业绩总结 - 截至2018年9月30日，公司现金及现金等价物为3.103亿欧元[4] 临床试验与研发进展 - TransCon hGH针对儿童生长激素缺乏症的III期heiGHt试验预计在2019年第一季度公布顶线数据[4] - TransCon PTH针对甲状旁腺功能减退症的II期顶线数据预计在2019年第四季度公布[4] - TransCon CNP针对软骨发育不良症的II期试验预计在2019年第三季度启动[4] - TransCon hGH的剂量为每周0.24 mg/kg，Genotropin为每日34 µg/kg，其他药物剂量均为每日30 µg/kg[67] - 在每日hGH组中，观察到的年均身高增长为10.7 cm/年[67] - TransCon PTH的设计旨在恢复全天生理水平的PTH，预计可改善患者的血钙和尿钙水平[87] - TransCon PTH的半衰期约为60小时，显著高于Natpara的3小时[89] - 在10天的TransCon PTH每日给药中，观察到血清钙的剂量依赖性增加[97] - TransCon CNP在健康成年男性受试者中，单次剂量提供了持续的CNP暴露，支持每周一次的给药方案[148] - TransCon CNP的Phase 1试验显示，CNP的半衰期约为90小时，显著高于天然CNP的2-3分钟[137] - TransCon CNP在150 µg/kg剂量下，未报告严重不良事件，且所有剂量组的注射均良好耐受[146] 市场潜力 - 成人生长激素缺乏症的市场潜力超过30亿美元[23] - 甲状旁腺功能减退症的市场潜力超过20亿美元[23] - 软骨发育不良症的市场潜力超过10亿美元[23] - 全球重组人类生长激素市场约为35亿美元，年均增长率为2.4%[26] - TransCon Anti-VEGF在眼科领域的潜在市场超过70亿美元[24] - TransCon Peptides在糖尿病领域的潜在市场超过10亿美元[24] 合作与投资 - Ascendis Pharma与Vivo Capital和Sofinnova Ventures在大中华区投资4000万美元，推动TransCon系列产品的开发和商业化[156] 未来展望 - 预计2019年第一季度启动成人低甲状旁腺功能亢进症的Phase 2试验，试验将持续约四周[109] - 预计2019年第三季度启动TransCon CNP的Phase 2试验[148] - Ascendis Pharma的目标是通过获得三种内分泌罕见疾病产品的监管批准，实现可持续增长[154] 其他信息 - 完成heiGHt Trial的受试者100%参与enliGHten Trial[64] - 多项专利概念为Ascendis Pharma提供了潜在的保护，直至2037年[109]