业绩总结 - ORLADEYO®（berotralstat）收入超过2.5亿美元[17] - 预计2022年运营费用在4.4亿至4.8亿美元之间[17] 用户数据 - BCX9930在REDEEM试验中，约三分之一的受试者出现早期血清肌酐升高[10] - 在BCX9930的长期扩展试验中，约40%的患者在切换到500 mg剂量后出现轻度至中度的血清肌酐升高[10] 新产品和新技术研发 - 400 mg和500 mg剂量的有效性参数显示两者的疗效相似[11] - 500 mg剂量的治疗持续时间为445天，Hb的最后治疗值为11.3 g/dL[12] - 400 mg剂量的治疗持续时间为134天，Hb的最后治疗值为12.5 g/dL[12] 市场扩张和并购 - 公司已暂停BCX9930的入组以进行进一步调查[10] - BCX9930项目被FDA部分临床暂停[10] - 公司预计在BCX9930项目调查完成后将更新2022年运营费用展望[17]

公司业务面临的挑战与风险 - 公司业务面临新冠疫情带来的挑战，包括研发、监管、供应链等方面的延误、停工、困难和费用增加，还可能影响获取资本或信贷市场的能力[12] - 公司自成立以来一直亏损，预计将继续亏损，可能永远无法盈利[12] - 公司可能需要在未来筹集额外资金，若无法筹集，可能需调整运营[12] - 公司成功取决于产品候选药物能否通过各开发阶段、获得并维持监管批准以及成功商业化，开发和监管过程复杂、不确定、漫长且昂贵[13] - 公司严重依赖第三方进行产品候选药物开发和商业化，若无法维持合作关系或第三方未履行义务，将对业务产生重大不利影响[14] 产品研发与获批情况 - ORLADEYO在美国、欧盟、日本、英国和阿联酋获批，BCX9930处于关键阶段和2期，BCX9250处于1期，RAPIVAB在美国、澳大利亚和加拿大获批等[25] - ORLADEYO获美国FDA、日本厚生劳动省、欧盟委员会等多地批准，用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作[33][34][35] - BCX9930是新型口服小分子D因子抑制剂，已进入阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）关键研究和三种肾脏补体介导疾病的概念验证试验[42] - 2021年11月29日、2022年1月7日和2月22日，分别启动BCX9930在PNH的REDEEM - 2、REDEEM - 1关键试验和在三种肾脏疾病的RENEW概念验证试验[44][45][46] - BCX9930获FDA孤儿药和快速通道指定，用于治疗PNH[47] - 奥拉德约（ORLADEYO）于2020年12月获美国监管批准，2021年获欧盟、日本、阿联酋和英国监管批准[388] 公司业务战略与技术 - 公司业务战略是专注于罕见病口服药物的发现和开发，并在美国和其他地区进行商业化，以控制成本和战略分配财务资源[27] - 公司利用结构导向药物设计技术开发新治疗候选药物，该技术有助于高效开发小分子产品候选药物并建立广泛知识产权保护[28] - 公司选择有前景的抑制剂作为产品候选药物，基于疾病靶点生物学和产品特性进行筛选[29] - 公司通过与战略合作伙伴和承包商外包或签订许可协议，有效推进产品候选药物的开发过程，控制固定成本和间接费用[30] 产品商业化与销售预期 - 2021年4月21日，日本国家健康保险系统批准ORLADEYO列入药品价格清单，4月23日在日本上市，触发Torii向公司支付1500万美元里程碑付款，公司有权获得日本ORLADEYO净销售额20% - 40%的分级特许权使用费[34] - 基于分析和研究，公司预计ORLADEYO商业市场全球年销售额峰值超10亿美元，至少70% - 80%的收入将来自美国[39] 公司合同与资金交易 - 2020年12月和2021年11月，公司分别与RPI签订协议，以1.25亿美元和1.5亿美元现金出售某些特许权使用费收款权，2021年11月还与OMERS以1.5亿美元现金达成类似交易[38] - 公司与美国卫生与公众服务部生物医学高级研究与发展局签订2.348亿美元合同开发帕拉米韦注射液[51] - 2018年9月，公司获美国卫生与公众服务部3470万美元合同，5年内提供最多5万剂RAPIVAB，2019年交付2万剂，总价约1390万美元，2021年交付9980剂，总价约690万美元，2021年9月宣布将再交付1万剂，总价约690万美元[53] - 自2013年9月起，美国国家过敏和传染病研究所资助开发Galidesivir用于治疗埃博拉和马尔堡病毒，初始合同总金额4730万美元，含2021年9月增加的140万美元[56] - 2020年8月公司与美国国家过敏和传染病研究所签订合同，潜在总资金达4390万美元，2020年获初始拨款630万美元[58] - 