Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-38410 BioXcel Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 82‑1386754 ( ...

BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ:BTAI) Q1 2020 Results Conference Call May 12, 2020 8:30 AM ET Company Participants Vimal Mehta - Founder and CEO Richard Steinhart - VP and CFO Frank Yocca - SVP and Chief Scientific Officer Vincent O'Neill - SVP and Chief Medical Officer Rob Risinger - VP, Clinical Development Conference Call Participants Scott Puckhaber - Bank of America Robyn Karnauskas - SunTrust Robinson Humphrey Guyn Kim - BMO Capital Markets Sumant Kulkarni - Canaccord Samir Devani - RX Securities O ...

NASDAQ: BTAI | --- | --- | --- | --- | --- | --- | |------------|-------------------------------------|-------|-------|-------|-------| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | March 2020 | Next Wave of Medicines Utilizing AI | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | Forward-Looking Statements This presentation includes "forward-looking statements" within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements in this presentation include, b ...

BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ:BTAI) Q4 2019 Earnings Conference Call March 9, 2020 8:30 AM ET Company Participants Vimal Mehta - Founder and CEO Richard Steinhart - VP and CFO Frank Yocca - SVP and Chief Scientific Officer Vincent O'Neill - SVP and Chief Medical Officer Rob Risinger - VP, Clinical Development Conference Call Participants Robyn Karnauskas - SunTrust Robinson Humphrey Sumant Kulkarni - Canaccord Genuity Do Kim - BMO Capital Markets Raghuram Selvaraju - H.C. Wainwright Operator Good morni ...

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bioxcel therapeutics (NASDAQ: BTAI) | --- | --- | --- | |---------------------------------------------------------------------------------|-------|-------| | | | | | | | | | Next Wave of Medicines | | | | | | | | December 2019 BioXcel Therapeutics, 555 Long Wharf Drive, New Haven, CT 06511 1 | | | Forward-Looking Statements This presentation includes "forward-looking statements" within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements in this presentation includ ...

BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ:BTAI) Q3 2019 Earnings Conference Call November 14, 2019 8:30 AM ET Company Participants Vimal Mehta - Founder and Chief Executive Officer Richard Steinhart - Vice President and Chief Financial Officer Frank Yocca - Senior Vice President and Chief Scientific Officer Vincent O'Neill - Senior Vice President and Chief Medical Officer Conference Call Participants Do Kim - BMO Capital Markets Minh Vong - SunTrust Robinson Humphrey Sumant Kulkarni - Canaccord Genuity Corp. Edwar ...

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 公司2019年第三季度净亏损901.8万美元，较2018年同期亏损488.7万美元扩大85%[141] - 2019年前九个月净亏损2469.3万美元，较2018年同期的1219.5万美元增加1249.8万美元[153] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 公司研发费用在2019年第三季度为712.2万美元，较2018年同期的382.1万美元增长86%[141] - 2019年前九个月研发费用为1930.2万美元，较2018年同期的854万美元增长1076.2万美元，增幅126%[159] - 2019年第三季度一般及行政费用为201.2万美元，较2018年同期的129.8万美元增长71.4万美元，增幅55%[151][155] - 2019年前九个月薪资及相关成本从2018年的179.6万美元增至399.7万美元，增幅122.7%[159] - 专业研究及项目相关成本从2018年的143.8万美元增至308.8万美元，增幅114.7%[159] - 临床试验费用从2018年前九个月的83.4万美元增至2019年同期的644.4万美元，增长561万美元[159] 财务数据关键指标变化（现金流和融资） - 公司截至2019年9月30日持有现金及等价物4025.2万美元，营运资金3315.5万美元[171] - 2019年前九个月经营活动现金净流出1935.6万美元，投资活动净流出86.8万美元，融资活动净流入1791.1万美元[185] - 2019年9月公开发行230.3万股普通股，每股8.25美元，募得净额1739.9万美元[179][180] - ATM计划在2019年前九个月通过销售66193股募得净额33.7万美元[178] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为4225.2万美元[200] - 截至2019年9月30日，公司持有约4030万美元现金及现金等价物，较2018年12月31日的4260万美元有所下降[203] BXCL501神经科学项目进展 - BXCL501神经科学项目计划在2019年第四季度启动针对阿尔茨海默病/痴呆患者的适应性1b/2期临床试验[124] - BXCL501在精神分裂症患者中的1b期试验显示阳性结果，计划开展两项3期关键试验，预计招募600-700名患者（精神分裂症和双相情感障碍各300-350名）[123] - 美国国防部医学研究计划授予公司规划资助，用于开发BXCL501治疗创伤后应激障碍（PTSD）和创伤性脑损伤（TBI）相关症状[125][127] - 公司计划开展可穿戴设备（如Apple Watch）与BXCL501联用的可行性研究，旨在预防和治疗躁动症状[128] - 公司2019年前九个月研发总支出为1930.2万美元，较2018年同期的854万美元增长126%，其中BXCL501项目支出1176.5万美元[137] BXCL701免疫肿瘤项目进展 - BXCL701免疫肿瘤项目获得FDA授予的第三个孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病（AML）[132] - BXCL701与Keytruda®联合治疗神经内分泌前列腺癌的临床试验中，首组患者（400微克剂量）耐受性良好，第二组（600微克）正在招募[130] 知识产权与专利 - 截至2019年11月1日，公司专利组合包括3项PCT申请、5项美国实用申请、22项美国临时申请和33项非美国申请[122] 财务风险与资金规划 - 公司预计需要大量额外资金来完成临床试验，可能通过出售普通股、可转换证券或其他股权证券筹集资金[192] - 公司预计费用将大幅增加，用于继续临床开发BXCL501和BXCL701等产品候选物[191] - 公司未参与任何外汇对冲活动，也未持有任何衍生金融工具[200][204] - 公司现金主要存放在货币市场账户中，其价值受利率波动影响[203] - 公司未在2019年前九个月和2018年同期确认任何重大汇率损失[200] - 公司未持有任何表外安排[194] - 公司未对其财务工具或财务状况进行任何利率对冲活动[204] - 公司认为其现金不存在重大违约或流动性风险，但无法保证未来投资不会受到市场价值不利变化的影响[201]

