业绩总结 - 公司在Fabry疾病的注册性STAAR研究中宣布了积极的顶线结果，所有给药患者在52周内的平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95%置信区间：-0.153, 4.083）[38] - ST-920在52周内观察到的平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年，FDA已同意将其作为加速审批路径下的中间临床终点[131] - 对于接受104周随访的19名患者，平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年，95%置信区间为-0.106至3.601[131] 用户数据 - 在Fabry疾病的关键次要终点也显示出积极结果，患者在治疗后表现出其他临床益处[38] - FOS-MSSI年龄调整评分和SF-36生活质量评分均显示出统计学和临床显著改善，包括角色-身体 +14.8（95% CI: 7.3, 22.4, p=0.0003）[131] - 患者在胃肠症状评分量表（GSRS）上也观察到统计学显著改善[131] 未来展望 - 预计2026年第一季度将提交生物制剂许可申请(BLA)，较预期提前三年[27] - 预计2026年第四季度将公布iSFN的初步疗效数据[16] - 公司预计在2025年秋季为ST-503的首位患者进行给药，初步疗效数据预计在2026年第四季度公布[38] 新产品和新技术研发 - STAC-BBB平台在非人灵长类动物(NHP)中显示出700倍于基准载体AAV9的转基因表达能力[24] - ST-503针对特发性小纤维神经病的临床试验预计在2025年秋季开始患者给药[16] - ST-506针对朊病毒疾病的临床试验申请预计在2026年中期提交[19] 市场扩张和并购 - STAC-BBB的合作协议已与Genentech、Astellas和Lilly达成，潜在未来里程碑和行使费用可达46亿美元[25] - 公司正在进行Fabry疾病商业化合作伙伴的谈判，以确保足够的资金支持临床数据的读取[27] 财务状况 - 公司通过承销的注册股票发行筹集了约2100万美元的净收益[34] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物约为3830万美元，预计足以支持公司运营至2025年第四季度[34] - 2025年非GAAP运营支出指导范围为1.25亿至1.45亿美元[41] 负面信息 - ST-506在两种剂量水平下均未发现不良安全性结果，3E+13和1E+14 vg/kg的剂量在28天后进行评估[92] - 大多数不良事件为1-2级，显示出ST-920的安全性和耐受性良好[131]