自2015年3月起，美国卫生与公众服务部生物医学高级研究与发展局支持Galidesivir开发，合同总价值3910万美元，截至目前已授予2060万美元[58] - 2019年11月公司与鸟居制药签订协议，获2200万美元预付款，2021年第二季度获1500万美元里程碑付款，还可获20% - 40%分级特许权使用费[59][60] - 2007年2月公司与盐野义签订协议，获1400万美元预付款，开发里程碑付款最高2100万美元已全部支付，商业里程碑付款最高9500万美元，产品销售特许权使用费为10% - 20%[62] - 2011年3月公司完成3000万美元融资交易，净收益2270万美元，PhaRMA票据年利率14%，2020年12月1日到期，本金3000万美元及应计未付利息2060万美元未偿还[66][68][69] - 2006年6月公司与绿十字签订协议，绿十字负责韩国开发、监管和商业化成本，公司分享销售利润并获供应溢价[71] - 公司与AECOM和IRL的许可协议中，每个许可产品的里程碑付款总计从140万美元到近400万美元不等，年许可费从15万美元到50万美元不等[72] - 2018年9月，HHS授予公司3470万美元合同，用于在五年内采购最多5万剂RAPIVAB，2019年交付2万剂，记录产品销售约1390万美元，2021年交付9980剂，产品销售约690万美元，预计2022年交付至少1万剂，产品销售约690万美元[74] - BARDA/HHS于2015年3月授予公司的合同，若所有选项行使，潜在价值3910万美元，截至报告日期，已授予2060万美元[75] - NIAID/HHS于2013年与公司签订的合同，总价值4730万美元，包括2021年9月增加的140万美元[75] - 2020年8月，NIAID/HHS授予公司4390万美元新合同，初始授予630万美元[76] 疾病相关信息 - 进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是超罕见疾病，全球约每200万人中有1人患病，美国尚无批准治疗方法[49] - HAE是罕见遗传病，患病率为每3.3万至6.7万人中有1人患病[32] - HAE患病率估计约为每3.3万至6.7万人中有1例，若不治疗，死亡率高达40%[84] 公司财务指标变化 - 2021年、2020年和2019年产品销售净收入分别为13.635亿美元、3301万美元和1.7533亿美元[378] - 2021年、2020年和2019年总营收分别为1.5717亿美元、1781.2万美元和4883.5万美元[378] - 2021年、2020年和2019年研发费用分别为2.08808亿美元、1.22964亿美元和1.07068亿美元[378] - 2021年、2020年和2019年净亏损分别为1.84062亿美元、1.82814亿美元和1.08897亿美元[378] - 2021年和2020年现金及现金等价物分别为5.04389亿美元和2.72127亿美元[375] - 2021年和2020年总资产分别为5.88151亿美元和3.34715亿美元[375] - 2021年和2020年总流动负债分别为1.03718亿美元和1.05654亿美元[375] - 2021年和2020年股东赤字分别为1.06986亿美元和1926.2万美元[375] - 2021年净亏损184,062美元，2020年为182,814美元，2019年为108,897美元[381] - 2021年经营活动使用的净现金为142,157美元，2020年为135,108美元，2019年为89,584美元[381] - 2021年投资活动提供的净现金为15,804美元，2020年使用6,856美元，2019年提供77,934美元[381] - 2021年融资活动提供的净现金为359,668美元，2020年为300,589美元，2019年为99,098美元[381] - 2021年末现金、现金等价物和受限现金为507,734美元，2020年末为274,348美元，2019年末为115,723美元[381] - 2021年其他综合收益为174美元，2020年其他综合损失为36美元，2019年其他综合收益为336美元[384] - 2021年和2020年ORLADEYO广告费用分别为5705美元和6567美元，2019年未产生广告和产品推广费用[427] - 2021年、2020年和2019年利息费用分别为59294美元、14501美元和11892美元[432] - 2021年、2020年和2019年递延融资成本摊销计入利息费用分别为 - 531美元、1217美元和1278美元[432] - 2020年和2019年货币套期协议累计按市值计价调整损失分别为632美元和347美元[436] - 2020年和2019年行使美元/日元货币期权实现的货币兑换收益分别为662美元和863美元[436] 公司财务相关安排与处理 - 截至2021年12月31日，信贷协议项下1.25亿美元A类定期贷款应计利息为12.2%[368] - 