文章核心观点 Can - Fite BioPharma公司获以色列卫生部批准，开展口服Namodenoson治疗胰腺癌的IIa期临床试验，公司期望借此证明该药物在胰腺癌患者中的安全性和有效性 [1][2] 公司信息 - Can - Fite BioPharma是临床阶段的药物开发公司，平台技术可用于治疗癌症、肝脏和炎症疾病等数十亿美元市场 [5] - 公司主要候选药物Piclidenoson在银屑病III期试验中公布了 topline 结果 [5] - 公司肝脏药物Namodenoson正在进行治疗NASH的IIb期试验、肝细胞癌（HCC）的III期试验，并计划开展胰腺癌IIa期研究，已获美国和欧洲孤儿药指定以及美国FDA针对HCC二线治疗的快速通道指定，还对其他癌症有潜在治疗作用 [5] - 公司第三个候选药物CF602在治疗勃起功能障碍方面显示出疗效 [5] - 这些药物在超1600名患者的临床研究中表现出良好安全性 [5] 药物信息 - Namodenoson是口服生物可利用的小分子药物，高亲和力、高选择性结合A3腺苷受体（A3AR） [4] - A3AR在病变细胞中高表达，在正常细胞中低表达，使药物安全性良好 [4] - Namodenoson已在两项适应症的II期试验中进行评估，分别为肝细胞癌二线治疗以及非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）治疗 [4] 临床试验信息 - 获批开展的IIa期试验是针对至少一线治疗后疾病进展的晚期胰腺腺癌患者的多中心开放标签试验 [2] - 试验将评估Namodenoson在该患者群体中的安全性、临床活性和药代动力学（PK） [2] - 患者每日两次口服25mg Namodenoson，连续28天为一个周期，定期进行安全性评估 [2] - 约20名可评估患者将入组 [2] - 试验主要目标是确定Namodenoson的安全性，次要目标是使用实体瘤疗效评价标准（RECIST 1.1）评估客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DoR）和总生存期（OS）来评价临床活性 [2] - 研究将由以色列拉宾医学中心肿瘤研究所的Stemmer博士和美国UT西南医学中心的Al Mutar博士进行 [3]

文章核心观点 Can - Fite BioPharma Ltd.公布2024年上半年财务结果和临床进展，两款药物处于高级临床研究阶段，公司持续推进各项目并为药物开拓多十亿美元未满足需求的市场 [1][3] 2024年上半年亮点 - 行使认股权证获约500万美元总收益，公司发行新的未注册认股权证可购买多达5714286份美国存托股票 [2] - 合作伙伴Vetbiolix报告Piclidenoson药物候选在犬骨关节炎临床研究取得积极结果，可选择与公司达成全面许可协议并支付相关费用 [2] - Namodenoson药物候选在肝癌、胰腺癌和MASH治疗方面有进展，肝癌3期关键研究有31个招募医疗中心，有孤儿药和快速通道地位；胰腺癌获以色列拉宾医学中心伦理委员会批准开展IIa期研究，已向FDA申请孤儿药指定；FDA批准Namodenoson治疗MASH患者的IIb期研究，公司正在欧美和以色列招募患者 [2] 财务结果 - 2024年上半年收入为32万美元，低于2023年同期的39万美元，收入来自与部分公司分销协议预付款的部分确认 [4] - 2024年上半年研发费用为289万美元，低于2023年同期的342万美元，主要因Piclidenoson相关费用减少 [5] - 2024年上半年一般及行政费用为153万美元，高于2023年同期的147万美元，预计2024年将保持该水平 [6] - 2024年上半年净财务收入为14万美元，低于2023年同期的28万美元，主要因短期存款收入降低 [7] - 2024年上半年净亏损为395万美元，低于2023年同期的422万美元，主要因运营费用减少 [8] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物和短期存款为472万美元，低于2023年12月31日的890万美元，减少因公司持续运营；8月获行使认股权证的500万美元总收益，并发行新认股权证 [9] 公司概况 Can - Fite BioPharma Ltd.