文章核心观点 - 8月30日Alnylam Pharmaceuticals公司公布HELIOS - B三期研究详细数据后股价下跌8.5%，虽研究达主要终点但单药治疗组死亡率降低无统计学意义或影响投资者情绪；公司准备进行全球监管申报，若Amvuttra获批新适应症有望提升销售；此外还介绍了公司Zacks排名及部分排名更好的生物技术股情况 [1][2][4] 股价表现 - 8月30日Alnylam Pharmaceuticals公司股价下跌8.5% [1] - 今年以来Alnylam股价上涨37.3%，行业增长0.6% [3] - 今年以来Illumina股价下跌5.6%，Krystal Biotech股价上涨57.3%，Fulcrum Therapeutics股价上涨26.7% [3][6][7] 研究情况 - HELIOS - B研究旨在扩大Amvuttra治疗转甲状腺素蛋白介导（ATTR）淀粉样变性伴心肌病的适应症 [1] - 该研究达主要终点，在总体人群和单药治疗人群中全因死亡率和复发性心血管事件综合指标有统计学显著降低，但单药治疗组双盲期死亡率降低30%无统计学意义 [1] - 三期HELIOS - B研究招募655名ATTR淀粉样变性伴心肌病成年患者，平均分为两组，每三个月皮下注射一次25mg vutrisiran或安慰剂，持续长达36个月 [3] 药物获批及销售 - vutrisiran已在美国获批用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病成年患者，在欧盟获批用于治疗1期或2期多发性神经病成年患者，商品名为Amvuttra [3] - 2024年上半年Amvuttra销售额达4.254亿美元，同比增长82%，新患者治疗及患者从Onpattro转换用药推动其销售增长 [5] - Onpattro在美国和欧盟获批用于治疗成人ATTR淀粉样变性 [5] 公司计划 - 公司准备进行全球监管申报，计划在2024年晚些时候使用优先审评券向FDA提交vutrisiran补充新药申请 [4] Zacks排名 - Alnylam当前Zacks排名为3（持有） [6] - Illumina、Krystal Biotech和Fulcrum Therapeutics当前Zacks排名为1（强力买入） [6] 盈利预测变化 - 过去60天Illumina 2024年每股收益预期从1.18美元升至3.62美元，2025年从2.93美元升至4.50美元 [6] - 过去60天Krystal Biotech 2024年每股收益预期从1.98美元升至2.38美元，2025年从4.33美元升至7.31美元 [6] - 过去60天Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至0.48美元，2025年从1.71美元收窄至1.51美元 [7] 盈利惊喜情况 - Illumina过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为463.46% [6] - Krystal Biotech过去四个季度中三个季度盈利超预期，一个季度未达预期，平均惊喜率为45.95% [6][7] - Fulcrum Therapeutics过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [7]

文章核心观点 - 公司过去五年股价涨幅超230%，未来有增长潜力，现有药物表现良好且在拓展药物适用范围，与其他公司的合作有望带来收入，是值得持有的股票 [10][11] 公司业务概况 - 公司是商业阶段公司，专注基于RNAi开发新型疗法，实验性RNAi疗法管线聚焦基因药物、心血管代谢疾病和肝脏传染病三个战略治疗领域 [1] - 公司目前上市销售四种药物，分别为Amvuttra、Givlaari、Oxlumo和Onpattro [1] 上市药物情况 Amvuttra - 在美国和欧盟获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的多神经病，2024年上半年销售额达4.254亿美元，同比增长82%，新患者治疗和患者从Onpattro转换用药推动其销量增长 [2] Givlaari - 2019年获FDA批准用于治疗急性肝卟啉症 [2] Oxlumo - 2020年获FDA批准皮下注射用于治疗1型原发性高草酸尿症，以降低儿科和成人患者的尿液和血浆草酸盐水平 [2] Leqvio - 与诺华合作在欧盟销售，用于治疗高胆固醇血症，在美国获批每年两次给药降低低密度脂蛋白胆固醇，公司授予诺华制造和商业化靶向PCSK9的RNAi疗法的全球独家权利，诺华获FDA批准扩大其标签用于特定患者 [3] 