信贷协议项下A类定期贷款每季度利率为三个月伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）加8.25%，PIK利息支付季度为LIBOR加10.25%，LIBOR下限为1.75%，上限为3.50%[368] - 截至2021年12月31日，PhaRMA票据仍处于违约状态，公司将其余额作为债务清偿计入其他收入[70] - 2021年12月PhaRMA票据及应计利息作为债务清偿计入其他收入[433] - 2020年12月偿还高级信贷安排未摊销递延融资成本和原始发行折价1211美元作为债务清偿损失全额费用化[433] - 公司对2020年12月31日现金流量表进行重分类和修订，经营活动使用的净现金从137,216美元修订为135,108美元，融资活动提供的净现金从302,697美元修订为300,589美元[391] - 公司合并财务报表编制符合美国公认会计原则，编制需管理层进行估计和假设，重大估计涉及股票期权估值、奥拉德约特许权融资义务和递延所得税资产估值备抵[390][393] - 公司销售ORLADEYO的净收入按净售价记录，需对政府回扣、销售折让等建立储备金[398] - 公司合作研发安排的主要收入来源为许可、服务和特许权使用费[403] - 截至2021年和2020年12月31日，受限现金分别反映为1924美元和796美元的特许权使用费收入，以及分别需维持的1421美元和1425美元作为信用证抵押[410] - 公司将所有投资分类为可供出售，未实现损益在综合损失中确认[412] - 公司大部分贸易应收款来自产品销售，标准付款期限为30至90天[413] - 公司按成本与可变现净值孰低法对存货进行估值[417] - 公司定期评估存货账面价值，为过时、短期或无销路的存货提供估值储备[418] - 公司财产和设备按成本记录，采用直线法折旧[419] - 公司定期审查财产和设备是否存在减值情况[420] - 公司根据合同和实际情况估计应计费用，包括临床研究组织费用等[421] - 公司研发成本在发生时计入费用，预付款项在相关服务或货物交付时确认费用[424] - 销售、一般和行政费用主要包括人员薪酬福利及市场研究等费用，专利相关成本发生时计入该费用[427] 公司人员与管理 - 2021年12月31日公司约有358名员工，其中约190人从事研发工作，约76人拥有博士或医学学位[133] - 公司首席财务官、首席法务官和首席人力官负责监督合规培训、教育、审计和监控等工作，确保遵守包括2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》和1977年美国《反海外腐败法》等法规[97] - 公司实施有针对性招聘策略，员工享受有竞争力薪资、福利和股权参与[134] 行业监管法规 - 产品候选药物商业化前需经美国FDA严格监管，未遵守相关要求可能面临制裁，如延迟、罚款、产品召回等[98,100] - 临床前试验完成后需向FDA提交研究性新药申请（IND），30天后可启动1期人体临床试验，除非FDA暂停试验[102] - 支持新药申请（NDA）的临床试验通常分三个阶段，FDA一般要求至少进行两项充分且良好对照的3期临床试验[102,103] - 提交NDA后，FDA会在60天内确定是否受理，优先审评申请通常在6个月内完成，标准审评申请通常在10个月内完成[105] - FDA对获批药物持续监管，批准后产品的多数变更需事先经FDA审评和批准，可能要求进行上市后测试和监测计划[108] - 公司及合同制造商在临床开发期间需遵守FDA现行药品生产质量管理规范（cGMP）法规，生产设施需经FDA批准[109] - 符合条件的药物可申请孤儿药认定，首个获批的孤儿药可获得7年独家销售期，还有税收抵免和免交NDA申请用户费等好处[110] - 符合条件的药物候选者可申请快速通道认定，FDA需在60天内确定是否符合，获批后可加快开发和审评进程[111] - 欧盟2014年4月通过新临床试验法规，2022年1月生效，有三年过渡期[116] - 英国2021年1月起药品和医疗器械由MHRA监管，北爱尔兰遵循欧盟监管制度[118] - 日本药品需售前批准和临床研究，获批后60 - 90天定价，政府每两年降价[119] - 公司受美国联邦和州医疗欺诈与滥用相关法律约束，违规会受民事或刑事制裁[121][122] - 美国和其他市场产品销售和报销依赖第三方支付方，政府实施成本控制措施或限制公司净收入[123][124][125] - 《患者保护与平价医疗法案》对美国医疗交付作出广泛改变，增加制药商成本[127] - 制药公司受美国联邦和州