是一家临床后期药物开发公司，拥有平台技术，三款候选药物Piclidenoson、Namodenoson和CF602分别在银屑病、癌症和肝脏疾病、勃起功能障碍治疗方面有进展，且安全性良好 [12]

文章核心观点 Can - Fite BioPharma公司宣布达成协议，投资者将立即行使认股权证购买最多2,857,143份美国存托股份，预计8月12日左右完成交易，公司将获约500万美元毛收入，还将发行新认股权证 [1][4] 分组1：认股权证行使情况 - 公司达成协议，投资者立即行使认股权证，可购买最多2,857,143份美国存托股份，行使价为每股1.75美元，这些认股权证分别于2023年1月和11月发行 [1] - 交易预计在2024年8月12日左右完成，需满足惯常成交条件 [1] - H.C. Wainwright & Co.担任此次发行的独家配售代理 [2] 分组2：新认股权证情况 - 作为现金行使认股权证的对价，公司将发行新的未注册认股权证，可购买最多5,714,286份美国存托股份 [3] - 新认股权证行使价为每股2.25美元，其中2,987,012份自发行日起五年内可立即行使，2,727,274份自发行日起二十个月内可立即行使 [3] - 新认股权证通过私募发行，未在1933年《证券法》下注册，公司同意向美国证券交易委员会提交注册声明，涵盖新认股权证行使时可发行的美国存托股份的转售 [5] 分组3：资金用途 - 认股权证行使给公司带来的毛收入预计约为500万美元，扣除配售代理费和发行费用前，公司计划将净收入用于研发、临床试验及其他营运资金和一般公司用途 [4] 分组4：公司业务情况 - Can - Fite BioPharma是处于临床后期的药物开发公司，平台技术针对癌症、肝脏和炎症疾病的数十亿美元市场 [7] - 公司主要候选药物Piclidenoson在银屑病III期试验中公布了 topline 结果，预计将启动关键III期试验 [7] - 癌症和肝脏药物Namodenoson正在进行多项试验，已获美国和欧洲孤儿药指定及美国食品药品监督管理局针对肝细胞癌二线治疗的快速通道指定，还显示出治疗其他癌症的概念验证 [7] - 公司第三个候选药物CF602在治疗勃起功能障碍方面显示出疗效，这些药物在超1600名患者的临床研究中表现出良好安全性 [7]

专利保护与研发进展 - Namodenoson的专利保护范围广泛，涵盖治疗肝细胞癌、胰腺癌以及代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的口服制剂，专利有效期至少至2044年 [1] - 公司已提交Namodenoson的制造工艺专利申请，并在全球多个地区（包括欧洲和美国）拥有多项已批准的专利和申请 [1] - Namodenoson目前正在进行针对晚期肝癌的关键III期临床试验和针对MASH的IIb期临床试验，均获得FDA和EMA的批准 [2] 药物机制与临床研究 - Namodenoson是一种口服小分子药物，具有高亲和力和选择性，可与A3腺苷受体（A3AR）结合，A3AR在病变细胞中高表达，而在正常细胞中低表达，这可能是其优异安全性的重要因素 [3] - 公司正在计划开展Namodenoson针对胰腺癌的IIa期临床试验 [3] - Namodenoson已获得美国和欧洲的孤儿药认定，并被FDA授予作为肝癌二线治疗的快速通道资格 [4] 公司概况与产品管线 - Can-Fite