文章核心观点 Biogen公司Spinraza高剂量方案治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）展现积极效果，但Spinraza销售受竞争影响下滑，公司与Ionis有合作且有其他候选药物获批 [1][2][4] 药物研究进展 - Biogen公布Spinraza高剂量方案治疗未接受过治疗、有症状的SMA婴儿的中晚期研究关键队列（B部分）的初步积极数据 [1] - 该高剂量方案包括间隔14天的两次50mg剂量和每四个月28mg的维持方案，12mg剂量已在美国获批用于治疗儿科和成人SMA患者 [1] - Ⅱ/Ⅲ期DEVOTE研究达到主要终点，与Ⅲ期ENDEAR研究中预设的匹配假手术（未治疗）对照组相比，高剂量方案治疗六个月后婴儿运动功能有统计学显著改善 [2] - 高剂量方案有可能通过在第64天就比获批剂量更大程度降低神经丝蛋白来更快减缓神经退行性变，长期维持高剂量可能给有症状的SMA婴儿带来显著临床益处 [2] - 高剂量方案在次要终点上比假手术组效果更好，在关键生物标志物和疗效指标上比目前获批的12mg剂量有改善趋势，且耐受性良好，严重不良事件百分比低于12mg组 [3] 销售情况 - Spinraza面临诺华的Zolgensma和罗氏与PTC Therapeutics的Evrysdi竞争，2023年销售额同比下降近3%，2024年上半年下降2% [4] 公司合作 - Spinraza由Biogen和Ionis Pharmaceuticals联合发现和开发，获批后Biogen从Ionis获得全球权利并负责未来开发、制造和商业化 [5] - 两家公司还有关于候选药物tofersen的合作，tofersen去年在美国和欧盟以Qalsody品牌名加速获批用于治疗超氧化物歧化酶1型肌萎缩侧索硬化症成人患者，Biogen拥有Qalsody全球商业权利 [5] 股票相关 - 年初至今，Biogen股价暴跌20.8%，而行业下跌0.9% [3] - Biogen目前Zacks排名为3（持有） [6] - 生物技术领域排名较好的股票有Illumina和Fulcrum Therapeutics，目前Zacks排名均为1（强力买入） [6] - 过去60天，Illumina 2024年每股收益预期从1.18美元升至3.62美元，2025年从2.93美元升至4.50美元，年初至今股价下跌7.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为463.46% [6] - 过去60天，Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至48美分，2025年从1.71美元收窄至1.51美元，年初至今股价上涨22.2%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [6][7]