临床阶段管线情况 Amvuttra - 公司正努力拓展其标签，2024年6月III期HELIOS - B研究评估vutrisiran治疗ATTR淀粉样变性心肌病患者取得成功，公司准备在美国和其他国家提交监管申请以寻求标签扩展 [4] cemdisiran - 与再生元合作开发cemdisiran和pozelimab组合用于治疗重症肌无力和阵发性夜间血红蛋白尿，也在开发其单药疗法，目前处于治疗IgA肾病的III期准备阶段，2024年6月修改协议后授予再生元开发其单药疗法用于补体介导适应症的独家权利 [5] mivelsiran - 与再生元联合开发用于治疗早发性阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病，公司获得其在所有适应症的全球开发和商业化权利，若获批再生元可获低两位数特许权使用费 [6] zilebesiran - 与罗氏战略合作共同开发和商业化用于治疗高血压，交易总价值约28亿美元，已启动第三项II期研究评估其在特定高血压患者中的疗效 [6] 潜在限制因素 管线挫折 - 2023年末FDA对Onpattro治疗ATTR淀粉样变性心肌病的标签扩展申请发出完整回复信，认为现有研究数据未证明其治疗效果的临床意义，公司决定停止在美国寻求其扩展适应症 [7] 竞争压力 - 面临来自Ionis、Sarepta Therapeutics、罗氏等开发RNA药物公司的竞争，武田和诺和诺德等在开发化学合成siRNA药物，Ionis的Wainua获批治疗成人hATTR淀粉样变性多神经病，对Amvuttra造成竞争 [8][9]

文章核心观点 - 2024年第二季度Alnylam Pharmaceuticals业绩超预期，营收和利润大幅增长，股价表现良好，同时上调了2024年财务指引，且产品管线有积极进展 [1][5][10][11] 财务表现 - 第二季度调整后每股收益56美分，去年同期亏损1.62美元，主要因与Regeneron合作协议修改确认约1.85亿美元付款 [1] - 季度总营收6.6亿美元，超预期的4.48亿美元，同比增长超100% [1] - 净产品收入4.1亿美元，同比增长34%，主要因新药Amvuttra及Givlaari、Oxlumo需求增长 [2] - 合作伙伴净收入2.27亿美元，去年同期600万美元，主要因与Regeneron许可协议收入增加 [2] - 第二季度特许权使用费收入2200万美元，去年同期700万美元，因Novartis的Leqvio销售增长 [5] 合作情况 - 与Regeneron合作开发mivelsiran和cemdisiran，修改协议后Regeneron获cemdisiran单药开发权，放弃mivelsiran进一步合作，获批后可获低两位数特许权使用费 [3] - 与Roche合作开发和商业化zilebesiran治疗高血压，交易总价值约28亿美元 [4] - 与Novartis合作，授予其RNAi疗法全球制造和商业化权，Novartis的Leqvio获批扩大标签 [4] 产品销售 - Onpattro销售额7700万美元，同比下降16%，但超预期 [6] - Amvuttra销售额2.3亿美元，同比增长74%，超预期，新患者增加且有患者从Onpattro转换 [7] - Givlaari销售额6200万美元，同比增长7%，超预期 [7] - Oxlumo全球净产品收入4100万美元，同比增长68%，超Zacks预期但未达模型预期 [7] 费用情况 - 调整后研发费用同比增长14%至2.46亿美元，主要因zilebesiran和mivelsiran开发费用增加 [8] - 调整后销售、一般和行政费用同比增长21%至2.07亿美元，因Onpattro和Amvuttra全球营销活动增加 [8] 财务指引 - 预计Onpattro、Amvuttra、Givlaari和Oxlumo净产品收入在15.75 - 16.5亿美元，此前为14 - 15亿美元 [10] - 合作和特许权使用费净收入指引提高到5.75 - 6.5亿美元，此前为3.25 - 4.25亿美元 [10] - 预计2024年调整后研发和销售、一般及行政费用在17.75 - 18.75亿美元，此前为16.75 - 17.75亿美元 [10] 管线进展 - 6月下旬Amvuttra治疗转甲状腺素蛋白介导的心肌病后期研究取得积极顶线结果，III期HELIOS - B研究达到主要终点，将在2024年晚些时候进行全球监管提交 [11] 股价表现 - 8月1日股价上涨13.1%，年初至今上涨40.3%，而行业下跌0.5% [5] Zacks评级 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [12]