BioPharma是一家处于临床阶段的药物开发公司，专注于癌症、肝脏疾病和炎症性疾病的治疗，其平台技术旨在应对数十亿美元的市场 [4] - 公司的主要候选药物Piclidenoson在银屑病的III期临床试验中已报告顶线结果，并计划启动关键III期试验 [4] - 公司的第三个候选药物CF602在治疗勃起功能障碍方面显示出疗效，所有药物在超过1600名患者的临床研究中表现出优异的安全性 [4] 行业动态与未来展望 - 公司首席科学官Pnina Fishman博士表示，Namodenoson在肿瘤学和MASH领域的产品保护广泛，覆盖药物使用和制造20年，并计划扩展到其他地区 [8] - Namodenoson在结肠癌、前列腺癌和黑色素瘤等其他癌症治疗中也显示出潜在疗效 [4]

核心观点 - Can-Fite BioPharma Ltd 宣布其主导药物 Namodenoson 的知识产权保护将至少持续到 2044 年 该药物目前正在开发用于治疗晚期肝癌 胰腺癌和 MASH [1][2] 知识产权保护 - Namodenoson 的专利和专利申请涵盖了通过口服制剂治疗肝癌和胰腺癌的方法 以及改善 MASH 患者的肝脏脂肪变性 炎症和纤维化的方法 [2] - 最近提交了一项保护药物制造的专利申请 已授予的专利和专利申请的到期日期为 2044 年及以后 [2] - 公司已在包括欧洲和美国在内的多个地区获得多项专利和相应的申请 [2] 临床试验进展 - Namodenoson 目前正在进行一项针对晚期肝癌的关键 III 期试验和一项针对 MASH 的 IIb 期试验 均与 FDA 和 EMA 达成协议 [3] - 公司计划在胰腺癌领域开展 IIa 期研究 [4] 药物特性 - Namodenoson 是一种口服生物可利用的小分子药物 具有高亲和力和选择性 可与 A3 腺苷受体 (A3AR) 结合 [4] - A3AR 在病变细胞中高度表达 而在正常细胞中表达较低 这种差异表达可能是该药物具有出色安全性的重要因素之一 [4] 公司背景 - Can-Fite BioPharma Ltd 是一家处于临床阶段的药物开发公司 专注于癌症 肝脏和炎症性疾病的治疗 [5] - 公司的主导药物 Piclidenoson 最近报告了银屑病 III 期试验的顶线结果 并预计将启动关键 III 期试验 [5] - Namodenoson 已在美国和欧洲获得孤儿药认定 并获 FDA 授予作为肝癌二线治疗的快速通道认定 [5] - 公司的第三种候选药物 CF602 在治疗勃起功能障碍方面显示出疗效 [5] - 这些药物在超过 1600 名患者的临床研究中表现出良好的安全性 [5]

文章核心观点 - 公司正在举办一场网络研讨会,邀请投资者参加,届时公司CEO和首席科学官将分享公司的研发管线和即将达成的里程碑 [1][2] - 公司已经获得了2000万美元的预付款和里程碑付款,这突出了其疗法的潜力 [2] - 公司的领先资产针对价值超过700亿美元的未满足的医疗需求 [2] 公司概况 - 公司是一家处于临床晚期的生物技术公司,拥有一个针对癌症、肝脏和炎症性疾病的专有小分子药物管线 [4] - 公司的主要药物候选物包括Piclidenoson和Namodenoson,已在多项临床试验中显示良好的安全性,累计超过1600名患者参与临床研究 [4] - Namodenoson已获得美国FDA的孤儿药和快速通道指定,正在进行多项临床试验,包括用于代谢相关脂肪肝炎、肝细胞癌和胰腺癌的试验 [4] - 公司第三款药物候选物CF602已显示治疗勃起功能障碍的疗效 [4]