文章核心观点 公司专注于四个新产品的推出，致力于实现可持续增长，通过“Fit for Growth”计划节省成本，研发和业务发展积极推进，各产品在不同阶段取得进展，面临市场竞争和监管挑战 [3][7][10] 公司战略与财务 - 公司专注四个新产品推出，包括阿尔茨海默病的LEQEMBI、弗里德赖希共济失调的SKYCLARYS、产后抑郁症的ZURZUVAE和肌萎缩侧索硬化症的QALSODY，进展符合或超预期 [3] - 公司启动“Fit for Growth”计划，目标到2025年节省10亿美元成本，预计再投资2亿美元，净节省8亿美元，已初见成效 [3][4] - 公司第二季度报告显示，按固定汇率计算，营收增长1%，核心制药收入增长约6%，运营收入和每股收益分别改善约30%和18% [4][5] - 公司拥有强大资产负债表，二季度末现金超10亿美元，每年产生约20亿美元自由现金流，未来两三年有80 - 100亿美元资金用于业务发展 [14][15] 研发进展 - 公司完成项目重新优先级排序和终止，进入重建和投资获胜阶段，专注阿尔茨海默病等领域，为LEQEMBI提供端到端实施，关注SKYCLARYS儿科开发 [7][8] - 对BIIB080和Litifilimab、Dapi等产品进展感到兴奋，BIIB080研究规模减半并加速概念验证时间表，Litifilimab、Dapi处于3期试验 [8] - 基于生物标志物和临床数据拓宽Felza管线，专注神经学、罕见病和免疫学领域，构建可持续增长的产品线 [8] 业务发展与并购 - 公司去年9月完成对Reata的大规模收购，今年三季度初完成对high bio的收购，未来将继续积极开展业务发展和投资 [5][14] - 公司关注神经学、罕见病和免疫学领域的资产，寻找能降低风险、带来拐点的早期数据，评估诊断途径、监管终点等标准 [16][17][18] 产品情况 LEQEMBI - 产品全球二季度收入4000万美元，美国3000万美元，其他地区1000万美元，患者数量和处方医生数量增长良好，与Eisai合作推进 [22][23] - 与Lilly的Kisunla相比，两者均为抗淀粉样蛋白疗法，但临床试验方式、人群和协议不同，LEQEMBI具有双重作用，能减少CDR总分，降低临床衰退率，ARIA发生率低 [28][29][30] - 皮下维持给药已启动滚动提交，预计2024年四季度完成，2025年年中出结果；皮下诱导给药预计2026年一季度获FDA监管结果；静脉维持给药PDUFA日期为2025年1月 [35] - 公司对欧盟CHMP重新审查持乐观态度，因数据有说服力且有大量真实世界数据，预计2024年底出结果 [43][44][45] - 产品已在日本、中国和韩国获批，公司对日本市场进展感到兴奋，关注美国和欧洲市场情况 [50] - AHEAD 3 - 45试验是预防领域的3期试验，由Eisai牵头，预计2026年一季度完成招募，公司对招募进展感到鼓舞 [55] Felzartamab - 公司认为Felza是有吸引力的选择，抗CD38机制具有特异性和选择性，能降低IgA水平，恢复IgG和IgM水平，在风险收益、持久性和选择性方面有优势 [57][58][59] SPINRAZA - 公司今早发布高剂量数据，在婴儿型脊髓性肌萎缩症患者中取得统计学显著结果，计划准备注册文件并提交申请，高剂量可减少注射次数 [61][62]

会议主要讨论的核心内容 - 公司正在推进4款新产品的上市,包括LEQEMBI(阿尔茨海默症)、SKYCLARYS(弗里德里希共济失调)、ZURZUVAE(产后抑郁)和QALSODY(肌萎缩性侧索硬化症) [3][4] - 公司启动了"适合增长"计划,目标到2025年实现10亿美元的成本节约,并将部分投资于新产品管线 [4][5] - 公司最近一个季度实现了1%的收入增长,核心制药收入增长6%,主要得益于新产品的推出 [4] - 公司保持了强大的财务实力,可以继续进行业务拓展和管线建设 [5][14][15] - 公司正在重点投资于神经系统、罕见病和免疫领域,通过内部和外部渠道不断丰富管线 [16][17][18] 问答环节重要的提问和回答 - 对于2025年的收益目标,公司表示将在2024年第四季度报告时提供指引,目前主要取决于多发性硬化症产品的销售趋势以及新产品的推广情况 [10][11][12] - 公司表示将继续保持积极的并购和业务拓展策略,未来2-3年内有80-100亿美元的投资能力 [14][15] - 关于LEQEMBI的上市进展,公司表示销售情况符合预期,正在与合作伙伴Eisai密切合作,未来还将推出皮下注射剂型以提高患者便利性 [22][23][25][35] - 公司对LEQEMBI在预防性适应症的临床试验结果持乐观态度,认为可以进一步证明该药物的疗效 [52][53][54][55] - 公司对高必欧公司的抗CD38单抗Felzartamab在IgA肾病等适应症的表现也持乐观态度,认为其选择性和安全性优势明显 [57][58][59]

