半年增长驱动力 [50][51][52] 问题3: 荷兰市场的影响情况 - 荷兰有150多名LLPD患者，公司获首选地位，但治疗集中在一个中心，存在瓶颈，患者启动将在后续季度体现；瑞典患者群体较小，但也获首选地位，有望带来中期机会 [54][55] 问题4: DMX 200许可协议的尽职调查过程、资产选择原因、与后期竞争产品的差异化及在治疗范式中的定位 - 公司战略是引入晚期去风险资产，满足重大未满足医疗需求，FSGS与公司现有能力有协同效应，交易结构符合公司需求；尽职调查中，公司仔细研究数据、进行市场调研、与Dimerix密切合作；二期数据、未满足需求、中期分析结果及FDA对主要终点的确认增强了公司信心；DMX200特异性靶向受损肾脏的炎症信号，与标准治疗和其他开发化合物不同，不同患者对不同治疗的反应可能不同，医生将根据患者情况选择合适治疗 [60][61][63] 问题5: DMX200中uPCR作为完全可批准主要终点时，FDA对eGFR的额外要求、下一次中期分析的时间预期及2025年下半年美国PALMoP转换加速的原因 - PALMoP转换加速是因为4月新商业启动数量创历史新高，部分原因是更多NexViazyme患者进入转换期，且公司展示的真实世界证据增多，同时第一季度业务可能存在非线性情况；FDA认可蛋白uria作为完全批准的主要终点，eGFR作为次要终点需显示支持性数据；下一次中期分析需与Parasol合作分析数据集，约需3 - 6个月，之后与FDA沟通确定具体时间，9个月有可能 [72][73][77] 问题6: FSGS中CCR2机制方面，Dimerix与几年前失败的hemosynchronous的差异 - DMX200是差异化的CCR2抑制剂，它不直接抑制MCP1与CCR2受体的结合，而是在下游阻断A1TR CCR2异聚体的信号传导，避免了传统结合抑制剂的反弹效应，可降低MCP1水平，同时允许单核细胞在肾脏外正常工作 [81][82] 问题7: VPAG回扣是否为一次性事件、Palm Op在新10个国家的定位策略及与支付方和供应商的沟通情况、此次许可交易是否代表进入神经学或炎症相关罕见病领域的更广泛计划 - VPAG回扣是行业与英国政府安排的一部分，此次大幅高于预期属特殊情况，会影响全年营收，Galafold有望弥补，Palm Op已调整指引；公司在欧洲报销过程中表现出色，通过展示差异化数据证明产品价值，推动产品采用；公司关注神经肌肉、罕见肾脏、罕见心脏病和罕见代谢疾病等相邻领域，此次交易是美国FSGS及其他适应症的权利，有机会在罕见肾脏领域扩展，也希望在全球范围内扩展产品组合 [88][89][92] 问题8: FSGS中对ARB治疗反应不佳的患者比例 - DMX200试验针对的是原发性FSGS和遗传性FSGS患者，尽管使用ARB和皮质类固醇治疗，但蛋白尿仍高于1.5克/克的患者是主要目标人群，这占FSGS患者的大多数；炎症在这些患者中普遍存在，DMX200有望在降低蛋白尿方面有显著效果，也可能预防病情恶化 [98][99][100] 问题9: 未来控制关税影响的额外投资需求及美元疲软的影响 - 公司认为无需大量额外投资来应对关税，已将大部分生产转移至爱尔兰，并将部分药品生产转移至美国，有助于分散和降低制造风险；公司大部分收入来自英镑、欧元和日元，美元疲软通常带来外汇收益，但公司关注固定汇率下的增长 [105][106][107] 问题10: Pharmop在美国的竞争动态、医生选择产品的依据及市场反馈 - 赛诺菲在庞贝病的全球业务第一季度下降5%，公司产品开始抢占市场份额；美国医生通常在患者使用NexVizyme约两年后考虑更换产品，目前大量NexVizyme患者进入转换期；医生主要关注患者的六分钟步行距离、强制肺活量下降及其他患者报告结果，公司展示的长期影响数据和案例研究支持从Nexizem转换到Palm Op [111][112][113] 问题11: DMX200的其他潜在适应症及对改善罕见病药物开发或审查效率的监管机构建议 - 公司希望FDA更多使用真实世界证据，认可罕见病临床试验中不一定需要安慰剂对照臂，并提供其他激励措施；DMX200的作用机制在糖尿病肾病、IgA肾病、增殖性狼疮性肾炎等罕见肾脏疾病中有潜在应用，这些疾病中单核巨噬细胞炎症起关键作用且未得到充分治疗，已有部分疾病的概念验证数据 [119][120][121]