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度营收4720万美元，其中ORLADEYO净销售额为4620万美元 [24] - 2021年第四季度不包括非现金股票薪酬的运营费用为9080万美元，该季度每股收益为负0.10美元，受与偿还无追索权制药票据相关的5600万美元一次性非现金调整影响，非GAAP基础上运营每股收益为负0.40美元 [24] - 2021年底公司现金约5.18亿美元，还与Athyrium达成协议，将于今年年中提取额外7500万美元债务 [25] - ORLADEYO收入从2021年的1.226亿美元增长至2022年不少于2.5亿美元，最终达到峰值10亿美元；2022年全年运营费用预计在4.4亿 - 4.8亿美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 ORLADEYO业务 - 2021年净收入1.226亿美元，公司预计2022年销售额不少于2.5亿美元，全球峰值销售额达10亿美元 [6] - 2021年各季度新患者启动强劲且稳定，处方医生基础不断扩大和深化，超半数患者从其他预防性疗法（主要是注射疗法）转换而来，2021年底患者总体保留率为70%，从注射预防性疗法转换的患者保留率尤其高，如近80%的Takhzyro患者至少持续治疗6个月 [10] - 进入2022年，ORLADEYO在美国获得广泛覆盖，至少80%的遗传性血管性水肿（HAE）患者有保险覆盖 [11] BCX9930业务 - 正在进行针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的两项全球关键试验，试验正在多个国家和地点招募患者，预计到2023年底完成招募、获得顶线数据并开始提交全球注册申请 [16][17] - 针对3种肾脏适应症（C3肾小球病、IgA肾病和原发性膜性肾病）的篮子研究已开始筛选患者，昨日宣布首例患者入组，预计到2023年底开展3项关键试验 [18][19] FOP项目（ALK2抑制剂BCX9250） - 目前处于临床阶段，公司今年主要进行药物供应、毒理学研究和患者研究规划等工作 [83] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - ORLADEYO预计在美国诊断和治疗的HAE患者中获得25% - 30%的市场份额，达到2000名患者，假设15% - 20%的毛净调整，销售额可达8亿美元 [13] 其他国家市场 - ORLADEYO已在7个其他国家推出，预计今年会有更多监管批准和上市，预计全球峰值销售时，其他国家市场每年至少贡献2亿美元 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2022年专注执行计划，继续在美国和全球发展ORLADEYO，推进管线，开展关键和概念验证研究，以增加复合价值 [8] - 资本分配策略是投资于能提供长期价值的领域，如ORLADEYO和Factor D项目，继续扩大ORLADEYO的推出，推进Factor D管线在多个适应症的发展，同时继续发现新药以确保强大的管线 [23][26] 行业竞争 - 在HAE市场，ORLADEYO与Takhzyro和Haegarda等注射疗法竞争，凭借口服优势吸引患者转换，且患者保留率较高 [10] - 在PNH市场，公司认为即使不是首个推出口服药物，也能凭借在将患者从注射剂转换为口服剂方面的经验进行竞争，且拥有两项对照临床试验，可能在患者报告结果方面有更多可读信息 [49] - 在肾脏疾病市场，IgA肾病竞争激烈，但公司认为针对补体途径的近端抑制（如Factor D抑制剂）可从疾病根源治疗，C3G目前无现有治疗方法，公司将在孤儿病领域凭借差异化产品竞争 [70][73] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司取得巨大成功的一年，ORLADEYO的推出为公司奠定了坚实基础，公司有信心实现2022年和全球峰值销售目标 [6] - 近期市场研究显示医生预计未来12个月内将ORLADEYO在现有HAE患者中的使用量翻倍，且认为其将成为市场领导者，这表明公司产品在市场上具有良好的前景 [9] - 随着临床试验和真实世界证据的增加，公司相信ORLADEYO能满足全球患者对每日一次口服疗法的需求，目标是让所有HAE患者和医生考虑使用该药物 [14] - 公司对Factor D抑制剂BCX9930的管线进展感到兴奋，预计到2023年底在PNH和肾脏适应症方面取得重要进展，且未来可能会有更多适应症的研究 [16][20] - 公司有信心通过投资和发展管线成为下一个伟大的生物技术公司，为公司和股东创造复合价值 [26] 其他重要信息 - 会议包含前瞻性陈述，存在已知和未知风险及不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异，更多风险因素信息可参考公司向证券交易委员会提交的文件 [5] - ORLADEYO在Quad