核心观点 - 公司宣布DEVOTE研究的积极顶线数据 表明更高剂量的nusinersen治疗方案在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）方面具有显著潜力 计划提交监管批准 [1][2] - 更高剂量的nusinersen治疗方案在主要终点上显示出统计学显著改善 且在关键临床疗效指标上优于已批准的剂量方案 [1][3] - 公司计划与SMA社区和卫生当局分享详细结果 并提交更高剂量方案的监管批准 [2] 研究设计与结果 - DEVOTE研究是一项2/3期随机对照剂量递增研究 旨在评估更高剂量nusinersen（50 mg/28 mg）的安全性、耐受性、药代动力学和潜在疗效 研究在全球约42个地点招募了145名患者 [5] - 研究分为三个部分 包括开放标签安全性评估队列（Part A）、双盲主动对照随机治疗队列（Part B）和开放标签治疗队列（Part C） [5] - Part B队列包括75名婴儿期发病的SMA患者 随机分配接受更高剂量nusinersen或已批准的12 mg剂量 主要终点为6个月时CHOP-INTEND评分的变化 [2][5] - 更高剂量组在主要终点上显示出统计学显著改善（最小二乘均值差异：26.19 p<0.0001） 且在次要终点和关键生物标志物指标上优于12 mg组 [3] 药物背景与市场表现 - SPINRAZA（nusinersen）已在71多个国家获批用于治疗SMA 全球已有超过14,000名患者接受治疗 [6] - SPINRAZA是一种反义寡核苷酸（ASO） 通过增加体内全长SMN蛋白的产生来治疗SMA 其临床开发项目包括10多项研究 涉及460多名患者 [6] - 公司从Ionis Pharmaceuticals获得SPINRAZA的全球开发、制造和商业化权利 [7] 公司背景 - 公司成立于1978年 是一家领先的生物技术公司 致力于通过创新科学开发新药 以改善患者生活并为股东和社区创造价值 [8] - 公司通过深入理解人类生物学 利用不同模式推进首创疗法 以实现卓越的治疗效果 [8]

Biogen (BIIB) stock has declined 20.9% so far this year against an increase of 28.6% for the industry. The stock has also underperformed the sector and the S&P 500 index, as seen in the chart below.BIIB Stock Underperforms Industry, Sector & S&P 500Image Source: Zacks Investment ResearchThe company’s stock performance has been below most large drugmakers’ performance. Biogen's revenues declined 3.3% in the first six months of 2024. Sales of Biogen’s key multiple sclerosis (“MS”) drugs like Tecfidera and Tys ...

vuk8691/iStock via Getty Images Investment Overview I last covered Biogen (NASDAQ:BIIB), the Cambridge, Massachusetts based pharmaceutical company, focused primarily on central nervous system diseases, for Seeking Alpha in April this year, shortly after the company announced its Q1 2024 earnings - revenues of $1.71bn, down 3% year-on-year, and non-GAAP earnings per share ("EPS") of $3.7, up 8% year-on-year - giving the stock a "Buy" Recommendation. Nearly four months on, and with Q2 earnings having been ...