财务数据和关键指标变化 - 公司Q2 2024年总产品收入为4.1亿美元,同比增长34% [11] - TTR业务收入为3.07亿美元,同比增长37% [20] - 稀有疾病业务收入为1300万美元,同比增长25% [30] - 产品毛利率为84%,较2023年Q2的75%有所提升 [50] - 非GAAP研发费用同比增加14%,主要由于前期活动和员工薪酬成本增加 [55] - 非GAAP销售及管理费用同比增加21%,主要由于TTR产品营销投入和员工薪酬成本增加 [56] - 非GAAP营业利润为1.38亿美元,较2023年Q2大幅改善2.92亿美元 [57] - 公司现金及等价物为26亿美元,较2023年末增加 [58] 各条业务线数据和关键指标变化 TTR业务 - TTR业务收入为3.07亿美元,同比增长37% [20] - 美国TTR业务收入增长40%,主要由于AMVUTTRA新患者需求强劲 [22] - 国际TTR业务收入增长35%,主要由于AMVUTTRA需求旺盛 [24] 稀有疾病业务 - 稀有疾病业务收入为1300万美元,同比增长25% [30] - GIVLAARI收入增长7%,主要由于美国新患者需求增加 [31] - OXLUMO收入增长68%,美国和国际市场需求均有所增加 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国TTR业务收入增长40%,主要由于AMVUTTRA新患者需求强劲 [22] - 国际TTR业务收入增长35%,主要由于AMVUTTRA需求旺盛 [24] - GIVLAARI在美国收入增长17%,在国际市场收入下降8% [31] - OXLUMO在美国收入增长79%,在国际市场收入增长61% [32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为vutrisiran有望成为ATTR心肌病的标准治疗,有望成为公司的主导商业产品 [13][15][26][27] - 公司正在加大vutrisiran的上市准备和能力扩张,利用现有的TTR治疗经验和优势 [29] - 公司计划在2025年底前提交9个自主IND,包括肝脏、中枢神经系统、肌肉和脂肪组织等领域,并与合作伙伴共计提交15个新IND [47] - 公司有信心实现P5x25财务目标,包括5年内实现40%以上的复合年增长率和实现可持续的非GAAP营业利润 [64] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为vutrisiran有望成为ATTR心肌病的标准治疗,有望成为公司的主导商业产品 [13][15][26][27] - 公司有信心实现P5x25财务目标,包括5年内实现40%以上的复合年增长率和实现可持续的非GAAP营业利润 [64] 其他重要信息 - 公司将于10月9日在纽约举办TTR投资者日,重点介绍ATTR肌病领域的情况 [17][18] - 公司将于8月30日在欧洲心脏病学会大会上发布HELIOS-B研究的详细结果 [38][65] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ellie Jiang 提问** 询问vutrisiran在ATTR心肌病市场的定价和报销情况 [68] **Jiazhen Zhao 回答** 公司将继续与各方面保持沟通,并根据HELIOS-B研究的最新结果进行评估和定价 [69][70][71] 问题2 **Yang Bai 提问** 询问医生对vutrisiran作为一线治疗的预期 [75] **Jiazhen Zhao 回答** 医生对vutrisiran的疗效和产品特点表现出很大的兴趣和期待,认为其有望成为ATTR心肌病的一线治疗选择 [76][77][78][79][80] 问题3 **Joyce Ju 提问** 询问TTRsc04后续临床试验的设计 [150] **Lei Chen 回答** 公司尚未准备好透露TTRsc04后续临床试验的具体细节,会在适当时候提供更多信息 [151]

