财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度收入同比增长5042.1%，达3560万美元（2024年同期为183万美元），主要来自与礼来的衣壳许可协议预付款[174][175] - 2025年上半年收入同比增长2856%，达2480万美元（2024年同期为84万美元），其中礼来预付款贡献1800万美元，辉瑞合作收入500万美元[174][176] - 2025年第二季度研发费用同比增加12%至2708万美元，临床及生产费用因Fabry项目增加580万美元，但人员成本因裁员减少210万美元[177][180] - 2025年上半年研发费用同比下降12%至5309万美元，人员成本减少600万美元，但Fabry项目相关临床费用增加320万美元[177][181] - 2025年第二季度行政费用同比下降25%至908万美元，主因终止供应商安排减少240万美元及裁员节省60万美元[177][186] - 2025年上半年行政费用同比下降20%至1914万美元，供应商安排及人员成本共减少440万美元[177][187] - 2025年上半年净亏损为5060万美元，调整后非现金支出包括480万美元的股权激励费用[205] - 2024年上半年净亏损为8520万美元，调整后非现金支出包括580万美元的股权激励费用[205] 现金流与资金状况 - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为3830万美元，较2024年底4190万美元下降，主要投入研发及临床试验[193] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物加上通过市场发行计划获得的890万美元仅能维持运营至2025年第四季度[155][157] - 2025年上半年，公司经营活动净现金流出为4430万美元，2024年同期为7550万美元[200] - 2025年上半年，公司投资活动净现金流入为3600万美元，主要来自出售可交易证券[201] - 2025年上半年，公司融资活动净现金流入为3670万美元，主要来自股票发行和市场发行[202] 融资活动 - 公司在2025年5月通过承销发行获得净收益2110万美元，扣除承销折扣和佣金140万美元及其他发行成本50万美元[154] - 公司与Jefferies LLC签订的市场销售协议中，剩余可出售股票金额为1.688亿美元，截至2025年6月30日[194] - 公司在2025年6月30日结束的三个月和六个月内，分别出售了11,278,957股和20,807,709股普通股，净收益分别为730万美元和1760万美元[194] - 2025年5月，公司发行了12,235,000股普通股及配套认股权证，总净收益为2110万美元[194] - 2024年3月，公司发行了24,761,905股普通股及配套认股权证，总净收益为2190万美元[194] 研发项目进展 - Fabry病基因疗法ST-920的52周随访数据显示平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.153, 4.083）[161] - Fabry病项目104周随访的19名患者平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.106, 3.601）[161] - ST-503（慢性神经性疼痛疗法）计划在2025年秋季首例患者给药，初步疗效数据预计2026年第四季度公布[161] - ST-506（朊病毒病疗法）预计最早于2026年中期提交临床试验申请（CTA）[161] - 公司计划在2026年第一季度提交Fabry病基因疗法的生物制品许可申请（BLA）[163] 合作与许可 - 公司合作项目累计已获得9.1亿美元前期许可费及里程碑付款，未来潜在里程碑付款最高可达61亿美元[162] - 公司与辉瑞的合作于2025年4月21日终止，目前正在寻求血友病A疗法的新合作伙伴[163] - 公司收入结构转向依赖许可协议，辉瑞合作已于2025年4月终止，未来无里程碑付款或特许权收入[174] 经营风险与未来资金需求 - 公司存在持续经营重大疑虑，未来12个月内需筹集大量额外资金以维持运营[155] - 公司预计近期研发费用将增加，主要由于Fabry疾病项目BLA准备活动，未来几年若成功融资并推进产品候选，研发费用将持续增长[168][182] 资产减值 - 2024年第二季度及上半年分别计提长期资产减值损失117万美元和552万美元，涉及法国研发设施关闭及股价下跌影响[177][189]