文章核心观点 - 长寿药领域未来五年或迎来热潮，投资该领域有机会但也有风险，介绍了投资该领域最佳公司的路线图 [1] 长寿相关疗法发展阶段 第一阶段 - 制药企业针对最严重和最普遍的与衰老相关疾病开发疗法，此阶段已开启 [2] - 礼来和渤健已有获批治疗阿尔茨海默病的药物，且市场不会仅有这些产品 [2] - 此阶段干预措施不会明确标榜为“延长寿命”药物，但能让患者更健康长寿，重点是解决老年易发病症 [2] - 可能会将现有药物重新包装为支持延长寿命的药物，如礼来的减肥药物Zepbound，其可降低衰老相关疾病风险因素 [3] - 目前没有能解决衰老核心生理过程的疗法，因为很多科学医学问题需基础研究解答 [3] 第二阶段 - 多数投资者将开始大量听闻正在研发的长寿药，生物科技公司尤其是微型股会是主要活跃领域 [5] - 此阶段对投资者风险大，会有各种突破和神药的宣称使估值飙升，但也有过度乐观宣称、临床试验失败及欺诈或科学依据不足的公司 [5] - 可能至少有几家公司能生产出一定程度减缓人体衰老过程的药物，但不会有青春之泉，药物性价比可能不佳，会让投资者失望 [6][7] - 第一阶段成功药物的大型制药开发商会继续改进产品，礼来和渤健有望推出更有效的阿尔茨海默病治疗药物并占据更大市场份额 [7] - 此阶段有前景的生物科技公司会成为大型企业收购、授权和开发合作的对象 [7] 第三阶段 - 可能在2030年代初至中期到来，届时会令人兴奋 [8] - 第二阶段诸多失败后，大型制药公司摘取了治疗或预防衰老相关疾病的低垂果实，接下来会开发减缓或阻止衰老过程的疗法 [8] - 长寿药市场将变得庞大，包括针对衰老相关疾病的精细治疗以及延长寿命和健康期的药物，药物越有效越昂贵，将带来巨大增长 [8] 投资建议 - 从长寿药热潮中获益最安全的方式是在接近尾声时投资，此时赢家明确，增长来自现有产品的改进；进取型投资者在第二阶段甚至第一阶段投资可能获得更高回报 [9] - 风险和回报平衡最佳的是开始涉足长寿领域并生产治疗衰老相关病症药物的大型制药企业，可从阿尔茨海默病药物开发商尤其是礼来开始寻找投资机会 [9]

文章核心观点 - 新型血液检测可以更准确地检测阿尔茨海默病,有望帮助两家制药公司的阿尔茨海默病治疗药物获得更多患者 [1][2][3] - 艾利·莱利公司的阿尔茨海默病早期治疗药物Kisunla可以延缓病情进展35%,有望在未来产生高达50亿美元的收入 [4][5] - 碧兰公司的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi已获批准,并且正在开发更方便使用的新剂型,但公司整体业绩存在一定风险 [7][8][9][10] 艾利·莱利公司 - 艾利·莱利是全球最大的医疗保健公司之一,市值超过8000亿美元 [4] - 公司除了热门的减肥和糖尿病药物,还有一款有前景的阿尔茨海默病早期治疗药物Kisunla [4][5] - Kisunla在临床试验中显示可以延缓35%的病情进展,有望在未来产生高达50亿美元的收入 [5] - 公司还在管线中开发其他阿尔茨海默病治疗药物,为未来在该领域的增长机会做好准备 [5] - 公司财务实力雄厚,过去4年每年至少有50亿美元的利润,是一只不错的医疗保健股票 [6] 碧兰公司 - 碧兰公司的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi已获批准,但另一款Aduhelm的批准存在争议,公司已放弃推广 [7] - Leqembi在3年临床试验中显示可以带来一定疗效,但患者停药后病情会恶化,需要长期服用 [8] - 公司正在开发更方便使用的Leqembi新剂型,包括每月一次和可在家自我注射的每周一次 [8] - 碧兰公司市值只有290亿美元,估值相对较低,可能更吸引价值投资者 [9] - 但公司整体业绩增长乏力,去年营收只有98亿美元,下降27%,存在一定风险 [10]