财务表现 - 公司2024年第二季度营收为6.5983亿美元，同比增长107% [1] - 每股收益（EPS）为0.56美元，去年同期为-2.21美元 [1] - 营收超出Zacks共识预期的4.4844亿美元，超出幅度为47.14% [1] - EPS超出Zacks共识预期的-0.74美元，超出幅度为175.68% [1] 产品收入 - 产品净收入为4.1009亿美元，超出10位分析师平均预期的3.6477亿美元，同比增长34.2% [7] - Oxlumo在美国的净产品收入为1574万美元，超出两位分析师平均预期的1279万美元 [3] - Amvuttra在美国的净产品收入为1.4846亿美元，超出两位分析师平均预期的1.3414亿美元，同比增长53.9% [4] - Givlaari在美国的净产品收入为4123万美元，超出两位分析师平均预期的3870万美元，同比增长17.1% [5] - Onpattro在美国的净产品收入为2211万美元，超出两位分析师平均预期的1291万美元，同比下降13.5% [6] 其他收入 - 特许权使用费收入为2240万美元，超出九位分析师平均预期的1600万美元，同比增长210.9% [8] - 来自研究合作者的净收入为2.2734亿美元，超出九位分析师平均预期的6950万美元，同比增长3790.1% [9] - 来自Novartis AG的研究合作者净收入为230万美元，低于三位分析师平均预期的1484万美元 [14] 全球产品收入 - Givlaari的全球净产品收入为6213万美元，超出七位分析师平均预期的6143万美元，同比增长7.3% [10] - Oxlumo的全球净产品收入为4061万美元，超出七位分析师平均预期的3655万美元，同比增长67.7% [11] - Amvuttra的全球净产品收入为2.3011亿美元，超出六位分析师平均预期的2.0518亿美元，同比增长74.2% [12] - Onpattro的全球净产品收入为7724万美元，超出六位分析师平均预期的5769万美元，同比下降15.5% [13] 股价表现 - 公司股价在过去一个月内下跌4.5%，而同期Zacks S&P 500指数上涨1.1% [14] - 公司股票目前的Zacks评级为3（持有），表明其近期表现可能与大盘一致 [14]

文章核心观点 - 介绍Alnylam Pharmaceuticals季度财报表现、股价走势、未来展望及同行业Gritstone bio Inc.预期情况 [1][2][3][5] 公司业绩表现 - Alnylam Pharmaceuticals本季度每股收益0.56美元，击败Zacks共识预期亏损0.74美元，去年同期亏损2.21美元，本季度财报盈利惊喜达175.68% [1] - 上一季度该公司实际亏损0.16美元，预期亏损0.75美元，盈利惊喜为78.67% [1] - 过去四个季度，公司四次超越共识每股收益预期 [1] - 截至2024年6月季度，公司营收6.5983亿美元，超越Zacks共识预期47.14%，去年同期营收3.1875亿美元，过去四个季度三次超越共识营收预期 [1] 公司股价走势 - Alnylam自年初以来股价上涨约24.1%，而标准普尔500指数涨幅为15.8% [2] 公司未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [2] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，实证研究表明近期股价走势与盈利预测修正趋势密切相关 [3] - 财报发布前，Alnylam盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks排名为3（持有），预计近期股票表现与市场一致 [4] - 下一季度当前共识每股收益预期为亏损0.69美元，营收4.6143亿美元，本财年每股收益预期为亏损2.12美元，营收18.8亿美元 [4] 行业情况及同行业公司预期 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业前35%，前50%行业表现优于后50%超两倍 [5] - 同行业Gritstone bio Inc.尚未公布2024年6月季度业绩，预计本季度每股亏损0.26美元，同比变化+16.1%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [5] - Gritstone bio Inc.本季度营收预计为293万美元，较去年同期增长49.6% [5]

产品收入和销售情况 - 公司实现ONPATTRO和AMVUTTRA在第二季度的全球净产品收入分别为7720万美元和2.301亿美元[115] - 公司在2024年第二季度实现GIVLAARI和OXLUMO的全球净产品收入分别为6210万美元和4060万美元[116] - 主要产品AMVUTTRA、GIVLAARI和OXLUMO的销售增长推动了净产品收入的增长[129] - GIVLAARI在美国、欧洲和其他地区的销售收入分别增长17%、16%和下降47%[126] - OXLUMO在美国、欧洲和其他地区的销售收入分别增长79%、68%和36%[127] 新药物研发和临床试验 - 公司已获批AMVUTTRA用于治疗ATTR淀粉样变性并计划在今年晚些时候提交全球监管申请[99] - 