AI会议上有更多摘要分享其对患者的持续疗效证据，如长期治疗组攻击率从基线降低86% [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何进一步提高ORLADEYO患者保留率，肾脏篮子研究数据何时可见，PNH试验招募情况如何 - 提高保留率的最佳做法是让患者在开始几个月给药物一个机会，医生和工作人员要为患者设定合理预期，帮助他们应对可能出现的胃肠道反应和突破性发作等情况，公司会持续关注并努力提高保留率 [30][31] - 肾脏研究各队列独立招募，公司基于科学进行研究，预计看到能证明概念的结果后推进关键试验，目标是在2023年底前为所有3种适应症实现这一目标，但未确定各队列的进展速度 [33][34] - PNH试验全球站点已启动，两项研究均在招募患者，公司对进展和全球研究人员及中心的热情感到满意 [34][35] 问题2: ORLADEYO第一季度销售额是否会环比下降，该季度毛净比如何，以及PNH项目相关问题 - 第一季度是报销动态导致的低增长季度，预计从第四季度到第一季度增长最低，但全年销售额不少于2.5亿美元，后续季度增长将更高，第一季度的报销逆风将在第二季度转为顺风 [38] - 由于重新授权和共付援助等因素，第一季度毛净比会高于通常的15% - 20%范围，仅考虑报销部分时，可能受共付援助影响有小波动 [41][43] - 难以详细说明PNH项目的招募时间，公司目标是关注明年年底的情况，随着时间推移再决定是否更新信息 [46] - 公司会密切关注其他项目的数据和监管机构的反应，并将其纳入计划，但认为联合疗法不是可行的市场策略，公司的单药疗法可解决血管外和血管内溶血问题 [47][48] - 即使在口服Factor D、Factor B领域晚进入市场，公司也能凭借将患者从注射剂转换为口服剂的经验竞争，且在PNH市场有差异化优势，如两项对照临床试验可能提供更多患者报告结果信息 [49] 问题3: 运营费用中SG&A和R&D的增长情况及驱动因素，ORLADEYO处方医生基础增长的具体数据 - 运营费用增长主要基于R&D，以支持Factor D项目，同时G&A也会有增长，主要用于全球推出ORLADEYO和提供结构支持 [53] - 从2021年到2022年，R&D成本增加是因为有更多关键和概念验证项目，包括多项研究的准备工作、供应、毒理学和药理学等方面 [55] - 公司不提供ORLADEYO患者启动等具体数字，但第四季度处方医生基础在Tier 1和Tier 2都有增长，且Tier 1医生处方量增加，市场研究显示当前处方医生和非处方医生都打算在未来12个月内处方该药物 [57][58] 问题4: 更新全球峰值收入指导的信心来源，以及基因疗法和基因编辑方法对ORLADEYO的竞争影响 - 全球峰值销售约80%来自美国，2000名美国患者（占诊断和治疗患者的25% - 30%）结合定价和毛净调整可达到8亿美元；美国市场的强劲表现和海外市场对口服预防疗法的需求增加，使公司有信心实现10亿美元的全球峰值销售 [62][63] - 目前竞争还很遥远，公司有时间获取市场份额，让患者接受ORLADEYO治疗；如果患者已通过ORLADEYO得到控制，其他疗法的增量效益不明显；基因疗法和基因编辑可能在难以治疗的患者中发挥重要作用 [66][67] 问题5: BCX9930在肾脏疾病中的机会，以及补体途径抑制剂在未来治疗范式中的定位 - 针对肾脏疾病，补体途径失调是疾病的根源，靶向补体可改善蛋白尿和长期预后，减少肾衰竭和移植需求；公司选择Factor D作为靶点，认为其有结构优势，期望看到类似的临床结果 [70][71] - C3G是超罕见病，目前无现有治疗方法，公司将关注整个市场；IgAN和PMN有部分患者进展到终末期肾病的风险较高，公司将在这些孤儿病细分市场竞争 [73] 问题6: 第一季度需求趋势是否受Omicron波影响，WACC变化对报销患者毛净比和每位患者收入的影响 - 公司暂不评论第一季度整体情况，Omicron似乎在消退，公司将参加Quad AI会议，更多面对面交流将带来机会，团队在疫情期间表现良好 [77] - 上周3%的价格上涨是全年指导的一部分，不会影响毛净比，仍为15% - 20%，只是价格提高3%，且不影响与支付方的合同 [78][79] 问题7: RENEW研究中患者测量uPCR的频率，以及FOP项目2022年的进展 - RENEW研究的主要终点是24周的uPCR，试验期间会定期评估；可能在少于14名患者和早于24周时获得足够信息以考虑推进关键试验，具体取决于数据观察结果 [82] - FOP项目今年处于追赶模式，主要进行药物供应、毒理学研究和患者研究规划；公司对Phase I研究的数据有信心，预计今年年底和明年年初会有更多消息 [83][84] 问题8: Takhzyro和Cinryze患者的给药方案和保留率差异，以及BCX9930在干性AMD和GA适应症的适用性，PNH天真单药治疗研究的输血和血红蛋白设定标准 - 