Zacks Premium服务 - Zacks Premium提供多种工具帮助投资者更聪明、更自信地进行投资，包括每日更新的Zacks Rank和Zacks Industry Rank、Zacks 1 Rank List、股票研究报告和高级股票筛选器 [1] - 该服务还包含Zacks Style Scores，这是一组补充指标，帮助投资者挑选未来30天最有可能跑赢市场的股票 [2] Zacks Style Scores分类 - **Value Score**：基于P/E、PEG、Price/Sales、Price/Cash Flow等比率，寻找被低估的股票 [2] - **Growth Score**：分析预测和历史收益、销售额和现金流，寻找具有可持续增长潜力的股票 [3] - **Momentum Score**：利用一周价格变动和月度收益预期变化百分比，识别股票的趋势时机 [3] - **VGM Score**：综合Value、Growth和Momentum三种评分，提供最全面的股票评估指标 [4] Zacks Rank与Style Scores的结合 - Zacks Rank利用收益预期修订的力量，帮助投资者构建成功的投资组合，其中1（强力买入）股票自1988年以来年均回报率为+25.41%，超过标普500指数的两倍 [5] - 投资者应选择Zacks Rank 1或2且Style Scores为A或B的股票，以最大化回报潜力 [6][7] - 即使股票的Style Scores为A或B，但如果Zacks Rank为4（卖出）或5（强力卖出），其股价仍可能因收益预期下降而下跌 [6] 生物技术公司Biogen Inc (BIIB) - Biogen Inc是一家专注于神经和神经退行性疾病治疗的全球领先生物技术公司，核心增长领域包括多发性硬化症、阿尔茨海默病、帕金森病等 [8] - 该公司Zacks Rank为3（持有），VGM Score为A，Value Style Score为B，其远期市盈率为13.5，对价值投资者具有吸引力 [8] - 过去60天内，5位分析师上调了2024财年收益预期，Zacks共识预期每股收益为15.61美元，平均收益惊喜为10.3% [8] - 凭借稳健的Zacks Rank和顶级的Value及VGM Style Scores，BIIB值得投资者关注 [9]

公司业务 - Biogen是一家全球生物制药公司，专注于为全球患有严重和复杂疾病的人群发现、开发和提供创新疗法[196] 财务表现 - Biogen的营收总额在2024年6月30日的三个月内增加了8.9百万美元，增长了0.4%[202] - 多发性硬化（MS）产品营收下降了5950万美元，降幅为4.9%，罕见疾病产品营收增加了9610万美元，增长了21.9%[207] - Biogen的研发费用减少了7030万美元，降幅为12.0%[210] - Biogen的现金及现金等价物截至2024年6月30日约为19亿美元，较2023年12月31日的10亿美元增加了近9亿美元[211] 产品市场表现 - 2024年全球TYSABRI收入由2023年的9.559亿美元下降至8.935亿美元，主要受美国TYSABRI收入下降的影响，由于竞争加剧和折扣津贴增加，以及全球TYSABRI定价下降[233] - 2024年全球TECFIDERA收入由2023年的5.287亿美元下降至5.065亿美元，主要由于北美、巴西和某些欧盟国家出现多个TECFIDERA仿制品导致需求下降[233] - 2024年全球干扰素收入由2023年的5.48亿美元下降至4.945亿美元，主要由于患者转向更高效疗法导致需求下降[233] - 2024年全球VUMERITY收入由2023年的2.544亿美元增至2.933亿美元，主要由于全球需求增加、渠道动态有利以及定价上涨[233] 新产品及市场扩展 - 公司于2024年7月完成了对HI-Bio的收购，支付了大约11.5亿美元的首付款，并可能支付给HI-Bio前股东高达6.5亿美元的潜在里程碑付款[213] - 公司于2024年7月在中国推出了LEQEMBI，并获得了中国国家药品监督管理局的批准[216] - 公司于2024年5月获得欧盟对QALSODY的批准，成为欧盟首个针对ALS基因突变的治疗药物[217] - 公司于2024年2月获得欧盟对SKYCLARYS的批准，用于治疗16岁及以上成人的FA[218] 成本管理 - 我们预计2025年底前的“Fit for Growth”计划将节省大约10亿美元的运营费用[274] 现金流及财务状况 - 公司通过经营活动赚取的现金流和现有现金资源主要资助其运营和资本支出[287] - 公司的财务状况显示，截至2024年6月30日，现金及现金等价物为1908.9亿美元，较上一年底增加81.8%[286] - 公司的长期债务余额为6292亿美元，主要包括2025年至2051年到期的高级票据[301]