公司正在开发针对高血压的新药物zilebesiran,并与罗氏建立了全球战略合作关系[102] - 公司正在开发针对阿尔茨海默病和脑血管淀粉样变性的新药物mivelsiran,取得了临床前期积极结果[102] - 公司正在开发针对溶血性尿毒症综合征和重症肌无力的新药物cemdisiran,由合作伙伴Regeneron推进III期临床试验[102] - 公司正在开发针对血友病的新药物fitusiran,由合作伙伴Sanofi推进[102] - 公司正在开发针对2型糖尿病、肝细胞癌、肌萎缩性侧索硬化症等其他适应症的新药物[110] - 公司正在开发针对乙型肝炎和丙型肝炎的新药物elebsiran[109] - 公司正在开发针对ATTR淀粉样变性的新药物ALN-TTRsc04[110] - 公司正在开发针对非酒精性脂肪肝炎的新药物ALN-PNP[110] - 公司报告了HELIOS-B III期临床试验中vutrisiran在ATTR淀粉样变性合并心肌病患者中的积极结果[116] - 公司报告了KARDIA-2 II期临床试验中联合标准抗高血压药物使用zilebesiran在血压控制不佳患者中的积极结果[116] 合作伙伴关系 - 公司与Roche达成全球战略合作,共同开发zilebesiran,Roche支付3.1亿美元预付款,并有机会获得高达24.5亿美元的里程碑付款[117] - 公司与Regeneron建立了广泛的战略合作关系,涵盖眼科、中枢神经系统和肝脏靶点的RNAi治疗药物的发现和开发[118] - 公司与Sanofi的合作关系包括ONPATTRO和AMVUTTRA的全球开发和商业化权利,以及fitusiran的全球开发和商业化权利[118] - 公司合作伙伴Sanofi已在中国、巴西和美国提交了用于血友病的fitusiran的监管申报文件,预计FDA将于2025年3月28日作出决定[116] 财务情况 - 公司2024年第二季度总收入为6.598亿美元,同比增长107%[120] - 公司2024年第二季度净产品收入为4.101亿美元,同比增长34%[122] - 公司2024年第二季度净合作收入为2.273亿美元,同比大幅增长[122] - 公司总体净产品收入在2024年上半年同比增长33%,达到7.75亿美元[128] - 合作收入和版税收入在2024年上半年同比大幅增长,主要来自与Regeneron和Novartis的合作[131][133] - 研发费用在2024年上半年同比增长16%,主要用于管线的临床试验和前期研发[141][142] - 销售及管理费用在2024年上半年同比增长15%,主要用于市场推广和员工薪酬[145] - 预计2024年全年研发和销售费用将继续增加,以支持产品管线的发展和商业化[147] - 公司利息支出增加1,652万美元,同比增加11%[148] - 利息收入增加810.7万美元,同比增加38%[148] - 衍生工具公允价值变动损失增加2,542.7万美元,同比增加75%[148] - 经营活动产生的现金流量净额增加2.68亿美元,同比增加[150] - 投资活动产生的现金流量净额减少5,125万美元,同比减少[151] - 筹资活动产生的现金流量净额增加6,064.2万美元,同比增加[152] - 公司目前现金、现金等价物和有价证券足以满足未来12个月的资本和运营需求[153] 风险因素 - 公司面临的市场风险未发生重大变化[154] - 公司持续研发和商业化新产品,但未来可能需要额外资金支持[153] - 公司已获批上市4款产品,但未来可能无法成功开发和商业化更多产品[153]

文章核心观点 华尔街分析师对Alnylam Pharmaceuticals即将发布的季度财报进行预测，包括亏损、营收等情况，同时给出多项关键指标的平均估计，并提及公司股价近期表现及评级 [1][2][4] 季度财报预测 - 预计公司将报告每股季度亏损0.71美元，同比增长67.9% [1] - 预计营收达4.5273亿美元，同比增长42% [1] - 过去30天该季度每股收益共识估计向上修正2.4% [1] 关键指标平均估计 整体指标 - 分析师平均预测“产品净收入”为3.6477亿美元，同比变化+19.3% [2] - 分析师综合评估“特许权使用费收入”可能达1559万美元，同比变化+116.4% [2] - 分析师评估“研究合作伙伴净收入”将达7505万美元，同比变化+1184.2% [2] 产品指标 - 分析师集体评估“Oxlumo净产品收入”应为3655万美元，同比变化+51% [3] - 分析师集体判断“Givlaari净产品收入”应为6143万美元，同比变化+6.1% [3] - 分析师预测“Amvuttra净产品收入”将达2.0518亿美元，同比变化+55.3% [3] - 分析师共识估计“Onpattro净产品收入”为5769万美元，同比变化 - 36.9% [3] - 分析师预计“美国地区Amvuttra净产品收入”将达1.3414亿美元，同比变化+39.1% [3] - 分析师预计“美国地区Givlaari净产品收入”应为3870万美元，同比变化+9.9% [4] - 分析师共识认为“美国地区Onpattro净产品收入”将达1291万美元，同比变化 - 49.5% [4] 股价表现及评级 - 过去一个月公司股价变化 - 2.9%，而Zacks标准普尔500综合指数变化+0.1% [4] - 公司Zacks评级为3（持有），预计近期表现与整体市场一致 [4]