文章核心观点 - 公司已向美国FDA提交了针对其药物候选物Namodenoson用于治疗胰腺癌的孤儿药资格申请 [1][3] - 公司计划启动一项Namodenoson的II期临床试验,评估其在晚期胰腺腺癌患者中的安全性、临床活性和药代动力学 [3] - 公司已获得Namodenoson用于治疗晚期肝癌的孤儿药资格,这进一步证实了该药物在这一严重疾病领域的潜在疗效 [3][4] 公司概况 - 公司是一家处于临床晚期的生物技术公司,拥有一个针对肿瘤、肝脏和炎症性疾病的小分子药物管线 [6] - 公司的主要药物包括用于银屑病的Piclidenoson和用于NASH、肝细胞癌及胰腺癌的Namodenoson [6] - Namodenoson已获得美国FDA和欧盟EMA的孤儿药资格认定,并获得美国FDA的快速通道资格作为肝细胞癌的二线治疗 [3][6] - 公司的第三款药物候选物CF602已显示出治疗勃起功能障碍的疗效 [6] 药物Namodenoson - Namodenoson是一种小分子口服生物利用度良好的药物,能高亲和力和选择性地结合A3腺苷受体 [5] - Namodenoson曾在II期临床试验中评估作为肝细胞癌的二线治疗和NAFLD/NASH的治疗 [5] - A3腺苷受体在疾病细胞中表达较高,而在正常细胞中表达较低,这导致该药物具有良好的安全性 [5]

文章核心观点 - 公司提交药物Namodenoson治疗胰腺癌的孤儿药认定申请，计划开展IIa期临床研究，该药物此前已获肝癌孤儿药认定 [1][2] 公司动态 - 公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交药物Namodenoson治疗胰腺癌的孤儿药认定申请 [1] - 公司计划短期内开展Namodenoson治疗晚期胰腺腺癌的IIa期临床研究，为多中心开放标签试验，约20名可评估患者将入组，主要评估安全性，次要评估临床活性 [2] 孤儿药政策 - 美国孤儿药法案（ODA）将孤儿药定义为治疗美国患者少于20万的药物，获认定产品的赞助商可获7年市场独占权、50%临床研究费用税收抵免、免申请费、开发协助及资助资格 [2] 药物介绍 - Namodenoson是口服小分子药物，高亲和力和选择性结合A3腺苷受体（A3AR），已在两项II期试验中评估，A3AR在病变细胞高表达，使药物安全性良好 [4] 公司概况 - 公司是临床阶段药物开发公司，平台技术针对癌症、肝脏和炎症疾病的数十亿美元市场 [5] - 公司主要候选药物Piclidenoson在银屑病III期试验公布顶线结果，肝脏药物Namodenoson在多项试验评估，CF602在治疗勃起功能障碍显示疗效，这些药物在超1600名患者临床研究中安全性良好 [5]

Can-Fite BioPharma, Ltd.介绍 - Can-Fite BioPharma, Ltd.将在LD Micro Invitational XIV上进行演讲，预计将有80家公司进行演讲和私人1:1会议[1] Piclidenoson药物研发 - Piclidenoson是Can-Fite BioPharma Ltd.的主力药物候选品，在银屑病的III期试验中取得了阶段性结果，并计划进行关键的III期试验[3] Namodenoson药物研发 - Namodenoson是Can-Fite BioPharma Ltd.的另一药物候选品，正在进行治疗脂肪肝病（SLD）的IIb期试验、肝细胞癌（HCC）的III期关键试验以及胰腺癌的IIa期研究，该药物已在美国和欧洲获得孤儿药物认定，并被美国食品和药物管理局授予作为HCC的二线治疗的快速通道认定[3]

Namodenoson药物研发 - 公司计划开展Namodenoson的III期试验，将在全球多中心招募约450名HCC及潜在CPB7肝硬化患者[46] - 公司开展的Namodenoson II期试验，招募60名NAFLD患者，25mg剂量组疗效显著且安全性良好[47] - 25mg Namodenoson剂量组血清脂联素水平增加220ng/mL，ALT从基线下降15.4U/L（22%），AST从基线下降8.1U/L（17.9%）[48] - 公司正在进行Namodenoson治疗NASH的IIb期试验，招募140名受试者，按2:1分配至25mg剂量组和安慰剂组[50] - 