业绩总结 - 2025年第一季度总收入为1.25亿美元[4] - 2025年第一季度收入同比增长15%[56] - 2025财年总收入增长预期调整为15%至22%[58] - 2025年第一季度非GAAP净收入为896.3万美元，较2024年同期的亏损458.1万美元有所改善[56] - 2025年第一季度GAAP净亏损为216.9万美元，较2024年同期的484.2万美元有所减少[56] - 2025年第一季度的总GAAP运营费用为121.5万美元，较2024年同期的124.5万美元有所下降[68] - 2025年第一季度的非GAAP运营费用为944.9万美元，较2024年同期的855.5万美元有所上升[68] 用户数据 - Galafold的收入为1.042亿美元，同比增长6%[13] - Galafold在可治疗患者中的市场份额为69%[10] - Pombiliti和Opfolda的收入为2100万美元，同比增长92%[18] - 预计2025年Pombiliti和Opfolda的收入增长为50-65%[20] 未来展望 - 预计2028年总收入超过10亿美元[5] - Galafold的收入增长指导为10-15%[15] - 预计2025年将获得3项监管批准，并在10个新市场推出[23] - 2025年第二季度GAAP净收入预计将在2025年下半年实现正值[58] 新产品和新技术研发 - DMX-200的许可协议包含高达5.6亿美元的成功里程碑支付[38] - DMX-200的FDA批准预计将以蛋白尿作为主要终点[46] 其他信息 - 2024年和2025年第一季度的美元对欧元汇率分别为1.086和1.052，变动幅度为-3.1%[72]

总营收相关数据 - 2025年第一季度总营收1.252亿美元，按固定汇率计算同比增长15%，货币逆风为140万美元或1%[1][5] - 公司预计2025年总营收增长指引调整为按固定汇率计算增长15 - 22%[1][9] - 公司预计2028年总销售额将超过10亿美元[8] - 2025年第一季度净产品销售为12.5249亿美元，2024年同期为11.0403亿美元[27] 各业务线产品销售数据 - Galafold 2025年第一季度净产品销售额1.042亿美元，同比增长5%，按固定汇率计算增长6%，公司重申其2025年全年收入增长指引为按固定汇率计算增长10 - 15%[6] - Pombiliti + Opfolda 2025年第一季度净产品销售额2100万美元，同比增长90%，按固定汇率计算增长92%，公司将其2025年营收增长指引范围调整为按固定汇率计算增长50 - 65%[8] 运营费用相关数据 - 2025年第一季度GAAP总运营费用1.215亿美元，较2024年第一季度的1.246亿美元下降2.5%；非GAAP总运营费用9450万美元，较2024年第一季度的8560万美元增长10.4%[8] - 2025年第一季度非GAAP运营费用调整为2700.9万美元，2024年同期为3900.2万美元[31] 盈利相关数据 - 2025年第一季度GAAP净亏损2170万美元，即每股基本和摊薄亏损0.07美元；非GAAP净收入900万美元，即每股基本和摊薄收益0.03美元[8] - 2025年第一季度毛利润为1.13551亿美元，2024年同期为0.96836亿美元[27] - 2025年第一季度运营亏损为795.2万美元，2024年同期为2772.1万美元[27] - 2025年第一季度净亏损为2168.6万美元，2024年同期为4841.9万美元[27] - 2025年第一季度非GAAP净收入为896.3万美元，2024年同期净亏损为458.1万美元[33] - 2025年第一季度非GAAP每股净收入为0.03美元，2024年同期每股净亏损为0.02美元[33] 资产负债相关数据 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.506亿美元，较2024年12月31日的2.499亿美元略有增加[8] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1.81657亿美元，截至2024年12月31日为2.13752亿美元[29] - 截至2025年3月31日，总资产为7.89839亿美元，截至2024年12月31日为7.85033亿美元[29] - 截至2025年3月31日，总负债为5.96281亿美元，截至2024年12月31日为5.90988亿美元[29] 业务合作与市场准入相关 - 公司获得Dimerix公司DMX - 200在美国的独家许可权，用于治疗罕见致命肾病FSGS[4][8] - Pombiliti + Opfolda在荷兰被选为成人晚发型庞贝病的首选治疗方案，预计2025年第二季度开始商业患者治疗；在加拿大和澳大利亚获得成人晚发型庞贝病的监管批准[8]