文章核心观点 - Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) 预计将在2024年6月季度财报中实现收入和盈利的同比增长,但市场对其盈利预期的共识存在分歧,可能导致股价波动 [1] - 公司过去在盈利方面有超出预期的历史,但最近的分析师预测显示其盈利前景趋于悲观,增加了盈利不及预期的风险 [5][7] Zacks Consensus Estimate - 预计公司将在即将发布的报告中录得每股亏损0.71美元,较去年同期增长67.9% [2] - 预计收入将达到4.5273亿美元,同比增长42% [2] - 过去30天内,共识每股收益估计上调了3.28%,反映出覆盖分析师对其初始估计的集体重新评估 [2] Earnings Whisper - Zacks Earnings ESP模型通过比较最准确估计和Zacks共识估计来预测盈利惊喜 [3] - 最准确估计是Zacks共识每股收益估计的最新版本,通常包含分析师在财报发布前修订的最新信息 [3] 盈利预期与历史表现 - 对于Alnylam,最准确估计低于Zacks共识估计,表明分析师最近对其盈利前景持悲观态度,导致盈利ESP为-33.59% [5] - 公司目前持有Zacks Rank 3,这使得很难断定其将超出共识每股收益估计 [5][6] - 在最近一个季度,公司实际每股亏损0.16美元,超出预期78.67%,过去四个季度中有三次超出共识每股收益估计 [7] 行业对比 - GSK预计将在2024年6月季度实现每股收益1美元,同比增长3.1%,收入预计为94.9亿美元,同比增长5.7% [9] - 过去30天内,GSK的共识每股收益估计下调了0.5%,但其盈利ESP为2.41%,表明最准确估计较高 [9] - GSK的Zacks Rank为3,结合其盈利ESP,表明其很可能超出共识每股收益估计,过去四个季度中有三次超出预期 [9]

文章核心观点 - 生物制药公司Alnylam Pharmaceuticals虽已有多款药物上市但尚未盈利，若其RNA干扰药物vutrisiran获FDA加速批准，有望实现盈利，目前投资者需考虑该股是否已充分反映利好，初步来看值得长期投资 [1][6] 公司药物研发成果 - 6月下旬公司报告Amvuttra治疗一种进行性致命心脏病取得成功，在ATTR - CM患者中显示出“全因死亡率和复发性心血管事件综合指标的统计学显著降低” [2] - vutrisiran目标是降低服用辉瑞tafamidis患者的死亡和住院率，也对未服用该药患者进行了测试，在两组人群的心脏健康次要指标上均有显著改善，在总体和单药治疗人群中“全因死亡率和复发性心血管事件综合指标”分别降低28%和33%，在试验次要终点上分别降低36%和35% [2] - 公司是设计RNA干扰疗法的主要参与者，2018年其RNAi疗法药物Onpattro获首个批准用于遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病，2019年Givlaari获批用于急性肝卟啉症，2021年与诺华合作开发的Leqvio获批用于治疗高胆固醇，2022年Amvuttra获批用于治疗ATTR淀粉样变性伴多发性神经病 [4] 公司财务状况 - 去年公司从这些疗法中获得12.4亿美元净产品收入，较上一年增长39%，但仍报告GAAP亏损4.4亿美元，调整后亏损2.01亿美元 [5] 公司发展前景 - 强劲的试验结果促使公司年底前向FDA申请加速审查结果，Amvuttra有望2025年初上市，若获批公司未来十年可能拥有一款重磅药物 [3] - 利用分子技术公司可能从辉瑞手中夺取大量市场份额，辉瑞的tafamidis销售额超33亿美元，且公司对未服用tafamidis患者进行测试，可能大幅扩大患者群体 [6] 投资相关考量 - 公司股价因3期试验积极消息飙升31%且后续继续上涨，投资者需考虑该股是否属于“买传闻，卖消息”类型 [1] - 公司未公布研究全部结果，存在一定不透明性，但申请加速审查表明可能无重大问题，Amvuttra商业发布和患者接受情况很关键 [6]