临床前研究显示Namodenoson单独使用可抑制胰腺癌生长，与吉西他滨联用有显著叠加效果[51] - 实验室研究表明Namodenoson可抑制JC病毒繁殖，或可用于治疗PML[53] - Namodenoson活性部分2012年2月获FDA孤儿药资格，2015年10月获EMA孤儿药指定用于治疗HCC[199] CF602药物研究 - CF602在糖尿病大鼠模型中，500µ/kg剂量可使勃起功能完全恢复[55] - CF602治疗组在实验动物模型中ICP/MAP较安慰剂组改善118%，且能剂量依赖性逆转平滑肌和内皮损伤[209] 大麻组分研究 - 公司与Univo合作研究显示，大麻衍生CBD富集组分可抑制人体脂肪细胞扩张60%[57] - 2021年公司完成临床前研究，表明富含CBD的T3/C15大麻组分可抑制肝癌细胞生长[58] 公司营收情况 - 2021年公司总营收为0.85百万美元，分别来自与Gebro、CKD、Cipher和Ewopharma的分销协议[69] - 2023年全年公司记录的收入包括与Gebro协议的0.13百万美元、与CKD协议的0.19百万美元、与Cipher协议的0.08百万美元和与Ewopharma协议的0.34百万美元[98] 公司专利情况 - 截至2024年3月28日，公司拥有或独家许可18个专利家族，包含约209个已授权和待审批的专利申请[103] - A3AR作为预测和跟进生物标志物的专利在美国、欧洲等多地获批，2025年到期，巴西有一申请被拒可上诉至2025年9月[75] - 骨关节炎（OA）适应症的专利在欧洲、美国等多地获批，2026年到期，巴西有一申请待审批[76] - 公司拥有用于治疗异位脂肪堆积的A3AR配体相关专利家族，涵盖美国、以色列、欧洲等多地，巴西和加拿大有专利申请，申请日期为2016年11月22日[107] - 公司有利用A3AR配体治疗晚期癌症的专利申请家族，涉及美国、澳大利亚等国，美国申请于2022年12月28日提交，优先权源于2021年12月29日的临时申请[108] - 公司有利用A3AR配体治疗胰腺癌的以色列专利申请，于2023年1月23日提交[109] - A3AR配体治疗RA专利2023年在美国到期[213] - 公司从荷兰莱顿大学获得A3AR变构调节剂相关专利独家许可，专利2028年到期[214] 市场情况 - 公司认为Piclidenoson在银屑病市场有竞争力，Namodenoson在HCC市场有优势[85] - 银屑病影响全球2% - 3%的人口，现有疗法有副作用且部分患者无响应[88] - 美国17 - 33%的人有脂肪肝，约三分之一会发展为NASH，NASH影响2 - 5%的成年美国人[91] - 预计到2028年，NASH的可寻址制药市场规模将达到219亿美元[91] - 市场研究机构预计到2030年勃起功能障碍治疗市场价值将达到约61亿美元[124] 公司合作与协议 - 公司与CKD、Gebro、CMS等签订了分销、供应和许可协议[93][94][95] - 公司打算与大型制药公司建立战略联盟，将部分或全部全球专利授权给多方[102] - 根据分销和供应协议，公司有权获得150万欧元预付款及多项里程碑付款，已从Gebro收到总计210万欧元[211] 公司保险情况 - 公司董事和高级职员责任险每起索赔保额为500万美元，总保额为500万美元[125] - 公司为临床试用的Piclidenoson和Namodenoson药物购买了约500万美元的全球产品和临床试验责任保险，还会为每个特定临床试验采购额外保险[149] 政策法规影响 - 自2013年4月1日起，医保向供应商的付款每年削减2%，该政策将持续到2027年，2020年5月1日至2022年3月31日因疫情暂停[137] - 2022年8月16日，拜登签署《降低通胀法案》，包含降低医保处方药成本的多项条款[138] - 