财务数据和关键指标变化 - 公司当前现金储备预计可支撑运营至2025年 计划通过Fabry商业化合作解决长期资金需求[20] - 已完成股权融资以支持Fabry项目商业化前的过渡期[20] 各条业务线数据和关键指标变化 Fabry疾病基因疗法(ST920) - 注册性STAR研究显示阳性结果 32名患者52周时平均年化eGFR斜率改善近2 19名两年随访患者改善1.7[7][8] - 相比未治疗患者年eGFR下降3-4 现有疗法下降0.4-2.2 ST920展现出显著优势[9] - 关键次要终点表现优异 包括心脏功能稳定 生活质量评分显著提升(如SF-36躯体疼痛评分+9)[10][11] - 安全性良好 无治疗相关停药或死亡事件 多数不良事件为1-2级[11] - 所有32名患者已完成长期随访研究 计划2026Q1提交BLA加速审批申请[14] 神经病学管线 - ST503(慢性神经痛)启动1/2期STAND研究 首个临床站点已激活 预计2026年获得初步疗效数据[15] - 临床前数据显示SC503可精准抑制SCN9A基因表达 动物模型疼痛敏感性显著降低[16] - ST506(朊病毒病)完成剂量探索研究 计划2026年中提交CTA申请[16][17] 公司战略和发展方向 - 优先推进Fabry项目商业化合作谈判 同时探索神经科学管线及MINT平台的合作机会[20] - 计划通过外部合作解决神经科学管线的长期资金需求[20] - 在ASGCT年会上展示MINT平台技术改进 包括原代细胞整合率提升[53][54] 管理层评论 - 强调ST920数据一致性 最早治疗患者已随访4.5年 效果持续稳定[25] - 认为Nav1.7仍是优于Nav1.8的疼痛治疗靶点 基因调控方式更具根本性[33] - 患者社区对ST920反馈积极 现有ERT疗法负担重且效果有限[39][40] 问答环节 Fabry项目审批路径 - FDA已同意采用1年eGFR数据作为加速审批主要依据 2年数据将作为补充提交[24] - 预BLA会议将重点讨论申报材料格式要求 而非数据充分性问题[25] 商业化预期 - 医生和患者调查显示ST920潜在采纳率较高 因可替代现有繁琐的ERT疗法[39][40] - 潜在合作伙伴对数据表示认可 但关注基因治疗领域监管环境稳定性[43][45] 研发进展 - 9月ICIM会议将公布Fabry研究更多细节 但不会展示个体患者数据[26][27][29] - ST503预计2026年底公布12周疗效终点数据 包括疼痛评分和睡眠评估[56][58] 财务状况 - STAND研究患者入组不会显著影响现金流 优先通过Fabry合作解决资金需求[52] - MINT平台持续进行技术优化 已开展多项合作洽谈[54][55]