财务表现 - 2025年第一季度总收入达1.252亿美元 按固定汇率计算同比增长15% 但受汇率影响减少140万美元[5][6] - Galafold产品销售额1.042亿美元 同比增长5% 按固定汇率计算增长6% 但英国VPAG返利政策影响部分抵消了14%的潜在患者需求增长[6] - Pombiliti + Opfolda组合销售额2100万美元 同比大幅增长90% 按固定汇率计算增长92%[6] - 非GAAP净利润为900万美元 相比2024年同期的460万美元亏损实现扭亏为盈[33] 产品管线与商业进展 - 获得DMX-200在美国的独家商业化权利 该药物针对罕见肾脏疾病FSGS 目前处于III期临床阶段 具有重磅药物市场潜力[4][10] - Pombiliti + Opfolda在荷兰被选为晚发型庞贝病成人患者的首选治疗方案 预计2025年第二季度开始治疗首批患者[10] - 该组合还在加拿大和澳大利亚获得监管批准 日本审批决定预计年内完成 2025年计划新增10个上市国家[10] - 与美国Sharp Sterile达成商业制造和供应协议 进一步多元化Pombiliti的供应链[10] 2025年财务指引更新 - 总营收增长预期从17-24%下调至15-22% 主要因Pombiliti + Opfolda增长预期从65-85%调整为50-65%[9] - Galafold全年增长指引维持10-15%不变 预计第二季度收入将加速增长[6][9] - 重申将在2025年下半年实现GAAP盈利的目标[3][9] - 非GAAP运营费用预期上调至3.8-4亿美元 包含3000万美元的DMX-200前期许可支付[9] 公司战略与长期展望 - 通过引入DMX-200扩大产品组合 这是公司第三个具有重磅潜力的项目 将充分利用现有罕见病商业化基础设施[4][10] - 预计2028年总销售额将突破10亿美元 当前Galafold和Pombiliti + Opfolda业务将持续推动收入增长[10] - 现金及等价物维持在2.506亿美元 较2024年底略有增加[10]

核心观点 - Dimerix与Amicus达成独家许可协议，授予Amicus在美国商业化DMX-200的权利，用于治疗FSGS及其他适应症 [1] - DMX-200是一种CCR2小分子抑制剂，目前处于治疗FSGS的关键III期临床试验阶段 [2] - Dimerix将获得3000万美元（约4800万澳元）首付款，以及基于成功的里程碑付款，总额最高达5.6亿美元（约8.92亿澳元），外加分层特许权使用费 [1][4] 交易细节 - 首付款3000万美元（约4800万澳元） [4] - 在DMX-200获得FDA批准前，Dimerix有资格获得高达7500万美元（约1.19亿澳元）的开发和监管里程碑付款 [4] - 首次销售时获得3500万美元（约5600万澳元），商业销售里程碑付款最高达4.1亿美元（约6.53亿澳元） [4] - 分层特许权使用费为美国净销售额的10%至20% [4] - 针对未来其他适应症，Dimerix有资格获得高达4000万美元（约6400万澳元）的里程碑付款 [4] 临床试验进展 - DMX-200的III期临床试验ACTION3预计在2025年底前完成入组 [2] - 2024年初的期中分析显示，DMX-200在减少蛋白尿方面优于安慰剂，且未出现安全性问题 [2] - 2025年3月，Dimerix与FDA达成一致，将蛋白尿作为DMX-200传统营销批准的主要终点 [2] - ACTION3试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估DMX-200在FSGS患者中的疗效和安全性 [6] 药物与疾病背景 - DMX-200是一种CCR2拮抗剂，与AT1R阻滞剂联合使用，用于治疗FSGS [8] - DMX-200的专利保护期至2032年，部分专利可能延长至2042年 [8] - FSGS是一种罕见且严重的肾脏疾病，美国约有4万患者，目前尚无FDA批准的特效疗法 [9] - FSGS患者从诊断到终末期肾病的平均时间可短至5年，且移植后复发率高达60% [9] 公司合作与分工 - Dimerix保留美国以外地区的商业化权利 [1] - Dimerix将继续资助和执行ACTION3研究 [3] - Amicus负责在美国提交和维护监管档案，并承担所有商业化活动的成本 [3] - 双方将成立联合指导委员会，协调DMX-200在美国的开发和商业化 [3] 公司背景 - Dimerix是一家临床阶段生物制药公司，专注于炎症性疾病（包括肾脏疾病）的治疗 [10] - Amicus是一家专注于罕见病治疗的生物技术公司，致力于开发和提供高质量药物 [11]

PRINCETON, N.J., April 21, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) today announced that the Company will host a conference call and live audio webcast on Thursday, May 1, 2025, at 8:30 a.m. ET to discuss financial results for the first quarter ended March 31, 2025. Participants and investors interested in accessing the call by phone will need to register using the online registration form. After registering, all phone participants will receive a dial-in number along with a personal PIN t ...