美国大多数Takhzyro患者每两周给药一次，但患者转换为口服药物主要是因为注射剂给生活带来的负担，如需要冷藏和不便旅行等，Takhzyro一直是转换为ORLADEYO的头号预防性产品 [87] - 公司是罕见病公司，目前专注于影响罕见病患者的补体疾病，不排除未来探索眼部适应症，但目前口服药物送达眼部并保持有效是挑战，不是优先事项 [89][90] - PNH研究中，协议为输血提供了指导，但医生有最终决定权；数据分析时会设定标准化的输血标准，即达到一定血红蛋白水平时视为患者接受了输血，无论医生是否实际输血，这种方法得到监管机构支持 [94][96] 问题9: ORLADEYO 2022年季度环比增长假设，以及公司的长期规划 - 第一季度情况特殊，不应期望后续季度线性增长，第二季度增长可能较高，第三和第四季度可能有波动，公司会持续提供指导，有信心全年销售额不少于2.5亿美元，第一季度ORLADEYO增长几乎为零 [100] - 公司目标是成为下一个伟大的生物技术公司，凭借ORLADEYO的高收入潜力和丰富的管线，认为BCX9930可能比ORLADEYO更有价值，通过投资管线和推出新产品实现公司价值增长 [102]

业绩总结 - ORLADEYO（berotralstat）在96周治疗中，患者的HAE攻击率平均下降了86%[9] - 在过去17个月中，患者的中位攻击率为每月0次攻击[11] - 在接受ORLADEYO治疗的患者中，86%的Cinryze患者在6个月后继续使用该药物[13] - 在REDEEM-1研究中，患者的平均血红蛋白水平在12周内增加了2.3 g/dL[30] - 在REDEEM-2研究中，100%的患者在第14天至第12周期间未接受红细胞输血[35] - 在REDEEM-1研究中，67%的患者在第14天至第24周期间未接受红细胞输血[34] - 在BCX9930的POC研究中，患者的平均血红蛋白水平在12周内增加了3.7 g/dL[31] 用户数据 - 预计未来12个月，过敏症和免疫学专家对ORLADEYO的使用将翻倍，成为他们最常开处方的预防药物[15] - BCX9930在治疗PNH患者时，红细胞克隆大小相对于粒细胞克隆大小的平均比例从治疗前的48%增加到94%[26] 财务状况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金及投资总额为204百万美元[52] - 截至2021年9月30日，经过调整后的现金、现金等价物、受限现金及投资总额为548百万美元[52] - 截至2021年9月30日，公司的高级信贷设施为138百万美元[52] - 公司计划在2022年中期从信贷设施中提取额外的75百万美元[52] 新产品和技术研发 - BCX9930在PNH患者中的目标是作为所有PNH患者的口服单药治疗[37]

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:BCRX) Q3 2021 Earnings Conference Call November 3, 2021 8:30 AM ET Company Participants John Bluth - SVP, IR and Corporate Communications Jon Stonehouse - Chief Executive Officer Anthony Doyle - Chief Financial Officer Charlie Gayer - Chief Commercial Officer Bill Sheridan - Chief Medical Officer Helen Thackray - Chief R&D Officer Conference Call Participants Tazeen Ahmad - Bank of America Brian Cheng - Cantor Fitizgerald Liisa Bayko - Evercore ISI Stacy Ku - Cowen & C ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ______________________ to ______________________ Commission File Number 000-23186 BIOCRYST PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charte ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ______________________ to ______________________ Commission File Number 000-23186 BIOCRYST PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) De ...