产品研发与临床试验 - BXCL501为急性躁动治疗的舌下薄膜，预计在2019年第四季度启动精神分裂症/双相障碍的三期临床试验[14] - BXCL701针对罕见癌症，目前有3项正在进行的临床试验，预计在2019年下半年和2020年上半年发布数据[6] - BXCL501在第一阶段临床试验中，42名健康志愿者的药物浓度显示出可预测和剂量比例的药代动力学[15] - BXCL501在急性躁动的治疗中，180微克剂量的患者中有89%显示出显著的反应（PEC评分减少≥40%）[19] - BXCL501的临床试验显示，所有受试者（100%）能够自我给药并完成研究[40] - BXCL501的快速通道认证已获得，旨在针对急性躁动的未满足医疗需求[13] - BXCL701的临床开发计划包括针对胰腺癌和神经内分泌前列腺癌的治疗[47] - BXCL701在黑色素瘤中的单药活性显示出约10%的反应率（CR/PR），基于超过700名患者的数据[50] - BXCL701的临床试验中，超过700名患者的数据表明其机制的临床证据和良好的耐受性[49] - BXCL701与Keytruda的组合试验在神经内分泌前列腺癌（tNEPC）中已启动，计划在30名患者中进行二期扩展研究[51] - 在胰腺癌的机制验证试验中，BXCL701的治疗持续2周，计划在10-15名患者中进行手术前后组织的评估[54] - BXCL701的全球关键研究预计将采用Simon 2阶段设计，初级终点为客观反应率（ORR）超过15%[55] 市场机会与财务状况 - 每年在美国有830万人遭受躁动，医疗负担高达400亿美元[10] - BXCL501的商业机会潜力巨大，预计在轻度至中度躁动患者中有1890万人处于风险中[42] - BXCL501的三期数据预计在2020年上半年发布，NDA提交计划在2020年下半年进行[43] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物约为3000万美元，预计可支持多个重要节点的达成[58] 股东信息 - Artemis持有公司6.22%的股份[58] - Fidelity持有5.09%[58]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度净亏损850万美元，较2018年同期的300万美元亏损扩大[16] - 研发费用650万美元，同比增长261%，主要由于BXCL501和BXCL701项目推进[17] - 管理费用210万美元，同比增长40%，主要由于人员扩张[18] - 总运营费用860万美元，同比增长169%，包含100万美元股权激励费用[18] - 截至2019年6月30日现金余额3000万美元，预计可支撑运营至2020年中[18] 各条业务线数据和关键指标变化 神经科学项目BXCL501 - 完成135名精神分裂症患者的Ib期试验，80/120/180微克剂量组在2小时PEC评分上均显示统计学显著改善[7] - 计划2020年下半年提交NDA申请，预计2020年四季度启动III期试验，招募600-700名患者[8][9] - 正在开发用于阿尔茨海默症/痴呆症（2019Q4启动Ib期）及阿片戒断等适应症[10] 肿瘤免疫项目BXCL701 - 与Keytruda联用治疗tNEPC的试验正在进行，预计2019年下半年公布数据[12] - 三重组合（BXCL701+NKTR-214+avelumab）获FDA批准开展试验，预计2020年上半年数据读出[14] - 已获英国MHRA批准开展临床试验[13] 公司战略和发展方向 - 神经科学领域聚焦开发非侵入性急性躁动治疗药物，差异化优势在于快速起效且无过度镇静[24][27] - 肿瘤免疫领域采取组合疗法策略，重点开发"冷肿瘤"适应症如胰腺癌和tNEPC[31][42] - 制造端已实现BXCL501自动化生产以支持III期需求[9] 管理层评论 - 认为BXCL501 Ib期数据支持跳过II期直接进入III期开发[7] - 预计BXCL501 III期试验将快速推进且资本效率高[8] - 强调现金储备可支撑关键里程碑至2020年中[20] 问答环节 BXCL501市场定位 - 目标患者为轻中度躁动（PEC评分<20），但试验中包含部分重度患者（评分26）也有效[23][26] - 差异化优势在于非侵入性给药，可避免现有抗精神病药物的过度镇静问题[25][27] - 长期计划拓展至护理机构和家庭使用，需积累更多安全性数据[28] BXCL701开发进展 - tNEPC试验数据预计2019年底公布[29] - 三重组合胰腺癌试验设计为Simon两阶段，15+15患者，可能选择ASCO 2020公布数据[38][39] - 正在探索与OX40激动剂、CAR-T等其他免疫疗法的组合[44][45]