财务数据关键指标变化 - 2018年研发费用约为683.5万美元，2017年约为946.6万美元，整体减少约263.1万美元，降幅28%[256] - 2018年一般及行政费用约为482万美元，2017年约为413.5万美元，增加68.5万美元，增幅17%[257] - 2018年记录了约167.5万美元的商誉减值费用[258] - 2018年衍生认股权证重估收益约为6.2万美元，2017年约为2.2万美元[260] - 2018年净利息收入约为3万美元，2017年约为1.7万美元[262] - 2018年和2017年优先股的视同股息分别约为224.2万美元（每股0.76美元）和144.9万美元（每股1.03美元）[263] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1330万美元，2017年为1010万美元[264] - 2018年融资活动提供现金约1500万美元，经营活动使用现金约1140万美元，投资活动使用现金约33万美元[264] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约9760万美元，2018年净亏损约1320万美元[270] 资金筹集情况 - 公司自成立以来通过出售股权证券和可转换为股权的证券筹集了约1.91亿美元资金[268] 财务计量与核算方法 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型，基于授予日公允价值计量员工股票薪酬成本[279] - 公司对授予或出售的权益工具进行公允价值估计，若估计不准，费用可能高估或低估[280] - 不符合权益分类要求的普通股认购权证，按FASB ASC的衍生工具和套期保值主题分类为负债[281] - 公司估计衍生权证公允价值，有活跃市场按市值，无则用修改后的期权定价模型[282] - 公司按公允价值核算某些金融资产，公允价值是市场参与者在有序交易中的退出价格[283] - 公司在2018年和2017年优先股融资时，需分别估计普通股、优先股和权证的公允价值[283] 或有负债与法律风险 - 公司可能卷入法律纠纷，评估是否记录或有负债，判断失误可能需记录额外或有损失[285] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[286][287]

研发与临床试验 - 公司正在开发孤儿药和罕见儿童肿瘤管线，销售潜力达数十亿美元[2] - 2019年计划进行7个临床数据读出，可能会有额外的中期评估[2] - CLR 131在多发性骨髓瘤的1期研究中，达到22个月的中位生存期[18] - DLBCL的2期研究显示33%的总体反应率和50%的临床获益率[12] - CLR 131在Waldenstrom's（LPL）病例研究中，肿瘤体积减少98%[7] - CLR 131的FDA批准的1期协议已准备启动多中心研究[9] - 临床试验第一阶段预计成本约为400万美元，第二/三阶段关键试验成本约为1100万至1200万美元[20] - 计划在2021年第二季度启动第二/三阶段关键试验，初始招募10至15名患者以确认剂量[19] - 预计2023年提交新药申请(NDA)[19] 市场潜力与财务状况 - 针对神经母细胞瘤的市场预计到2023年将达到6.73亿美元[2] - 针对骨肉瘤的市场预计到2023年将达到1.3676亿美元，年均增长率约为6.40%[2] - CLR 131在美国和全球的潜在收入分别为8亿美元和18亿美元[4] - 公司每年现金消耗约为1000万至1200万美元[2] - 截至2018年9月30日，公司现金及现金等价物约为1640万美元，预计足以支持运营至2020年[26] - 公司普通股总数为4,757,786股，完全稀释后总股本为11,515,337股[25] 认证与市场前景 - 公司已获得NB、RMS、骨肉瘤和尤文肉瘤的孤儿药资格(ODD)和快速通道认证(RPDD)[19] - 神经母细胞瘤市场在2016年为7.3358亿美元，预计到2027年将持续增长[27]