欧盟临床试验自2022年1月31日起适用新法规，2023年1月31日起赞助商需通过CTIS申请启动试验，2025年1月31日后旧法规批准的试验需符合新法规[115] - 欧盟药品上市授权有集中授权、相互承认、分散授权和国家授权四种程序[117] - 在美国，公司产品需符合《公共卫生服务法》《联邦食品、药品和化妆品法案》等法规要求[131] - 公司预计未来美国州和联邦将出台更多医疗改革措施，外国政府也会有法律变化，可能限制政府对医疗产品和服务的支付金额，导致产品需求减少或带来定价压力[141][142] - 英国脱欧后保留欧盟监管制度并修改，可能与欧盟立法制度产生分歧[225] 药品审批流程 - 在美国销售新药通常需向FDA提交IND并使其生效，进行人体临床试验，提交支持数据和详细信息，完成FDA咨询委员会审查、审计，遵守批准后要求等[155][156] - 临床试验通常分三个阶段，时间和费用不确定，公司无法确定能否在特定时间内完成产品候选药物的各阶段测试，相关方可能因多种原因暂停试验[159] - 提交NDA需支付大量用户费用，除非获得豁免，孤儿药产品的NDA一般不收取用户费用，除非产品有非孤儿药使用适应症[160] - 制造商在美国销售新药或生物制品需获FDA批准，FDA审批有很大自由裁量权，过程可能因要求补充信息而延长，还可能参考咨询委员会建议[162] - 满足监管要求通常需数年，时间因产品而异，政府监管可能延迟或阻止产品上市，即使获批也可能有使用限制，影响产品商业可行性[163] - 公司使用已获批产品治疗其他适应症需单独获批，临床试验或上市后报告的不良事件可能影响产品上市、使用甚至导致退市，并引发产品责任索赔[164] - 公司可通过提交Section 505(b)(2) NDA为先前获批产品的新适应症或新配方申请FDA批准，可参考部分非自身开展的研究，但新产品制造和质量相关数据需包含在申请中[165] - FDA有权对满足条件的产品进行快速审查，包括快速通道指定、突破性疗法指定和优先审查指定[167] - 产品若治疗严重疾病且获批后能显著改善安全性或有效性，FDA可指定其优先审评，将行动目标时间从10个月缩短至6个月[169] - 产品获批后，若不遵守监管要求或出现问题，FDA可撤回批准，还可能导致罚款、暂停临床试验等后果[171] - 针对影响美国少于20万患者或销售无法抵消开发成本的罕见病药物，可申请孤儿药认定，但不缩短审评时间，获批NDA后才可上市[173] - 产品开发各阶段不遵守适用要求，申请人可能面临临床试验延迟、监管审评和批准受阻及行政或司法制裁[180] - 提交NDA前需完成临床前实验室测试和动物研究、获IRB或伦理委员会批准等，IND申请提交30天后生效，除非FDA下达临床搁置[181][182] - 若临床试验数据支持候选产品安全性和有效性，公司将向FDA提交NDA，FDA通常有10个月审评时间，可能因要求补充信息而延长[185][186] - FDA审评NDA后会发批准信或完整回复信，若发完整回复信，制造商需解决缺陷后重新提交或撤回申请[188] - 产品若用于治疗严重或危及生命疾病且能满足未满足医疗需求，可获快速通道审评，FDA可能提前开始部分审评，但审评时间从最后部分提交开始计算[193] - 产品若用于治疗严重或危及生命疾病且初步临床证据显示有显著改善，可被指定为突破性疗法，FDA会采取系列行动助力开发和审评[194] 药品市场独占期 - 若孤儿药MAA包含符合PIP研究结果，市场独占期将延长2年[220] - 为补偿专利产品上市授权延迟，可申请SPC延长产品独占期最长5年[224] - 获FDA孤儿药指定的药物获批后有7年市场独占期，还有税收抵免等财务激励[229] 公司产品上市情况 - 公司目前未获得FDA或其他外国监管机构的产品上市批准[192] 欧盟药品授权要求 - 若获欧盟药品授权，公司需遵守制造、营销等一系列要求[222]